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Sammlung peripherer Blutstammzellen für Patienten mit Sichelzellanämie (SCD).

20. September 2023 aktualisiert von: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Sammlung peripherer Blutstammzellen für Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD) unter Verwendung von Plerixafor

Der Aufbau des Blutes beruht auf hämatopoetischen Stammzellen (HSC), die im Knochenmark verbleiben und sich in alle Linien peripherer Blutzellen differenzieren. Die HSC-Transplantation ist derzeit die einzige heilende Option für Patienten mit Sichelzellanämie (SCD), entweder über eine allogene HSC-Transplantation oder eine HSC-zielgerichtete Gentherapie. Durch den Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor (G-CSF) mobilisierte HSCs werden aufgrund der schnelleren hämatologischen Erholung im Vergleich zu Knochenmark häufig bei Erwachsenen bei der HSC-Transplantation eingesetzt. Als autologe HSC-Quelle für die Gentherapie wird im Allgemeinen die Knochenmarksentnahme eingesetzt, da G-CSF bei SCD-Patienten aufgrund der Granulozytenstimulation und den damit verbundenen Berichten über Gefäßverschlusskrisen, Multiorganversagen und Tod unerschwinglich war. Bei der Knochenmarksentnahme sind jedoch die Mengen der entnommenen Zellen begrenzt und eine Anästhesie erforderlich. Um HSCs in großer Zahl ohne Anästhesie zu erhalten, werden die Patienten einer Mobilisierung unterzogen, gefolgt von einer großvolumigen Apherese. Plerixafor ist eine alternative Behandlung zur Mobilisierung ohne direkte Stimulation der Granulozyten und ist theoretisch bei SCD-Patienten anwendbar. Der primäre Endpunkt dieser Studie besteht darin, ausreichende Mengen an HSCs aus dem peripheren Blut von SCD-Patienten nach Plerixafor zu gewinnen

Mobilisierung mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil. Die geernteten Produkte werden als Backup für Patienten gelagert, die sich einer Gentherapie oder einer allogenen HSC-Transplantation unterziehen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Aufbau des Blutes beruht auf hämatopoetischen Stammzellen (HSC), die im Knochenmark verbleiben und sich in alle Linien peripherer Blutzellen differenzieren. Die HSC-Transplantation ist derzeit die einzige heilende Option für Patienten mit Sichelzellanämie (SCD), entweder über eine allogene HSC-Transplantation oder eine HSC-zielgerichtete Gentherapie. Durch den Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor (G-CSF) mobilisierte HSCs werden aufgrund der schnelleren hämatologischen Erholung im Vergleich zu Knochenmark häufig bei Erwachsenen bei der HSC-Transplantation eingesetzt. Als autologe HSC-Quelle für die Gentherapie wird im Allgemeinen die Knochenmarksentnahme eingesetzt, da G-CSF bei SCD-Patienten aufgrund der Granulozytenstimulation und den damit verbundenen Berichten über Gefäßverschlusskrisen, Multiorganversagen und Tod unerschwinglich war. Bei der Knochenmarksentnahme sind jedoch die Mengen der entnommenen Zellen begrenzt und eine Anästhesie erforderlich. Um HSCs in großer Zahl ohne Anästhesie zu erhalten, werden die Patienten einer Mobilisierung unterzogen, gefolgt von einer großvolumigen Apherese. Plerixafor ist eine alternative Behandlung zur Mobilisierung ohne direkte Stimulation der Granulozyten und ist theoretisch bei SCD-Patienten anwendbar. Der primäre Endpunkt dieser Studie besteht darin, ausreichende Mengen an HSCs aus dem peripheren Blut von SCD-Patienten nach Plerixa-Mobilisierung mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil zu gewinnen. Die geernteten Produkte werden als Backup für Patienten gelagert, die sich einer Gentherapie oder einer allogenen HSC-Transplantation unterziehen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:
  • SCD-Patienten, die 18 Jahre oder älter sind und (a) die Aufnahme in eine aktive allogene HSCT-Studie planen, in der autologe Backup-HSCs benötigt werden; ODER (b) für eine allogene HSCT-Studie geeignet sind (d. h. sie haben den gleichen Schweregrad der Erkrankung wie Gruppe (a), aber es ist keine aktive allogene HSCT-Studie verfügbar) und bereit sind, autologe HSCs für eine zukünftige Gentherapie, Genbearbeitung, oder allogene HSCT-Studie.
  • Ausreichende Nierenfunktion: Serum-/Plasma-Kreatinin <1,5 mg/dl.
  • Ausreichende Leberfunktion: direktes Bilirubin und ALT <5-fache Obergrenze des Normalbereichs.
  • Blutbild: Leukozyten > 3.000/mm^3, Granulozyten > 1.000/mm^3, Hämoglobin > 7,0 g/dl, Blutplättchen > 150.000/mm^3.
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter sollten innerhalb einer Woche nach Beginn der Plerixafor-Verabreichung einen negativen Serumschwangerschaftstest haben, sich einer Hysterektomie unterzogen haben, nach der Menopause sind oder seit über einem Jahr keine Menstruation mehr haben.
  • Erfüllt die Eignungskriterien der NIH-Abteilung für Transfusionsmedizin (DTM) für die Spende von Blutbestandteilen für In-vitro-Forschungszwecke (negative serologische Tests auf Syphilis, Hepatitis B und C, HIV und HTLV-1).
  • Fähigkeit, eine informierte Einwilligung zur Teilnahme am Protokoll zu erteilen.
  • Frauen und Männer im fortpflanzungsfähigen Alter müssen, sofern sie sexuell aktiv sind, einer der oben genannten Verhütungsmethoden zustimmen

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  • Schwangerschaft. Bei Patientinnen im gebärfähigen Alter sollte innerhalb einer Woche nach Beginn der Plerixafor-Verabreichung ein negativer Serumschwangerschaftstest vorliegen, mit Ausnahme derjenigen, die sich einer Hysterektomie oder einer postmenopausalen Operation unterzogen haben oder seit mehr als einem Jahr keine Menstruation mehr haben.
  • Aktive Virus-, Bakterien-, Pilz- oder Parasiteninfektion.
  • Krebs in der Vorgeschichte, ausgenommen Plattenepithelkarzinom der Haut und Zervixkarzinom in situ.
  • Aktive und schmerzhafte Splenomegalie oder Splenomegalie (Größe größer als die Obergrenze des Normalwerts), festgestellt durch Ultraschall.
  • Allergie gegen Plerixafor.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einzelne Kohorte – Plerixafor
Plerixafor in einer Einzeldosis von 240 Mikrogramm/kg
Einzeldosis subkutane Verabreichung von Plerixafor (Mozobil®) mit 240 μg/kg
Andere Namen:
  • Mozobil®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit ausreichender Sammlung hämopoetischer Stammzellen (HSCs) ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 1 Tag
Ausreichende Sammlung von HSCs (Ziel 2,0 x 106 CD34+-Zellen/kg) aus dem PB nach Plerixa zur Mobilisierung ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs)
1 Tag

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Februar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Februar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. September 2023

Zuletzt verifiziert

6. Juni 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur Plerixafor

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