Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2-studie van Belzutifan (PT2977, MK-6482) voor de behandeling van Von Hippel Lindau (VHL) ziekte-geassocieerd niercelcarcinoom (RCC) (MK-6482-004)

7 april 2026 bijgewerkt door: Peloton Therapeutics, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA)

Een open-label fase 2-onderzoek ter evaluatie van PT2977 voor de behandeling van niercelcarcinoom geassocieerd met de ziekte van Von Hippel Lindau

Deze studie is opgezet om belzutifan te onderzoeken als een behandeling voor VHL-ziekte-geassocieerd RCC.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze open-label fase 2-studie zal de werkzaamheid en veiligheid van belzutifan evalueren bij deelnemers met de ziekte van VHL die ten minste 1 meetbare RCC-tumor hebben. Belzutifan zal oraal worden toegediend en de behandeling zal continu zijn. De deelnemers zullen ongeveer 12 weken na de start van de behandeling radiologisch worden beoordeeld en daarna elke 12 weken, terwijl de studie gedurende minimaal 3 jaar wordt voortgezet en daarna elke 24 weken of vaker indien klinisch geïndiceerd. Veranderingen in VHL-ziekte-geassocieerde niet-RCC-tumoren zullen ook worden geëvalueerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

50

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken
        • Aarhus University Hospital
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Hospital Georges Pompidou
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Cambridge University Hospital
  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Huntsman Cancer Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft een diagnose van de ziekte van von Hippel Lindau, gebaseerd op een VHL-verandering in de kiembaan
  • Heeft minimaal 1 meetbare solide RCC-tumor en geen RCC-tumor die onmiddellijk chirurgisch moet worden ingegrepen. De diagnose van RCC kan radiologisch zijn (histologische diagnose is niet vereist). Deelnemers kunnen VHL-ziektegerelateerde tumoren hebben in andere orgaansystemen

Uitsluitingscriteria:

  • Eerder is behandeld met belzutifan of een andere HIF-2α-remmer
  • Heeft een systemische antikankertherapie gehad (inclusief antivasculaire endotheliale groeifactor [VEGF] -therapie of een systemisch antikankermiddel voor onderzoek)
  • Heeft een onmiddellijke behoefte aan chirurgische interventie voor tumorbehandeling
  • Heeft bewijs van uitgezaaide ziekte op screening beeldvorming

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open Label Belzutifan
Deelnemers krijgen eenmaal daags oraal 120 mg belzutifan. Deelnemers kunnen belzutifan blijven gebruiken bij afwezigheid van onaanvaardbare behandelingsgerelateerde toxiciteit of ondubbelzinnige ziekteprogressie.
Geneesmiddel: Belzutifan
120 mg eenmaal daags (drie orale tabletten van 40 mg eenmaal daags).
Andere namen:
  • MK-6482
  • PT2977
  • WELIREG™

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Objectief responspercentage (ORR) bij VHL-ziekte-geassocieerde RCC-tumoren
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 jaar
ORR wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers in de analysepopulatie met als best bevestigde respons een volledige respons (CR: verdwijning van alle doellaesies) of een gedeeltelijke respons (PR: een afname van ten minste 30% in de som van de diameters van de doellaesies). laesies) per Response Evaluation Criteria in Solid Tumors versie 1.1 (RECIST 1.1). ORR wordt beoordeeld door een onafhankelijke toetsingscommissie (ICR) voor de primaire analyse.
Tot ongeveer 4 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van de respons (DOR) bij VHL-ziekte-geassocieerde RCC-tumoren
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 jaar
DOR wordt gedefinieerd als het interval vanaf het eerste gedocumenteerde bewijs van een CR (verdwijning van alle doellaesies) of een PR (ten minste 30% afname van de som van de diameters van doellaesies) volgens RECIST 1.1 tot progressieve ziekte (PD) of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, bij deelnemers die een best bevestigde respons van CR of PR vertoonden. Volgens RECIST 1.1 wordt PD gedefinieerd als een toename van ten minste 20% van de som van de diameters van doellaesies. Naast de relatieve toename van 20% moet de som ook een absolute toename van minimaal 5 mm aantonen. Het verschijnen van een of meer nieuwe laesies wordt ook als PD beschouwd.
Tot ongeveer 4 jaar
Tijd tot respons (TTR) bij VHL-ziekte-geassocieerde RCC-tumoren
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 jaar
TTR wordt gedefinieerd als het interval vanaf het begin van de studiebehandeling tot de eerste documentatie van een respons volgens RECIST 1.1, en berekend voor deelnemers met een best bevestigde respons van CR (verdwijnen van alle doellaesies) of PR (minstens een afname van 30%) in de som van de diameters van doellaesies).
Tot ongeveer 4 jaar
Progressievrije overleving (PFS) bij VHL-ziekte-geassocieerde RCC-tumoren
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 jaar
PFS wordt gedefinieerd als het interval vanaf het begin van de studiebehandeling tot de eerste gedocumenteerde PD of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Volgens RECIST 1.1 wordt PD gedefinieerd als een toename van ten minste 20% van de som van de diameters van doellaesies. Naast de relatieve toename van 20% moet de som ook een absolute toename van minimaal 5 mm aantonen. Het verschijnen van een of meer nieuwe laesies wordt ook als PD beschouwd.
Tot ongeveer 4 jaar
Time to Surgery (TTS) bij VHL-ziekte-geassocieerde RCC-tumoren
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 jaar
TTS werd gedefinieerd als het interval vanaf het begin van de studiebehandeling tot de datum van de operatie.
Tot ongeveer 4 jaar
ORR bij VHL-ziekte-geassocieerde niet-RCC-tumoren
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 jaar
ORR wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers in de analysepopulatie met als best bevestigde respons CR (verdwijnen van alle doellaesies) of PR (minstens 30% afname van de som van de diameters van doellaesies) volgens RECIST 1.1.
Tot ongeveer 4 jaar
DOR bij VHL-ziekte-geassocieerde niet-RCC-tumoren
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 jaar
DOR wordt gedefinieerd als het interval vanaf het eerste gedocumenteerde bewijs van een CR (verdwijning van alle doellaesies) of een PR (ten minste 30% afname van de som van de diameters van doellaesies) volgens RECIST 1.1 tot PD of overlijden als gevolg van een oorzaak, wat zich het eerst voordoet, bij deelnemers die een best bevestigde respons van CR of PR vertonen. Volgens RECIST 1.1 wordt PD gedefinieerd als een toename van ten minste 20% van de som van de diameters van doellaesies. Naast de relatieve toename van 20% moet de som ook een absolute toename van minimaal 5 mm aantonen. Het verschijnen van een of meer nieuwe laesies wordt ook als PD beschouwd.
Tot ongeveer 4 jaar
TTR bij VHL-ziekte-geassocieerde niet-RCC-tumoren
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 jaar
TTR wordt gedefinieerd als het interval vanaf het begin van de studiebehandeling tot de eerste documentatie van een respons volgens RECIST 1.1, en berekend voor deelnemers met een best bevestigde respons van CR (verdwijnen van alle doellaesies) of PR (minstens een afname van 30%) in de som van de diameters van doellaesies).
Tot ongeveer 4 jaar
PFS bij VHL-ziekte-geassocieerde niet-RCC-tumoren
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 jaar
PFS wordt gedefinieerd als het interval vanaf het begin van de studiebehandeling tot de eerste gedocumenteerde PD of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Volgens RECIST 1.1 wordt PD gedefinieerd als een toename van ten minste 20% van de som van de diameters van doellaesies. Naast de relatieve toename van 20% moet de som ook een absolute toename van minimaal 5 mm aantonen. Het verschijnen van een of meer nieuwe laesies wordt ook als PD beschouwd.
Tot ongeveer 4 jaar
TTS bij VHL-ziekte-geassocieerde niet-RCC-tumoren
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 jaar
TTS werd gedefinieerd als het interval vanaf het begin van de studiebehandeling tot de datum van de operatie.
Tot ongeveer 4 jaar
Aantal deelnemers dat een bijwerking (AE) ervaart
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 jaar
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer, ongeacht de oorzakelijke relatie met de studiebehandeling. Een AE kan elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief elk klinisch significant abnormaal laboratoriumtestresultaat), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, ongeacht of het wordt beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel.
Tot ongeveer 4 jaar
Aantal deelnemers dat een ernstig ongewenst voorval (SAE) ervaart
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 jaar
Een SAE is elke bijwerking die optreedt bij elke dosis en ongeacht de oorzakelijkheid die voldoet aan een van de volgende criteria: leidt tot de dood, is levensbedreigend, vereist ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, resulteert in aanhoudende of significante arbeidsongeschiktheid of substantiële verstoring van de het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking is bij een nakomeling van een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel gebruikt, of een belangrijke medische gebeurtenis is.
Tot ongeveer 4 jaar
Belzutifan-plasmaconcentratie
Tijdsspanne: Week 1 en 3: voor de dosis, 2 en 5 uur na de dosis, week 5, 9 en 13: na de dosis.
Bloedmonsters voor de bepaling van de belzutifanconcentratie zullen worden verzameld op vooraf gespecificeerde tijdstippen voor en na toediening van de behandeling.
Week 1 en 3: voor de dosis, 2 en 5 uur na de dosis, week 5, 9 en 13: na de dosis.
Belzutifan metaboliet plasmaconcentratie
Tijdsspanne: Week 1 en 3: voor de dosis, 2 en 5 uur na de dosis, week 5, 9 en 13: na de dosis.
Bloedmonsters voor de bepaling van de belzutifan-metabolietconcentratie zullen worden verzameld op vooraf gespecificeerde tijdstippen voor en na toediening van de behandeling.
Week 1 en 3: voor de dosis, 2 en 5 uur na de dosis, week 5, 9 en 13: na de dosis.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peloton Therapeutics, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA)

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 mei 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

29 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

29 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 6482-004
  • PT2977-202 (Andere identificatie: Peloton Study ID)
  • MK-6482-004 (Andere identificatie: MSD)
  • 2018-000125-30 (EudraCT-nummer)
  • 2023-509119-99-00 (Register-ID: EU CT)
  • U1111-1309-6063 (Register-ID: UTN)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op VHL - Syndroom van Von Hippel-Lindau

Klinische onderzoeken op Belzutifan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Spain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren