- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03226691
Sammlung peripherer Blutstammzellen für Patienten mit Sichelzellanämie (SCD).
Sammlung peripherer Blutstammzellen für Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD) unter Verwendung von Plerixafor
Der Aufbau des Blutes beruht auf hämatopoetischen Stammzellen (HSC), die im Knochenmark verbleiben und sich in alle Linien peripherer Blutzellen differenzieren. Die HSC-Transplantation ist derzeit die einzige heilende Option für Patienten mit Sichelzellanämie (SCD), entweder über eine allogene HSC-Transplantation oder eine HSC-zielgerichtete Gentherapie. Durch den Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor (G-CSF) mobilisierte HSCs werden aufgrund der schnelleren hämatologischen Erholung im Vergleich zu Knochenmark häufig bei Erwachsenen bei der HSC-Transplantation eingesetzt. Als autologe HSC-Quelle für die Gentherapie wird im Allgemeinen die Knochenmarksentnahme eingesetzt, da G-CSF bei SCD-Patienten aufgrund der Granulozytenstimulation und den damit verbundenen Berichten über Gefäßverschlusskrisen, Multiorganversagen und Tod unerschwinglich war. Bei der Knochenmarksentnahme sind jedoch die Mengen der entnommenen Zellen begrenzt und eine Anästhesie erforderlich. Um HSCs in großer Zahl ohne Anästhesie zu erhalten, werden die Patienten einer Mobilisierung unterzogen, gefolgt von einer großvolumigen Apherese. Plerixafor ist eine alternative Behandlung zur Mobilisierung ohne direkte Stimulation der Granulozyten und ist theoretisch bei SCD-Patienten anwendbar. Der primäre Endpunkt dieser Studie besteht darin, ausreichende Mengen an HSCs aus dem peripheren Blut von SCD-Patienten nach Plerixafor zu gewinnen
Mobilisierung mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil. Die geernteten Produkte werden als Backup für Patienten gelagert, die sich einer Gentherapie oder einer allogenen HSC-Transplantation unterziehen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
- EINSCHLUSSKRITERIEN:
- SCD-Patienten, die 18 Jahre oder älter sind und (a) die Aufnahme in eine aktive allogene HSCT-Studie planen, in der autologe Backup-HSCs benötigt werden; ODER (b) für eine allogene HSCT-Studie geeignet sind (d. h. sie haben den gleichen Schweregrad der Erkrankung wie Gruppe (a), aber es ist keine aktive allogene HSCT-Studie verfügbar) und bereit sind, autologe HSCs für eine zukünftige Gentherapie, Genbearbeitung, oder allogene HSCT-Studie.
- Ausreichende Nierenfunktion: Serum-/Plasma-Kreatinin <1,5 mg/dl.
- Ausreichende Leberfunktion: direktes Bilirubin und ALT <5-fache Obergrenze des Normalbereichs.
- Blutbild: Leukozyten > 3.000/mm^3, Granulozyten > 1.000/mm^3, Hämoglobin > 7,0 g/dl, Blutplättchen > 150.000/mm^3.
- Patientinnen im gebärfähigen Alter sollten innerhalb einer Woche nach Beginn der Plerixafor-Verabreichung einen negativen Serumschwangerschaftstest haben, sich einer Hysterektomie unterzogen haben, nach der Menopause sind oder seit über einem Jahr keine Menstruation mehr haben.
- Erfüllt die Eignungskriterien der NIH-Abteilung für Transfusionsmedizin (DTM) für die Spende von Blutbestandteilen für In-vitro-Forschungszwecke (negative serologische Tests auf Syphilis, Hepatitis B und C, HIV und HTLV-1).
- Fähigkeit, eine informierte Einwilligung zur Teilnahme am Protokoll zu erteilen.
- Frauen und Männer im fortpflanzungsfähigen Alter müssen, sofern sie sexuell aktiv sind, einer der oben genannten Verhütungsmethoden zustimmen
AUSSCHLUSSKRITERIEN:
- Schwangerschaft. Bei Patientinnen im gebärfähigen Alter sollte innerhalb einer Woche nach Beginn der Plerixafor-Verabreichung ein negativer Serumschwangerschaftstest vorliegen, mit Ausnahme derjenigen, die sich einer Hysterektomie oder einer postmenopausalen Operation unterzogen haben oder seit mehr als einem Jahr keine Menstruation mehr haben.
- Aktive Virus-, Bakterien-, Pilz- oder Parasiteninfektion.
- Krebs in der Vorgeschichte, ausgenommen Plattenepithelkarzinom der Haut und Zervixkarzinom in situ.
- Aktive und schmerzhafte Splenomegalie oder Splenomegalie (Größe größer als die Obergrenze des Normalwerts), festgestellt durch Ultraschall.
- Allergie gegen Plerixafor.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Unterstützende Pflege
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Einzelne Kohorte – Plerixafor
Plerixafor in einer Einzeldosis von 240 Mikrogramm/kg
|
Einzeldosis subkutane Verabreichung von Plerixafor (Mozobil®) mit 240 μg/kg
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Anzahl der Teilnehmer mit ausreichender Sammlung hämopoetischer Stammzellen (HSCs) ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 1 Tag
|
Ausreichende Sammlung von HSCs (Ziel 2,0 x 106 CD34+-Zellen/kg) aus dem PB nach Plerixa zur Mobilisierung ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs)
|
1 Tag
|
Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 170124
- 17-H-0124
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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