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儿童试验：左心发育不全综合征研究。 (CHILD)

2026年1月6日 更新者：Joshua M Hare

左心发育不全综合征患者的自体心脏干细胞注射：一项开放标签试点研究。

本试验研究的目的是评估在 II 期 BDCPA 手术期间心肌内注射自体 c-kit+ 细胞的可行性和安全性，并观察对临床结果的影响，包括右心室心肌功能、三尖瓣反流的严重程度、严重不良反应的发生率事件、再住院、健康状况变化、移植需求或死亡率。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

25

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1天 至 3周 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 要纳入研究，受试者必须满足所有纳入标准：

    1. 患有左心发育不全综合征（所有类型）的受试者需要进行 I 期诺伍德手术。

      排除标准：

  • 符合以下任一条件的候选人将被排除在研究之外：

    1. 没有 HLHS 的接受第一阶段诺伍德手术的受试者。
    2. 在第二阶段 BDCPA 操作之前（5 天内）需要机械循环支持的受试者。
    3. 父母或监护人不愿意或不能遵守必要的后续行动。
    4. 母亲的 HIV 1/2、肝炎 BsAg 或病毒血症丙型肝炎和梅毒螺旋体血清呈阳性。
    5. 研究者认为不适合纳入研究的受试者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：开放标签 C-kit+ 细胞 A 组
A 组是确定安全性和可行性的开放标签治疗组。 参加该组的参与者将在其第二阶段 BDCPA 操作期间接受先前收获的 c-kit+ 细胞。 收获的 c-kit+ 细胞将通过心肌内直接注射到右心室。
生物：c-kit+细胞
自体 c-kit+ 细胞将从参与者的 SOC Norwood 手术中获得的右心房组织中采集。 收获的 c-kit+ 细胞总共含有 12,500 个细胞/kg，将通过 6-10 次心肌内注射进行递送，每次注射约 100uL，总体积约为 0.6 mL。
其他名称：
  • 自体 c-kit 阳性细胞（c-kit+ 细胞）
有源比较器：C-kit+细胞B组
随机分配到 B 组治疗组的参与者将在其 II 期 BDCPA 手术期间接受先前收获的 c-kit+ 细胞。 收获的 c-kit+ 细胞将通过心肌内直接注射到右心室。
生物：c-kit+细胞
自体 c-kit+ 细胞将从参与者的 SOC Norwood 手术中获得的右心房组织中采集。 收获的 c-kit+ 细胞总共含有 12,500 个细胞/kg，将通过 6-10 次心肌内注射进行递送，每次注射约 100uL，总体积约为 0.6 mL。
其他名称：
  • 自体 c-kit 阳性细胞（c-kit+ 细胞）
无干预：无干预组
随机分配到 B 组对照组的参与者将仅接受他们的护理标准 (SOC) II 期 BDCPA 手术，而无需注射收获的 c-kit+ 细胞。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
与治疗相关的主要不良心脏事件的发生率
大体时间：30天
安全性将报告为与治疗相关的主要不良心脏事件 (MACE) 的发生率。 MACE 定义为以下任何一项：超过 30 秒的持续/有症状的室性心动过速需要干预、心源性休克、由于注射部位出血导致的计划外心血管手术、需要新的永久性起搏器、中风或 CT 确定的大脑栓塞事件扫描和死亡。 MACE 将由治疗医师进行评估，并使用不良事件通用术语标准 (CTCAE) 第 5 版进行评估。
30天
C-kit阳性产品数量
大体时间：第1天
可行性将报告为可制造并交付给受试者的c-kit+产品的数量
第1天
完成磁共振成像（MRI）的参与者人数
大体时间：基线, 6个月, 12个月
可行性将通过完成基线、6个月和12个月随访MRI的参与者数量来报告。
基线, 6个月, 12个月
右心室功能变化（RVEF）
大体时间：基线、6个月、12个月
疗效将报告为右心室功能的变化，以百分比评估，并将通过系列超声心动图和磁共振成像扫描进行测量。
基线、6个月、12个月
右心室舒张末期容积（RVEDV）变化
大体时间：基线、6个月、12个月
疗效将报告为右心室舒张末期容积的变化，以毫升每平方米为单位，并通过系列超声心动图和磁共振成像扫描进行测量。
基线、6个月、12个月
右心室收缩末期容积（RVESV）变化
大体时间：基线、6个月、12个月
疗效将通过连续超声心动图和MRI扫描测量，以每平方米毫升为单位评估的右心室收缩末期容积变化来报告。
基线、6个月、12个月
三尖瓣反流的变化
大体时间：基线、6个月、12个月
疗效将报告为三尖瓣反流的变化，以百分比评估，并通过系列超声心动图和MRI扫描进行测量。
基线、6个月、12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
严重不良事件的发生次数
大体时间：长达 12 个月
BDCPA / GLENN 程序后以下事件的发生率包括： 全因死亡率；心血管死亡率；需要移植；因心力衰竭住院；心血管疾病，包括中风或心力衰竭或持续/有症状的心律失常。
长达 12 个月
体生长速度变化 - 身长（厘米）
大体时间：基线，6个月，12个月
将通过研究产品注射后12个月内的身高（厘米）变化来评估躯体生长速度的变化。
基线，6个月，12个月
躯体生长速度变化 - 体重（公斤）
大体时间：基线，6个月，12个月
将通过研究产品注射后12个月内的体重（公斤）变化来评估躯体生长速度的变化。
基线，6个月，12个月
躯体生长速度变化 - 头围（厘米）
大体时间：基线、6个月、12个月
通过研究产品注射后12个月内的头围（厘米）变化来评估躯体生长速度的变化。
基线、6个月、12个月
婴幼儿生活质量调查（ITQOL）- 总体健康状况变化
大体时间：基线，12个月
《婴幼儿生活质量调查问卷（ITQOL）》是一份经过验证的、包含47个项目的家长报告问卷，用于评估儿童健康的多个领域，包括整体健康、身体能力、成长发育、不适/疼痛、情绪和行为。 各领域得分转换为0-100分制，其中0分代表最差的健康相关生活质量，100分代表最佳。 分数越高表示生活质量越好。
基线，12个月
死亡率或需移植发生率
大体时间：最长12个月
将报告在第二阶段BDCPA手术后死亡率或需要移植的发生率
最长12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Joshua M Hare

调查人员

  • 首席研究员：Kristopher Deatrick, MD、University of Maryland
  • 首席研究员：Richard Ohye, MD、Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • 首席研究员：William Mahle, MD、Emory University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年10月16日

初级完成 (实际的)

2024年7月1日

研究完成 (实际的)

2024年7月1日

研究注册日期

首次提交

2017年12月20日

首先提交符合 QC 标准的

2018年1月19日

首次发布 (实际的)

2018年1月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年1月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年1月6日

最后验证

2026年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 20190743

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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