Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie CHILD: Badanie zespołu niedorozwoju lewego serca. (CHILD)

6 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Joshua M Hare

Wstrzyknięcie autologicznych komórek macierzystych serca u pacjentów z zespołem niedorozwoju lewego serca: otwarte badanie pilotażowe.

Celem tego badania pilotażowego jest ocena wykonalności i bezpieczeństwa domięśniowego wstrzyknięcia autologicznych komórek c-kit+ podczas operacji II etapu BDCPA oraz obserwacja wpływu na wynik kliniczny, w tym czynność mięśnia sercowego prawej komory, nasilenie niedomykalności zastawki trójdzielnej, częstość występowania poważnych działań niepożądanych zdarzeniach losowych, ponownych hospitalizacjach, zmianach stanu zdrowia, konieczności transplantacji czy zgonach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 3 tygodnie (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W celu włączenia do badania uczestnicy muszą spełniać wszystkie kryteria włączenia:

    1. Osoby z zespołem niedorozwoju lewego serca (wszystkie typy) wymagające operacji Norwooda stopnia I.

      Kryteria wyłączenia:

  • Kandydaci zostaną wykluczeni z badania, jeśli spełniony zostanie którykolwiek z poniższych warunków:

    1. Pacjenci poddawani operacji Etapu I w Norwood, którzy nie mają HLHS.
    2. Osoby wymagające mechanicznego wspomagania krążenia bezpośrednio przed operacją II stopnia BDCPA (w ciągu 5 dni).
    3. Rodzic lub opiekun nie chce lub nie może zastosować się do niezbędnych działań następczych.
    4. Matka jest w surowicy dodatnia w kierunku HIV 1/2, wirusowego zapalenia wątroby typu BsAg lub wirusowego zapalenia wątroby typu C i Treponema pallidum.
    5. Osoby, które w opinii badacza (badaczy) nie nadają się do włączenia do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwarte komórki C-kit+ Grupa A
Grupa A to otwarta grupa terapeutyczna określająca bezpieczeństwo i wykonalność. Uczestnicy zapisani do tej grupy będą otrzymywać wcześniej pobrane komórki c-kit+ podczas operacji II etapu BDCPA. Pobrane komórki c-kit+ zostaną wstrzyknięte do prawej komory bezpośrednio do mięśnia sercowego.
Biologiczny: komórki c-kit+
Autologiczne komórki c-kit+ zostaną pobrane z tkanki prawego przedsionka uczestnika uzyskanej w ramach operacji SOC Norwood. Zebrane komórki c-kit+, zawierające łącznie do 12 500 komórek/kg, zostaną dostarczone przez 6-10 wstrzyknięć do mięśnia sercowego po około 100 ul na wstrzyknięcie, co daje całkowitą objętość w przybliżeniu 0,6 ml.
Inne nazwy:
  • Autologiczne komórki c-kit-pozytywne (komórki c-kit+)
Aktywny komparator: Komórki C-kit+ Grupa B
Uczestnicy przydzieleni losowo do Grupy Leczonej B otrzymają wcześniej pobrane komórki c-kit+ podczas operacji II etapu BDCPA. Pobrane komórki c-kit+ zostaną wstrzyknięte do prawej komory bezpośrednio do mięśnia sercowego.
Biologiczny: komórki c-kit+
Autologiczne komórki c-kit+ zostaną pobrane z tkanki prawego przedsionka uczestnika uzyskanej w ramach operacji SOC Norwood. Zebrane komórki c-kit+, zawierające łącznie do 12 500 komórek/kg, zostaną dostarczone przez 6-10 wstrzyknięć do mięśnia sercowego po około 100 ul na wstrzyknięcie, co daje całkowitą objętość w przybliżeniu 0,6 ml.
Inne nazwy:
  • Autologiczne komórki c-kit-pozytywne (komórki c-kit+)
Brak interwencji: Brak grupy interwencyjnej
Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy kontrolnej grupy B otrzymają tylko operację BDCPA według standardu opieki (SOC) Stage II bez wstrzyknięcia zebranych komórek c-kit+.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba częstości występowania poważnych niepożądanych zdarzeń sercowych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 30 dni
Bezpieczeństwo będzie zgłaszane jako liczba częstości występowania poważnych niepożądanych zdarzeń sercowych związanych z leczeniem (MACE). MACE definiuje się jako jedną z następujących sytuacji: dłuższy niż 30 sekund utrzymujący się/objawowy częstoskurcz komorowy wymagający interwencji, wstrząs kardiogenny, nieplanowana operacja sercowo-naczyniowa spowodowana krwawieniem w miejscu wstrzyknięcia, potrzeba nowego stałego stymulatora, udar mózgu lub zdarzenie zatorowe w mózgu stwierdzone za pomocą tomografii komputerowej skanowanie i śmierć. MACE zostanie ocenione przez lekarza prowadzącego i ocenione przy użyciu Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) wersja 5.
30 dni
Liczba produktów C-kit+
Ramy czasowe: Dzień 1
Wykonalność będzie raportowana jako liczba produktów c-kit+, które można wytworzyć i dostarczyć uczestnikom
Dzień 1
Liczba uczestników, którzy ukończyli obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Wykonalność będzie przedstawiana jako liczba uczestników, którzy ukończą badanie MRI na początku, po 6 miesiącach i po 12 miesiącach obserwacji.
Punkt wyjściowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana funkcji prawej komory (RVEF)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Skuteczność zostanie zgłoszona jako zmiana w funkcji prawej komory oceniana w procentach i będzie mierzona za pomocą seryjnych echokardiogramów oraz badania rezonansu magnetycznego.
Linia bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana objętości końcoworozkurczowej prawej komory (RVEDV)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Skuteczność będzie określana jako zmiana końcoworozkurczowej objętości prawej komory oceniana w mililitrach na metr kwadratowy i będzie mierzona przy użyciu seryjnych echokardiogramów i badania rezonansem magnetycznym.
Punkt wyjściowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana objętości końcowo-skurczowej prawej komory (RVESV)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Skuteczność będzie raportowana jako zmiana objętości końcowoskurczowej prawej komory oceniana w mililitrach na metr kwadratowy i będzie mierzona przy użyciu serii echokardiogramów oraz badania rezonansem magnetycznym.
Punkt wyjściowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana w niedomykalności zastawki trójdzielnej
Ramy czasowe: Początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Skuteczność będzie raportowana jako zmiana niedomykalności zastawki trójdzielnej oceniana w procentach i będzie mierzona za pomocą seryjnych echokardiogramów oraz skanów MRI.
Początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba przypadków poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Występowanie następujących zdarzeń po procedurze BDCPA / GLENN, w tym: śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny; śmiertelność z przyczyn sercowo-naczyniowych; Potrzeba przeszczepu; Hospitalizacja z powodu niewydolności serca; Choroby sercowo-naczyniowe, w tym udar lub niewydolność serca lub utrzymujące się/objawowe zaburzenia rytmu serca.
Do 12 miesięcy
Zmiana prędkości wzrostu somatycznego - długość (cm)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiany w prędkości wzrostu somatycznego będą oceniane na podstawie długości (cm) w ciągu 12 miesięcy po podaniu produktu badawczego.
Linia bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana tempa wzrostu somatycznego - masa ciała (kg)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiany w prędkości wzrostu somatycznego będą oceniane na podstawie masy ciała (kg) przez 12 miesięcy po podaniu produktu badawczego.
Punkt wyjściowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana w prędkości wzrostu somatycznego - obwód głowy (cm)
Ramy czasowe: Początkowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiany w prędkości wzrostu somatycznego będą oceniane na podstawie obwodu głowy (cm) przez 12 miesięcy po wstrzyknięciu badanego produktu.
Początkowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana w badaniu jakości życia niemowląt i małych dzieci (ITQOL) - Ogólny stan zdrowia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 12 miesięcy
Kwestionariusz Jakości Życia Małych Dzieci (ITQOL) to zatwierdzony, 47-punktowy kwestionariusz wypełniany przez rodziców, oceniający wiele aspektów zdrowia dziecka, w tym ogólny stan zdrowia, zdolności fizyczne, wzrost i rozwój, dyskomfort/ból, nastrój oraz zachowanie. Wyniki w poszczególnych obszarach są przeliczane na skalę 0-100, gdzie 0 oznacza najgorszą jakość życia związaną ze zdrowiem, a 100 oznacza najlepszą. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
Punkt wyjściowy, 12 miesięcy
Częstość występowania śmiertelności lub potrzeby przeszczepienia
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Zgłaszana będzie częstość występowania śmiertelności lub konieczności przeszczepienia po operacji BDCPA II etapu
Do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Joshua M Hare

Śledczy

  • Główny śledczy: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Główny śledczy: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Główny śledczy: William Mahle, MD, Emory University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20190743

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na komórki c-kit+

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Kingdom

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj