Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Delt beslutningstaking for Hydroxyurea (ENGAGE-HU)

4. juni 2025 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Engasjere foreldre til barn med sigdcelleanemi og deres forsørgere i felles beslutningstaking for hydroksyurea (ENGAGE HU)

Målet med studien er å forstå hvordan man best kan hjelpe foreldre til små barn med sigdcellesykdom og deres klinikere til å ha en felles diskusjon om hydroksyurea (en som tar hensyn til medisinske bevis og foreldres verdier og preferanser). Studien vil sammenligne to metoder for å hjelpe klinikere med å lette dette – en lommeguide for klinikere og en delt verktøysett for hydroxyurea-beslutninger – i en gruppe foreldre til barn i alderen 0-5 år med sigdcellesykdom. Etterforskerne håper at begge metodene fører til at foreldre når en avgjørelse av høy kvalitet og velinformert. I tillegg håper teamet å demonstrere at foreldre som opplever en felles beslutning vil ha lavere angst og beslutningsusikkerhet. Forskerne forventer også at disse foreldrene vil ha større sannsynlighet for å velge hydroksyurea og at barna deres vil ha mindre smerter, færre sykehusinnleggelser, bedre utviklingsresultater og høyere livskvalitet. Prosjektteamet håper å vise at verktøysettmetoden er enkel å bruke for klinikere og gir foreldre den støtten som trengs for å ta en informert beslutning.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Sigdcellesykdom (SCD) er en genetisk blodsykdom som setter barn i fare for alvorlige medisinske komplikasjoner, tidlig sykelighet og dødelighet, og høy bruk av helsetjenester. I USA påvirker SCD først og fremst afroamerikanske og latinobarn. Hydroxyurea er en av de eneste sykdomsmodifiserende behandlingene for denne ødeleggende og livstruende sykdommen. Nasjonale evidensbaserte retningslinjer anbefaler bruk av en felles beslutningsmetode for å tilby hydroksyurea til alle barn med SCD så tidlig som i ni måneders alder. Hydroxyurea-opptaket forblir lavt fordi foreldre mangler informasjon om hydroksyurea og har bekymringer om dets sikkerhet og potensielle langsiktige bivirkninger (f. kreft, infertilitet, fødselsskader). Klinikere har ikke opplæring eller verktøy for å legge til rette for en felles diskusjon med foreldre som gir medisinsk bevis og vurderer foreldrenes preferanser og verdier. Den nåværende studien sammenligner to metoder for å spre retningslinjer for hydroksyurea og forenkle delt beslutningstaking: American Society of Hematologys lommeguide for hydroksyureakliniker (vanlig pleiemetode) og en kliniker for hydroksyurea delt beslutningstaking (H-SDM toolkit). De spesifikke målene med studien er å evaluere effektiviteten av den vanlige omsorgsformidlingsmetoden (klinikerlommeguide) og H-SDM klinikerverktøysettformidlingsmetoden på: foreldrerapport om beslutningsusikkerhet (primært resultat valgt av foreldre til barn med SCD), foreldrenes oppfatning av å oppleve delt beslutningstaking, foreldrenes kunnskap om hydroksyurea, antall barn som tilbys hydroksyurea, hydroksyureaopptak (de med aktive resepter) og helseutfall for barn (smerte, nevrokognitiv funksjon, sigdcelle-relatert livskvalitet og bruk av helsetjenester) . Kvalifiserte barn må være mellom 0 og 5 år og en kandidat for hydroksyurea for å delta. Forsøket vil bruke et trinn-kile-design (klinikken er enheten for randomisering). Det langsiktige målet for forskerteamet er å forbedre kvaliteten på omsorgen for barn med SCD. Etterforskerne foreslår at suboptimal omsorg for pasienter med SCD kan forebygges ved bruk av multikomponentspredningsmetoder hvis de utvikles med sentrale interessenter og utformet for å adressere barrierer for høykvalitetsbehandling på flere nivåer (pasient, kliniker, helsevesen og lokalsamfunn).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

176

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Beinoff Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Nemours Children's Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20060
        • Howard University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • The Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose: sigdcellesykdom
  2. Alder: fødsel-5 år, inkludert
  3. Kvalifisert for hydroksyurea (genotype SS, Sβ0Thal eller annen genotype + kliniske komplikasjoner)
  4. Barnets forelder, verge eller utpekte beslutningstaker (omsorgsperson) må delta i begge studiebesøkene
  5. Barnets forelder, verge eller utpekte beslutningstaker (omsorgsperson) må kunne lese, forstå og snakke engelsk

Ekskluderingskriterier:

  1. Foreldre/verge har tidligere blitt kontaktet ELLER tatt en avgjørelse om hvorvidt hydroksyurea skal igangsettes.
  2. Enhver og alle andre diagnoser eller tilstander som etter stedsforskeren eller hematologens oppfatning ville hindre pasienten i å være en egnet kandidat for studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Helsetjenesteforskning
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hydroxyurea SDM Toolkit (H-SDM)
Under tilstanden til H-SDM-verktøysettet vil nettsteder utvikle metoder for å identifisere kvalifiserte pasienter og overvåke fremgang, ha muligheten til å bruke implementeringsverktøy og bruke hjelpemidler for besøksbeslutning. H-SDM-verktøysettet har fire besøksbeslutningshjelpemidler for å støtte foreldre i deres avgjørelse om hydroksyurea: brosjyre før besøk, utstedelseskort for besøk, hefte etter besøk og videofortellinger {videoer av foreldre som forteller sin historie om hvordan de tok en avgjørelse om hydroksyurea).
Atferdsmessig: Hydroxyurea SDM Toolkit
Implementeringsverktøy og besøksbeslutningshjelpemidler
Aktiv komparator: Klinisk lommeguide
I denne tilstanden vil nettsteder gi gjeldende retningslinjer for å tilby hydroksyurea og bruke American Society of Hematology (ASH) lommeguide som referanse. ASH utviklet 'The Hydroxyurea and Transfusion Therapy for the Treatment of Sickle Cell Disease' klinikerlommeguide basert på National Heart, Lung, and Blood Institute's Evidence Based Management of Sickle Cell Disease: Expert Panel Report, 2014.'
Atferdsmessig: Klinisk lommeguide
gjeldende hydroxyurea-protokoll og ASH-lommeguide

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Beslutningsmessig konflikt
Tidsramme: Baseline - Etter delt diskusjon med kliniker

Decisional Conflict Scale (DCS) er en 16-punkts foreldre-fullført undersøkelse som måler usikkerhet som oppleves når man føler seg uinformert om alternativer, uklart om personlige verdier eller ikke støttet i å ta et valg. Foreldre rapporterer om enighetsnivået deres med hvert element som bruker en 5 -punkts Likert -skala (0 = enig i 4 = sterkt uenig). For den totale poengsummen er varene summert, delt med 16 og multiplisert med 25. Alle underkoker består av 3 elementer bortsett fra de effektive beslutningene subcore (4 elementer) som er summert, delt på antall elementer (3 eller4) og multiplisert med 25.

Poengene varierer fra 0 (føles ekstremt sikkert om det beste valget) til 100 (føles ekstremt usikkert om det beste valget) på den totale poengsummen og alle underkoker. Dermed indikerer en høyere poengsum en høy beslutningskonflikt.
Baseline - Etter delt diskusjon med kliniker
Dyadisk alternativ
Tidsramme: Baseline Besøk - Etter delt diskusjon med kliniker
Dyadisk alternativ beskriver klinikeratferd for å involvere en pasient/foreldre i beslutninger. Det beregnes en total score som varierer fra 0 (ingen involvering) til 100 (maksimalt involvering). Dyadisk alternativ score korrelerer godt med opsjonsskala (Melbourne et al., 2011); 1 vare "Legen min og jeg tok avgjørelsen sammen" (Légaré et al., 2010). Høyere score indikerer at pasienten/foreldrene har høyere delte beslutningskompetanser.
Baseline Besøk - Etter delt diskusjon med kliniker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hydroxyurea tilbød
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til datoen for det første dokumenterte tilbudet eller resepten, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 7 måneder
1 av 3 svar - Fullført av forskningskoordinatoren basert på gjennomgang av elektronisk medisinsk journal (EMR) data: Hydroxyurea ble ikke tilbudt, tilbudt eller tidligere foreskrevet.
Fra randomiseringsdato til datoen for det første dokumenterte tilbudet eller resepten, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 7 måneder
Tilfredshet med beslutninger
Tidsramme: Baseline etter den delte diskusjonen
Åtte-elementundersøkelse tilpasset fra tilfredsheten med Decision Scale 41 (4 elementer) og byrået for helsevesenets forskning og kvalitets forbrukervurdering av helsepersonell og systemundersøkelse relatert til pasientopplevelse av omsorg (4 elementer). 42 varer summeres for å oppnå en total score fra 0 til 28, med høyere score som indikerer høyere tilfredshet.
Baseline etter den delte diskusjonen
AGER & STAGES SPØRSMÅ
Tidsramme: Etter diskusjon med kliniker
Dette spørreskjemaet er en pålitelig, nøyaktig utviklingsmessig og sosial-emosjonell screener for barn mellom fødsel og 6 år, med en Cronbach α = .60 til .85. Poengene varierer fra 0 til 60, med høyere score som indikerer at barnets utvikling er etter planen.
Etter diskusjon med kliniker
Pediatrisk livskvalitet i livet - Sigdcellesykdomsmodul (PEDS QL - SCD -modul) - Total poengsum
Tidsramme: Etter delt diskusjon med kliniker
Foreldres rapport om sigdcellesykdom (SCD) -spesifikk livskvalitet (QOL) og smerter, målt ved pediatrisk livskvalitet (PEDSQL) SCD-modul, som vurderer flere domener til helsemessige livskvalitet (HRQOL), inkludert smertepåvirkning, tretthet, smertehåndtering, følelser, kommunikasjon og behandling. Poengene varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer høyere HRQOL eller høyere funksjon.
Etter delt diskusjon med kliniker
Hydroxyurea kunnskap
Tidsramme: Etter delt diskusjon med kliniker
Åtte-elementundersøkelse utviklet seg basert på den eksisterende litteraturen, Ottawa Knowledge brukerhåndbok og foreldre- og klinikerinteressenter og brukt i vårt pilotarbeid. Elementer er summert for å oppnå en total score fra 0 til 9, med høyere score som indikerer mer kunnskap.
Etter delt diskusjon med kliniker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lori E Crosby, PsyD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2018

Primær fullføring (Faktiske)

28. februar 2022

Studiet fullført (Faktiske)

28. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

22. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CDR_1609_36055

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Denne studien vil være i samsvar med Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI) Public Access Policy, som sikrer at publikum har tilgang til de publiserte resultatene av PCORI-finansiert forskning.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcelleanemi

Kliniske studier på Hydroxyurea SDM Toolkit

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Japan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere