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羟基脲的共同决策 (ENGAGE-HU)

2025年6月4日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

让患有镰状细胞性贫血的儿童的父母及其提供者参与羟基脲的共同决策 (ENGAGE HU)

该研究的目的是了解如何最好地帮助患有镰状细胞病的幼儿的父母和他们的临床医生就羟基脲进行共同讨论（考虑到医学证据和父母的价值观和偏好）。 该研究将比较两种方法来帮助临床医生促进这一点——临床医生袖珍指南和临床医生羟基脲共享决策工具包——在一组 0-5 岁患有镰状细胞病的儿童的父母中。 研究人员希望这两种方法都能让父母做出高质量、知情的决定。 此外，该团队希望证明经历共同决定的父母会降低焦虑和决策不确定性。 研究人员还预计，这些父母更有可能选择羟基脲，他们的孩子将有更少的痛苦、更少的住院治疗、更好的发育结果和更高的生活质量。 项目团队希望证明该工具包方法易于临床医生使用，并为家长提供做出明智决定所需的支持。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

镰状细胞病 (SCD) 是一种遗传性血液病，使儿童面临严重并发症、早期发病率和死亡率以及高医疗保健利用率的风险。 在美国，SCD 主要影响非裔美国人和拉丁裔儿童。 羟基脲是治疗这种毁灭性和危及生命的疾病的唯一疾病缓解疗法之一。 国家循证指南建议使用共同决策方法为所有 9 个月大的 SCD 儿童提供羟基脲。 羟基脲的摄入量仍然很低，因为父母缺乏有关羟基脲的信息，并担心其安全性和潜在的长期副作用（例如 癌症、不孕症、出生缺陷）。 临床医生没有培训或工具来促进与父母进行共享讨论，以提供医学证据并考虑父母的偏好和价值观。 目前的研究比较了两种传播羟基脲指南和促进共同决策的方法：美国血液学会的羟基脲临床医生袖珍指南（常规护理方法）和临床医生羟基脲共享决策工具包（H-SDM 工具包）。 该研究的具体目的是评估常规护理传播方法（临床医生袖珍指南）和 H-SDM 临床医生工具包传播方法在以下方面的有效性：决策不确定性的父母报告（SCD 儿童父母选择的主要结果），父母对经历共同决策的看法、父母对羟基脲的了解、提供羟基脲的儿童数量、羟基脲摄取（使用有效处方的儿童）和儿童健康结果（疼痛、神经认知功能、镰状细胞相关的生活质量和医疗保健利用） . 符合条件的儿童必须在 0 到 5 岁之间并且是羟基脲的候选人才能参加。 试验将采用阶梯楔形设计（诊所是随机化的单位）。 研究团队的长期目标是提高 SCD 患儿的护理质量。 研究人员提出，如果与主要利益相关者一起开发并旨在解决多个层面（患者、临床医生、医疗保健系统和社区）获得高质量护理的障碍，则可以通过使用多组分传播方法来预防 SCD 患者的次优护理。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

176

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Beinoff Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Nemours Children's Health
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20060
        • Howard University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • The Washington University
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1个月 至 5年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 诊断：镰状细胞病
  2. 年龄：出生-5岁，含
  3. 适合羟基脲（基因型 SS、Sβ0Thal 或其他基因型 + 临床并发症）
  4. 孩子的父母、法定监护人或指定的决策者（看护人）必须参加两次研究访问
  5. 孩子的父母、法定监护人或指定的决策者（看护人）必须能够阅读、理解和说英语

排除标准：

  1. 之前已联系过父母/法定监护人或决定是否开始使用羟基脲。
  2. 现场调查员或血液学家认为会阻止患者成为研究合适人选的任何和所有其他诊断或状况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：卫生服务研究
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：羟基脲 SDM 工具包 (H-SDM)
在 H-SDM 工具包条件下，站点将开发用于识别合格患者和监测进展的方法，有机会使用实施工具，并将使用访问决策辅助工具。 H-SDM 工具包有四种访问决策辅助工具，可帮助父母做出有关羟基脲的决定：访问前手册、访问中问题卡、访问后手册和视频叙述{父母讲述他们如何做出决定的故事的视频关于羟基脲）。
行为的：羟基脲 SDM 工具包
实施工具和访问决策辅助工具
有源比较器：临床医生袖珍指南
在这种情况下，网站将提供提供羟基脲的最新指南，并使用美国血液学会 (ASH) 袖珍指南作为参考。 ASH 根据美国国家心脏、肺和血液研究所镰状细胞病的循证管理：专家小组报告，2014 年制定了“治疗镰状细胞病的羟基脲和输血疗法”临床医生袖珍指南。
行为的：临床医生袖珍指南
当前的羟基脲协议和 ASH 袖珍指南

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
决策冲突
大体时间：基线 - 与临床医生进行了分享讨论之后

决策冲突量表（DCS）是一项16个项目的父母完成的调查，衡量在对选项不了解，不清楚个人价值观或不支持做出选择时所经历的不确定性。 父母使用5点李克特量表（0 =完全同意4 =完全不同意）与每个项目的同意水平。 对于总分数，将项目求和，除以16，并乘以25。 所有亚子库由3个项目组成，但有效的决策子核（4个项目）除以项目（3 OR4）的数量（3 or4），乘以25。

分数从0（最佳选择都非常确定）到100（对最佳选择的最佳选择）和所有亚群。 因此，较高的分数表明较高的决策冲突。
基线 - 与临床医生进行了分享讨论之后
二元选项
大体时间：基线访问 - 与临床医生分享讨论后
二元选项描述了临床医生的行为，使患者/父母参与决策。 计算总分数，范围从0（无参与）到100（最大参与）。 二元选项得分与选项量表非常相关（Melbourne等，2011）； 1“我和我的医生一起做出决定”（Légaré等，2010）。 较高的分数表明，患者/父母具有更高的共同决策能力。
基线访问 - 与临床医生分享讨论后

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
羟基脲提出
大体时间：从随机分组的日期到首次记录的发行或处方日期，以第一个为准，最多可以评估7个月
在3个回应中有1个 - 研究协调员基于电子病历的审查（EMR）数据完成：未提供，提供或以前开处方的羟基脲。
从随机分组的日期到首次记录的发行或处方日期，以第一个为准，最多可以评估7个月
对决策的满意
大体时间：共享讨论后的基线
八项调查是根据对决策量表41（4个项目）以及医疗研究机构的满意度以及质量对医疗保健提供者和系统调查的消费者评估（4个项目）的满意度（4个项目）。 求和42个项目以获得从0到28的总分数，得分较高，表明满意度更高。
共享讨论后的基线
年龄和阶段问卷 - 总体运动量表
大体时间：与临床医生讨论后
该问卷是针对出生至6岁之间儿童的可靠，准确和社会情感的筛选者，Cronbachα= .60至.85。 分数从0到60不等，得分较高，表明儿童的成长是按计划进行的。
与临床医生讨论后
小儿生活质量清单 - 镰状细胞疾病模块（PEDS QL -SCD模块） - 总分
大体时间：经过与临床医生的分享讨论
镰状细胞疾病（SCD）的父母报告 - 特定的生活质量（QOL）和疼痛，通过小儿生活质量（PEDSQL）SCD模块来衡量，该模块评估了与健康相关的生活质量（HRQOL）的多个领域，包括疼痛影响，疼痛影响，疲劳，疲劳，疼痛，疼痛管理，情绪，交流，交流和治疗。 得分范围为0到100，得分较高，表明HRQOL或更高的功能。
经过与临床医生的分享讨论
羟基脲知识
大体时间：经过与临床医生的分享讨论
八项调查是根据现有文献，渥太华知识用户手册以及父母和临床利益相关者进行的，并用于我们的飞行员工作。 总体得分范围为0到9，分数越高，得分较高，表明更多的知识。
经过与临床医生的分享讨论

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

调查人员

  • 首席研究员：Lori E Crosby, PsyD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年7月12日

初级完成 (实际的)

2022年2月28日

研究完成 (实际的)

2022年2月28日

研究注册日期

首次提交

2018年2月9日

首先提交符合 QC 标准的

2018年2月20日

首次发布 (实际的)

2018年2月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年6月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年6月4日

最后验证

2025年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CDR_1609_36055

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

本研究将遵守以患者为中心的结果研究所 (PCORI) 的公共访问政策，该政策确保公众可以访问 PCORI 资助的研究的已发表结果。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

镰状细胞性贫血的临床试验

羟基脲 SDM 工具包的临床试验

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