Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

The CHILD Trial: onderzoek naar hypoplastisch linkerhartsyndroom. (CHILD)

11 augustus 2023 bijgewerkt door: University of Miami

Autologe cardiale stamcelinjectie bij patiënten met hypoplastisch linkerhartsyndroom: een open-label pilotstudie.

De doelstellingen van deze pilootstudie zijn het evalueren van de haalbaarheid en veiligheid van intramyocardiale injectie van autologe c-kit+-cellen tijdens de fase II BDCPA-operatie en het observeren van effecten op de klinische uitkomst, waaronder rechterventrikelmyocardfunctie, ernst van tricuspidalisregurgitatie, incidentie van ernstige bijwerkingen gebeurtenissen, heropnames, veranderingen in de gezondheidstoestand, de noodzaak van transplantatie of overlijden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

32

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Michael Davis, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • Werving
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kristopher Deatrick
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Richard Ohye, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 3 weken (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voor opname in het onderzoek moeten proefpersonen aan alle opnamecriteria voldoen:

    1. Proefpersonen met hypoplastisch linkerhartsyndroom (alle typen) waarvoor een Norwood-operatie in stadium I vereist is.

      Uitsluitingscriteria:

  • Kandidaten worden uitgesloten van het onderzoek als aan een van de volgende voorwaarden is voldaan:

    1. Onderwerpen die de Stage I Norwood-operatie ondergaan die geen HLHS hebben.
    2. Proefpersonen die mechanische ondersteuning van de bloedsomloop nodig hebben direct voorafgaand aan fase II BDCPA-operatie (binnen 5 dagen).
    3. Ouder of voogd niet bereid of niet in staat om te voldoen aan noodzakelijke follow-up(s).
    4. Moeder is serumpositief voor HIV 1/2, hepatitis BsAg of viremische hepatitis C en Treponema pallidum.
    5. Proefpersonen die naar het oordeel van de onderzoeker(s) niet geschikt zijn voor opname in het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open label C-kit+ cellen Groep A
Groep A is een open-label behandelingsgroep die de veiligheid en haalbaarheid bepaalt. Deelnemers die in deze groep zijn ingeschreven, krijgen eerder geoogste c-kit+-cellen tijdens hun Fase II BDCPA-operatie. Geoogste c-kit+-cellen worden direct intramyocardiaal in de rechterventrikel geïnjecteerd.
Biologisch: c-kit+ cellen
De autologe c-kit+-cellen zullen worden geoogst uit het weefsel van het rechter atrium van de deelnemer, verkregen van de SOC Norwood Operation van de deelnemer. De geoogste c-kit+-cellen die tot een totaal van 12.500 cellen/kg bevatten, worden toegediend via 6-10 intramyocardiale injecties van ongeveer 100 µl per injectie voor een totaal volume van ongeveer 0,6 ml.
Andere namen:
  • Autologe c-kit-positieve cellen (c-kit+ cellen)
Actieve vergelijker: C-kit+ cellen Groep B
Deelnemers gerandomiseerd naar groep B-behandelingsgroep zullen eerder geoogste c-kit+-cellen ontvangen tijdens hun Fase II BDCPA-operatie. Geoogste c-kit+-cellen worden direct intramyocardiaal in de rechterventrikel geïnjecteerd.
Biologisch: c-kit+ cellen
De autologe c-kit+-cellen zullen worden geoogst uit het weefsel van het rechter atrium van de deelnemer, verkregen van de SOC Norwood Operation van de deelnemer. De geoogste c-kit+-cellen die tot een totaal van 12.500 cellen/kg bevatten, worden toegediend via 6-10 intramyocardiale injecties van ongeveer 100 µl per injectie voor een totaal volume van ongeveer 0,6 ml.
Andere namen:
  • Autologe c-kit-positieve cellen (c-kit+ cellen)
Geen tussenkomst: Geen interventiegroep
Deelnemers gerandomiseerd naar groep B-controlegroep krijgen alleen hun standard of care (SOC) fase II BDCPA-operatie zonder de injectie van geoogste c-kit+-cellen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal incidentie van behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen van het hart
Tijdsspanne: 30 dagen
Veiligheid zal worden gerapporteerd als het aantal incidentie van behandelingsgerelateerde ernstige nadelige cardiale gebeurtenissen (MACE). MACE wordt gedefinieerd als een van de volgende: langer dan 30 seconden aanhoudende/symptomatische ventriculaire tachycardie die interventie vereist, cardiogene shock, ongeplande cardiovasculaire operatie als gevolg van bloeding op de injectieplaats, behoefte aan een nieuwe permanente pacemaker, beroerte of embolische gebeurtenis in de hersenen bepaald door CT scan en dood. MACE wordt beoordeeld door de behandelend arts en beoordeeld aan de hand van de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5.
30 dagen
Aantal c-kit+ producten
Tijdsspanne: Dag 1
Haalbaarheid wordt gerapporteerd als het aantal c-kit+-producten dat kan worden vervaardigd en geleverd aan proefpersonen
Dag 1
Aantal deelnemers dat Magnetic Resonance Imaging (MRI) heeft voltooid
Tijdsspanne: 12 maanden
De haalbaarheid wordt gerapporteerd als het aantal deelnemers dat de baseline, 6 maanden en 12 maanden follow-up MRI voltooit.
12 maanden
Verandering in rechterventrikelfunctie
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
De werkzaamheid wordt gerapporteerd als de verandering in de rechterventrikelfunctie, beoordeeld als een percentage en wordt gemeten met behulp van seriële echocardiogrammen en MRI-scans.
Basislijn, 12 maanden
Verandering in rechtsventriculair einddiastolisch volume
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
De werkzaamheid wordt gerapporteerd als de verandering in de einddiastolische waarde van het rechterventrikel, beoordeeld in ml, en wordt gemeten met behulp van seriële echocardiogrammen en MRI-scan.
Basislijn, 12 maanden
Verandering in rechtsventriculair eindsystolisch volume
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
De werkzaamheid wordt gerapporteerd als de verandering in het eindsystolische volume van de rechterventrikel, beoordeeld in mm, en wordt gemeten met behulp van seriële echocardiogrammen en MRI-scan.
Basislijn, 12 maanden
Verandering in tricuspidalisregurgitatie
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
De werkzaamheid zal worden gerapporteerd als de verandering van tricuspidalisregurgitatie, beoordeeld in m/s en zal worden gemeten met behulp van seriële echocardiogrammen en MRI-scan.
Basislijn, 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal incidentie van ernstige ongewenste voorvallen
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Incidentie van het volgende na de BDCPA / GLENN-procedure, waaronder: Mortaliteit door alle oorzaken; Cardiovasculaire mortaliteit; Behoefte aan transplantatie; Ziekenhuisopname voor hartfalen; Cardiovasculaire morbiditeit, waaronder beroerte of hartfalen of aanhoudende/symptomatische aritmieën.
Tot 12 maanden
Verandering in somatische groeisnelheid
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Veranderingen in somatische groeisnelheid zullen worden geëvalueerd op basis van gewicht, lengte en hoofdomtrek gedurende 12 maanden na SPI.
Basislijn, 12 maanden
Verandering in de kwaliteit van leven-enquête voor peuters en kleuters (ITQOL)
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Change in Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) wordt gemeten op een schaal van 9 met 47 items die de algehele gezondheid, fysieke capaciteiten, algehele groei en ontwikkeling, ongemak/pijn, stemmingen en algemeen gedrag van het kind meten. De totale score varieert van 0 tot 100, waarbij de hogere score een betere kwaliteit van leven aangeeft.
Basislijn, 12 maanden
Incidentie van sterfte of behoefte aan transplantatie
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Incidentie van mortaliteit of behoefte aan transplantatie na de fase II BDCPA-operatie zal worden gerapporteerd
Tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Miami

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Hoofdonderzoeker: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: William Mahle, MD, Emory University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 oktober 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20190743

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op c-kit+ cellen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mali

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren