Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Perifere bloedstamcelverzameling voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD).

20 september 2023 bijgewerkt door: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Perifere bloedstamcelverzameling voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD) die Plerixafor gebruiken

De opbouw van bloed is afhankelijk van hematopoëtische stamcellen (HSC's), die in het beenmerg blijven en differentiëren naar alle lijnen van perifere bloedcellen. HSC-transplantatie is de enige curatieve optie die momenteel beschikbaar is voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD), hetzij via allogene HSC-transplantatie of HSC-gerichte gentherapie. Granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF)-gemobiliseerde HSC's worden vaak gebruikt in de volwassen setting van HSC-transplantatie vanwege het snellere hematologische herstel in vergelijking met beenmerg. Als een autologe HSC-bron voor gentherapie, wordt beenmergoogst in het algemeen gebruikt, aangezien G-CSF onbetaalbaar is geweest bij SCD-patiënten vanwege granulocytenstimulatie en de bijbehorende meldingen van vaso-occlusieve crises, multi-orgaanfalen en overlijden. Wanneer beenmergoogst wordt gebruikt, zijn de hoeveelheden verzamelde cellen echter beperkt en is anesthesie vereist. Om HSC's in grote aantallen te verkrijgen zonder verdoving, ondergaan patiënten mobilisatie gevolgd door aferese met een groot volume. Plerixafor is een alternatieve behandeling voor mobilisatie zonder directe stimulatie van granulocyten en is theoretisch toepasbaar voor SCD-patiënten. Het primaire eindpunt van deze studie is het verkrijgen van voldoende hoeveelheden HSC's verzameld uit het perifere bloed bij SCD-patiënten na plerixafor

mobilisatie met een acceptabel veiligheidsprofiel. De geoogste producten zullen worden opgeslagen als back-up voor patiënten die gentherapie ondergaan, evenals allogene HSC-transplantatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De opbouw van bloed is afhankelijk van hematopoëtische stamcellen (HSC's), die in het beenmerg blijven en differentiëren naar alle lijnen van perifere bloedcellen. HSC-transplantatie is de enige curatieve optie die momenteel beschikbaar is voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD), hetzij via allogene HSC-transplantatie of HSC-gerichte gentherapie. Granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF)-gemobiliseerde HSC's worden vaak gebruikt in de volwassen setting van HSC-transplantatie vanwege het snellere hematologische herstel in vergelijking met beenmerg. Als een autologe HSC-bron voor gentherapie, wordt beenmergoogst in het algemeen gebruikt, aangezien G-CSF onbetaalbaar is geweest bij SCD-patiënten vanwege granulocytenstimulatie en de bijbehorende meldingen van vaso-occlusieve crises, multi-orgaanfalen en overlijden. Wanneer beenmergoogst wordt gebruikt, zijn de hoeveelheden verzamelde cellen echter beperkt en is anesthesie vereist. Om HSC's in grote aantallen te verkrijgen zonder verdoving, ondergaan patiënten mobilisatie gevolgd door aferese met een groot volume. Plerixafor is een alternatieve behandeling voor mobilisatie zonder directe stimulatie van granulocyten en is theoretisch toepasbaar voor SCD-patiënten. Het primaire eindpunt van deze studie is het verkrijgen van voldoende hoeveelheden HSC's verzameld uit het perifere bloed bij SCD-patiënten na plerixafor-mobilisatie met een acceptabel veiligheidsprofiel. De geoogste producten zullen worden opgeslagen als back-up voor patiënten die gentherapie ondergaan, evenals allogene HSC-transplantatie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:
  • SCD-patiënten die 18 jaar of ouder zijn en (a) van plan zijn om deel te nemen aan een actieve allogene HSCT-studie waar back-up autologe HSC's nodig zijn; OF (b) in aanmerking komen voor een allogene HSCT-studie (d.w.z. dezelfde ziekte-ernst hebben als groep (a), maar er is geen actieve allogene HSCT-studie beschikbaar), en bereid zijn autologe HSC's te doneren voor een toekomstige gentherapie, genbewerking, of allogene HSCT-studie.
  • Adequate nierfunctie: serum/plasma creatinine <1,5 mg/dL.
  • Adequate leverfunctie: direct bilirubine en ALT <5 keer de bovengrens van het normale bereik.
  • Bloedtellingen: WBC> 3.000 / mm ^ 3, granulocyten> 1.000 / mm ^ 3, hemoglobine> 7,0 g / dL, bloedplaatjes> 150.000 / mm ^ 3.
  • Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben binnen een week na aanvang van de toediening van plerixafor, een hysterectomie hebben ondergaan, postmenopauzaal zijn of gedurende meer dan een jaar geen menstruatie hebben gehad.
  • Voldoet aan de criteria van de NIH Department of Transfusion Medicine (DTM) om in aanmerking te komen voor donatie van bloedbestanddelen voor gebruik in vitro onderzoek (negatieve serologische tests voor syfilis, hepatitis B en C, HIV en HTLV-1).
  • Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het protocol.
  • Vrouwelijke en mannelijke personen met reproductief potentieel moeten akkoord gaan met een van de hierboven vermelde anticonceptieregimes als ze seksueel actief zijn

UITSLUITINGSCRITERIA:

  • Zwangerschap. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten binnen een week na het begin van de toediening van plerixafor een negatieve serumzwangerschapstest hebben, behalve bij patiënten die een hysterectomie hebben ondergaan, postmenopauzaal zijn of langer dan een jaar geen menstruatie hebben gehad.
  • Actieve virale, bacteriële, schimmel- of parasitaire infectie.
  • Geschiedenis van kanker, met uitzondering van plaveiselcarcinoom van de huid en cervicaal carcinoom in situ.
  • Actieve en pijnlijke splenomegalie of splenomegalie (groter dan de bovengrens van normaal) bepaald door middel van echografie.
  • Allergie voor plerixafor.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eén cohort - Plerixafor
Plerixafor in een enkele dosis van 240 microgram/kg
Eenmalige subcutane toediening van plerixafor (Mozobil®) van 240 μg/kg
Andere namen:
  • Mozobil®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met voldoende verzameling hemopoëtische stamcellen (HSC's) zonder ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 dag
Voldoende verzameling van HSC's (doel 2,0x106 CD34+-cellen/kg) uit de PB na plerixafor-mobilisatie zonder ernstige bijwerkingen (SAE's)
1 dag

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 februari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 februari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 september 2023

Laatst geverifieerd

6 juni 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op Plerixafor

3
Abonneren