Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CHILD Trial: Hypoplastisk Left Heart Syndrome Study. (CHILD)

6. januar 2026 opdateret af: Joshua M Hare

Autolog hjertestamcelle-injektion hos patienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom: et åbent pilotstudie.

Formålet med denne pilotundersøgelse er at evaluere gennemførligheden og sikkerheden af ​​intramyokardieinjektion af autologe c-kit+-celler under BDCPA-operationen i trin II og at observere virkninger på det kliniske resultat, herunder højre ventrikulær myokardiefunktion, sværhedsgraden af ​​tricuspidal regurgitation, forekomst af alvorlige bivirkninger hændelser, genindlæggelser, ændringer i helbredstilstand, behov for transplantation eller dødelighed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 3 uger (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • For at blive inkluderet i undersøgelsen skal forsøgspersoner opfylde alle inklusionskriterierne:

    1. Personer med hypoplastisk venstre hjerte-syndrom (alle typer), der kræver trin I Norwood-operation.

      Ekskluderingskriterier:

  • Kandidater vil blive udelukket fra undersøgelsen, hvis nogen af ​​følgende betingelser er opfyldt:

    1. Forsøgspersoner, der gennemgår Stage I Norwood-operationen, som ikke har HLHS.
    2. Personer, der kræver mekanisk kredsløbsstøtte umiddelbart før trin II BDCPA-operation (inden for 5 dage).
    3. Forælder eller værge er uvillig eller ude af stand til at overholde nødvendig(e) opfølgning(er).
    4. Moderen er serumpositiv for HIV 1/2, hepatitis BsAg eller viremisk hepatitis C og Treponema pallidum.
    5. Forsøgspersoner, som efter investigator(erne) er uegnede til at blive inkluderet i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åbn label C-kit+ celler Gruppe A
Gruppe A er en åben-label behandlingsgruppe, der bestemmer sikkerhed og gennemførlighed. Deltagere, der er tilmeldt denne gruppe, vil modtage tidligere høstede c-kit+-celler under deres trin II BDCPA-operation. Høstede c-kit+ celler vil blive injiceret i højre ventrikel direkte intramyokardialt.
Biologisk: c-kit+ celler
De autologe c-kit+ celler vil blive høstet fra deltagerens højre atrielle væv opnået fra deltagerens SOC Norwood Operation. De høstede c-kit+ celler indeholdende op til i alt 12.500 celler/kg vil blive leveret gennem 6-10 intramyokardieinjektioner på ca. 100uL pr. injektion til et samlet volumen på ca. 0,6 ml.
Andre navne:
  • Autologe c-kit-positive celler (c-kit+ celler)
Aktiv komparator: C-kit+ celler Gruppe B
Deltagere, der er randomiseret til gruppe B-behandlingsgruppe, vil modtage tidligere høstede c-kit+-celler under deres trin II BDCPA-operation. Høstede c-kit+ celler vil blive injiceret i højre ventrikel direkte intramyokardialt.
Biologisk: c-kit+ celler
De autologe c-kit+ celler vil blive høstet fra deltagerens højre atrielle væv opnået fra deltagerens SOC Norwood Operation. De høstede c-kit+ celler indeholdende op til i alt 12.500 celler/kg vil blive leveret gennem 6-10 intramyokardieinjektioner på ca. 100uL pr. injektion til et samlet volumen på ca. 0,6 ml.
Andre navne:
  • Autologe c-kit-positive celler (c-kit+ celler)
Ingen indgriben: Ingen interventionsgruppe
Deltagere randomiseret til gruppe B kontrolgruppe vil kun modtage deres standardbehandling (SOC) trin II BDCPA operation uden injektion af høstede c-kit+ celler.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forekomster af behandlingsrelaterede større uønskede hjertehændelser
Tidsramme: 30 dage
Sikkerhed vil blive rapporteret som antallet af forekomster af behandlingsrelaterede alvorlige hjertehændelser (MACE). MACE er defineret som en af ​​følgende: mere end 30 sekunders vedvarende/symptomatisk ventrikulær takykardi, der kræver intervention, kardiogent shock, uplanlagt kardiovaskulær operation på grund af blødning fra injektionsstedet, behov for ny permanent pacemaker, slagtilfælde eller embolisk hændelse i hjernen bestemt ved CT scanning og død. MACE vil blive evalueret af den behandlende læge og vurderet ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.
30 dage
Antal C-kit+ produkter
Tidsramme: Dag 1
Gennemførligheden rapporteres som antallet af c-kit+ produkter, der kan fremstilles og leveres til forsøgspersonerne
Dag 1
Antal deltagere, der gennemfører magnetisk resonans-scanning (MRI)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Gennemførligheden vil blive rapporteret som antallet af deltagere, der gennemfører baseline-, 6-måneders- og 12-måneders opfølgende MR-scanning.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Ændring i højre ventrikelfunktion (RVEF)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Effektiviteten vil blive rapporteret som ændringen i højre ventrikelfunktion vurderet som en procentdel og vil blive målt ved hjælp af serielle ekkokardiogrammer og MR-scanninger.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Ændring i højre ventrikels endediastoliske volumen (RVEDV)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Effektiviteten vil blive rapporteret som ændringen i højre ventrikels endediastoliske volumen målt i milliliter pr. kvadratmeter og vil blive målt ved hjælp af serielle ekkokardiogrammer og MR-scanning.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Ændring i højre ventrikels endesystoliske volumen (RVESV)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Effekten vil blive rapporteret som ændringen i højre ventrikels endesystoliske volumen målt i milliliter per kvadratmeter og vil blive målt ved hjælp af serielle ekkokardiogrammer og MR-scanninger.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Ændring i trikuspidalinsufficiens
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Effektiviteten vil blive rapporteret som ændringen i trikuspidal regurgitation, vurderet som en procentdel, og vil blive målt ved hjælp af serielle ekkokardiogrammer og MR-scanninger.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forekomster af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 12 måneder
Forekomst af følgende efter BDCPA/GLENN-proceduren, herunder: dødelighed af alle årsager; Kardiovaskulær dødelighed; Behov for transplantation; Hospitalsindlæggelse for hjertesvigt; Kardiovaskulær morbiditet, herunder slagtilfælde eller hjertesvigt eller vedvarende/symptomatiske arytmier.
Op til 12 måneder
Ændring i kropslig væksthastighed - længde (cm)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Ændringer i somatisk væksthastighed vil blive evalueret ved længde (cm) over 12 måneder efter indsprøjtning af undersøgelsesproduktet.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Ændring i somatisk væksthastighed - Vægt (kg)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Ændringer i den somatiske væksthastighed vil blive evalueret ved hjælp af vægt (kg) over 12 måneder efter indsprøjtning af studievaren.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Ændring i somatisk væksthastighed - hovedomkreds (cm)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Ændringer i den somatiske væksthastighed vil blive evalueret ved hjælp af hovedomkreds (cm) over 12 måneder efter injektion af studievaren.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Ændring i Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) - Samlet helbred
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) er et valideret 47-punkts spørgeskema, som forældre udfylder, og som vurderer flere aspekter af barnets helbred, herunder generel helbredstilstand, fysiske evner, vækst og udvikling, ubehag/smerte, humør og adfærd. Domænescore omregnes til en skala fra 0-100, hvor 0 afspejler den dårligste sundhedsrelaterede livskvalitet og 100 afspejler den bedste. Højere score indikerer bedre livskvalitet.
Baseline, 12 måneder
Forekomst af dødelighed eller behov for transplantation
Tidsramme: Op til 12 måneder
Forekomsten af dødelighed eller behov for transplantation efter Stage II BDCPA-operationen vil blive rapporteret
Op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Joshua M Hare

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Ledende efterforsker: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: William Mahle, MD, Emory University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2024

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

23. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20190743

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypoplastisk venstre hjerte syndrom

Kliniske forsøg med c-kit+ celler

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner