Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

The CHILD Trial: Studie syndromu hypoplastického levého srdce. (CHILD)

6. ledna 2026 aktualizováno: Joshua M Hare

Autologní injekce srdečních kmenových buněk u pacientů se syndromem hypoplastického levého srdce: otevřená pilotní studie.

Cílem této pilotní studie je vyhodnotit proveditelnost a bezpečnost intramyokardiální injekce autologních c-kit+ buněk během operace BDCPA II. fáze a sledovat účinky na klinický výsledek včetně funkce pravé komory myokardu, závažnosti trikuspidální regurgitace, výskytu závažných nežádoucích účinků příhody, rehospitalizace, změny zdravotního stavu, nutnost transplantace nebo mortalita.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 3 týdny (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pro zařazení do studie musí subjekty splňovat všechna kritéria pro zařazení:

    1. Subjekty se syndromem hypoplastického levého srdce (všechny typy) vyžadující Norwoodovu operaci stadia I.

      Kritéria vyloučení:

  • Uchazeči budou ze studia vyloučeni, pokud budou splněny některé z následujících podmínek:

    1. Subjekty podstupující operaci Norwood I. stupně, které nemají HLHS.
    2. Subjekty vyžadující mechanickou oběhovou podporu bezprostředně před operací fáze II BDCPA (do 5 dnů).
    3. Rodič nebo opatrovník, který není ochoten nebo schopen splnit nezbytná následná opatření.
    4. Matka je sérově pozitivní na HIV 1/2, hepatitidu BsAg nebo viremickou hepatitidu C a Treponema pallidum.
    5. Subjekty, které nejsou vhodné pro zařazení do studie podle názoru zkoušejícího (zkoušejících).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřete štítek C-kit+ buněk Skupina A
Skupina A je otevřená léčebná skupina určující bezpečnost a proveditelnost. Účastníci zařazení do této skupiny budou dostávat dříve odebrané buňky c-kit+ během operace Fáze II BDCPA. Odebrané buňky c-kit+ budou injikovány do pravé komory přímo intramyokardiálně.
Biologický: c-kit+ buňky
Autologní c-kit+ buňky budou sklizeny z účastníkovy tkáně pravé síně získané z účastnické operace SOC Norwood. Odebrané buňky c-kit+ obsahující celkem až 12 500 buněk/kg budou podávány prostřednictvím 6-10 intramyokardiálních injekcí přibližně 100 ul na injekci v celkovém objemu přibližně 0,6 ml.
Ostatní jména:
  • Autologní c-kit-pozitivní buňky (c-kit+ buňky)
Aktivní komparátor: C-kit+ buňky Skupina B
Účastníci randomizovaní do léčebné skupiny skupiny B obdrží dříve odebrané buňky c-kit+ během operace fáze II BDCPA. Odebrané buňky c-kit+ budou injikovány do pravé komory přímo intramyokardiálně.
Biologický: c-kit+ buňky
Autologní c-kit+ buňky budou sklizeny z účastníkovy tkáně pravé síně získané z účastnické operace SOC Norwood. Odebrané buňky c-kit+ obsahující celkem až 12 500 buněk/kg budou podávány prostřednictvím 6-10 intramyokardiálních injekcí přibližně 100 ul na injekci v celkovém objemu přibližně 0,6 ml.
Ostatní jména:
  • Autologní c-kit-pozitivní buňky (c-kit+ buňky)
Žádný zásah: Žádná intervenční skupina
Účastníci randomizovaní do kontrolní skupiny skupiny B obdrží pouze operaci standardní péče (SOC) fáze II BDCPA bez injekce odebraných buněk c-kit+.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet výskytů závažných nežádoucích srdečních příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: 30 dní
Bezpečnost bude uváděna jako počet výskytu závažných nežádoucích srdečních příhod souvisejících s léčbou (MACE). MACE je definován jako kterýkoli z následujících stavů: déle než 30 sekund trvalá/symptomatická komorová tachykardie vyžadující intervenci, kardiogenní šok, neplánovaná kardiovaskulární operace z důvodu krvácení v místě vpichu, potřeba nového trvalého kardiostimulátoru, mozková mrtvice nebo embolická příhoda do mozku stanovená pomocí CT skenování a smrt. MACE vyhodnotí ošetřující lékař a posoudí pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5.
30 dní
Počet produktů C-kit+
Časové okno: 1. den
Uskutečnitelnost bude hlášena jako počet c-kit+ produktů, které lze vyrobit a dodat subjektům
1. den
Počet účastníků, kteří dokončili magnetickou rezonanci (MRI)
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Proveditelnost bude zaznamenána jako počet účastníků, kteří dokončí vstupní vyšetření, 6měsíční a 12měsíční kontrolní vyšetření MRI.
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna funkce pravé komory (RVEF)
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Účinnost bude hlášena jako změna funkce pravé komory hodnocená v procentech a bude měřena pomocí sériových echokardiogramů a MRI skenů.
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna objemu pravé komory na konci diastoly (RVEDV)
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Účinnost bude vykazována jako změna objemu pravé komory na konci diastoly vyjádřená v mililitrech na metr čtvereční a bude měřena pomocí sériových echokardiogramů a MRI vyšetření.
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna objemu pravé komory na konci systoly (RVESV)
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Účinnost bude vyjádřena jako změna objemu pravé komory na konci systoly vyjádřená v mililitrech na metr čtvereční a bude měřena pomocí sériových echokardiogramů a MRI vyšetření.
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna trikuspidální regurgitace
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Účinnost bude uvedena jako změna trikuspidální regurgitace vyjádřená v procentech a bude měřena pomocí sériových echokardiogramů a MRI skenů.
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet výskytů závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Až 12 měsíců
Výskyt následujících po proceduře BDCPA / GLENN včetně: úmrtnosti ze všech příčin; Kardiovaskulární mortalita; Potřeba transplantace; Hospitalizace pro srdeční selhání; Kardiovaskulární morbidita, včetně mrtvice nebo srdečního selhání nebo trvalých/symptomatických arytmií.
Až 12 měsíců
Změna rychlosti somatického růstu - délka (cm)
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změny v rychlosti somatického růstu budou hodnoceny pomocí délky (cm) po dobu 12 měsíců po injekci studijního produktu.
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna rychlosti somatického růstu – hmotnost (kg)
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změny v somatické růstové rychlosti budou vyhodnoceny pomocí hmotnosti (kg) po dobu 12 měsíců po injekci studijního přípravku.
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna rychlosti somatického růstu – obvod hlavy (cm)
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změny v rychlosti somatického růstu budou hodnoceny obvodem hlavy (cm) během 12 měsíců po podání studijního přípravku.
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna v dotazníku kvality života kojenců a batolat (ITQOL) - Celkové zdraví
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Dotazník kvality života kojenců a batolat (ITQOL) je validovaný dotazník s 47 položkami, který vyplňují rodiče a hodnotí různé oblasti zdraví dítěte, včetně celkového zdraví, fyzických schopností, růstu a vývoje, nepohodlí/bolesti, nálady a chování. Skóre v jednotlivých oblastech se převádí na škálu 0–100, kde 0 představuje nejhorší kvalitu života související se zdravím a 100 nejlepší. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav, 12 měsíců
Výskyt mortality nebo potřeby transplantace
Časové okno: Až 12 měsíců
Výskyt mortality nebo potřeby transplantace po operaci BDCPA ve stádiu II bude zaznamenán
Až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Joshua M Hare

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Vrchní vyšetřovatel: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: William Mahle, MD, Emory University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

23. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20190743

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na c-kit+ buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit