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Die CHILD-Studie: Studie zum hypoplastischen Linksherzsyndrom. (CHILD)

6. Januar 2026 aktualisiert von: Joshua M Hare

Injektion autologer Herzstammzellen bei Patienten mit hypoplastischem Linksherzsyndrom: Eine Open-Label-Pilotstudie.

Die Ziele dieser Pilotstudie sind die Bewertung der Durchführbarkeit und Sicherheit der intramyokardialen Injektion von autologen c-kit+-Zellen während der BDCPA-Operation im Stadium II und die Beobachtung der Auswirkungen auf das klinische Ergebnis, einschließlich rechtsventrikulärer Myokardfunktion, Schweregrad der Trikuspidalinsuffizienz, Inzidenz schwerwiegender Nebenwirkungen Ereignisse, erneute Krankenhauseinweisungen, Änderungen des Gesundheitszustands, die Notwendigkeit einer Transplantation oder Sterblichkeit.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 3 Wochen (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Für die Aufnahme in die Studie müssen die Probanden alle Aufnahmekriterien erfüllen:

    1. Patienten mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (alle Typen), die eine Norwood-Operation im Stadium I benötigen.

      Ausschlusskriterien:

  • Kandidaten werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eine der folgenden Bedingungen erfüllt ist:

    1. Probanden, die sich der Norwood-Operation der Stufe I unterziehen und kein HLHS haben.
    2. Probanden, die unmittelbar vor der BDCPA-Operation der Stufe II (innerhalb von 5 Tagen) eine mechanische Kreislaufunterstützung benötigen.
    3. Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter ist nicht bereit oder nicht in der Lage, die erforderlichen Folgemaßnahmen einzuhalten.
    4. Die Mutter ist im Serum positiv für HIV 1/2, Hepatitis BsAg oder virämische Hepatitis C und Treponema pallidum.
    5. Probanden, die nach Meinung des Prüfarztes/der Prüfärzte für die Aufnahme in die Studie ungeeignet sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Open-Label-C-Kit+-Zellen Gruppe A
Gruppe A ist eine Open-Label-Behandlungsgruppe, die Sicherheit und Durchführbarkeit bestimmt. Teilnehmer, die in diese Gruppe eingeschrieben sind, erhalten während ihrer BDCPA-Operation der Stufe II zuvor geerntete c-kit+-Zellen. Geerntete c-kit+ Zellen werden direkt intramyokardial in den rechten Ventrikel injiziert.
Biologisch: c-kit+ Zellen
Die autologen c-kit+-Zellen werden aus dem Gewebe des rechten Vorhofs des Teilnehmers gewonnen, das von der SOC Norwood Operation des Teilnehmers stammt. Die geernteten c-kit+-Zellen mit bis zu insgesamt 12.500 Zellen/kg werden durch 6–10 intramyokardiale Injektionen von etwa 100 μl pro Injektion für ein Gesamtvolumen von etwa 0,6 ml verabreicht.
Andere Namen:
  • Autologe c-kit-positive Zellen (c-kit+ Zellen)
Aktiver Komparator: C-kit+ Zellen Gruppe B
Teilnehmer, die in die Behandlungsgruppe der Gruppe B randomisiert wurden, erhalten während ihrer BDCPA-Operation der Stufe II zuvor geerntete c-kit+-Zellen. Geerntete c-kit+ Zellen werden direkt intramyokardial in den rechten Ventrikel injiziert.
Biologisch: c-kit+ Zellen
Die autologen c-kit+-Zellen werden aus dem Gewebe des rechten Vorhofs des Teilnehmers gewonnen, das von der SOC Norwood Operation des Teilnehmers stammt. Die geernteten c-kit+-Zellen mit bis zu insgesamt 12.500 Zellen/kg werden durch 6–10 intramyokardiale Injektionen von etwa 100 μl pro Injektion für ein Gesamtvolumen von etwa 0,6 ml verabreicht.
Andere Namen:
  • Autologe c-kit-positive Zellen (c-kit+ Zellen)
Kein Eingriff: Keine Interventionsgruppe
Teilnehmer, die in die Kontrollgruppe der Gruppe B randomisiert wurden, erhalten nur ihre BDCPA-Operation im Stadium II der Standardbehandlung (SOC) ohne die Injektion von geernteten c-kit+-Zellen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten kardialen Ereignisse
Zeitfenster: 30 Tage
Die Sicherheit wird als Anzahl der behandlungsbedingten schweren unerwünschten kardialen Ereignisse (MACE) angegeben. MACE ist definiert als eines der folgenden: länger als 30 Sekunden andauernde/symptomatische ventrikuläre Tachykardie, die eine Intervention erfordert, kardiogener Schock, ungeplante kardiovaskuläre Operation aufgrund einer Blutung an der Injektionsstelle, Notwendigkeit eines neuen permanenten Schrittmachers, Schlaganfall oder embolisches Ereignis im Gehirn, bestimmt durch CT Scan und Tod. MACE wird vom behandelnden Arzt beurteilt und anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5 bewertet.
30 Tage
Anzahl der C-kit+ Produkte
Zeitfenster: Tag 1
Die Machbarkeit wird als die Anzahl der c-kit+ Produkte angegeben, die hergestellt und an Probanden geliefert werden können
Tag 1
Anzahl der Teilnehmer, die die Magnetresonanztomographie (MRT) abgeschlossen haben
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Die Machbarkeit wird als die Anzahl der Teilnehmer berichtet, die die Basisuntersuchung sowie die 6-Monats- und 12-Monats-Nachuntersuchung mittels MRT abschließen.
Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Änderung der rechtsventrikulären Funktion (RVEF)
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Veränderung der rechtsventrikulären Funktion in Prozent angegeben und mittels serieller Echokardiogramme und MRT-Aufnahmen gemessen.
Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Veränderung des rechtsventrikulären enddiastolischen Volumens (RVEDV)
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Veränderung des rechtsventrikulären enddiastolischen Volumens in Millilitern pro Quadratmeter erfasst und mittels serieller Echokardiogramme und MRT-Scans gemessen.
Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Änderung des rechtsventrikulären endsystolischen Volumens (RVESV)
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Veränderung des rechtsventrikulären endsystolischen Volumens angegeben, bewertet in Millilitern pro Quadratmeter, und wird mittels serieller Echokardiogramme und MRT-Scans gemessen.
Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Veränderung der Trikuspidalinsuffizienz
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Veränderung der Trikuspidalinsuffizienz angegeben, die als Prozentsatz bewertet wird, und wird mittels serieller Echokardiogramme und MRT-Aufnahmen gemessen.
Baseline, 6 Monate, 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Auftreten von Folgendem nach dem BDCPA/GLENN-Verfahren, einschließlich: Gesamtmortalität; kardiovaskuläre Sterblichkeit; Notwendigkeit einer Transplantation; Krankenhausaufenthalt wegen Herzinsuffizienz; Kardiovaskuläre Morbidität, einschließlich Schlaganfall oder Herzinsuffizienz oder anhaltende/symptomatische Arrhythmien.
Bis zu 12 Monate
Veränderung der somatischen Wachstumsgeschwindigkeit - Länge (cm)
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Änderungen der somatischen Wachstumsgeschwindigkeit werden anhand der Länge (cm) über 12 Monate nach der Injektion des Studienprodukts bewertet.
Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Änderung der somatischen Wachstumsgeschwindigkeit - Gewicht (kg)
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate
Änderungen in der somatischen Wachstumsgeschwindigkeit werden anhand des Gewichts (kg) über 12 Monate nach der Injektion des Studienprodukts bewertet.
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate
Änderung der somatischen Wachstumsgeschwindigkeit - Kopfumfang (cm)
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Änderungen in der somatischen Wachstumsgeschwindigkeit werden anhand des Kopfumfangs (cm) über 12 Monate nach der Injektion des Studienprodukts bewertet.
Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Änderung im Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) - Allgemeine Gesundheit
Zeitfenster: Baseline, 12 Monate
Der Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) ist ein validierter 47-Punkte-Fragebogen, der von Eltern ausgefüllt wird und mehrere Bereiche der Kindergesundheit bewertet, einschließlich allgemeiner Gesundheit, körperlicher Fähigkeiten, Wachstum und Entwicklung, Unbehagen/Schmerzen, Stimmung und Verhalten. Die Bereichswerte werden auf eine Skala von 0-100 umgerechnet, wobei 0 die schlechteste gesundheitsbezogene Lebensqualität und 100 die beste widerspiegelt. Höhere Werte deuten auf eine bessere Lebensqualität hin.
Baseline, 12 Monate
Inzidenz von Mortalität oder Transplantationsbedarf
Zeitfenster: Bis zu 12 Monaten
Die Inzidenz von Mortalität oder Transplantationsbedarf nach der BDCPA-Operation im Stadium II wird berichtet
Bis zu 12 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Joshua M Hare

Ermittler

  • Hauptermittler: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Hauptermittler: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Hauptermittler: William Mahle, MD, Emory University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20190743

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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