- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03226691
Raccolta di cellule staminali del sangue periferico per pazienti affetti da anemia falciforme (SCD).
Raccolta di cellule staminali del sangue periferico per pazienti con anemia falciforme (SCD) che utilizzano Plerixafor
La costituzione del sangue si basa sulle cellule staminali ematopoietiche (HSC), che rimangono nel midollo osseo e si differenziano in tutti i lignaggi delle cellule del sangue periferico. Il trapianto di HSC è l'unica opzione curativa attualmente disponibile per i pazienti con anemia falciforme (SCD) tramite trapianto allogenico di HSC o terapia genica mirata all'HSC. Le HSC mobilizzate con fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) sono frequentemente utilizzate nell'impostazione adulta del trapianto di HSC a causa del recupero ematologico più rapido rispetto al midollo osseo. Come fonte autologa di HSC per la terapia genica, il prelievo di midollo osseo è stato generalmente impiegato poiché il G-CSF è stato proibitivo nei pazienti con SCD a causa della stimolazione dei granulociti e delle segnalazioni associate di crisi vaso-occlusive, insufficienza multiorgano e morte. Tuttavia, quando si utilizza il prelievo di midollo osseo, la quantità di cellule raccolte è limitata ed è necessaria l'anestesia. Per ottenere HSC in gran numero senza anestesia, i pazienti saranno sottoposti a mobilizzazione seguita da aferesi di grande volume. Plerixafor è un trattamento alternativo per la mobilizzazione senza stimolazione diretta dei granulociti ed è teoricamente applicabile per i pazienti con SCD. L'endpoint primario di questo studio è ottenere quantità sufficienti di HSC raccolte dal sangue periferico nei pazienti SCD dopo plerixafor
mobilizzazione con un profilo di sicurezza accettabile. I prodotti raccolti verranno conservati come backup per i pazienti sottoposti a terapia genica e trapianto allogenico di HSC.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
- CRITERIO DI INCLUSIONE:
- Pazienti con SCD di età pari o superiore a 18 anni e (a) pianificati per arruolarsi in uno studio HSCT allogenico attivo in cui sono necessarie CSE autologhe di supporto; OPPURE (b) sono idonei per uno studio HSCT allogenico (ovvero hanno la stessa gravità della malattia del gruppo (a), ma non è disponibile alcuno studio HSCT allogenico attivo) e sono disposti a donare CSE autologhe per una futura terapia genica, editing genetico, o studio HSCT allogenico.
- Funzionalità renale adeguata: creatinina sierica/plasmatica <1,5 mg/dL.
- Funzionalità epatica adeguata: bilirubina diretta e ALT <5 volte il limite superiore del range normale.
- Conta ematica: globuli bianchi >3.000/mm^3, granulociti >1.000/mm^3, emoglobina >7,0 g/dL, piastrine > 150.000/mm^3.
- Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo entro una settimana dall'inizio della somministrazione di plerixafor, hanno subito un'isterectomia, post-menopausa o assenza di mestruazioni per oltre un anno.
- Soddisfa i criteri di idoneità del Dipartimento di medicina trasfusionale (DTM) NIH per la donazione di componenti del sangue per uso di ricerca in vitro (test sierologici negativi per sifilide, epatite B e C, HIV e HTLV-1).
- Capacità di dare il consenso informato per partecipare al protocollo.
- Gli individui di sesso femminile e maschile con potenziale riproduttivo devono accettare uno dei regimi contraccettivi sopra indicati se sessualmente attivi
CRITERI DI ESCLUSIONE:
- Gravidanza. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono presentare un test di gravidanza su siero negativo entro una settimana dall'inizio della somministrazione di plerixafor, ad eccezione di quelle che hanno avuto un'isterectomia, post-menopausa o assenza di mestruazioni per oltre un anno.
- Infezione virale, batterica, fungina o parassitaria attiva.
- Storia di cancro, escluso carcinoma squamoso della pelle e carcinoma cervicale in situ.
- Splenomegalia attiva e dolorosa o splenomegalia (dimensione superiore al limite superiore della norma) determinata mediante ultrasuoni.
- Allergia al plerixafor.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Terapia di supporto
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Singola coorte - Plerixafor
Plerixafor a una singola dose di 240 microgrammi/kg
|
Somministrazione sottocutanea a dose singola di plerixafor (Mozobil®) a 240 μg/kg
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con raccolta sufficiente di cellule staminali emopoietiche (HSC) senza eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 1 giorno
|
Raccolta sufficiente di HSC (target 2,0x106 cellule CD34+/kg) dal PB dopo la mobilizzazione di plerixafor senza eventi avversi gravi (SAE)
|
1 giorno
|
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 170124
- 17-H-0124
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prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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