Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Indsamling af perifer blodstamcelle til patienter med seglcellesygdom (SCD).

20. september 2023 opdateret af: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Perifer blodstamcelleindsamling til seglcellesygdomme (SCD)-patienter, der bruger Plerixafor

Blodets konstitution er afhængig af hæmatopoietiske stamceller (HSC'er), som forbliver i knoglemarven og differentierer sig til alle slægter af perifere blodceller. HSC-transplantation er den eneste helbredende mulighed, der i øjeblikket er tilgængelig for seglcellesygdomme (SCD)-patienter, enten via allogen HSC-transplantation eller HSC-målrettet genterapi. Granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF)-mobiliserede HSC'er anvendes ofte i voksenmiljøet af HSC-transplantation på grund af den hurtigere hæmatologiske genopretning sammenlignet med knoglemarv. Som en autolog HSC-kilde til genterapi er knoglemarvshøst generelt blevet anvendt, da G-CSF har været uoverkommelig hos SCD-patienter på grund af granulocytstimulering og de tilhørende rapporter om vaso-okklusive kriser, multiorgansvigt og død. Men når knoglemarvshøst anvendes, er mængden af ​​opsamlede celler begrænset, og bedøvelse er påkrævet. For at opnå HSC'er i stort antal uden anæstesi, vil patienter gennemgå mobilisering efterfulgt af aferese med stort volumen. Plerixafor er en alternativ behandling til mobilisering uden direkte stimulering af granulocytter, og den er teoretisk anvendelig til SCD-patienter. Det primære endepunkt for denne undersøgelse er at opnå tilstrækkelige mængder af HSC'er opsamlet fra det perifere blod hos SCD-patienter efter plerixafor

mobilisering med en acceptabel sikkerhedsprofil. De høstede produkter vil blive opbevaret som backup for patienter, der gennemgår genterapi samt allogen HSC-transplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Blodets konstitution er afhængig af hæmatopoietiske stamceller (HSC'er), som forbliver i knoglemarven og differentierer sig til alle slægter af perifere blodceller. HSC-transplantation er den eneste helbredende mulighed, der i øjeblikket er tilgængelig for seglcellesygdomme (SCD)-patienter, enten via allogen HSC-transplantation eller HSC-målrettet genterapi. Granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF)-mobiliserede HSC'er anvendes ofte i voksenmiljøet af HSC-transplantation på grund af den hurtigere hæmatologiske genopretning sammenlignet med knoglemarv. Som en autolog HSC-kilde til genterapi er knoglemarvshøst generelt blevet anvendt, da G-CSF har været uoverkommelig hos SCD-patienter på grund af granulocytstimulering og de tilhørende rapporter om vaso-okklusive kriser, multiorgansvigt og død. Men når knoglemarvshøst anvendes, er mængden af ​​opsamlede celler begrænset, og bedøvelse er påkrævet. For at opnå HSC'er i stort antal uden anæstesi, vil patienter gennemgå mobilisering efterfulgt af aferese med stort volumen. Plerixafor er en alternativ behandling til mobilisering uden direkte stimulering af granulocytter, og den er teoretisk anvendelig til SCD-patienter. Det primære endepunkt for denne undersøgelse er at opnå tilstrækkelige mængder af HSC'er opsamlet fra det perifere blod hos SCD-patienter efter plerixafor-mobilisering med en acceptabel sikkerhedsprofil. De høstede produkter vil blive opbevaret som backup for patienter, der gennemgår genterapi samt allogen HSC-transplantation.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • SCD-patienter, der er 18 år eller ældre, og (a) planlagde at tilmelde sig et aktivt allogent HSCT-studie, hvor der er behov for backup af autologe HSC'er; ELLER (b) er berettiget til et allogent HSCT-studie (dvs. har samme sygdomsgrad som gruppe (a), men ingen aktiv allogen HSCT-undersøgelse er tilgængelig), og er villige til at donere autologe HSC'er til en fremtidig genterapi, genredigering, eller allogen HSCT-undersøgelse.
  • Tilstrækkelig nyrefunktion: serum/plasma kreatinin <1,5 mg/dL.
  • Tilstrækkelig leverfunktion: direkte bilirubin og ALT <5 gange den øvre grænse for normalområdet.
  • Blodtal: WBC >3.000/mm^3, granulocytter >1.000/mm^3, hæmoglobin>7,0g/dL, blodplader>150.000/mm^3.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest inden for en uge efter påbegyndelse af plerixafor-administration, have haft en hysterektomi, post-menopausal eller fravær af menstruation i over et år.
  • Opfylder NIH Department of Transfusion Medicine (DTM) berettigelseskriterier for blodkomponentdonation til in vitro-forskningsbrug (negative serologiske tests for syfilis, hepatitis B og C, HIV og HTLV-1).
  • Mulighed for at give informeret samtykke til at deltage i protokollen.
  • Kvindelige og mandlige individer med reproduktionspotentiale skal acceptere en af ​​de ovennævnte præventionsregimer, hvis de er seksuelt aktive

EXKLUSIONSKRITERIER:

  • Graviditet. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder bør have en negativ serumgraviditetstest inden for en uge efter påbegyndelse af plerixafor-administration, undtagen dem, der har fået foretaget en hysterektomi, postmenopausal eller uden menstruation i over et år.
  • Aktiv viral, bakteriel, svampe- eller parasitinfektion.
  • Anamnese med kræft, undtagen pladecellekarcinom i huden og cervikal carcinom in situ.
  • Aktiv og smertefuld splenomegali eller splenomegali (størrelse større end øvre normalgrænse) bestemt ved ultralyd.
  • Allergi over for plerixafor.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkelt kohorte - Plerixafor
Plerixafor i en enkelt dosis på 240 mikrogram/kg
Medicin: Plerixafor
Enkeltdosis subkutan administration af plerixafor (Mozobil®) ved 240 μg/kg
Andre navne:
  • Mozobil®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med tilstrækkelig indsamling af hæmopoietiske stamceller (HSC'er) uden alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 1 dag
Tilstrækkelig indsamling af HSC'er (mål 2,0x106 CD34+ celler/kg) fra PB efter plerixafor mobilisering uden alvorlige bivirkninger (SAE'er)
1 dag

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Samarbejdspartnere

St. Jude Children's Research Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. februar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

27. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

24. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. september 2023

Sidst verificeret

6. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 170124
  • 17-H-0124

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Plerixafor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner