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El ensayo CHILD: estudio del síndrome del corazón izquierdo hipoplásico. (CHILD)

11 de agosto de 2023 actualizado por: University of Miami

Inyección autóloga de células madre cardíacas en pacientes con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico: un estudio piloto de etiqueta abierta.

Los objetivos de este estudio piloto son evaluar la viabilidad y seguridad de la inyección intramiocárdica de células c-kit+ autólogas durante la operación BDCPA en etapa II y observar los efectos sobre el resultado clínico, incluida la función miocárdica del ventrículo derecho, la gravedad de la insuficiencia tricuspídea, la incidencia de efectos adversos graves eventos, reingresos, cambios en el estado de salud, necesidad de trasplante o mortalidad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

32

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Yvenie Desire, BA
  • Número de teléfono: 305-243-7273
  • Correo electrónico: YDesire@miami.edu

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Joshua M Hare, MD
  • Número de teléfono: 305-243-5779
  • Correo electrónico: JHare@med.miami.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
        • Contacto:
          • Kristen Herzegh, MPH
          • Número de teléfono: 404-712-7596
          • Correo electrónico: kcoshau@emory.edu
        • Sub-Investigador:
          • Michael Davis, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • Reclutamiento
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kristopher Deatrick
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Richard Ohye, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 día a 3 semanas (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Para su inclusión en el estudio, los sujetos deben cumplir con todos los criterios de inclusión:

    1. Sujetos con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (todos los tipos) que requieren operación de Norwood en etapa I.

      Criterio de exclusión:

  • Los candidatos serán excluidos del estudio si se cumple alguna de las siguientes condiciones:

    1. Sujetos sometidos a la operación de Norwood en Etapa I que no tienen HLHS.
    2. Sujetos que requieren soporte circulatorio mecánico inmediatamente antes de la operación de BDCPA en etapa II (dentro de los 5 días).
    3. Padre o tutor que no quiere o no puede cumplir con los seguimientos necesarios.
    4. La madre tiene suero positivo para VIH 1/2, hepatitis BsAg o hepatitis C virémica y Treponema pallidum.
    5. Sujetos que no son aptos para su inclusión en el estudio en opinión de los investigadores.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Células C-kit+ de etiqueta abierta Grupo A
El grupo A es un grupo de tratamiento de etiqueta abierta que determina la seguridad y la viabilidad. Los participantes inscritos en este grupo recibirán células c-kit+ recolectadas previamente durante su operación BDCPA de etapa II. Las células c-kit+ recolectadas se inyectarán en el ventrículo derecho directamente por vía intramiocárdica.
Biológico: células c-kit+
Las células c-kit+ autólogas se recolectarán del tejido de la aurícula derecha del participante obtenido del SOC Norwood Operation del participante. Las células c-kit+ recolectadas que contienen hasta un total de 12 500 células/kg se administrarán a través de 6 a 10 inyecciones intramiocárdicas de aproximadamente 100 ul por inyección para un volumen total de aproximadamente 0,6 ml.
Otros nombres:
  • Células c-kit-positivas autólogas (células c-kit+)
Comparador activo: Células C-kit+ Grupo B
Los participantes asignados aleatoriamente al Grupo de tratamiento del Grupo B recibirán células c-kit+ recolectadas previamente durante su operación de BDCPA en etapa II. Las células c-kit+ recolectadas se inyectarán en el ventrículo derecho directamente por vía intramiocárdica.
Biológico: células c-kit+
Las células c-kit+ autólogas se recolectarán del tejido de la aurícula derecha del participante obtenido del SOC Norwood Operation del participante. Las células c-kit+ recolectadas que contienen hasta un total de 12 500 células/kg se administrarán a través de 6 a 10 inyecciones intramiocárdicas de aproximadamente 100 ul por inyección para un volumen total de aproximadamente 0,6 ml.
Otros nombres:
  • Células c-kit-positivas autólogas (células c-kit+)
Sin intervención: Grupo sin intervención
Los participantes asignados aleatoriamente al Grupo de control del Grupo B recibirán solo su operación estándar de atención (SOC) Etapa II BDCPA sin la inyección de células c-kit+ recolectadas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de incidencia de eventos cardíacos adversos mayores relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 30 dias
La seguridad se informará como el número de incidencias de eventos cardíacos adversos mayores (MACE) relacionados con el tratamiento. MACE se define como cualquiera de los siguientes: más de 30 segundos de taquicardia ventricular sostenida/sintomática que requiere intervención, shock cardiogénico, operación cardiovascular no planificada debido a sangrado en el lugar de la inyección, necesidad de un nuevo marcapasos permanente, accidente cerebrovascular o evento embólico en el cerebro determinado por TC exploración y muerte. MACE será evaluado por el médico tratante y evaluado utilizando los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) Versión 5.
30 dias
Número de productos c-kit+
Periodo de tiempo: Día 1
La viabilidad se informará como la cantidad de productos c-kit+ que se pueden fabricar y entregar a los sujetos.
Día 1
Número de participantes que completaron la resonancia magnética nuclear (RMN)
Periodo de tiempo: 12 meses
La factibilidad se informará como el número de participantes que completan la IRM de seguimiento inicial, a los 6 meses y a los 12 meses.
12 meses
Cambio en la función del ventrículo derecho
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
La eficacia se informará como el cambio en la función ventricular derecha evaluada como un porcentaje y se medirá mediante ecocardiogramas en serie y resonancias magnéticas.
Línea base, 12 meses
Cambio en el volumen telediastólico del ventrículo derecho
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
La eficacia se informará como el cambio en la diastólica final del ventrículo derecho evaluada en ml y se medirá mediante ecocardiogramas en serie y resonancias magnéticas.
Línea base, 12 meses
Cambio en el volumen sistólico final del ventrículo derecho
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
La eficacia se informará como el cambio en el volumen sistólico final del ventrículo derecho evaluado en mm y se medirá mediante ecocardiogramas en serie y resonancias magnéticas.
Línea base, 12 meses
Cambio en la insuficiencia tricuspídea
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
La eficacia se informará como el cambio de la regurgitación tricuspídea evaluada en m/s y se medirá mediante ecocardiogramas seriados y resonancias magnéticas.
Línea base, 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de incidencia de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
Incidencia de lo siguiente después del procedimiento BDCPA/GLENN, que incluye: Mortalidad por todas las causas; Mortalidad cardiovascular; Necesidad de trasplante; Hospitalización por insuficiencia cardíaca; Morbilidad cardiovascular, incluido accidente cerebrovascular o insuficiencia cardíaca o arritmias sostenidas/sintomáticas.
Hasta 12 meses
Cambio en la velocidad de crecimiento somático
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
Los cambios en la velocidad de crecimiento somático se evaluarán según el peso, la altura y el perímetro cefálico durante los 12 meses posteriores a la SPI.
Línea base, 12 meses
Cambio en la encuesta de calidad de vida de bebés y niños pequeños (ITQOL)
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
La Encuesta de cambio en la calidad de vida de bebés y niños pequeños (ITQOL, por sus siglas en inglés) se mide en una escala de 9 con 47 elementos que miden la salud general del niño, sus habilidades físicas, su crecimiento y desarrollo general, malestar/dolor, estado de ánimo y comportamiento general. La puntuación total varía de 0 a 100, y la puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
Línea base, 12 meses
Incidencia de mortalidad o necesidad de trasplante
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
Se informará la incidencia de mortalidad o necesidad de trasplante después de la operación BDCPA en etapa II
Hasta 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Miami

Investigadores

  • Investigador principal: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Investigador principal: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Investigador principal: William Mahle, MD, Emory University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de octubre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

23 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20190743

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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