Odběr kmenových buněk z periferní krve pro pacienty se srpkovitou anémií (SCD).

• KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
• Pacienti s SCD, kteří jsou starší 18 let a (a) plánují zařazení do aktivní alogenní studie HSCT, kde jsou potřeba záložní autologní HSC; NEBO (b) jsou způsobilí pro alogenní studii HSCT (tj. mají stejnou závažnost onemocnění jako skupina (a), ale není k dispozici žádná aktivní alogenní studie HSCT) a jsou ochotni darovat autologní HSC pro budoucí genovou terapii, úpravu genů, nebo alogenní HSCT studie.
• Přiměřená funkce ledvin: sérový/plazmatický kreatinin <1,5 mg/dl.
• Přiměřená funkce jater: přímý bilirubin a ALT <5násobek horní hranice normálního rozmezí.
• Krevní obraz: WBC >3 000/mm^3, granulocyty >1 000/mm^3, hemoglobin >7,0 g/dl, krevní destičky>150 000/mm^3.
• Pacientky ve fertilním věku by měly mít negativní těhotenský test v séru do jednoho týdne od zahájení podávání plerixaforu, měly by mít hysterektomii, postmenopauzální nebo absenci menstruace déle než rok.
• Splňuje kritéria způsobilosti NIH Department of Transfusion Medicine (DTM) pro dárcovství krevních složek pro výzkumné použití in vitro (negativní sérologické testy na syfilis, hepatitidu B a C, HIV a HTLV-1).
• Schopnost dát informovaný souhlas s účastí na protokolu.
• Ženy a muži s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s jedním z výše uvedených antikoncepčních režimů, pokud jsou sexuálně aktivní

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

• Těhotenství. Pacientky ve fertilním věku by měly mít negativní těhotenský test v séru do jednoho týdne od zahájení podávání plerixaforu, s výjimkou těch, které měly hysterektomii, postmenopauzální nebo vynechanou menstruaci déle než rok.
• Aktivní virová, bakteriální, plísňová nebo parazitární infekce.
• Karcinom v anamnéze, s výjimkou spinocelulárního karcinomu kůže a karcinomu děložního čípku in situ.
• Aktivní a bolestivá splenomegalie nebo splenomegalie (velikost větší než horní hranice normy) stanovená ultrazvukem.
• Alergie na plerixafor.