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Raccolta di cellule staminali del sangue periferico per pazienti affetti da anemia falciforme (SCD).

20 settembre 2023 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Raccolta di cellule staminali del sangue periferico per pazienti con anemia falciforme (SCD) che utilizzano Plerixafor

La costituzione del sangue si basa sulle cellule staminali ematopoietiche (HSC), che rimangono nel midollo osseo e si differenziano in tutti i lignaggi delle cellule del sangue periferico. Il trapianto di HSC è l'unica opzione curativa attualmente disponibile per i pazienti con anemia falciforme (SCD) tramite trapianto allogenico di HSC o terapia genica mirata all'HSC. Le HSC mobilizzate con fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) sono frequentemente utilizzate nell'impostazione adulta del trapianto di HSC a causa del recupero ematologico più rapido rispetto al midollo osseo. Come fonte autologa di HSC per la terapia genica, il prelievo di midollo osseo è stato generalmente impiegato poiché il G-CSF è stato proibitivo nei pazienti con SCD a causa della stimolazione dei granulociti e delle segnalazioni associate di crisi vaso-occlusive, insufficienza multiorgano e morte. Tuttavia, quando si utilizza il prelievo di midollo osseo, la quantità di cellule raccolte è limitata ed è necessaria l'anestesia. Per ottenere HSC in gran numero senza anestesia, i pazienti saranno sottoposti a mobilizzazione seguita da aferesi di grande volume. Plerixafor è un trattamento alternativo per la mobilizzazione senza stimolazione diretta dei granulociti ed è teoricamente applicabile per i pazienti con SCD. L'endpoint primario di questo studio è ottenere quantità sufficienti di HSC raccolte dal sangue periferico nei pazienti SCD dopo plerixafor

mobilizzazione con un profilo di sicurezza accettabile. I prodotti raccolti verranno conservati come backup per i pazienti sottoposti a terapia genica e trapianto allogenico di HSC.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La costituzione del sangue si basa sulle cellule staminali ematopoietiche (HSC), che rimangono nel midollo osseo e si differenziano in tutti i lignaggi delle cellule del sangue periferico. Il trapianto di HSC è l'unica opzione curativa attualmente disponibile per i pazienti con anemia falciforme (SCD) tramite trapianto allogenico di HSC o terapia genica mirata all'HSC. Le HSC mobilizzate con fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) sono frequentemente utilizzate nell'impostazione adulta del trapianto di HSC a causa del recupero ematologico più rapido rispetto al midollo osseo. Come fonte autologa di HSC per la terapia genica, il prelievo di midollo osseo è stato generalmente impiegato poiché il G-CSF è stato proibitivo nei pazienti con SCD a causa della stimolazione dei granulociti e delle segnalazioni associate di crisi vaso-occlusive, insufficienza multiorgano e morte. Tuttavia, quando si utilizza il prelievo di midollo osseo, la quantità di cellule raccolte è limitata ed è necessaria l'anestesia. Per ottenere HSC in gran numero senza anestesia, i pazienti saranno sottoposti a mobilizzazione seguita da aferesi di grande volume. Plerixafor è un trattamento alternativo per la mobilizzazione senza stimolazione diretta dei granulociti ed è teoricamente applicabile per i pazienti con SCD. L'endpoint primario di questo studio è ottenere quantità sufficienti di HSC raccolte dal sangue periferico nei pazienti con SCD dopo la mobilizzazione di plerixafor con un profilo di sicurezza accettabile. I prodotti raccolti verranno conservati come backup per i pazienti sottoposti a terapia genica e trapianto allogenico di HSC.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:
  • Pazienti con SCD di età pari o superiore a 18 anni e (a) pianificati per arruolarsi in uno studio HSCT allogenico attivo in cui sono necessarie CSE autologhe di supporto; OPPURE (b) sono idonei per uno studio HSCT allogenico (ovvero hanno la stessa gravità della malattia del gruppo (a), ma non è disponibile alcuno studio HSCT allogenico attivo) e sono disposti a donare CSE autologhe per una futura terapia genica, editing genetico, o studio HSCT allogenico.
  • Funzionalità renale adeguata: creatinina sierica/plasmatica <1,5 mg/dL.
  • Funzionalità epatica adeguata: bilirubina diretta e ALT <5 volte il limite superiore del range normale.
  • Conta ematica: globuli bianchi >3.000/mm^3, granulociti >1.000/mm^3, emoglobina >7,0 g/dL, piastrine > 150.000/mm^3.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo entro una settimana dall'inizio della somministrazione di plerixafor, hanno subito un'isterectomia, post-menopausa o assenza di mestruazioni per oltre un anno.
  • Soddisfa i criteri di idoneità del Dipartimento di medicina trasfusionale (DTM) NIH per la donazione di componenti del sangue per uso di ricerca in vitro (test sierologici negativi per sifilide, epatite B e C, HIV e HTLV-1).
  • Capacità di dare il consenso informato per partecipare al protocollo.
  • Gli individui di sesso femminile e maschile con potenziale riproduttivo devono accettare uno dei regimi contraccettivi sopra indicati se sessualmente attivi

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Gravidanza. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono presentare un test di gravidanza su siero negativo entro una settimana dall'inizio della somministrazione di plerixafor, ad eccezione di quelle che hanno avuto un'isterectomia, post-menopausa o assenza di mestruazioni per oltre un anno.
  • Infezione virale, batterica, fungina o parassitaria attiva.
  • Storia di cancro, escluso carcinoma squamoso della pelle e carcinoma cervicale in situ.
  • Splenomegalia attiva e dolorosa o splenomegalia (dimensione superiore al limite superiore della norma) determinata mediante ultrasuoni.
  • Allergia al plerixafor.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Singola coorte - Plerixafor
Plerixafor a una singola dose di 240 microgrammi/kg
Somministrazione sottocutanea a dose singola di plerixafor (Mozobil®) a 240 μg/kg
Altri nomi:
  • Mozobil®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con raccolta sufficiente di cellule staminali emopoietiche (HSC) senza eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 1 giorno
Raccolta sufficiente di HSC (target 2,0x106 cellule CD34+/kg) dal PB dopo la mobilizzazione di plerixafor senza eventi avversi gravi (SAE)
1 giorno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

27 febbraio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

27 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

24 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 settembre 2023

Ultimo verificato

6 giugno 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su Plerixafor

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