Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

L'essai CHILD : étude sur le syndrome hypoplasique du cœur gauche. (CHILD)

6 janvier 2026 mis à jour par: Joshua M Hare

Injection autologue de cellules souches cardiaques chez des patients atteints d'hypoplasie du cœur gauche : une étude pilote en ouvert.

Les objectifs de cette étude pilote sont d'évaluer la faisabilité et l'innocuité de l'injection intramyocardique de cellules c-kit+ autologues au cours de l'opération BDCPA de stade II et d'observer les effets sur les résultats cliniques, y compris la fonction myocardique ventriculaire droite, la sévérité de la régurgitation tricuspide, l'incidence des effets indésirables graves les événements, les réhospitalisations, les changements dans l'état de santé, le besoin de transplantation ou la mortalité.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 jour à 3 semaines (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Pour être inclus dans l'étude, les sujets doivent répondre à tous les critères d'inclusion :

    1. Sujets atteints du syndrome du cœur gauche hypoplasique (tous types) nécessitant une opération Norwood de stade I.

      Critère d'exclusion:

  • Les candidats seront exclus de l'étude si l'une des conditions suivantes est remplie :

    1. Sujets subissant l'opération Norwood de stade I qui n'ont pas de HLHS.
    2. Sujets nécessitant une assistance circulatoire mécanique immédiatement avant l'opération BDCPA de stade II (dans les 5 jours).
    3. Parent ou tuteur refusant ou incapable de se conformer au(x) suivi(s) nécessaire(s).
    4. La mère est séropositive pour le VIH 1/2, l'hépatite BsAg ou l'hépatite C virémique et Treponema pallidum.
    5. Sujets qui ne conviennent pas à l'inclusion dans l'étude de l'avis du ou des investigateurs.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellules ouvertes C-kit+ Groupe A
Le groupe A est un groupe de traitement ouvert déterminant la sécurité et la faisabilité. Les participants inscrits dans ce groupe recevront des cellules c-kit+ précédemment récoltées au cours de leur opération BDCPA de stade II. Les cellules c-kit+ récoltées seront injectées dans le ventricule droit directement par voie intramyocardique.
Biologique: c-kit+ cellules
Les cellules c-kit+ autologues seront récoltées à partir du tissu auriculaire droit du participant obtenu auprès de l'opération SOC Norwood du participant. Les cellules c-kit+ récoltées contenant jusqu'à un total de 12 500 cellules/kg seront administrées par 6 à 10 injections intramyocardiques d'environ 100 µL par injection pour un volume total d'environ 0,6 mL.
Autres noms:
  • Cellules positives c-kit autologues (cellules c-kit+)
Comparateur actif: Cellules C-kit+ Groupe B
Les participants randomisés dans le groupe de traitement du groupe B recevront des cellules c-kit+ précédemment récoltées au cours de leur opération BDCPA de stade II. Les cellules c-kit+ récoltées seront injectées dans le ventricule droit directement par voie intramyocardique.
Biologique: c-kit+ cellules
Les cellules c-kit+ autologues seront récoltées à partir du tissu auriculaire droit du participant obtenu auprès de l'opération SOC Norwood du participant. Les cellules c-kit+ récoltées contenant jusqu'à un total de 12 500 cellules/kg seront administrées par 6 à 10 injections intramyocardiques d'environ 100 µL par injection pour un volume total d'environ 0,6 mL.
Autres noms:
  • Cellules positives c-kit autologues (cellules c-kit+)
Aucune intervention: Aucun groupe d'intervention
Les participants randomisés dans le groupe témoin du groupe B ne recevront que leur opération standard de soins (SOC) Stage II BDCPA sans l'injection de cellules c-kit+ récoltées.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'incidences d'événements cardiaques indésirables majeurs liés au traitement
Délai: 30 jours
La sécurité sera rapportée comme le nombre d'incidences d'événements cardiaques indésirables majeurs (MACE) liés au traitement. MACE est défini comme l'un des éléments suivants : plus de 30 secondes de tachycardie ventriculaire soutenue/symptomatique nécessitant une intervention, un choc cardiogénique, une opération cardiovasculaire non planifiée en raison d'un saignement au site d'injection, la nécessité d'un nouveau stimulateur cardiaque permanent, un accident vasculaire cérébral ou un événement embolique au cerveau déterminé par CT scan et mort. Les MACE seront évalués par le médecin traitant et évalués à l'aide des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) Version 5.
30 jours
Nombre de produits C-kit+
Délai: Jour 1
La faisabilité sera rapportée comme le nombre de produits c-kit+ pouvant être fabriqués et livrés aux sujets
Jour 1
Nombre de participants ayant terminé l'imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: Ligne de base, 6 mois, 12 mois
La faisabilité sera rapportée sous la forme du nombre de participants qui complètent l'IRM de suivi au départ, à 6 mois et à 12 mois.
Ligne de base, 6 mois, 12 mois
Modification de la fonction ventriculaire droite (RVEF)
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois
L'efficacité sera rapportée comme le changement de la fonction ventriculaire droite évalué en pourcentage et sera mesurée à l'aide d'échocardiogrammes en série et d'une IRM.
Baseline, 6 mois, 12 mois
Changement du volume télédiastolique ventriculaire droit (RVEDV)
Délai: Ligne de base, 6 mois, 12 mois
L'efficacité sera rapportée comme le changement du volume télédiastolique du ventricule droit évalué en millilitres par mètre carré et sera mesurée à l'aide d'échocardiogrammes et d'IRM en série.
Ligne de base, 6 mois, 12 mois
Variation du Volume Télésystolique du Ventricule Droit (VTVD)
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois
L'efficacité sera rapportée comme le changement du volume télésystolique du ventricule droit évalué en millilitres par mètre carré et sera mesurée à l'aide d'échocardiographies en série et d'un examen IRM.
Baseline, 6 mois, 12 mois
Changement dans la régurgitation tricuspide
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois
L'efficacité sera rapportée comme la modification de la régurgitation tricuspide évaluée en pourcentage et sera mesurée à l'aide d'échocardiogrammes sériés et d'un scanner IRM.
Baseline, 6 mois, 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'incidences d'événements indésirables graves
Délai: Jusqu'à 12 mois
Incidence des éléments suivants après la procédure BDCPA / GLENN, notamment : mortalité toutes causes confondues ; Mortalité cardiovasculaire ; Besoin de greffe; Hospitalisation pour insuffisance cardiaque; Morbidité cardiovasculaire, y compris accident vasculaire cérébral ou insuffisance cardiaque ou arythmies soutenues/symptomatiques.
Jusqu'à 12 mois
Changement de la vitesse de croissance somatique - Longueur (cm)
Délai: Ligne de base, 6 mois, 12 mois
Les modifications de la vitesse de croissance somatique seront évaluées par la longueur (cm) sur 12 mois après l'injection du produit de l'étude.
Ligne de base, 6 mois, 12 mois
Changement de la vitesse de croissance somatique - Poids (kg)
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois
Les changements de la vélocité de croissance somatique seront évalués par le poids (kg) sur 12 mois après l'injection du produit de l'étude.
Baseline, 6 mois, 12 mois
Modification de la vitesse de croissance somatique - Périmètre crânien (cm)
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois
Les modifications de la vitesse de croissance somatique seront évaluées par le périmètre crânien (cm) sur 12 mois après l'injection du produit de l'étude.
Baseline, 6 mois, 12 mois
Modification de l'enquête sur la qualité de vie des nourrissons et des tout-petits (ITQOL) - Santé globale
Délai: Ligne de base, 12 mois
L'Enquête sur la Qualité de Vie des Nourrissons et Jeunes Enfants (ITQOL) est un questionnaire validé de 47 items rapporté par les parents évaluant plusieurs domaines de la santé de l'enfant, notamment la santé globale, les capacités physiques, la croissance et le développement, l'inconfort/douleur, l'humeur et le comportement. Les scores des domaines sont transformés sur une échelle de 0 à 100, où 0 reflète la pire qualité de vie liée à la santé et 100 reflète la meilleure. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie.
Ligne de base, 12 mois
Incidence de mortalité ou besoin de transplantation
Délai: Jusqu'à 12 mois
L'incidence de la mortalité ou du besoin de transplantation après l'opération BDCPA de stade II sera rapportée
Jusqu'à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Joshua M Hare

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Chercheur principal: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Chercheur principal: William Mahle, MD, Emory University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 janvier 2018

Première publication (Réel)

23 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20190743

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur c-kit+ cellules

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Lebanon

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner