Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2-studie av Belzutifan (PT2977, MK-6482) för behandling av Von Hippel Lindau (VHL) sjukdomsassocierat njurcellscancer (RCC) (MK-6482-004)

7 april 2026 uppdaterad av: Peloton Therapeutics, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA)

En öppen fas 2-studie för att utvärdera PT2977 för behandling av Von Hippel Lindaus sjukdom associerat njurcellscancer

Denna studie är utformad för att undersöka belzutifan som en behandling för VHL-sjukdomsassocierad RCC.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna öppna fas 2-studie kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av belzutifan hos deltagare med VHL-sjukdom som har minst en mätbar RCC-tumör. Belzutifan kommer att administreras oralt och behandlingen kommer att vara kontinuerlig. Deltagarna kommer att utvärderas radiologiskt cirka 12 veckor efter påbörjad behandling och var 12:e vecka därefter medan de fortsätter i studien i minst 3 år och sedan var 24:e vecka eller oftare om det är kliniskt indicerat. Förändringar i VHL-sjukdomsassocierade icke-RCC-tumörer kommer också att utvärderas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Aarhus University Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hospital Georges Pompidou
  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Md Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
        • Cambridge University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har en diagnos av von Hippel Lindaus sjukdom, baserad på en könslinje-VHL-förändring
  • Har minst 1 mätbar solid RCC-tumör och ingen RCC-tumör som kräver omedelbart kirurgiskt ingrepp. Diagnosen RCC kan vara radiologisk (histologisk diagnos krävs inte). Deltagarna kan ha VHL-sjukdomsassocierade tumörer i andra organsystem

Exklusions kriterier:

  • Har tidigare fått behandling med belzutifan eller annan HIF-2α-hämmare
  • Har genomgått någon systemisk anti-cancerterapi (inkluderar antivaskulär endoteltillväxtfaktor [VEGF]-terapi eller något systemiskt prövningsläkemedel mot cancer)
  • Har ett omedelbart behov av kirurgiskt ingrepp för tumörbehandling
  • Har tecken på metastaserande sjukdom vid screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Open Label Belzutifan
Deltagarna får 120 mg belzutifan oralt en gång dagligen. Deltagarna kan fortsätta att få belzutifan i avsaknad av oacceptabel behandlingsrelaterad toxicitet eller otvetydig sjukdomsprogression.
Läkemedel: Belzutifan
120 mg en gång dagligen (tre 40 mg orala tabletter en gång dagligen).
Andra namn:
  • MK-6482
  • PT2977
  • WELIREG™

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Objective Response Rate (ORR) i VHL Disease-Associated RCC-tumörer
Tidsram: Upp till cirka 4 år
ORR definieras som andelen deltagare i analyspopulationen som har ett bäst bekräftat svar av komplett svar (CR: Försvinnande av alla målskador) eller ett partiellt svar (PR: Minst 30 % minskning av summan av måldiametrar) lesioner) per Response Evaluation Criteria i solida tumörer version 1.1 (RECIST 1.1). ORR kommer att bedömas av en oberoende granskningskommitté (ICR) för den primära analysen.
Upp till cirka 4 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Duration of Response (DOR) i VHL Disease-Associated RCC-tumörer
Tidsram: Upp till cirka 4 år
DOR definieras som intervallet från det första dokumenterade beviset för en CR (försvinnande av alla målskador) eller en PR (minst 30 % minskning av summan av diametrarna för målskador) per RECIST 1,1 tills progressiv sjukdom (PD) eller död på grund av vilken orsak som helst, beroende på vilken som inträffar först, hos deltagare som uppvisar ett bäst bekräftat svar på CR eller PR. Enligt RECIST 1.1 definieras PD som en ökning på minst 20 % av summan av diametrarna för målskador. Förutom den relativa ökningen på 20 % måste summan även visa en absolut ökning på minst 5 mm. Uppkomsten av en eller flera nya lesioner anses också vara PD.
Upp till cirka 4 år
Time to Response (TTR) i VHL Disease-Associated RCC-tumörer
Tidsram: Upp till cirka 4 år
TTR definieras som intervallet från början av studiebehandlingen till den första dokumentationen av ett svar enligt RECIST 1.1, och beräknat för deltagare med ett bäst bekräftat svar av CR (försvinnande av alla målskador) eller PR (minst 30 % minskning i summan av diametrar för målskador).
Upp till cirka 4 år
Progressionsfri överlevnad (PFS) i VHL-sjukdomsassocierade RCC-tumörer
Tidsram: Upp till cirka 4 år
PFS definieras som intervallet från början av studiebehandlingen till den första dokumenterade PD eller dödsfall av någon orsak, beroende på vilket som inträffar först. Enligt RECIST 1.1 definieras PD som en ökning på minst 20 % av summan av diametrarna för målskador. Förutom den relativa ökningen på 20 % måste summan även visa en absolut ökning på minst 5 mm. Uppkomsten av en eller flera nya lesioner anses också vara PD.
Upp till cirka 4 år
Tid till operation (TTS) i VHL-sjukdomsassocierade RCC-tumörer
Tidsram: Upp till cirka 4 år
TTS definierades som intervallet från start av studiebehandling till datum för operation.
Upp till cirka 4 år
ORR i VHL-sjukdomsassocierade icke-RCC-tumörer
Tidsram: Upp till cirka 4 år
ORR definieras som andelen deltagare i analyspopulationen som har ett bäst bekräftat svar av CR (försvinnande av alla målskador) eller PR (minst 30 % minskning av summan av diametrar för målskador) per RECIST 1.1.
Upp till cirka 4 år
DOR i VHL-sjukdomsassocierade icke-RCC-tumörer
Tidsram: Upp till cirka 4 år
DOR definieras som intervallet från det första dokumenterade beviset på en CR (försvinnande av alla målskador) eller en PR (minst 30 % minskning av summan av diametrarna för målskador) per RECIST 1,1 till PD eller dödsfall på grund av någon orsak, beroende på vad som inträffar först, hos deltagarna som uppvisar ett bäst bekräftat svar av CR eller PR. Enligt RECIST 1.1 definieras PD som en ökning på minst 20 % av summan av diametrarna för målskador. Förutom den relativa ökningen på 20 % måste summan även visa en absolut ökning på minst 5 mm. Uppkomsten av en eller flera nya lesioner anses också vara PD.
Upp till cirka 4 år
TTR i VHL-sjukdomsassocierade icke-RCC-tumörer
Tidsram: Upp till cirka 4 år
TTR definieras som intervallet från början av studiebehandlingen till den första dokumentationen av ett svar enligt RECIST 1.1, och beräknat för deltagare med ett bäst bekräftat svar av CR (försvinnande av alla målskador) eller PR (minst 30 % minskning i summan av diametrar för målskador).
Upp till cirka 4 år
PFS i VHL-sjukdomsassocierade icke-RCC-tumörer
Tidsram: Upp till cirka 4 år
PFS definieras som intervallet från början av studiebehandlingen till den första dokumenterade PD eller dödsfall av någon orsak, beroende på vilket som inträffar först. Enligt RECIST 1.1 definieras PD som en ökning på minst 20 % av summan av diametrarna för målskador. Förutom den relativa ökningen på 20 % måste summan även visa en absolut ökning på minst 5 mm. Uppkomsten av en eller flera nya lesioner anses också vara PD.
Upp till cirka 4 år
TTS i VHL-sjukdomsassocierade icke-RCC-tumörer
Tidsram: Upp till cirka 4 år
TTS definierades som intervallet från start av studiebehandling till datum för operation.
Upp till cirka 4 år
Antal deltagare som upplever en negativ händelse (AE)
Tidsram: Upp till cirka 4 år
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare oavsett dess orsakssamband till studiebehandlingen. En AE kan vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive alla kliniskt signifikanta onormala laboratorietestresultat), symptom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av studieläkemedlet, oavsett om det anses vara studieläkemedelsrelaterat eller inte.
Upp till cirka 4 år
Antal deltagare som upplever en allvarlig biverkning (SAE)
Tidsram: Upp till cirka 4 år
En SAE är alla biverkningar som uppstår vid vilken dos som helst och oavsett orsakssamband som uppfyller något av följande kriterier: resulterar i dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande eller betydande oförmåga eller betydande avbrott i förmåga att utföra normala livsfunktioner, är en medfödd anomali eller fosterskada hos en avkomma till en deltagare som tar studieläkemedlet, eller är en viktig medicinsk händelse.
Upp till cirka 4 år
Belzutifan Plasma Koncentration
Tidsram: Vecka 1 och 3: före dos, 2 och 5 timmar efter dos, vecka 5, 9 och 13: efter dos.
Blodprover för bestämning av koncentrationen av belzutifan kommer att tas vid förutbestämda tidpunkter före och efter administrering av behandlingen.
Vecka 1 och 3: före dos, 2 och 5 timmar efter dos, vecka 5, 9 och 13: efter dos.
Belzutifan Metabolite Plasma Koncentration
Tidsram: Vecka 1 och 3: före dos, 2 och 5 timmar efter dos, vecka 5, 9 och 13: efter dos.
Blodprover för bestämning av koncentrationen av belzutifan-metabolit kommer att tas vid förutbestämda tidpunkter före och efter administrering av behandlingen.
Vecka 1 och 3: före dos, 2 och 5 timmar efter dos, vecka 5, 9 och 13: efter dos.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peloton Therapeutics, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA)

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 maj 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

29 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

29 april 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2018

Första postat (Faktisk)

17 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 6482-004
  • PT2977-202 (Annan identifierare: Peloton Study ID)
  • MK-6482-004 (Annan identifierare: MSD)
  • 2018-000125-30 (EudraCT-nummer)
  • 2023-509119-99-00 (Registeridentifierare: EU CT)
  • U1111-1309-6063 (Registeridentifierare: UTN)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på VHL - Von Hippel-Lindaus syndrom

Kliniska prövningar på Belzutifan

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera