Belzutifan (PT2977, MK-6482) 治疗 Von Hippel Lindau (VHL) 病相关肾细胞癌 (RCC) 的 2 期研究 (MK-6482-004)
2024年2月16日 更新者：Peloton Therapeutics, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA)
一项评估 PT2977 治疗 Von Hippel Lindau 病相关肾细胞癌的开放标签 2 期研究
本研究旨在研究贝尔祖替芬作为 VHL 病相关 RCC 的治疗方法。
研究概览
详细说明
这项开放标签的 2 期研究将评估 belzutifan 在患有至少 1 个可测量 RCC 肿瘤的 VHL 病参与者中的疗效和安全性。
Belzutifan 将口服给药，治疗将持续进行。
参与者将在治疗开始后约 12 周接受放射学评估，此后每 12 周接受一次放射学评估，同时继续研究至少 3 年，然后如果有临床指征，则每 24 周或更频繁地接受一次放射学评估。
还将评估 VHL 疾病相关的非 RCC 肿瘤的变化。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
50
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aarhus、丹麦
- Aarhus University Hospital
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Paris、法国
- Hospital Georges Pompidou
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania Medical Center
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- MD Anderson Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84112
- Huntsman Cancer Institute
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Cambridge、英国
- Cambridge university hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据种系 VHL 改变诊断为 von Hippel Lindau 病
- 至少有 1 个可测量的实体 RCC 肿瘤并且没有需要立即手术干预的 RCC 肿瘤。 RCC 的诊断可以是放射学的（不需要组织学诊断）。 参与者可能在其他器官系统中患有 VHL 疾病相关肿瘤
排除标准：
- 之前接受过贝尔祖替芬或其他 HIF-2α 抑制剂的治疗
- 接受过任何全身抗癌治疗（包括抗血管内皮生长因子 [VEGF] 治疗或任何全身研究性抗癌药物）
- 迫切需要手术干预以治疗肿瘤
- 在筛查影像学上有转移性疾病的证据
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：打开标签 Belzutifan
参与者每天口服一次 120 mg belzutifan。
在没有不可接受的治疗相关毒性或明确的疾病进展的情况下，参与者可以继续接受贝尔祖替芬。
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120 毫克，每日一次（三片 40 毫克口服片剂，每日一次）。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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VHL 疾病相关 RCC 肿瘤的客观缓解率 (ORR)
大体时间：最长约 4 年
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ORR 定义为分析人群中具有完全反应（CR：所有目标病灶消失）或部分反应（PR：目标直径总和至少减少 30%）的最佳确认反应的参与者百分比病变）根据实体瘤 1.1 版（RECIST 1.1）中的反应评估标准。
ORR 将由独立审查委员会 (ICR) 评估以进行初步分析。
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最长约 4 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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VHL 疾病相关 RCC 肿瘤的反应持续时间 (DOR)
大体时间：最长约 4 年
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DOR 定义为根据 RECIST 1.1 从第一个记录的 CR（所有目标病灶消失）或 PR（目标病灶直径总和至少减少 30%）证据到疾病进展（PD）或由于任何原因导致的死亡，以先发生者为准，参与者表现出 CR 或 PR 的最佳确认反应。
根据 RECIST 1.1，PD 定义为目标病灶直径总和至少增加 20%。
除了 20% 的相对增加外，总和还必须证明绝对增加至少 5 毫米。
一个或多个新病灶的出现也被认为是 PD。
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最长约 4 年
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VHL 疾病相关 RCC 肿瘤的反应时间 (TTR)
大体时间：最长约 4 年
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TTR 定义为根据 RECIST 1.1 从研究治疗开始到第一次记录反应的时间间隔，并针对具有最佳确认反应 CR（所有目标病变消失）或 PR（至少减少 30%）的参与者计算在目标病灶的直径总和中）。
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最长约 4 年
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VHL 疾病相关 RCC 肿瘤的无进展生存期 (PFS)
大体时间：最长约 4 年
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PFS 定义为从研究治疗开始到首次记录到 PD 或因任何原因死亡的间隔，以先发生者为准。
根据 RECIST 1.1，PD 定义为目标病灶直径总和至少增加 20%。
除了 20% 的相对增加外，总和还必须证明绝对增加至少 5 毫米。
一个或多个新病灶的出现也被认为是 PD。
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最长约 4 年
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VHL 疾病相关 RCC 肿瘤的手术时间 (TTS)
大体时间：最长约 4 年
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TTS 被定义为从研究治疗开始到手术日期的间隔。
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最长约 4 年
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VHL 疾病相关非 RCC 肿瘤的 ORR
大体时间：最长约 4 年
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ORR 定义为根据 RECIST 1.1，分析人群中具有 CR（所有目标病灶消失）或 PR（目标病灶直径总和至少减少 30%）最佳确认反应的参与者百分比。
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最长约 4 年
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VHL 疾病相关非 RCC 肿瘤中的 DOR
大体时间：最长约 4 年
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DOR 定义为根据 RECIST 1.1 从第一个记录的 CR（所有目标病灶消失）或 PR（目标病灶直径总和减少至少 30%）证据到 PD 或因任何原因导致死亡的时间间隔原因，以先发生者为准，参与者表现出 CR 或 PR 的最佳确认反应。
根据 RECIST 1.1，PD 定义为目标病灶直径总和至少增加 20%。
除了 20% 的相对增加外，总和还必须证明绝对增加至少 5 毫米。
一个或多个新病灶的出现也被认为是 PD。
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最长约 4 年
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VHL 疾病相关的非 RCC 肿瘤中的 TTR
大体时间：最长约 4 年
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TTR 定义为根据 RECIST 1.1 从研究治疗开始到第一次记录反应的时间间隔，并针对具有最佳确认反应 CR（所有目标病变消失）或 PR（至少减少 30%）的参与者计算在目标病灶的直径总和中）。
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最长约 4 年
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VHL 疾病相关非 RCC 肿瘤的 PFS
大体时间：最长约 4 年
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PFS 定义为从研究治疗开始到首次记录到 PD 或因任何原因死亡的间隔，以先发生者为准。
根据 RECIST 1.1，PD 定义为目标病灶直径总和至少增加 20%。
除了 20% 的相对增加外，总和还必须证明绝对增加至少 5 毫米。
一个或多个新病灶的出现也被认为是 PD。
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最长约 4 年
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VHL 疾病相关非 RCC 肿瘤中的 TTS
大体时间：最长约 4 年
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TTS 被定义为从研究治疗开始到手术日期的间隔。
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最长约 4 年
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经历不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：最长约 4 年
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AE 是参与者身上发生的任何不良医学事件，无论其与研究治疗的因果关系如何。
AE 可以是与研究药物的使用暂时相关的任何不利和意外体征（包括任何临床显着的异常实验室测试结果）、症状或疾病，无论它是否被认为与研究药物相关。
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最长约 4 年
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经历严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：最长约 4 年
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SAE 是在任何剂量下发生的任何 AE，无论因果关系是否符合以下任何标准：导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院治疗、导致持续或显着丧失能力或严重破坏进行正常生活功能的能力，是服用研究药物的参与者后代的先天性异常或出生缺陷，或者是重要的医学事件。
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最长约 4 年
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Belzutifan 血浆浓度
大体时间：第 1 周和第 3 周：给药前，给药后 2 小时和 5 小时，第 5、9 和 13 周：给药后。
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将在治疗给药前后的预先指定的时间点收集用于测定贝尔祖替芬浓度的血样。
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第 1 周和第 3 周：给药前，给药后 2 小时和 5 小时，第 5、9 和 13 周：给药后。
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Belzutifan 代谢物血浆浓度
大体时间：第 1 周和第 3 周：给药前，给药后 2 小时和 5 小时，第 5、9 和 13 周：给药后。
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将在治疗给药前后的预先指定的时间点收集用于测定贝尔祖替凡代谢物浓度的血样。
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第 1 周和第 3 周：给药前，给药后 2 小时和 5 小时，第 5、9 和 13 周：给药后。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Merck Sharp & Dohme LLC
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年5月2日
初级完成 (估计的)
2026年3月29日
研究完成 (估计的)
2026年3月29日
研究注册日期
首次提交
2018年1月9日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月9日
首次发布 (实际的)
2018年1月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月16日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 6482-004
- PT2977-202 (其他标识符：Peloton Study ID)
- MK-6482-004 (其他标识符：Merck)
- 2018-000125-30 (EudraCT编号)
- 2023-509119-99 (注册表标识符：EU CT Number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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VHL-- 冯·希佩尔-林道综合症的临床试验
-
Peloton Therapeutics, Inc., a subsidiary of Merck...National Institutes of Health (NIH)完全的透明细胞肾细胞癌 | 冯·希佩尔-林道病 | 透明细胞碾压混凝土 | ccRCC | VHL基因突变 | VHL综合症 | VHL 基因失活 | VHL | 冯·希佩尔 | 冯·希佩尔病 | Von Hippel-Lindau 综合症，修饰符美国