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Toma de decisiones compartida para la hidroxiurea (ENGAGE-HU)

4 de junio de 2025 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Involucrar a los padres de niños con anemia de células falciformes y sus proveedores en la toma de decisiones compartida para la hidroxiurea (ENGAGE HU)

El objetivo del estudio es comprender la mejor manera de ayudar a los padres de niños pequeños con enfermedad de células falciformes y sus médicos a tener una conversación compartida sobre la hidroxiurea (una que tenga en cuenta la evidencia médica y los valores y preferencias de los padres). El estudio comparará dos métodos para ayudar a los médicos a facilitar esto: una guía de bolsillo para médicos y un conjunto de herramientas de toma de decisiones compartidas con hidroxiurea para médicos, en un grupo de padres de niños de 0 a 5 años con enfermedad de células falciformes. Los investigadores esperan que ambos métodos lleven a los padres a tomar una decisión bien informada y de alta calidad. Además, el equipo espera demostrar que los padres que experimentan una decisión compartida tendrán menos ansiedad e incertidumbre en la decisión. Los investigadores también esperan que sea más probable que estos padres elijan la hidroxiurea y que sus hijos tengan menos dolor, menos hospitalizaciones, mejores resultados de desarrollo y una mejor calidad de vida. El equipo del proyecto espera demostrar que el método del kit de herramientas es fácil de usar para los médicos y brinda a los padres el apoyo necesario para tomar una decisión informada.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) es un trastorno genético de la sangre que pone a los niños en riesgo de sufrir complicaciones médicas graves, morbilidad y mortalidad tempranas y una alta utilización de la atención médica. En los EE. UU., la SCD afecta principalmente a niños afroamericanos y latinos. La hidroxiurea es uno de los únicos tratamientos modificadores de la enfermedad para esta enfermedad devastadora y potencialmente mortal. Las Directrices Nacionales Basadas en Evidencia recomiendan el uso de un enfoque de toma de decisiones compartida para ofrecer hidroxiurea a todos los niños con SCD desde los nueve meses de edad. La absorción de hidroxiurea sigue siendo baja debido a que los padres carecen de información sobre la hidroxiurea y les preocupa su seguridad y los posibles efectos secundarios a largo plazo (p. cáncer, infertilidad, defectos de nacimiento). Los médicos no tienen la capacitación ni las herramientas para facilitar una discusión compartida con los padres que proporcione evidencia médica y considere las preferencias y los valores de los padres. El estudio actual compara dos métodos para difundir las pautas de hidroxiurea y facilitar la toma de decisiones compartida: la guía de bolsillo para médicos de hidroxiurea de la Sociedad Estadounidense de Hematología (método de atención habitual) y un conjunto de herramientas de toma de decisiones compartidas de hidroxiurea para médicos (conjunto de herramientas H-SDM). Los objetivos específicos del estudio son evaluar la eficacia del método de difusión de la atención habitual (guía de bolsillo para médicos) y el método de difusión del kit de herramientas para médicos H-SDM sobre: ​​informe de los padres sobre la incertidumbre en la toma de decisiones (resultado principal elegido por los padres de niños con SCD), percepción de los padres de experimentar la toma de decisiones compartida, conocimiento de los padres sobre la hidroxiurea, la cantidad de niños a los que se les ofreció hidroxiurea, consumo de hidroxiurea (aquellos con recetas activas) y resultados de salud infantil (dolor, funcionamiento neurocognitivo, calidad de vida relacionada con la anemia falciforme y utilización de la atención médica) . Los niños elegibles deben tener entre 0 y 5 años y ser candidatos a la hidroxiurea para participar. El ensayo utilizará un diseño escalonado (la clínica es la unidad de aleatorización). El objetivo a largo plazo del equipo de investigación es mejorar la calidad de la atención de los niños con SCD. Los investigadores proponen que la atención subóptima para pacientes con SCD se puede prevenir con el uso de métodos de difusión de múltiples componentes si se desarrollan con partes interesadas clave y se diseñan para abordar las barreras para una atención de alta calidad en múltiples niveles (paciente, médico, sistema de atención médica y comunidad).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

176

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Beinoff Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Children's Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • The Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico: enfermedad de células falciformes
  2. Edad: nacimiento-5 años, inclusive
  3. Elegible para hidroxiurea (genotipo SS, Sβ0Thal u otro genotipo + complicaciones clínicas)
  4. El padre, tutor legal o persona designada para tomar decisiones (cuidador) del niño debe participar en ambas visitas del estudio.
  5. El padre, tutor legal o persona designada para tomar decisiones (cuidador) del niño debe saber leer, comprender y hablar inglés.

Criterio de exclusión:

  1. Se ha contactado previamente con el padre/tutor legal O se ha tomado una decisión sobre si iniciar o no con hidroxiurea.
  2. Cualquier y todos los demás diagnósticos o condiciones que, en opinión del investigador del sitio o del hematólogo, impedirían que el paciente sea un candidato adecuado para el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Investigación de servicios de salud
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Kit de herramientas SDM para hidroxiurea (H-SDM)
Durante la condición del kit de herramientas H-SDM, los sitios desarrollarán métodos para identificar a los pacientes elegibles y monitorear el progreso, tendrán la oportunidad de usar las herramientas de implementación y usarán las ayudas para la decisión de visitas. El kit de herramientas H-SDM tiene cuatro ayudas para la toma de decisiones en las visitas para apoyar a los padres en su decisión sobre la hidroxiurea: folleto previo a la visita, tarjeta de problemas durante la visita, folleto posterior a la visita y narraciones en video {videos de padres que cuentan su historia sobre cómo tomaron una decisión sobre la hidroxiurea).
Conductual: Kit de herramientas SDM para hidroxiurea
Herramientas de implementación y ayudas para la toma de decisiones sobre visitas
Comparador activo: Guía de bolsillo para médicos
En esta condición, los sitios proporcionarán pautas actuales para ofrecer hidroxiurea y usarán la guía de bolsillo de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) como referencia. ASH desarrolló la guía de bolsillo para médicos 'The Hydroxyurea and Transfusion Therapy for the Treatment of Sickle Cell Disease' (Terapia de hidroxiurea y transfusión para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes) basada en el Manejo basado en la evidencia de la enfermedad de células falciformes del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre: Informe del panel de expertos, 2014.'
Conductual: Guía de bolsillo para médicos
protocolo actual de hidroxiurea y guía de bolsillo ASH

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Conflicto decisional
Periodo de tiempo: Línea de base: después de una discusión compartida con el clínico

La escala de conflicto decisional (DCS) es una encuesta completada con los padres de 16 ítems que mide la incertidumbre experimentada cuando se siente desinformado sobre las opciones, no está claro sobre los valores personales o no respaldada para tomar una decisión. Los padres informan su nivel de acuerdo con cada ítem utilizando una escala Likert de 5 puntos (0 = totalmente de acuerdo con 4 = totalmente en desacuerdo). Para el puntaje total, los elementos se suman, divididos por 16 y multiplicados por 25. Todas las subpenas consisten en 3 ítems, excepto el subcore de decisiones efectivas (4 elementos) que se suman, divididos por el número de elementos (3 OR4) y multiplicados por 25.

Los puntajes van desde 0 (se siente extremadamente seguro sobre la mejor opción) a 100 (se siente extremadamente incierto sobre la mejor opción) en el puntaje total y todas las subpenas. Por lo tanto, una puntuación más alta indica un alto conflicto decisional.
Línea de base: después de una discusión compartida con el clínico
Opción diádica
Periodo de tiempo: Visita de línea de base: después de una discusión compartida con el clínico
La opción diádica describe los comportamientos clínicos para involucrar a un paciente/padre en la toma de decisiones. Se calcula una puntuación total que varía de 0 (sin participación) a 100 (participación máxima). Los puntajes de opciones diádicas se correlacionan bien con la escala de opciones (Melbourne et al., 2011); 1 Artículo "Mi médico y yo tomamos la decisión juntos" (Légaré et al., 2010). Los puntajes más altos indican que el paciente/padre tiene mayores competencias de toma de decisiones compartidas.
Visita de línea de base: después de una discusión compartida con el clínico

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hydroxyurea ofrecida
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la aleatorización hasta la fecha de la primera oferta o prescripción documentada, lo que ocurriera primero, evaluado hasta 7 meses
1 de 3 respuestas: completadas por el Coordinador de Investigación basado en la revisión de datos de registros médicos electrónicos (EMR): Hydroxyurea no se ofreció, ofreció ni se prescribió previamente.
Desde la fecha de la aleatorización hasta la fecha de la primera oferta o prescripción documentada, lo que ocurriera primero, evaluado hasta 7 meses
Satisfacción con la toma de decisiones
Periodo de tiempo: Línea de base después de la discusión compartida
Encuesta de ocho ítems adaptada de la satisfacción con la Escala de decisión 41 (4 ítems) y la Agencia para la Investigación de Salud y la Evaluación del Consumidor de la Calidad de los proveedores de atención médica y la encuesta de sistemas relacionados con la experiencia de la atención del paciente (4 ítems). Se suman 42 ítems para obtener una puntuación total que varía de 0 a 28, con puntajes más altos que indican una mayor satisfacción.
Línea de base después de la discusión compartida
Cuestionario de edades y etapas - Subescala de motor bruto
Periodo de tiempo: Después de la discusión con el clínico
Este cuestionario es un examinador confiable y preciso de desarrollo y socioemocional para niños entre el nacimiento y los 6 años de edad, con un Cronbach α = .60 a .85. Los puntajes varían de 0 a 60, con puntajes más altos que indican que el desarrollo del niño está a tiempo.
Después de la discusión con el clínico
Inventario de calidad de vida pediátrica - Módulo de enfermedad de células falciformes (PEDS QL - Módulo SCD) - Puntuación total
Periodo de tiempo: Después de una discusión compartida con el clínico
Informe de los padres sobre la calidad de vida específica de la enfermedad de las células falciformes (SCD) (QOL) y el dolor, medido por el módulo SCD de calidad de vida pediátrica (PEDSQL), que evalúa varios dominios de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS), incluido el impacto del dolor, el manejo del dolor, las emotiones, la comunicación y la adherencia al tratamiento. Los puntajes varían de 0 a 100, con puntajes más altos que indican un mayor funcionamiento de la CVRS o más alto.
Después de una discusión compartida con el clínico
Conocimiento de hidroxiurea
Periodo de tiempo: Después de una discusión compartida con el clínico
Encuesta de ocho ítems desarrollada basada en la literatura existente, el Manual del usuario de Conocimiento de Ottawa y las partes interesadas de los padres y clínicos y los utilizados en nuestro trabajo piloto. Los elementos se suman para obtener una puntuación total que varía de 0 a 9, con puntajes más altos que indican más conocimiento.
Después de una discusión compartida con el clínico

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Investigadores

  • Investigador principal: Lori E Crosby, PsyD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de julio de 2018

Finalización primaria (Actual)

28 de febrero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

28 de febrero de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de febrero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

22 de febrero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de junio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de junio de 2025

Última verificación

1 de junio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CDR_1609_36055

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Este estudio cumplirá con la Política de acceso público del Instituto de Investigación de Resultados Centrados en el Paciente (PCORI), que garantiza que el público tenga acceso a los resultados publicados de la investigación financiada por el PCORI.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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