Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Společné rozhodování pro hydroxymočovinu (ENGAGE-HU)

4. června 2025 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Zapojení rodičů dětí se srpkovitou anémií a jejich poskytovatelů do společného rozhodování o hydroxymočovině (ENGAGE HU)

Cílem studie je porozumět tomu, jak nejlépe pomoci rodičům malých dětí se srpkovitou anémií a jejich lékařům ve společné diskusi o hydroxymočovině (takové, které zohledňují lékařské důkazy a rodičovské hodnoty a preference). Studie porovná dvě metody, které pomohou lékařům toto usnadnit – kapesní příručku pro klinického lékaře a sdílenou sadu nástrojů pro rozhodování o hydroxyurei – ve skupině rodičů dětí ve věku 0–5 let se srpkovitou anémií. Vyšetřovatelé doufají, že obě metody vedou k tomu, že rodiče dosáhnou kvalitního a dobře informovaného rozhodnutí. Kromě toho tým doufá, že prokáže, že rodiče, kteří zažijí společné rozhodnutí, budou mít nižší úzkost a nejistotu v rozhodování. Vědci také očekávají, že tito rodiče budou s větší pravděpodobností volit hydroxymočovinu a že jejich děti budou mít méně bolesti, méně hospitalizací, lepší vývojové výsledky a vyšší kvalitu života. Projektový tým doufá, že ukáže, že metodu sady nástrojů mohou lékaři snadno používat a poskytuje rodičům podporu potřebnou k informovanému rozhodnutí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Srpkovitá anémie (SCD) je genetická porucha krve, která vystavuje děti riziku vážných zdravotních komplikací, časné nemocnosti a úmrtnosti a vysokého využívání zdravotní péče. V USA postihuje SCD především afroamerické a latinskoamerické děti. Hydroxymočovina je jednou z jediných chorob modifikujících léčbu této devastující a život ohrožující nemoci. Národní směrnice založené na důkazech doporučují použití sdíleného rozhodovacího přístupu k nabízení hydroxyurey všem dětem s SCD již v devíti měsících věku. Vychytávání hydroxymočoviny zůstává nízké, protože rodiče o hydroxymočovině nemají informace a mají obavy z její bezpečnosti a potenciálních dlouhodobých vedlejších účinků (např. rakovina, neplodnost, vrozené vady). Kliničtí lékaři nemají školení ani nástroje k usnadnění sdílené diskuse s rodiči, která by poskytovala lékařské důkazy a zohledňovala preference a hodnoty rodičů. Současná studie porovnává dvě metody pro šíření doporučených postupů pro hydroxymočovinu a usnadnění sdíleného rozhodování: kapesní příručku pro klinického lékaře pro hydroxymočovinu Americké hematologické společnosti (obvyklá metoda péče) a sadu nástrojů pro sdílené rozhodování klinického lékaře pro hydroxymočovinu (H-SDM toolkit). Konkrétními cíli studie je zhodnotit účinnost obvyklé metody šíření péče (kapesní průvodce pro lékaře) a metody šíření sady nástrojů klinického lékaře H-SDM na: rodičovské zprávě o nejistotě v rozhodování (primární výsledek zvolený rodiči dětí s SCD), rodičovské vnímání prožívání sdíleného rozhodování, znalosti rodičů o hydroxymočovině, počtu dětí nabízených hydroxymočovinou, absorpci hydroxymočoviny (u dětí s aktivním předpisem) a zdravotních výsledcích dítěte (bolest, neurokognitivní funkce, kvalita života související se srpkovitou anémií a využití zdravotní péče) . Způsobilé děti musí být ve věku od 0 do 5 let a musí být kandidátem na hydroxymočovinu, aby se mohly zúčastnit. Zkouška bude používat stupňovitý klínový design (klinika je jednotka randomizace). Dlouhodobým cílem řešitelského týmu je zkvalitňování péče o děti s NSS. Vyšetřovatelé navrhují, že suboptimální péči o pacienty s SCD lze předejít použitím vícesložkových metod šíření, pokud budou vyvinuty s klíčovými zainteresovanými stranami a navrženy tak, aby řešily překážky vysoce kvalitní péče na více úrovních (pacient, lékař, zdravotnický systém a komunita).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

176

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Beinoff Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours Children's Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Howard University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • The Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza: srpkovitá anémie
  2. Věk: narození-5 let včetně
  3. Vhodné pro hydroxymočovinu (genotyp SS, Sβ0Thal nebo jiný genotyp + klinické komplikace)
  4. Obou studijních návštěv se musí zúčastnit rodič dítěte, zákonný zástupce nebo určená osoba s rozhodovací pravomocí (pečovatel).
  5. Rodič dítěte, zákonný zástupce nebo určená osoba s rozhodovací pravomocí (pečovatel) musí umět číst, rozumět a mluvit anglicky

Kritéria vyloučení:

  1. Dříve byl kontaktován rodič/zákonný zástupce NEBO se rozhodl, zda zahájit podávání hydroxymočoviny.
  2. Jakékoli a všechny další diagnózy nebo stavy, které by podle názoru zkoušejícího nebo hematologa bránily pacientovi být vhodným kandidátem pro studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Výzkum zdravotnických služeb
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hydroxyurea SDM Toolkit (H-SDM)
Během stavu sady nástrojů H-SDM budou místa vyvíjet metody pro identifikaci způsobilých pacientů a sledování pokroku, budou mít příležitost používat implementační nástroje a budou používat pomůcky pro rozhodování o návštěvě. Sada nástrojů H-SDM obsahuje čtyři pomůcky pro rozhodování o návštěvě, které rodičům pomohou při rozhodování o hydroxymočovině: brožuru před návštěvou, kartu s problémem při návštěvě, brožuru po návštěvě a videopříběhy {videa rodičů, kteří vyprávějí svůj příběh o tom, jak se rozhodli o hydroxymočovině).
Behaviorální: Hydroxymočovina SDM Toolkit
Implementační nástroje a pomůcky pro rozhodování
Aktivní komparátor: Kapesní průvodce lékaře
V tomto stavu poskytnou stránky aktuální pokyny pro nabídku hydroxymočoviny a jako referenci použijí kapesní příručku Americké hematologické společnosti (ASH). Společnost ASH vyvinula kapesní příručku pro klinického lékaře „Hydroxymočovina a transfuzní terapie pro léčbu srpkovité anémii“ na základě zprávy Národního institutu pro srdce, plíce a krev založené na důkazech léčby srpkovité anémii: Zpráva panelu odborníků, 2014.
Behaviorální: Kapesní průvodce lékaře
aktuální protokol pro hydroxymočovinu a kapesní průvodce ASH

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozhodovací konflikt
Časové okno: Základní linie - po sdílené diskusi s lékařem

Měřítko konfliktu rozhodovacích konfliktů (DCS) je 16-bodová rodičovský průzkum, který měří nejistota, která se zažívá, když se cítí neinformovaná o možnostech, nejasná o osobních hodnotách nebo nepodporována při výběru. Rodiče hlásí svou úroveň dohody s každou položkou pomocí 5 bodové Likertovy stupnice (0 = silně souhlasí s 4 = silně nesouhlasím). Pro celkové skóre jsou položky shrnuty, děleny 16 a vynásobeny 25. Všechny dílčí hodnoty se skládají ze 3 položek s výjimkou efektivních rozhodnutí subcore (4 položky), které jsou shrnuty, děleny počtem položek (3 OR4) a vynásobeny 25.

Skóre se pohybuje od 0 (je velmi jisté ohledně nejlepšího výběru) do 100 (cítí se velmi nejistý ohledně nejlepšího výběru) na celkovém skóre a všech subkórech. Vyšší skóre tedy naznačuje vysoký konflikt.
Základní linie - po sdílené diskusi s lékařem
Dyadická možnost
Časové okno: Základní návštěva - po sdílené diskusi s lékařem
Dyadická možnost popisuje chování klinického lékaře tak, aby do rozhodování zapojilo pacienta/rodič. Vypočítá se celkové skóre, které se pohybuje od 0 (bez zapojení) do 100 (maximální postižení). Dyadické možnosti skóre dobře koreluje s měřítkem opce (Melbourne et al., 2011); 1 položka „Můj lékař a já jsme se rozhodli společně“ (Légaré et al., 2010). Vyšší skóre ukazují, že pacient/rodič má vyšší kompetence společného rozhodování.
Základní návštěva - po sdílené diskusi s lékařem

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hydroxyurea nabídla
Časové okno: Od data randomizace do data první zdokumentované nabídky nebo předpisu, podle toho, co přišel jako první, posoudil až 7 měsíců
1 ze 3 odpovědí - dokončeno koordinátorem výzkumu na základě přezkumu údajů o elektronických lékařských záznamech (EMR): Hydroxyurea nebyla nabízena, nabízena nebo dříve předepsána.
Od data randomizace do data první zdokumentované nabídky nebo předpisu, podle toho, co přišel jako první, posoudil až 7 měsíců
Spokojenost s rozhodováním
Časové okno: Základní linie po sdílené diskusi
Průzkum osmi položek upravený z spokojenosti s rozhodovací stupnicí 41 (4 položky) a Agenturou pro výzkum zdravotnictví a hodnocení spotřebitelů kvality u poskytovatelů a systémů zdravotní péče související se zkušenostmi s péčí o pacienta (4 položky). 42 položek se sčítají, aby se získalo celkové skóre v rozmezí od 0 do 28, přičemž vyšší skóre naznačuje vyšší spokojenost.
Základní linie po sdílené diskusi
Dotazník věku a fází - hrubý motorový subcale
Časové okno: Po diskuzi s lékařem
Tento dotazník je spolehlivý, přesný vývojový a sociálně-emotivní screener pro děti mezi narozením a věkem 6 let, s Cronbachem α = 0,60 až 0,85. Skóre se pohybuje od 0 do 60, s vyšším skóre naznačujícím, že vývoj dítěte je podle plánu.
Po diskuzi s lékařem
Pediatrická kvalita života - modul onemocnění srpkovitých buněk (PEDS QL - SCD modul) - celkové skóre
Časové okno: Po sdílené diskusi s lékařem
Zpráva rodičovství o nemoci srpkovitých buněk (SCD)-specifická kvalita života (QOL) a bolesti, měřeno pediatrickou kvalitou života (PEDSQL) SCD, který hodnotí několik oblastí kvality života související s zdravím (HRQOL), včetně dopadu bolesti, únavy, emoce, komunikace a léčebné adherence. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre naznačuje vyšší HRQOL nebo vyšší fungování.
Po sdílené diskusi s lékařem
Hydroxyurea znalosti
Časové okno: Po sdílené diskusi s lékařem
Průzkum s osmi položkami se vyvinul na základě stávající literatury, uživatelské příručky Ottawa Knowledge Uživatelské příručky a zúčastněných stran rodičů a lékařů a používaný v naší pilotní práci. Položky se shrnují tak, aby získaly celkové skóre v rozmezí od 0 do 9, přičemž vyšší skóre naznačuje více znalostí.
Po sdílené diskusi s lékařem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lori E Crosby, PsyD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

28. února 2022

Dokončení studie (Aktuální)

28. února 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

22. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CDR_1609_36055

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Tato studie bude v souladu s politikou veřejného přístupu Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI), která zajišťuje, že veřejnost má přístup k publikovaným výsledkům výzkumu financovaného PCORI.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Hydroxymočovina SDM Toolkit

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit