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Prise de décision partagée pour l'hydroxyurée (ENGAGE-HU)

4 juin 2025 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Engager les parents d'enfants atteints d'anémie falciforme et leurs prestataires dans la prise de décision partagée pour l'hydroxyurée (ENGAGE HU)

L'objectif de l'étude est de comprendre comment aider au mieux les parents de jeunes enfants atteints de drépanocytose et leurs cliniciens à avoir une discussion commune sur l'hydroxyurée (qui tient compte des preuves médicales et des valeurs et préférences des parents). L'étude comparera deux méthodes pour aider les cliniciens à faciliter cela - un guide de poche pour le clinicien et une boîte à outils de prise de décision partagée pour l'hydroxyurée - dans un groupe de parents d'enfants âgés de 0 à 5 ans atteints de drépanocytose. Les enquêteurs espèrent que les deux méthodes permettront aux parents de prendre une décision éclairée et de qualité. De plus, l'équipe espère démontrer que les parents qui vivent une décision partagée auront moins d'anxiété et d'incertitude décisionnelle. Les chercheurs s'attendent également à ce que ces parents soient plus susceptibles de choisir l'hydroxyurée et que leurs enfants aient moins de douleur, moins d'hospitalisations, de meilleurs résultats de développement et une meilleure qualité de vie. L'équipe du projet espère montrer que la méthode de la boîte à outils est facile à utiliser pour les cliniciens et donne aux parents le soutien nécessaire pour prendre une décision éclairée.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La drépanocytose (SCD) est une maladie génétique du sang qui expose les enfants à des risques de complications médicales graves, de morbidité et de mortalité précoces et d'une forte utilisation des soins de santé. Aux États-Unis, le SCD affecte principalement les enfants afro-américains et latinos. L'hydroxyurée est l'un des seuls traitements modificateurs de la maladie pour cette maladie dévastatrice et potentiellement mortelle. Les lignes directrices nationales fondées sur des données probantes recommandent l'utilisation d'une approche de prise de décision partagée pour offrir l'hydroxyurée à tous les enfants atteints de drépanocytose dès l'âge de neuf mois. L'absorption d'hydroxyurée reste faible car les parents manquent d'informations sur l'hydroxyurée et s'inquiètent de son innocuité et de ses effets secondaires potentiels à long terme (par ex. cancer, infertilité, malformations congénitales). Les cliniciens n'ont pas la formation ou les outils pour faciliter une discussion partagée avec les parents qui fournit des preuves médicales et tient compte des préférences et des valeurs des parents. L'étude actuelle compare deux méthodes de diffusion des directives sur l'hydroxyurée et de facilitation de la prise de décision partagée : le guide de poche du clinicien sur l'hydroxyurée de l'American Society of Hematology (méthode de soins habituelle) et une boîte à outils de prise de décision partagée sur l'hydroxyurée du clinicien (boîte à outils H-SDM). Les objectifs spécifiques de l'étude sont d'évaluer l'efficacité de la méthode de diffusion des soins habituels (guide de poche du clinicien) et de la méthode de diffusion de la boîte à outils du clinicien H-SDM sur : le rapport parental d'incertitude décisionnelle (résultat principal choisi par les parents d'enfants atteints de SCD), la perception parentale de l'expérience de la prise de décision partagée, la connaissance parentale de l'hydroxyurée, le nombre d'enfants auxquels l'hydroxyurée a été offerte, l'utilisation de l'hydroxyurée (ceux avec des prescriptions actives) et les résultats pour la santé de l'enfant (douleur, fonctionnement neurocognitif, qualité de vie liée à la drépanocytose et utilisation des soins de santé) . Les enfants éligibles doivent être âgés de 0 à 5 ans et être candidats à l'hydroxyurée pour participer. L'essai utilisera une conception en gradins (la clinique est l'unité de randomisation). L'objectif à long terme de l'équipe de recherche est d'améliorer la qualité des soins pour les enfants atteints de SCD. Les chercheurs proposent que des soins sous-optimaux pour les patients atteints de drépanocytose soient évitables grâce à l'utilisation de méthodes de diffusion à plusieurs composants si elles sont développées avec des parties prenantes clés et conçues pour éliminer les obstacles à des soins de haute qualité à plusieurs niveaux (patient, clinicien, système de santé et communauté).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

176

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Beinoff Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Nemours Children's Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20060
        • Howard University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • The Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic : drépanocytose
  2. Âge : naissance-5 ans, inclus
  3. Eligible à l'hydroxyurée (génotype SS, Sβ0Thal ou autre génotype + complications cliniques)
  4. Le parent, le tuteur légal ou le décideur désigné (soignant) de l'enfant doit participer aux deux visites d'étude
  5. Le parent, le tuteur légal ou le décideur désigné (soignant) de l'enfant doit pouvoir lire, comprendre et parler l'anglais

Critère d'exclusion:

  1. Le parent/tuteur légal a déjà été approché OU a pris la décision d'initier ou non l'hydroxyurée.
  2. Tout autre diagnostic ou condition qui, de l'avis de l'investigateur du site ou de l'hématologue, empêcherait le patient d'être un candidat approprié pour l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Recherche sur les services de santé
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Boîte à outils SDM d'hydroxyurée (H-SDM)
Pendant l'état de la boîte à outils H-SDM, les sites développeront des méthodes pour identifier les patients éligibles et suivre les progrès, auront la possibilité d'utiliser des outils de mise en œuvre et utiliseront les aides à la décision de visite. La boîte à outils H-SDM contient quatre aides à la décision de visite pour aider les parents dans leur décision concernant l'hydroxyurée : brochure de pré-visite, carte de problème de visite, livret d'après-visite et récits vidéo {vidéos de parents racontant leur histoire sur la façon dont ils ont pris une décision à propos de l'hydroxyurée).
Comportemental: Boîte à outils SDM d'hydroxyurée
Outils de mise en œuvre et aides à la décision de visite
Comparateur actif: Guide de poche du clinicien
Dans cette condition, les sites fourniront les directives actuelles pour offrir de l'hydroxyurée et utiliseront le guide de poche de l'American Society of Hematology (ASH) comme référence. L'ASH a élaboré le guide de poche du clinicien « L'hydroxyurée et la thérapie transfusionnelle pour le traitement de la drépanocytose » basé sur la gestion factuelle de la drépanocytose du National Heart, Lung, and Blood Institute : Expert Panel Report, 2014.'
Comportemental: Guide de poche du clinicien
protocole actuel d'hydroxyurée et guide de poche ASH

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Conflit décisionnel
Délai: Baseline - Après une discussion partagée avec le clinicien

L'échelle des conflits décisionnels (DCS) est une enquête complétée par des parents à 16 éléments qui mesure l'incertitude vécue lorsqu'elle ne se sent pas informée quant aux options, peu claire sur les valeurs personnelles ou non étayée pour faire un choix. Les parents signalent leur niveau d'accord avec chaque élément en utilisant une échelle de Likert à 5 points (0 = fortement d'accord à 4 = fortement en désaccord). Pour le score total, les éléments sont additionnés, divisés par 16, et multipliés par 25. Tous les sous-scores se composent de 3 éléments à l'exception des décisions effectives sous-core (4 éléments) qui sont additionnées, divisées par le nombre d'éléments (3 ou4) et multipliées par 25.

Les scores vont de 0 (se sentent extrêmement certains du meilleur choix) à 100 (se sentent extrêmement incertains du meilleur choix) sur le score total et tous les sous-scores. Ainsi, un score plus élevé indique un conflit décisionnel élevé.
Baseline - Après une discussion partagée avec le clinicien
Option dyadique
Délai: Visite de base - Après une discussion partagée avec le clinicien
L'option dyadique décrit les comportements des cliniciens pour impliquer un patient / parent dans la prise de décision. Un score total est calculé qui varie de 0 (pas d'implication) à 100 (implication maximale). Les scores d'options dyadiques sont bien corrélés avec l'échelle des options (Melbourne et al., 2011); 1 article "Mon médecin et moi avons pris la décision ensemble" (Légré et al., 2010). Des scores plus élevés indiquent que le patient / parent a des compétences de prise de décision partagées plus élevées.
Visite de base - Après une discussion partagée avec le clinicien

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hydroxyurea offerte
Délai: De la date de la randomisation jusqu'à la date de la première offre ou de la prescription documentée, selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 7 mois
1 des 3 réponses - complétées par le coordinateur de la recherche en fonction de l'examen des données de dossier médical électronique (EMR): l'hydroxyurée n'a pas été offerte, offerte ou précédemment prescrite.
De la date de la randomisation jusqu'à la date de la première offre ou de la prescription documentée, selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 7 mois
Satisfaction à l'égard de la prise de décision
Délai: Baseline après la discussion partagée
L'enquête en huit éléments a été adaptée de la satisfaction à l'échelle de la décision 41 (4 éléments) et de l'Agence pour la recherche en matière de recherche sur les soins de santé et l'évaluation des consommateurs de la qualité des prestataires de soins de santé et des systèmes liés à l'expérience des soins des patients (4 éléments). 42 éléments sont additionnés pour obtenir un score total allant de 0 à 28, avec des scores plus élevés indiquant une satisfaction plus élevée.
Baseline après la discussion partagée
Questionnaire d'âge et de scènes - sous-échelle de moteur brut
Délai: Après discussion avec le clinicien
Ce questionnaire est un dépistage de développement et socio-émotionnel fiable et précis pour les enfants entre la naissance et 6 ans, avec un Cronbach α = 0,60 à 0,85. Les scores vont de 0 à 60, avec des scores plus élevés indiquant que le développement de l'enfant est dans les délais.
Après discussion avec le clinicien
Inventaire de la qualité de vie pédiatrique - Module de la maladie de la drépanocytose (module PEDS QL - SCD) - Score total
Délai: Après une discussion partagée avec le clinicien
Rapport des parents sur la drépanocytose (SCD) La qualité de vie spécifique (QoL) et la douleur, telle que mesurée par le module SCD de la qualité de la qualité pédiatrique (PEDSQL), qui évalue plusieurs domaines de la qualité de vie liée à la santé (HRQOL), y compris l'impact de la douleur, la fatigue, la gestion de la douleur, les émotions, la communication et l'adhérence du traitement. Les scores varient de 0 à 100, avec des scores plus élevés indiquant un HRQOL plus élevé ou un fonctionnement plus élevé.
Après une discussion partagée avec le clinicien
Connaissances de l'hydroxyurée
Délai: Après une discussion partagée avec le clinicien
L'enquête en huit éléments s'est développée sur la base de la littérature existante, du manuel d'utilisation des connaissances d'Ottawa et des parties prenantes des parents et des cliniciens et utilisés dans notre travail pilote. Les éléments sont additionnés pour obtenir un score total allant de 0 à 9, avec des scores plus élevés indiquant plus de connaissances.
Après une discussion partagée avec le clinicien

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lori E Crosby, PsyD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 juillet 2018

Achèvement primaire (Réel)

28 février 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

28 février 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 février 2018

Première publication (Réel)

22 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 juin 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CDR_1609_36055

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Cette étude sera conforme à la politique d'accès public du Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI), qui garantit que le public a accès aux résultats publiés de la recherche financée par le PCORI.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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