Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CHILD Trial: Hypoplastisen vasemman sydämen oireyhtymän tutkimus. (CHILD)

tiistai 6. tammikuuta 2026 päivittänyt: Joshua M Hare

Autologinen sydämen kantasoluinjektio potilailla, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä: avoin pilottitutkimus.

Tämän pilottitutkimuksen tavoitteena on arvioida autologisten c-kit+-solujen intramyokardiaalisen injektion toteutettavuutta ja turvallisuutta vaiheen II BDCPA-leikkauksen aikana ja tarkkailla vaikutuksia kliiniseen lopputulokseen, mukaan lukien oikean kammion sydänlihaksen toiminta, kolmikulmaisen regurgitaation vakavuus, vakavien haittavaikutusten ilmaantuvuus. tapahtumat, uudelleen sairaalahoidot, terveydentilan muutokset, elinsiirron tarve tai kuolleisuus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 3 viikkoa (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Jotta koehenkilöt voidaan ottaa mukaan tutkimukseen, heidän on täytettävä kaikki osallistumiskriteerit:

    1. Potilaat, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä (kaikki tyypit), jotka tarvitsevat vaiheen I Norwood-leikkauksen.

      Poissulkemiskriteerit:

  • Hakijat suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista ehdoista täyttyy:

    1. Koehenkilöt, jotka käyvät läpi vaiheen I Norwood-leikkauksen ja joilla ei ole HLHS:ää.
    2. Koehenkilöt, jotka tarvitsevat mekaanista verenkiertoa välittömästi ennen vaiheen II BDCPA-leikkausta (5 päivän sisällä).
    3. Vanhempi tai huoltaja ei halua tai ei pysty noudattamaan tarvittavia seurantatoimia.
    4. Äidillä on seerumipositiivinen HIV 1/2, hepatiitti BsAg tai vireeminen hepatiitti C ja Treponema pallidum.
    5. Koehenkilöt, jotka eivät tutkijan (tutkijien) mielestä sovellu tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avoimet etiketit C-kit+ -solut Ryhmä A
Ryhmä A on avoin hoitoryhmä, joka määrittää turvallisuuden ja toteutettavuuden. Tähän ryhmään ilmoittautuneet osallistujat saavat aiemmin kerättyjä c-kit+-soluja vaiheen II BDCPA-operaation aikana. Kerätyt c-kit+-solut ruiskutetaan oikeaan kammioon suoraan sydänlihaksensisäisesti.
Biologinen: c-kit+ -solut
Autologiset c-kit+-solut kerätään osallistujan oikean eteisen kudoksesta, joka on saatu osallistujan SOC Norwood -operaatiosta. Kerätyt c-kit+-solut, jotka sisältävät yhteensä enintään 12 500 solua/kg, toimitetaan 6-10 intramyokardiaalisella injektiolla, jotka ovat noin 100 ul injektiota kohti kokonaistilavuudella noin 0,6 ml.
Muut nimet:
  • Autologiset c-kit-positiiviset solut (c-kit+ -solut)
Active Comparator: C-kit+ -solut Ryhmä B
Ryhmän B hoitoryhmään satunnaistetut osallistujat saavat aiemmin kerättyjä c-kit+-soluja vaiheen II BDCPA-leikkauksensa aikana. Kerätyt c-kit+-solut ruiskutetaan oikeaan kammioon suoraan sydänlihaksensisäisesti.
Biologinen: c-kit+ -solut
Autologiset c-kit+-solut kerätään osallistujan oikean eteisen kudoksesta, joka on saatu osallistujan SOC Norwood -operaatiosta. Kerätyt c-kit+-solut, jotka sisältävät yhteensä enintään 12 500 solua/kg, toimitetaan 6-10 intramyokardiaalisella injektiolla, jotka ovat noin 100 ul injektiota kohti kokonaistilavuudella noin 0,6 ml.
Muut nimet:
  • Autologiset c-kit-positiiviset solut (c-kit+ -solut)
Ei väliintuloa: Ei interventioryhmää
Ryhmän B kontrolliryhmään satunnaistetut osallistujat saavat vain standardin hoitoa (SOC) koskevan vaiheen II BDCPA-leikkauksen ilman kerättyjen c-kit+-solujen injektiota.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien merkittävien sydänhaittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 30 päivää
Turvallisuus raportoidaan hoitoon liittyvien merkittävien haitallisten sydäntapahtumien (MACE) ilmaantuvuuden määränä. MACE määritellään joksikin seuraavista: yli 30 sekuntia jatkuvaa/oireista ventrikulaarista takykardiaa, joka vaatii toimenpiteitä, kardiogeeninen shokki, suunnittelematon sydän- ja verisuonileikkaus pistoskohdan verenvuodon vuoksi, tarve hankkia uusi pysyvä sydämentahdistin, aivohalvaus tai TT:llä määritetty aivoveritulppa. skannaus ja kuolema. Hoitava lääkäri arvioi MACE:n, ja se arvioidaan haittatapahtumien yleisen terminologian kriteerien (CTCAE) version 5 avulla.
30 päivää
C-kit+:n tuotteiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 1
Toteutettavuus raportoidaan c-kit+-tuotteiden lukumääränä, jotka voidaan valmistaa ja toimittaa koehenkilöille
Päivä 1
Magneettikuvauksen (MRI) suorittaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Toteutettavuus raportoidaan osallistujien lukumääränä, jotka suorittavat perustutkimuksen, 6 kuukauden ja 12 kuukauden seurannan magneettikuvauksen.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos oikean kammion toiminnassa (RVEF)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Teho raportoidaan oikean kammion toiminnan muutoksena prosentteina mitattuna, ja sitä mitataan sarjalla ekokardiografioita ja magneettikuvauksia.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos oikean kammion loppudiastolisen tilavuuden (RVEDV) määrässä
Aikaikkuna: Alkutilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Tehoavuutta raportoidaan oikean kammion loppudiastolisen tilavuuden muutoksena, mitattuna millilitroina neliömetriä kohti, ja sitä mitataan sarjallisilla sydämen kaikukuvauksilla ja magneettikuvauksilla.
Alkutilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos oikean kammion loppusystolisen tilavuuden (RVESV) suhteen
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Tehokkuus raportoidaan oikean kammion loppusystolisen tilavuuden muutoksena, joka arvioidaan millilitroina neliömetriä kohti, ja se mitataan sarja-ekokardiografioilla ja magneettikuvauksella.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Trikuspidaalivuodon muutos
Aikaikkuna: Baseline, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Tehokkuus raportoidaan kolmikärkivälilevyn vajauksen muutoksena prosentteina mitattuna, ja sitä mitataan sarja-ultraäänikuvauksilla ja magneettikuvauksilla.
Baseline, 6 kuukautta, 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vakavien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Seuraavien ilmaantuvuus BDCPA/GLENN-toimenpiteen jälkeen, mukaan lukien: kaikista syistä johtuva kuolleisuus; Kardiovaskulaarinen kuolleisuus; Elinsiirron tarve; Sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi; Sydän- ja verisuonisairaus, mukaan lukien aivohalvaus tai sydämen vajaatoiminta tai jatkuvat/oireiset rytmihäiriöt.
Jopa 12 kuukautta
Muutos ruumiillisen kasvun nopeudessa - pituus (cm)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Somaattisen kasvunopeuden muutoksia arvioidaan pituuden (cm) perusteella 12 kuukauden ajan tutkimustuotteen injektion jälkeen.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos ruumiillisen kasvun nopeudessa - paino (kg)
Aikaikkuna: Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Kehon kasvunopeuden muutoksia arvioidaan painon (kg) perusteella 12 kuukauden ajan tutkimustuotteen injektion jälkeen.
Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos somaattisen kasvun nopeudessa - Pään ympärysmitta (cm)
Aikaikkuna: Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Somaattisen kasvunopeuden muutoksia arvioidaan pääympärysmittauksella (cm) 12 kuukauden ajan tutkimustuotteen injektion jälkeen.
Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos vauvan ja taaperon elämänlaatututkimuksessa (ITQOL) - Yleinen terveys
Aikaikkuna: Alkutilanne, 12 kuukautta
The Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) on validoitu 47-kohdainen vanhempien täyttämä kysely, joka arvioi lapsen terveyteen liittyviä useita osa-alueita, kuten kokonaisterveyttä, fyysisiä kykyjä, kasvua ja kehitystä, epämukavuutta/kipua, mielialaa ja käyttäytymistä. Osa-alueiden pisteet muunnetaan asteikolle 0-100, jossa 0 heijastaa huonointa terveyteen liittyvää elämänlaatua ja 100 parasta. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
Alkutilanne, 12 kuukautta
Kuolleisuuden tai siirron tarpeen esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
Kuolleisuuden tai siirron tarpeen esiintyvyys toisen vaiheen BDCPA-leikkauksen jälkeen raportoidaan
Enintään 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Joshua M Hare

Tutkijat

  • Päätutkija: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Päätutkija: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Päätutkija: William Mahle, MD, Emory University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 16. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 23. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 23. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20190743

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset c-kit+ -solut

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Singapore

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa