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The CHILD Trial: Estudo da Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico. (CHILD)

11 de agosto de 2023 atualizado por: University of Miami

Injeção de células-tronco cardíacas autólogas em pacientes com síndrome do coração esquerdo hipoplásico: um estudo piloto aberto.

Os objetivos deste estudo piloto são avaliar a viabilidade e a segurança da injeção intramiocárdica de células c-kit+ autólogas durante a operação BDCPA de estágio II e observar os efeitos no resultado clínico, incluindo função miocárdica ventricular direita, gravidade da regurgitação tricúspide, incidência de eventos adversos graves eventos, reinternações, mudanças no estado de saúde, necessidade de transplante ou mortalidade.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

32

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Yvenie Desire, BA
  • Número de telefone: 305-243-7273
  • E-mail: YDesire@miami.edu

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Michael Davis, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • Recrutamento
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kristopher Deatrick
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Richard Ohye, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 dia a 3 semanas (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Para inclusão no estudo, os indivíduos devem atender a todos os critérios de inclusão:

    1. Indivíduos com síndrome do coração esquerdo hipoplásico (todos os tipos) que requerem operação de Norwood Estágio I.

      Critério de exclusão:

  • Os candidatos serão excluídos do estudo se qualquer uma das seguintes condições for atendida:

    1. Indivíduos submetidos à operação de Norwood Estágio I que não têm HLHS.
    2. Indivíduos que necessitam de suporte circulatório mecânico imediatamente antes da operação de Estágio II BDCPA (dentro de 5 dias).
    3. Os pais ou responsáveis ​​não querem ou não podem cumprir o(s) acompanhamento(s) necessário(s).
    4. A mãe é soropositiva para HIV 1/2, hepatite BsAg ou hepatite C virêmica e Treponema pallidum.
    5. Indivíduos que não são adequados para inclusão no estudo na opinião do(s) investigador(es).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Células C-kit+ de rótulo aberto Grupo A
O Grupo A é um grupo de tratamento aberto que determina segurança e viabilidade. Os participantes inscritos neste grupo receberão células c-kit+ colhidas anteriormente durante a operação de Estágio II do BDCPA. As células c-kit+ colhidas serão injetadas no ventrículo direito diretamente por via intramiocárdica.
Biológico: células c-kit+
As células c-kit+ autólogas serão colhidas do tecido atrial direito do participante obtido da SOC Norwood Operation do participante. As células c-kit+ coletadas contendo até um total de 12.500 células/kg serão entregues por meio de 6-10 injeções intramiocárdicas de aproximadamente 100uL por injeção para um volume total de aproximadamente 0,6 mL.
Outros nomes:
  • Células c-kit-positivas autólogas (células c-kit+)
Comparador Ativo: Células C-kit+ Grupo B
Os participantes randomizados para o Grupo de Tratamento do Grupo B receberão células c-kit+ colhidas anteriormente durante a operação BDCPA de Estágio II. As células c-kit+ colhidas serão injetadas no ventrículo direito diretamente por via intramiocárdica.
Biológico: células c-kit+
As células c-kit+ autólogas serão colhidas do tecido atrial direito do participante obtido da SOC Norwood Operation do participante. As células c-kit+ coletadas contendo até um total de 12.500 células/kg serão entregues por meio de 6-10 injeções intramiocárdicas de aproximadamente 100uL por injeção para um volume total de aproximadamente 0,6 mL.
Outros nomes:
  • Células c-kit-positivas autólogas (células c-kit+)
Sem intervenção: Nenhum Grupo de Intervenção
Os participantes randomizados para o grupo de controle do Grupo B receberão apenas sua operação BDCPA de estágio II padrão de atendimento (SOC) sem a injeção de células c-kit+ colhidas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de incidência de eventos cardíacos adversos graves relacionados ao tratamento
Prazo: 30 dias
A segurança será relatada como o número de incidência de eventos cardíacos adversos graves (MACE) relacionados ao tratamento. MACE é definido como qualquer um dos seguintes: mais de 30 segundos de taquicardia ventricular sustentada/sintomática que requer intervenção, choque cardiogênico, operação cardiovascular não planejada devido a sangramento no local da injeção, necessidade de novo marca-passo permanente, acidente vascular cerebral ou evento embólico no cérebro determinado por TC varredura e morte. O MACE será avaliado pelo médico assistente e avaliado usando o Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Versão 5.
30 dias
Número de produtos c-kit+
Prazo: Dia 1
A viabilidade será relatada como o número de produtos c-kit+ que podem ser fabricados e entregues aos sujeitos
Dia 1
Número de participantes que concluíram a ressonância magnética (MRI)
Prazo: 12 meses
A viabilidade será relatada como o número de participantes que concluíram a linha de base, 6 meses e 12 meses de acompanhamento por ressonância magnética.
12 meses
Alteração na função ventricular direita
Prazo: Linha de base, 12 meses
A eficácia será relatada como a alteração na função ventricular direita avaliada como uma porcentagem e será medida usando ecocardiogramas seriados e ressonância magnética.
Linha de base, 12 meses
Alteração no volume diastólico final do ventrículo direito
Prazo: Linha de base, 12 meses
A eficácia será relatada como a alteração na diastólica final do ventrículo direito avaliada em mL e será medida usando ecocardiogramas seriados e ressonância magnética.
Linha de base, 12 meses
Alteração no volume sistólico final do ventrículo direito
Prazo: Linha de base, 12 meses
A eficácia será relatada como a alteração no volume sistólico final do ventrículo direito avaliada em mm e será medida usando ecocardiogramas seriados e ressonância magnética.
Linha de base, 12 meses
Alteração na Regurgitação Tricúspide
Prazo: Linha de base, 12 meses
A eficácia será relatada como a alteração da regurgitação tricúspide avaliada em m/s e será medida usando ecocardiogramas seriados e ressonância magnética.
Linha de base, 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Incidência de Eventos Adversos Graves
Prazo: Até 12 meses
Incidência do seguinte após o procedimento BDCPA / GLENN, incluindo: mortalidade por todas as causas; mortalidade cardiovascular; Necessidade de transplante; Hospitalização por insuficiência cardíaca; Morbidade cardiovascular, incluindo acidente vascular cerebral ou insuficiência cardíaca ou arritmias sustentadas/sintomáticas.
Até 12 meses
Mudança na velocidade de crescimento somático
Prazo: Linha de base, 12 meses
Alterações na velocidade de crescimento somático serão avaliadas por peso, altura, perímetro cefálico ao longo de 12 meses pós-SPI.
Linha de base, 12 meses
Mudança na Pesquisa de Qualidade de Vida de Crianças e Bebês (ITQOL)
Prazo: Linha de base, 12 meses
O Change in Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) é medido em uma escala de 9 com 47 itens que medem a saúde geral da criança, habilidades físicas, crescimento e desenvolvimento geral, desconforto/dor, humor e comportamento geral. A pontuação total varia de 0 a 100, sendo que a pontuação mais alta indica melhor qualidade de vida.
Linha de base, 12 meses
Incidência de mortalidade ou necessidade de transplante
Prazo: Até 12 meses
A incidência de mortalidade ou necessidade de transplante após a operação de estágio II BDCPA será relatada
Até 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Miami

Investigadores

  • Investigador principal: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Investigador principal: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Investigador principal: William Mahle, MD, Emory University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de outubro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

23 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20190743

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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