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The CHILD Trial: studio sulla sindrome del cuore sinistro ipoplasico. (CHILD)

6 gennaio 2026 aggiornato da: Joshua M Hare

Iniezione di cellule staminali cardiache autologhe in pazienti con sindrome del cuore sinistro ipoplasico: uno studio pilota in aperto.

Gli obiettivi di questo studio pilota sono valutare la fattibilità e la sicurezza dell'iniezione intramiocardica di cellule c-kit+ autologhe durante l'operazione BDCPA di stadio II e osservare gli effetti sull'esito clinico tra cui la funzione del miocardio ventricolare destro, la gravità del rigurgito della tricuspide, l'incidenza di eventi avversi gravi eventi, ri-ospedalizzazioni, cambiamenti dello stato di salute, necessità di trapianto o mortalità.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 3 settimane (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Per l'inclusione nello studio, i soggetti devono soddisfare tutti i criteri di inclusione:

    1. Soggetti con sindrome del cuore sinistro ipoplasico (tutti i tipi) che richiedono l'operazione Norwood di stadio I.

      Criteri di esclusione:

  • I candidati saranno esclusi dallo studio se una delle seguenti condizioni è soddisfatta:

    1. Soggetti sottoposti all'operazione Norwood Stage I che non hanno HLHS.
    2. Soggetti che necessitano di supporto circolatorio meccanico immediatamente prima dell'operazione di Stage II BDCPA (entro 5 giorni).
    3. Genitore o tutore che non vuole o non è in grado di rispettare i necessari follow-up.
    4. La madre è sieropositiva per HIV 1/2, epatite BsAg o epatite C viremica e Treponema pallidum.
    5. - Soggetti che non sono idonei per l'inclusione nello studio secondo l'opinione dello sperimentatore(i).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule C-kit+ in aperto Gruppo A
Il gruppo A è un gruppo di trattamento in aperto che determina la sicurezza e la fattibilità. I partecipanti arruolati in questo gruppo riceveranno cellule c-kit + raccolte in precedenza durante l'operazione BDCPA di Fase II. Le cellule c-kit+ raccolte saranno iniettate nel ventricolo destro direttamente intramiocardicamente.
Biologico: cellule c-kit+
Le cellule autologhe c-kit+ saranno raccolte dal tessuto atriale destro del partecipante ottenuto dal SOC Norwood Operation del partecipante. Le cellule c-kit+ raccolte contenenti fino a un totale di 12.500 cellule/kg verranno somministrate attraverso 6-10 iniezioni intramiocardiche di circa 100 uL per iniezione per un volume totale di circa 0,6 mL.
Altri nomi:
  • Cellule autologhe c-kit-positive (cellule c-kit+)
Comparatore attivo: Cellule C-kit+ Gruppo B
I partecipanti randomizzati al gruppo di trattamento del gruppo B riceveranno cellule c-kit + precedentemente raccolte durante l'operazione BDCPA di stadio II. Le cellule c-kit+ raccolte saranno iniettate nel ventricolo destro direttamente intramiocardicamente.
Biologico: cellule c-kit+
Le cellule autologhe c-kit+ saranno raccolte dal tessuto atriale destro del partecipante ottenuto dal SOC Norwood Operation del partecipante. Le cellule c-kit+ raccolte contenenti fino a un totale di 12.500 cellule/kg verranno somministrate attraverso 6-10 iniezioni intramiocardiche di circa 100 uL per iniezione per un volume totale di circa 0,6 mL.
Altri nomi:
  • Cellule autologhe c-kit-positive (cellule c-kit+)
Nessun intervento: Nessun gruppo di intervento
I partecipanti randomizzati al gruppo di controllo del gruppo B riceveranno solo l'operazione BDCPA Stage II standard di cura (SOC) senza l'iniezione di cellule c-kit + raccolte.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di incidenza di eventi avversi cardiaci maggiori correlati al trattamento
Lasso di tempo: 30 giorni
La sicurezza verrà riportata come numero di incidenza di eventi cardiaci avversi maggiori correlati al trattamento (MACE). MACE è definito come uno qualsiasi dei seguenti: più di 30 secondi di tachicardia ventricolare sostenuta/sintomatica che richiede intervento, shock cardiogeno, operazione cardiovascolare non pianificata dovuta a sanguinamento nel sito di iniezione, necessità di un nuovo pacemaker permanente, ictus o evento embolico al cervello determinato dalla TC scansione e morte. Il MACE sarà valutato dal medico curante e valutato utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 5.
30 giorni
Numero di prodotti C-kit+
Lasso di tempo: Giorno 1
La fattibilità sarà riportata come il numero di prodotti c-kit+ che possono essere prodotti e consegnati ai soggetti
Giorno 1
Numero di Partecipanti che Completano la Risonanza Magnetica (MRI)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
La fattibilità sarà riportata come il numero di partecipanti che completano la risonanza magnetica di base, di follow-up a 6 mesi e a 12 mesi.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Variazione della Funzione Ventricolare Destra (RVEF)
Lasso di tempo: Baseline, 6 Mesi, 12 mesi
L'efficacia sarà riportata come la variazione della funzione ventricolare destra valutata in percentuale e sarà misurata utilizzando ecocardiogrammi seriali e scansioni MRI.
Baseline, 6 Mesi, 12 mesi
Variazione del Volume Telediastolico Ventricolare Destro (RVEDV)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
L'efficacia sarà riportata come la variazione del volume telesistolico del ventricolo destro valutata in millilitri per metro quadrato e sarà misurata utilizzando ecocardiogrammi seriali e risonanza magnetica.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Variazione del Volume Telediastolico Ventricolare Destro (RVESV)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
L'efficacia sarà riportata come la variazione del volume telesistolico del ventricolo destro valutata in millilitri per metro quadrato e sarà misurata utilizzando ecocardiogrammi seriali e scansioni MRI.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Variazione dell'Insufficienza Tricuspidale
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
L'efficacia sarà riportata come la variazione dell'insufficienza tricuspidale valutata in percentuale e sarà misurata utilizzando ecocardiogrammi seriali e scansioni MRI.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di incidenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Incidenza delle seguenti condizioni dopo la procedura BDCPA/GLENN, tra cui: mortalità per tutte le cause; Mortalità cardiovascolare; Necessità di trapianto; Ricovero per scompenso cardiaco; Morbilità cardiovascolare, inclusi ictus o insufficienza cardiaca o aritmie sostenute/sintomatiche.
Fino a 12 mesi
Variazione nella velocità di crescita somatica - Lunghezza (cm)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Le variazioni nella velocità di crescita somatica saranno valutate mediante la lunghezza (cm) nei 12 mesi successivi all'iniezione del prodotto dello studio.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Variazione della velocità di crescita somatica - Peso (kg)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Le variazioni della velocità di crescita somatica saranno valutate mediante il peso (kg) nei 12 mesi successivi all'iniezione del prodotto dello studio.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Variazione della Velocità di Crescita Somatica - Circonferenza Cranica (cm)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Le variazioni nella velocità di crescita somatica saranno valutate tramite la circonferenza cranica (cm) nei 12 mesi successivi all'iniezione del prodotto di studio.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Variazione nel questionario sulla qualità della vita del bambino piccolo (ITQOL) - Salute generale
Lasso di tempo: Baseline, 12 mesi
L'Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) è un questionario di 47 item validato, compilato dai genitori, che valuta molteplici domini della salute del bambino, inclusi la salute generale, le abilità fisiche, la crescita e lo sviluppo, il disagio/dolore, l'umore e il comportamento. I punteggi dei domini vengono trasformati in una scala da 0 a 100, dove 0 riflette la peggiore qualità della vita correlata alla salute e 100 riflette la migliore. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Baseline, 12 mesi
Incidenza di mortalità o necessità di trapianto
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
L'incidenza di mortalità o necessità di trapianto dopo l'intervento BDCPA di stadio II sarà riportata
Fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Joshua M Hare

Investigatori

  • Investigatore principale: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Investigatore principale: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Investigatore principale: William Mahle, MD, Emory University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20190743

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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