Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gedeelde besluitvorming voor Hydroxyurea (ENGAGE-HU)

4 juni 2025 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Ouders van kinderen met sikkelcelanemie en hun leveranciers betrekken bij gedeelde besluitvorming voor hydroxyurea (ENGAGE HU)

Het doel van de studie is om te begrijpen hoe ouders van jonge kinderen met sikkelcelziekte en hun clinici het beste kunnen worden geholpen bij een gedeelde discussie over hydroxyurea (een discussie die rekening houdt met medisch bewijs en de waarden en voorkeuren van ouders). De studie zal twee methoden vergelijken om clinici te helpen dit te vergemakkelijken - een zakgids voor clinici en een toolkit voor gedeelde besluitvorming door clinici - hydroxyurea - in een groep ouders van kinderen van 0-5 jaar met sikkelcelziekte. De onderzoekers hopen dat beide methoden ertoe leiden dat ouders tot een kwalitatief goede, goed geïnformeerde beslissing komen. Bovendien hoopt het team aan te tonen dat ouders die een gedeelde beslissing ervaren, minder angst en beslissingsonzekerheid zullen hebben. De onderzoekers verwachten ook dat deze ouders eerder voor hydroxyurea zullen kiezen en dat hun kinderen minder pijn, minder ziekenhuisopnames, betere ontwikkelingsresultaten en een hogere kwaliteit van leven zullen hebben. Het projectteam hoopt aan te tonen dat de toolkit-methode gemakkelijk te gebruiken is voor clinici en ouders de ondersteuning biedt die nodig is om een ​​weloverwogen beslissing te nemen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Sikkelcelanemie (SCD) is een genetische bloedaandoening waarbij kinderen risico lopen op ernstige medische complicaties, vroege morbiditeit en mortaliteit en een hoog zorggebruik. In de VS treft SCZ voornamelijk Afro-Amerikaanse en Latino-kinderen. Hydroxyurea is een van de weinige ziektemodificerende behandelingen voor deze verwoestende en levensbedreigende ziekte. Nationale Evidence-Based Guidelines bevelen het gebruik aan van een gedeelde besluitvormingsbenadering om hydroxyurea aan te bieden aan alle kinderen met SCZ vanaf de leeftijd van negen maanden. De opname van hydroxyurea blijft laag omdat ouders geen informatie hebben over hydroxyurea en zich zorgen maken over de veiligheid en mogelijke bijwerkingen op de lange termijn (bijv. kanker, onvruchtbaarheid, aangeboren afwijkingen). Artsen hebben niet de training of hulpmiddelen om een ​​gedeelde discussie met ouders mogelijk te maken die medisch bewijs levert en rekening houdt met de voorkeuren en waarden van ouders. De huidige studie vergelijkt twee methoden voor het verspreiden van hydroxyurea-richtlijnen en het faciliteren van gedeelde besluitvorming: de American Society of Hematology's hydroxyurea clinician pocket guide (gebruikelijke zorgmethode) en een clinicus hydroxyurea shared decision-making toolkit (H-SDM toolkit). De specifieke doelstellingen van de studie zijn het evalueren van de effectiviteit van de gebruikelijke zorgverspreidingsmethode (handboek voor de arts) en de H-SDM clinician toolkit verspreidingsmethode op: ouderrapport van beslissingsonzekerheid (primaire uitkomst gekozen door ouders van kinderen met SCD), ouderperceptie van het ervaren van gedeelde besluitvorming, kennis van ouders over hydroxyurea, het aantal kinderen dat hydroxyurea krijgt aangeboden, hydroxyurea-opname (die met actieve voorschriften) en gezondheidsresultaten van kinderen (pijn, neurocognitief functioneren, sikkelcelgerelateerde kwaliteit van leven en gebruik van gezondheidszorg) . In aanmerking komende kinderen moeten tussen de 0 en 5 jaar oud zijn en een kandidaat zijn voor hydroxyurea om deel te nemen. De proef zal een getrapt wigontwerp gebruiken (kliniek is de eenheid van randomisatie). De langetermijndoelstelling van het onderzoeksteam is het verbeteren van de kwaliteit van zorg voor kinderen met SCZ. De onderzoekers stellen voor dat suboptimale zorg voor patiënten met SCZ te voorkomen is door het gebruik van verspreidingsmethoden met meerdere componenten, mits ontwikkeld met de belangrijkste belanghebbenden en ontworpen om belemmeringen voor hoogwaardige zorg op meerdere niveaus (patiënt, clinicus, gezondheidszorgsysteem en gemeenschap) aan te pakken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

176

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Beinoff Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours Children's Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20060
        • Howard University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • The Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose: sikkelcelziekte
  2. Leeftijd: geboorte t/m 5 jaar
  3. Komt in aanmerking voor hydroxyurea (genotype SS, Sβ0Thal of ander genotype + klinische complicaties)
  4. De ouder, wettelijke voogd of aangewezen beslisser (verzorger) van het kind moet aan beide studiebezoeken deelnemen
  5. De ouder, wettelijke voogd of aangewezen beslisser (verzorger) van het kind moet Engels kunnen lezen, begrijpen en spreken

Uitsluitingscriteria:

  1. Ouder/wettelijke voogd is eerder benaderd OF heeft een beslissing genomen over het starten met hydroxyurea.
  2. Alle andere diagnoses of aandoeningen die, naar de mening van de locatie-onderzoeker of hematoloog, zouden verhinderen dat de patiënt een geschikte kandidaat voor het onderzoek is.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Onderzoek naar gezondheidsdiensten
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hydroxyurea SDM-toolkit (H-SDM)
Tijdens de H-SDM-toolkit zullen locaties methoden ontwikkelen voor het identificeren van in aanmerking komende patiënten en het bewaken van de voortgang, hebben ze de mogelijkheid om implementatietools te gebruiken en zullen ze de Visit Decision Aids gebruiken. De H-SDM-toolkit heeft vier keuzehulpmiddelen voor bezoeken om ouders te ondersteunen bij hun beslissing over hydroxyurea: brochure vóór het bezoek, uitgavekaart tijdens het bezoek, boekje na het bezoek en videoverhalen {video's van ouders die hun verhaal vertellen over hoe ze een beslissing hebben genomen over hydroxyureum).
Gedragsmatig: Hydroxyurea SDM-toolkit
Implementatietools en bezoekkeuzehulpen
Actieve vergelijker: Zakboekje voor de arts
In deze toestand zullen sites actuele richtlijnen geven voor het aanbieden van hydroxyurea en de zakgids van de American Society of Hematology (ASH) als referentie gebruiken. ASH ontwikkelde 'The Hydroxyurea and Transfusion Therapy for the Treatment of Sickle Cell Disease', een zakgids voor clinici op basis van het National Heart, Lung, and Blood Institute's Evidence Based Management of Sickle Cell Disease: Expert Panel Report, 2014.'
Gedragsmatig: Zakboekje voor de arts
huidige hydroxyurea-protocol en ASH-zakgids

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beslissingsconflict
Tijdsspanne: Baseline - na gedeelde discussie met arts

Beslissingsconflictschaal (DCS) is een met 16 items door ouders voltooide enquête die onzekerheid meet wanneer ze zich niet hebben geïnformeerd over opties, onduidelijk over persoonlijke waarden of niet worden ondersteund bij het maken van een keuze. Ouders melden hun overeenkomstniveau met elk item met behulp van een 5 -punts Likert -schaal (0 = akkoord met 4 = zeer mee oneens). Voor de totale score worden items opgeteld, gedeeld door 16 en vermenigvuldigd met 25. Alle subscores bestaan ​​uit 3 items behalve de effectieve beslissingen subcore (4 items) die worden opgeteld, gedeeld door het aantal items (3 OR4) en vermenigvuldigd met 25.

Scores variëren van 0 (voelt buitengewoon zeker over de beste keuze) tot 100 (voelt extreem onzeker over de beste keuze) op de totale score en alle subscores. Een hogere score duidt dus op een hoog beslissingsconflict.
Baseline - na gedeelde discussie met arts
Dyadische optie
Tijdsspanne: Baseline bezoek - na gedeelde discussie met arts
Dyadische optie beschrijft het gedrag van artsen om een ​​patiënt/ouder bij de besluitvorming te betrekken. Een totale score wordt berekend die varieert van 0 (geen betrokkenheid) tot 100 (maximale betrokkenheid). Dyadische optiescores correleren goed met optieschaal (Melbourne et al., 2011); 1 item "Mijn arts en ik hebben samen de beslissing genomen" (Légaré et al., 2010). Hogere scores geven aan dat de patiënt/ouder hogere gedeelde besluitvormingscompetenties heeft.
Baseline bezoek - na gedeelde discussie met arts

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hydroxyurea aangeboden
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van het eerste gedocumenteerd aanbod of recept, afhankelijk van de eerste, beoordeeld tot 7 maanden
1 van 3 antwoorden - voltooid door de onderzoekscoördinator op basis van beoordeling van gegevens van Electronic Medical Decord (EMR): Hydroxyurea werd niet aangeboden, aangeboden of eerder voorgeschreven.
Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van het eerste gedocumenteerd aanbod of recept, afhankelijk van de eerste, beoordeeld tot 7 maanden
Tevredenheid met besluitvorming
Tijdsspanne: Basislijn na de gedeelde discussie
Echt item-enquête aangepast aan de tevredenheid met beslissingsschaal 41 (4 items) en het Agentschap voor gezondheidszorgonderzoek en de consumentenbeoordeling van de consumenten van zorgverleners en onderzoeksonderzoek met betrekking tot de zorgervaring met zorg (4 items). 42 items worden opgeteld om een ​​totale score te behalen variërend van 0 tot 28, waarbij hogere scores een hogere tevredenheid aangeven.
Basislijn na de gedeelde discussie
Leeftijden en stadia vragenlijst - bruto motor subschaal
Tijdsspanne: Na discussie met arts
Deze vragenlijst is een betrouwbare, nauwkeurige ontwikkelings- en sociaal-emotionele screener voor kinderen tussen de geboorte en 6 jaar oud, met een Cronbach α = .60 tot .85. Scores variëren van 0 tot 60, waarbij hogere scores aangeven dat de ontwikkeling van het kind op schema ligt.
Na discussie met arts
Inventaris van de pediatrische kwaliteit van leven - Sikkelcelziekte Module (PEDS QL - SCD -module) - Totaal score
Tijdsspanne: Na gedeelde discussie met arts
Ouderrapport van sikkelcelziekte (SCD) -specifieke kwaliteit van leven (QOL) en pijn, zoals gemeten door de pediatrische kwaliteit van leven (PEDSQL) SCD-module, die verschillende domeinen van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) (HRQOL) (HRQOL) (HRQOL) (HRQOL) (HRQOL) (HRQOL) (HRQOL) (HRQOL) (HRQOL) (HRQOL) (HRQOL) (HRQOL) (HRQOL) (HRQOL), beoordeelt, waaronder pijnbeurt, pijnbeheer, emotie, communicatie, communicatie en behandelingsadherentie. Scores variëren van 0 tot 100, met hogere scores die een hoger HRQOL of een hoger functioneren aangeven.
Na gedeelde discussie met arts
Hydroxyurea -kennis
Tijdsspanne: Na gedeelde discussie met arts
Echt item-enquête ontwikkeld op basis van de bestaande literatuur, de Ottawa Knowledge User Manual en Parent and Clinician Stakeholders en gebruikt in ons pilootwerk. Items worden opgeteld om een ​​totale score te behalen variërend van 0 tot 9, waarbij hogere scores meer kennis aangeven.
Na gedeelde discussie met arts

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lori E Crosby, PsyD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 juli 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 februari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 februari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 juni 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CDR_1609_36055

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Deze studie zal voldoen aan het Public Access Policy van het Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI), dat ervoor zorgt dat het publiek toegang heeft tot de gepubliceerde resultaten van door PCORI gefinancierd onderzoek.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelanemie

Klinische onderzoeken op Hydroxyurea SDM-toolkit

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Iran

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren