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Tomada de Decisão Compartilhada para Hidroxiuréia (ENGAGE-HU)

4 de junho de 2025 atualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Envolvendo pais de crianças com anemia falciforme e seus provedores na tomada de decisão compartilhada para hidroxiureia (ENGAGE HU)

O objetivo do estudo é entender a melhor forma de ajudar os pais de crianças pequenas com doença falciforme e seus médicos a ter uma discussão compartilhada sobre a hidroxiureia (que leve em consideração as evidências médicas e os valores e preferências dos pais). O estudo irá comparar dois métodos para ajudar os médicos a facilitar isso - um guia de bolso para o médico e um kit de ferramentas para tomada de decisão compartilhada sobre hidroxiureia para o médico - em um grupo de pais de crianças de 0 a 5 anos com doença falciforme. Os investigadores esperam que ambos os métodos levem os pais a tomar uma decisão bem informada e de alta qualidade. Além disso, a equipe espera demonstrar que os pais que vivenciam uma decisão compartilhada terão menor ansiedade e incerteza de decisão. Os pesquisadores também esperam que esses pais sejam mais propensos a escolher a hidroxiureia e que seus filhos tenham menos dor, menos hospitalizações, melhores resultados de desenvolvimento e maior qualidade de vida. A equipe do projeto espera mostrar que o método do kit de ferramentas é fácil de usar pelos médicos e dá aos pais o apoio necessário para tomar uma decisão informada.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A doença falciforme (DF) é uma doença genética do sangue que coloca as crianças em risco de complicações médicas graves, morbidade e mortalidade precoces e alta utilização de serviços de saúde. Nos EUA, a SCD afeta principalmente crianças afro-americanas e latinas. A hidroxiureia é um dos únicos tratamentos modificadores da doença para esta doença devastadora e com risco de vida. As Diretrizes Nacionais Baseadas em Evidências recomendam o uso de uma abordagem de tomada de decisão compartilhada para oferecer hidroxiureia a todas as crianças com DF a partir dos nove meses de idade. A absorção de hidroxiureia permanece baixa porque os pais não têm informações sobre a hidroxiureia e têm preocupações sobre sua segurança e possíveis efeitos colaterais a longo prazo (por exemplo, câncer, infertilidade, defeitos congênitos). Os médicos não têm treinamento ou ferramentas para facilitar uma discussão compartilhada com os pais que forneça evidências médicas e considere as preferências e valores dos pais. O estudo atual compara dois métodos para disseminar as diretrizes de hidroxiureia e facilitar a tomada de decisão compartilhada: o guia de bolso para clínicos de hidroxiureia da Sociedade Americana de Hematologia (método de cuidado usual) e um kit de ferramentas para tomada de decisão compartilhada de hidroxiureia para médicos (kit de ferramentas H-SDM). Os objetivos específicos do estudo são avaliar a eficácia do método de divulgação de cuidados habituais (guia de bolso do clínico) e do método de divulgação do kit de ferramentas clínico H-SDM sobre: ​​relato dos pais sobre incerteza de decisão (resultado primário escolhido pelos pais de crianças com SCD), percepção dos pais sobre a experiência de tomada de decisão compartilhada, conhecimento dos pais sobre a hidroxiureia, o número de crianças oferecidas hidroxiureia, absorção de hidroxiureia (aquelas com prescrições ativas) e resultados de saúde da criança (dor, funcionamento neurocognitivo, qualidade de vida relacionada à anemia falciforme e utilização de cuidados de saúde) . As crianças elegíveis devem ter entre 0 e 5 anos e ser candidatas à hidroxiureia para participar. O estudo usará um design de cunha escalonada (a clínica é a unidade de randomização). O objetivo de longo prazo da equipe de pesquisa é melhorar a qualidade dos cuidados para crianças com SCD. Os investigadores propõem que o cuidado subótimo para pacientes com SCD é evitável com o uso de métodos de disseminação de múltiplos componentes, se desenvolvidos com as principais partes interessadas e projetados para abordar as barreiras ao atendimento de alta qualidade em vários níveis (paciente, clínico, sistema de saúde e comunidade).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

176

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Beinoff Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Children's Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • The Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico: doença falciforme
  2. Idade: nascimento-5 anos, inclusive
  3. Elegível para hidroxiureia (genótipo SS, Sβ0Thal ou outro genótipo + complicações clínicas)
  4. O pai da criança, tutor legal ou tomador de decisão designado (cuidador) deve participar de ambas as visitas do estudo
  5. O pai da criança, o tutor legal ou o responsável pela decisão designado (cuidador) deve ser capaz de ler, entender e falar inglês

Critério de exclusão:

  1. O pai/responsável legal foi previamente abordado OU tomou uma decisão sobre iniciar ou não a hidroxiureia.
  2. Todo e qualquer outro diagnóstico ou condição que, na opinião do investigador do centro ou hematologista, impeça o paciente de ser um candidato adequado para o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Pesquisa de serviços de saúde
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Kit de ferramentas Hydroxyurea SDM (H-SDM)
Durante a condição do kit de ferramentas H-SDM, os centros desenvolverão métodos para identificar pacientes elegíveis e monitorar o progresso, terão a oportunidade de usar ferramentas de implementação e usarão os auxílios para decisões de visita. O kit de ferramentas H-SDM tem quatro auxiliares de decisão de visita para apoiar os pais em sua decisão sobre a hidroxiureia: brochura pré-visita, cartão de emissão na visita, livreto após a visita e narrativas em vídeo {vídeos de pais contando sua história sobre como tomaram uma decisão sobre hidroxiureia).
Comportamental: Hydroxyurea SDM Toolkit
Ferramentas de implementação e auxílios à decisão de visitas
Comparador Ativo: Guia de Bolso do Clínico
Nessa condição, os centros fornecerão diretrizes atuais para oferecer hidroxiureia e usarão o guia de bolso da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) como referência. A ASH desenvolveu o guia de bolso clínico 'A terapia de hidroxiureia e transfusão para o tratamento da doença falciforme' com base no tratamento baseado em evidências da doença falciforme do Instituto Nacional do Coração, Pulmão e Sangue: relatório do painel de especialistas, 2014.'
Comportamental: Guia de Bolso do Clínico
protocolo atual de hidroxiureia e guia de bolso ASH

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Conflito de decisão
Prazo: Linha de base - após discussão compartilhada com o clínico

A Escala de Conflito de Decisional (DCS) é uma pesquisa preenchida por pais de 16 itens que mede a incerteza experimentada ao se sentir desinformada com as opções, pouco clara sobre valores pessoais ou sem apoio em fazer uma escolha. Os pais relatam seu nível de concordância com cada item usando uma escala Likert de 5 pontos (0 = concordo totalmente com 4 = discordo totalmente). Para a pontuação total, os itens são somados, divididos por 16 e multiplicados por 25. Todos os subescores consistem em 3 itens, exceto o subcore de decisões efetivas (4 itens) que são somados, divididos pelo número de itens (3 ou4) e multiplicados por 25.

As pontuações variam de 0 (parece extremamente certo sobre a melhor escolha) a 100 (parece extremamente incerto sobre a melhor escolha) na pontuação total e em todas as subescores. Assim, uma pontuação mais alta indica um alto conflito decisivo.
Linha de base - após discussão compartilhada com o clínico
Opção diádica
Prazo: Visita de linha de base - após discussão compartilhada com o clínico
A opção diádica descreve comportamentos clínicos para envolver um paciente/pai na tomada de decisões. Uma pontuação total é calculada, que varia de 0 (sem envolvimento) a 100 (envolvimento máximo). As pontuações da opção diádica se correlacionam bem com a escala de opções (Melbourne et al., 2011); 1 item "Meu médico e eu tomamos a decisão juntos" (Légaré et al., 2010). Pontuações mais altas indicam que o paciente/pai tem competências mais altas de tomada de decisão compartilhada.
Visita de linha de base - após discussão compartilhada com o clínico

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Hidroxiureia oferecida
Prazo: A partir da data de randomização até a data da primeira oferta ou receita documentada, o que veio primeiro, avaliado até 7 meses
1 de 3 respostas - concluído pelo coordenador de pesquisa com base na revisão dos dados do registro médico eletrônico (EMR): a hidroxiureia não foi oferecida, oferecida ou prescrita anteriormente.
A partir da data de randomização até a data da primeira oferta ou receita documentada, o que veio primeiro, avaliado até 7 meses
Satisfação com a tomada de decisão
Prazo: Linha de base após a discussão compartilhada
Pesquisa de oito itens adaptada da Escala de Satisfação com a Decision 41 (4 itens) e a Agência de Pesquisa em Saúde e Avaliação de Consumidores da Qualidade de Provedores de Saúde e Pesquisa de Sistemas Relacionados à Experiência dos Cuidados do Paciente (4 itens). 42 itens são somados para obter uma pontuação total variando de 0 a 28, com pontuações mais altas indicando maior satisfação.
Linha de base após a discussão compartilhada
Questionário de idades e etapas - subescala Gross Motor
Prazo: Após discussão com clínico
Este questionário é um rastreador de desenvolvimento e socioemocional confiável e preciso para crianças entre nascimento e 6 anos de idade, com um Cronbach α = 0,60 a 0,85. As pontuações variam de 0 a 60, com pontuações mais altas indicando que o desenvolvimento da criança está dentro do cronograma.
Após discussão com clínico
Inventário de qualidade de vida pediátrica - módulo de doença de células falciformes (Módulo PEDS QL - SCD) - Pontuação total
Prazo: Depois de discussão compartilhada com o clínico
Relatório dos pais da qualidade de vida específica da doença das células falciformes (DF) e dor de vida (QOL), conforme medido pelo módulo SCD da qualidade de vida da qualidade pediátrica (PEDSQL), que avalia vários domínios de qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS), incluindo impacto na dor, fadiga, gestão da dor, comunicação e aderência ao tratamento. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando maior QVRS ou maior funcionamento.
Depois de discussão compartilhada com o clínico
Conhecimento de hidroxiureia
Prazo: Depois de discussão compartilhada com o clínico
Pesquisa de oito itens desenvolvida com base na literatura existente, no Manual do Usuário do Conhecimento de Ottawa e nas partes interessadas dos pais e clínicos e usados ​​em nosso trabalho piloto. Os itens são somados para obter uma pontuação total variando de 0 a 9, com pontuações mais altas indicando mais conhecimento.
Depois de discussão compartilhada com o clínico

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Investigadores

  • Investigador principal: Lori E Crosby, PsyD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

28 de fevereiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

28 de fevereiro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

22 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de junho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de junho de 2025

Última verificação

1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CDR_1609_36055

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Este estudo cumprirá a Política de Acesso Público do Instituto de Pesquisa de Resultados Centrados no Paciente (PCORI), que garante que o público tenha acesso aos resultados publicados de pesquisas financiadas pelo PCORI.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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