Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сбор стволовых клеток периферической крови для пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD)

20 сентября 2023 г. обновлено: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Сбор стволовых клеток периферической крови у пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD), принимающих плериксафор

Состав крови зависит от гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), которые остаются в костном мозге и дифференцируются во все линии клеток периферической крови. Трансплантация ГСК является единственным методом лечения, доступным в настоящее время для пациентов с серповидно-клеточной анемией (ССБ), либо с помощью аллогенной трансплантации ГСК, либо с помощью направленной на ГСК генной терапии. ГСК, мобилизованные гранулоцитарным колониестимулирующим фактором (Г-КСФ), часто используются при трансплантации ГСК у взрослых из-за более быстрого гематологического восстановления по сравнению с костным мозгом. В качестве аутологичного источника HSC для генной терапии обычно используется забор костного мозга, поскольку Г-КСФ был запрещен у пациентов с ВСС из-за стимуляции гранулоцитов и связанных с этим сообщений о вазоокклюзионных кризах, полиорганной недостаточности и смерти. Однако при заборе костного мозга количество собираемых клеток ограничено и требуется анестезия. Чтобы получить ГСК в большом количестве без анестезии, пациенты будут подвергаться мобилизации с последующим аферезом большого объема. Плериксафор является альтернативным средством для мобилизации без прямой стимуляции гранулоцитов и теоретически применим для пациентов с ВСС. Первичной конечной точкой этого исследования является получение достаточного количества ГСК, собранных из периферической крови у пациентов с ВСС, перенесших плериксафор.

мобилизация с приемлемым профилем безопасности. Собранные продукты будут храниться в качестве резерва для пациентов, проходящих генную терапию, а также аллогенную трансплантацию ГСК.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Состав крови зависит от гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), которые остаются в костном мозге и дифференцируются во все линии клеток периферической крови. Трансплантация ГСК является единственным методом лечения, доступным в настоящее время для пациентов с серповидно-клеточной анемией (ССБ), либо с помощью аллогенной трансплантации ГСК, либо с помощью направленной на ГСК генной терапии. ГСК, мобилизованные гранулоцитарным колониестимулирующим фактором (Г-КСФ), часто используются при трансплантации ГСК у взрослых из-за более быстрого гематологического восстановления по сравнению с костным мозгом. В качестве аутологичного источника HSC для генной терапии обычно используется забор костного мозга, поскольку Г-КСФ был запрещен у пациентов с ВСС из-за стимуляции гранулоцитов и связанных с этим сообщений о вазоокклюзионных кризах, полиорганной недостаточности и смерти. Однако при заборе костного мозга количество собираемых клеток ограничено и требуется анестезия. Чтобы получить ГСК в большом количестве без анестезии, пациенты будут подвергаться мобилизации с последующим аферезом большого объема. Плериксафор является альтернативным средством для мобилизации без прямой стимуляции гранулоцитов и теоретически применим для пациентов с ВСС. Первичной конечной точкой этого исследования является получение достаточного количества ГСК, собранных из периферической крови у пациентов с ВСС после мобилизации плериксафора, с приемлемым профилем безопасности. Собранные продукты будут храниться в качестве резерва для пациентов, проходящих генную терапию, а также аллогенную трансплантацию ГСК.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

  • КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:
  • Пациенты с ВСС в возрасте 18 лет и старше, которые (а) планируют включить в активное исследование аллогенной ТГСК, где необходимы резервные аутологичные ГСК; ИЛИ (б) подходят для исследования аллогенной ТГСК (т.е. имеют ту же тяжесть заболевания, что и группа (а), но нет активного исследования аллогенной ТГСК), и готовы пожертвовать аутологичные ГСК для будущей генной терапии, редактирования генов, или аллогенное ТГСК исследование.
  • Адекватная функция почек: креатинин сыворотки/плазмы <1,5 мг/дл.
  • Адекватная функция печени: прямой билирубин и АЛТ <5 раз выше верхней границы нормы.
  • Анализы крови: лейкоциты >3000/мм^3, гранулоциты >1000/мм^3, гемоглобин >7,0 г/дл, тромбоциты >150 000/мм^3.
  • У пациенток детородного возраста должен быть отрицательный сывороточный тест на беременность в течение одной недели после начала приема плериксафора, у пациенток после гистерэктомии, в постменопаузе или при отсутствии менструаций более года.
  • Соответствует критериям приемлемости Департамента трансфузионной медицины (DTM) NIH для донорства компонентов крови для использования в исследованиях in vitro (отрицательные серологические тесты на сифилис, гепатиты B и C, ВИЧ и HTLV-1).
  • Возможность дать информированное согласие на участие в протоколе.
  • Женщины и мужчины с репродуктивным потенциалом должны согласиться на один из режимов контрацепции, указанных выше, если они ведут активную половую жизнь.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

  • Беременность. Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный результат сывороточного теста на беременность в течение одной недели после начала введения плериксафора, за исключением пациенток, перенесших гистерэктомию, постменопаузальный период или отсутствие менструаций более года.
  • Активная вирусная, бактериальная, грибковая или паразитарная инфекция.
  • Рак в анамнезе, за исключением плоскоклеточного рака кожи и рака шейки матки in situ.
  • Активная и болезненная спленомегалия или спленомегалия (размер больше верхней границы нормы), определяемая при УЗИ.
  • Аллергия на плериксафор.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Одиночная когорта - Плериксафор
Плериксафор в разовой дозе 240 мкг/кг
Лекарство: Плериксафор
Однократное подкожное введение плериксафора (Мозобил®) в дозе 240 мкг/кг
Другие имена:
  • Мозобил®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с достаточным количеством гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) без серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: 1 день
Достаточное количество ГСК (цель 2,0x106 CD34+ клеток/кг) из ПП после мобилизации плериксафором без серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
1 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Соавторы

St. Jude Children's Research Hospital

Следователи

  • Главный следователь: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 февраля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 февраля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 сентября 2023 г.

Последняя проверка

6 июня 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 170124
  • 17-H-0124

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования Плериксафор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lithuania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться