- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03226691
Perifere bloedstamcelverzameling voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD).
Perifere bloedstamcelverzameling voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD) die Plerixafor gebruiken
De opbouw van bloed is afhankelijk van hematopoëtische stamcellen (HSC's), die in het beenmerg blijven en differentiëren naar alle lijnen van perifere bloedcellen. HSC-transplantatie is de enige curatieve optie die momenteel beschikbaar is voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD), hetzij via allogene HSC-transplantatie of HSC-gerichte gentherapie. Granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF)-gemobiliseerde HSC's worden vaak gebruikt in de volwassen setting van HSC-transplantatie vanwege het snellere hematologische herstel in vergelijking met beenmerg. Als een autologe HSC-bron voor gentherapie, wordt beenmergoogst in het algemeen gebruikt, aangezien G-CSF onbetaalbaar is geweest bij SCD-patiënten vanwege granulocytenstimulatie en de bijbehorende meldingen van vaso-occlusieve crises, multi-orgaanfalen en overlijden. Wanneer beenmergoogst wordt gebruikt, zijn de hoeveelheden verzamelde cellen echter beperkt en is anesthesie vereist. Om HSC's in grote aantallen te verkrijgen zonder verdoving, ondergaan patiënten mobilisatie gevolgd door aferese met een groot volume. Plerixafor is een alternatieve behandeling voor mobilisatie zonder directe stimulatie van granulocyten en is theoretisch toepasbaar voor SCD-patiënten. Het primaire eindpunt van deze studie is het verkrijgen van voldoende hoeveelheden HSC's verzameld uit het perifere bloed bij SCD-patiënten na plerixafor
mobilisatie met een acceptabel veiligheidsprofiel. De geoogste producten zullen worden opgeslagen als back-up voor patiënten die gentherapie ondergaan, evenals allogene HSC-transplantatie.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
- INSLUITINGSCRITERIA:
- SCD-patiënten die 18 jaar of ouder zijn en (a) van plan zijn om deel te nemen aan een actieve allogene HSCT-studie waar back-up autologe HSC's nodig zijn; OF (b) in aanmerking komen voor een allogene HSCT-studie (d.w.z. dezelfde ziekte-ernst hebben als groep (a), maar er is geen actieve allogene HSCT-studie beschikbaar), en bereid zijn autologe HSC's te doneren voor een toekomstige gentherapie, genbewerking, of allogene HSCT-studie.
- Adequate nierfunctie: serum/plasma creatinine <1,5 mg/dL.
- Adequate leverfunctie: direct bilirubine en ALT <5 keer de bovengrens van het normale bereik.
- Bloedtellingen: WBC> 3.000 / mm ^ 3, granulocyten> 1.000 / mm ^ 3, hemoglobine> 7,0 g / dL, bloedplaatjes> 150.000 / mm ^ 3.
- Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben binnen een week na aanvang van de toediening van plerixafor, een hysterectomie hebben ondergaan, postmenopauzaal zijn of gedurende meer dan een jaar geen menstruatie hebben gehad.
- Voldoet aan de criteria van de NIH Department of Transfusion Medicine (DTM) om in aanmerking te komen voor donatie van bloedbestanddelen voor gebruik in vitro onderzoek (negatieve serologische tests voor syfilis, hepatitis B en C, HIV en HTLV-1).
- Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het protocol.
- Vrouwelijke en mannelijke personen met reproductief potentieel moeten akkoord gaan met een van de hierboven vermelde anticonceptieregimes als ze seksueel actief zijn
UITSLUITINGSCRITERIA:
- Zwangerschap. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten binnen een week na het begin van de toediening van plerixafor een negatieve serumzwangerschapstest hebben, behalve bij patiënten die een hysterectomie hebben ondergaan, postmenopauzaal zijn of langer dan een jaar geen menstruatie hebben gehad.
- Actieve virale, bacteriële, schimmel- of parasitaire infectie.
- Geschiedenis van kanker, met uitzondering van plaveiselcarcinoom van de huid en cervicaal carcinoom in situ.
- Actieve en pijnlijke splenomegalie of splenomegalie (groter dan de bovengrens van normaal) bepaald door middel van echografie.
- Allergie voor plerixafor.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Eén cohort - Plerixafor
Plerixafor in een enkele dosis van 240 microgram/kg
|
Eenmalige subcutane toediening van plerixafor (Mozobil®) van 240 μg/kg
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Aantal deelnemers met voldoende verzameling hemopoëtische stamcellen (HSC's) zonder ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 dag
|
Voldoende verzameling van HSC's (doel 2,0x106 CD34+-cellen/kg) uit de PB na plerixafor-mobilisatie zonder ernstige bijwerkingen (SAE's)
|
1 dag
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 170124
- 17-H-0124
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte
-
Peking University People's HospitalOnbekendNatural Killer Cell-gemedieerde immuniteitChina
-
Alliance for Clinical Trials in OncologyNational Cancer Institute (NCI); NovartisActief, niet wervendRefractaire Hurthle Cell-schildklierkankerVerenigde Staten
-
Hadassah Medical OrganizationOnbekendNatural Killer Cell-deficiëntie, familiaal geïsoleerdIsraël
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNog niet aan het werven
-
Bing HanVoltooidPure Red Cell Aplasia, verworvenChina
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...WervingSchildklierkanker | Papillaire schildklierkanker | Hurthle Cell-schildklierkanker | Tall Cell Variant Schildklierkanker | Folliculaire schildklierkankerVerenigde Staten
-
Peking University First HospitalWervingNiercelcarcinoom, Clear Cell, SomatischChina
-
ExelixisVoltooidNiercelcarcinoom | Papillaire schildklierkanker | Folliculaire schildklierkanker | Huerthle Cell-schildklierkankerVerenigde Staten
-
Jeadran N. Malagón-RojasNog niet aan het wervenStress, psychisch | Ongerustheid | Blootstelling aan het milieu | Cortisol-overschot | Epigenetische stoornis | Natural Killer Cell Cytokine-productieColombia
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...VoltooidPapillaire schildklierkanker | Hurthle Cell-schildklierkanker | Tall Cell Variant Schildklierkanker | Folliculaire schildklierkanker | Kwaadaardige Struma OvariiVerenigde Staten
Klinische onderzoeken op Plerixafor
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Voltooid
-
Stephen CoubanGenzyme, a Sanofi CompanyVoltooidKwaadaardig lymfoom, stamceltypeCanada
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.VoltooidMultipel myeloom en kwaadaardig lymfoomJapan
-
Genzyme, a Sanofi CompanyVoltooidNierfunctiestoornisVerenigde Staten
-
University of WashingtonVoltooid
-
University Hospital, Clermont-FerrandVoltooidKinderen Kanker, Vaste TumorFrankrijk
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Lombardi Comprehensive Cancer CenterBeëindigdKankerVerenigde Staten
-
SanofiVoltooidAutologe hematopoëtische stamceltransplantatieChina
-
University Health Network, TorontoPrincess Margaret Hospital, CanadaVoltooidAcute myeloïde leukemieCanada