此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

SEG101 (Crizanlizumab) 在患有血管闭塞性危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者中的药代动力学和药效学研究

2023年9月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项评估 SEG101 (Crizanlizumab) 在有或没有羟基脲/羟基脲的情况下在血管闭塞性危象镰状细胞患者中的 PK/PD 的 2 期、多中心、开放标签研究

CSEG101A2202 研究的目的是表征 SEG101/crizanlizumab 在 5 mg/kg 时的 PK 和 PD，并评估 SEG101/crizanlizumab 在 SCD 患者中的安全性和有效性。

研究 CSEG101A2202 被设计为 II 期、多中心、开放标签研究。 前 45 名患者（确定 27 名可评估患者）被纳入 crizanlizumab 5.0 mg/kg 治疗组，以在第 1 周和第 15 周完成完整的 PK/PD 取样。 在所有患者中，在每次给药前收集 PK/PD 谷样本。 此外，在整个研究过程中（并且在可能的情况下），所有患者都抽血以获得血清，以评估 PK 和 PD 在每个 VOC 事件、发烧或感染的发作和消退时抽取。 一旦登记了多达 45 名患者，另外 12 名患者被登记到探索性治疗组，并以 7.5 mg/kg 的 crizanlizumab 开始。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

CSEG101A2202 研究被设计为 II 期、多中心、开放标签研究。 前 45 名患者（确定 27 名可评估患者）被纳入 crizanlizumab 5.0 mg/kg 治疗组，以在第 1 周和第 15 周完成完整的 PK/PD 采样。 在所有患者中，每次给药前收集 PK/PD 谷值样本。 此外，在整个研究过程中（并在可能的情况下），所有患者都抽血采集血清，以评估每次 VOC 事件、发烧或感染发作和消退时抽取的 PK 和 PD。 一旦 45 名患者入组，另外 12 名患者被纳入探索性治疗组，并开始服用 7.5 mg/kg 的 crizanlizumab。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

57

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Florida
      • Orange、Florida、美国、32763
        • Novartis Investigative Site
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Novartis Investigative Site
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Novartis Investigative Site
      • Greenville、North Carolina、美国、27858
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104-4399
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Novartis Investigative Site
      • Columbia、South Carolina、美国、29203
        • Novartis Investigative Site
      • Rock Hill、South Carolina、美国、29732
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 70年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 16-70岁（含）男性及未孕女性患者
  • 通过血红蛋白电泳或高效液相色谱法 (HPLC) [在当地进行] 确诊镰状细胞病。 所有镰状细胞病基因型都符合条件。
  • 根据病史确定，在筛选前的前 12 个月内经历过至少 1 次 VOC。
  • 如果接受 HU/HC 或促红细胞生成素刺激剂，则必须在筛选前至少接受该药物 6 个月
  • 血红蛋白≥4.0 g/dL。 中性粒细胞绝对计数≥1.0 x 109/L 和血小板计数≥75 x 109/L
  • 足够的肾功能和肝功能定义如下：
  • GFR ≥45 mL/min/1.73 m2 由 CKD-EPI 计算
  • ALT ≤3 x 正常值上限
  • 直接（结合）胆红素≤2 x ULN
  • ECOG体能状态≤2
  • 任何筛选程序之前的书面知情同意书（或未成年受试者的同意/父母同意书）

排除标准：

  • 干细胞移植史。
  • 急性 VOC 在第一次给药前 7 天结束
  • 筛选前持续住院
  • 首次给药后 30 天内收到血液制品
  • 参与长期输血计划（为预防目的预先计划的系列输血）
  • 对其他单克隆抗体的严重超敏反应史
  • 在筛选后 1 年内接受过单克隆抗体或基于免疫球蛋白的药物，或已证明对先前的生物制剂具有免疫原性。
  • 在筛选前 30 天内（或该药物的 5 个半衰期，以较长者为准）接受了另一项研究性试验的积极治疗
  • 显着活动性感染或免疫缺陷（包括长期使用免疫抑制药物）
  • 治疗前（基线）或其他心脏或心脏复极化异常时静息 QTcF ≥470 毫秒

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：crizanlizumab 5 毫克/千克
SEG101 (crizanlizumab) 药物，剂量为 5.0 mg/kg（探索组为 7.5 mg/kg），静脉输注。
药品：克利珠单抗
SEG101 (crizanlizumab) 药物，剂量为 5.0 mg/kg（探索组为 7.5 mg/kg）静脉输注
其他名称：
  • 赛格101

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
表征 5.0 mg/kg crizanlizumab 在 SCD 患者中的 PK (AUC)。
大体时间：第 1 天第 1 天给药前、0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、24 小时； 72小时；第 2 周第 1 天；第 3 周第 1 天；第 15 天第 1 天给药前、0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、24 小时； 72小时；第 16 周第 1 天；第 17 周第 1 天；第 18 周第 1 天；第 19 周第 1 天
PK（联合自卫队）
第 1 天第 1 天给药前、0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、24 小时； 72小时；第 2 周第 1 天；第 3 周第 1 天；第 15 天第 1 天给药前、0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、24 小时； 72小时；第 16 周第 1 天；第 17 周第 1 天；第 18 周第 1 天；第 19 周第 1 天
表征 5.0 mg/kg crizanlizumab 在 SCD 患者中的 PK（谷值）。
大体时间：第 1 周第 1 天；第 3 天第 1 天；第 7 天第 1 天；第 11 周第 1 天；第 15 周第 1 天；第 19 周第 1 天；第 23 周第 1 天； Week27 Day1;第 31 天第 1 天；第 35 天第 1 天；第 39 周第 1 天；第 43 周第 1 天；第 47 周第 1 天； Week51 Day1, W75 Day1, W99 Day 1, W123 Day 1, W147 Day 1, W171 Day 1, 安全 FU
PK（低谷）
第 1 周第 1 天；第 3 天第 1 天；第 7 天第 1 天；第 11 周第 1 天；第 15 周第 1 天；第 19 周第 1 天；第 23 周第 1 天； Week27 Day1;第 31 天第 1 天；第 35 天第 1 天；第 39 周第 1 天；第 43 周第 1 天；第 47 周第 1 天； Week51 Day1, W75 Day1, W99 Day 1, W123 Day 1, W147 Day 1, W171 Day 1, 安全 FU
表征 5.0 mg/kg crizanlizumab 在 SCD 患者中的 PK (Cmax)。
大体时间：第 1 天第 1 天给药前、0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、24 小时；第 15 天第 1 天给药前、0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、24 小时
PK（最高浓度）
第 1 天第 1 天给药前、0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、24 小时；第 15 天第 1 天给药前、0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、24 小时
药效学 (PD)：5.0 mg/kg crizanlizumab 在 SCD 患者中的 P-选择素抑制百分比和 PD-AUC 抑制
大体时间：第 1 天第 1 天给药前、2 小时、24 小时； 72小时；第 2 天第 1 天；第 3 天第 1 天； Week15 Day1 给药前、2 小时、24 小时； 72小时；第 16 周第 1 天；第 17 周第 1 天；第 18 周第 1 天；第 19 周第 1 天
起始剂量后、多次剂量后和每次研究药物剂量前的 P-选择素抑制百分比和 PD AUC 抑制
第 1 天第 1 天给药前、2 小时、24 小时； 72小时；第 2 天第 1 天；第 3 天第 1 天； Week15 Day1 给药前、2 小时、24 小时； 72小时；第 16 周第 1 天；第 17 周第 1 天；第 18 周第 1 天；第 19 周第 1 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
随着时间的推移，导致去诊所/急诊室/医院就诊的 VOC 事件的年化率。
大体时间：第 1 周至治疗结束（约 24 个月）
评估 crizanlizumab 的疗效（VOC 导致就诊）
第 1 周至治疗结束（约 24 个月）
随着时间的推移，在家治疗的 VOC 事件的年化率（基于与患者电话联系后医疗保健提供者的记录）。
大体时间：第 1 周至治疗结束（约 24 个月）
评估 crizanlizumab（在家处理 VOC）的疗效
第 1 周至治疗结束（约 24 个月）
VOC 事件的年化率（包括医疗访问和家庭治疗）。
大体时间：第 1 周至治疗结束（约 24 个月）
评估 crizanlizumab 的疗效（VOC 事件）
第 1 周至治疗结束（约 24 个月）
随着时间的推移，所有 VOC 事件（单纯性疼痛危象、急性胸部综合征、肝隔离症、脾隔离症、异常勃起）的每个子类别的年化率。
大体时间：第 1 周至治疗结束（约 24 个月）
评估 crizanlizumab 的疗效（VOC 事件的子类别）
第 1 周至治疗结束（约 24 个月）
随着时间的推移，年化住院率和急诊就诊率（包括总的和与 VOC 相关的）。
大体时间：第 1 周至治疗结束（约 24 个月）
评估 crizanlizumab 的疗效（住院和急诊就诊）
第 1 周至治疗结束（约 24 个月）
随着时间的推移，急诊/住院的年化天数（包括总天数和与 VOC 相关的天数）。
大体时间：第 1 周至治疗结束（约 24 个月）
评估 crizanlizumab 的疗效（急诊/住院天数）
第 1 周至治疗结束（约 24 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年12月19日

初级完成 (实际的)

2023年6月26日

研究完成 (实际的)

2023年6月26日

研究注册日期

首次提交

2017年8月4日

首先提交符合 QC 标准的

2017年8月25日

首次发布 (实际的)

2017年8月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年9月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年9月18日

最后验证

2023年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CSEG101A2202

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 提供的所有数据均已匿名，以根据适用法律法规尊重参与试验患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

克利珠单抗的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Poland

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅