Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wspólne podejmowanie decyzji dotyczących hydroksymocznika (ENGAGE-HU)

4 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Angażowanie rodziców dzieci z anemią sierpowatą i ich opiekunów we wspólne podejmowanie decyzji dotyczących hydroksymocznika (ENGAGE HU)

Celem badania jest zrozumienie, jak najlepiej pomóc rodzicom małych dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i ich klinicystom we wspólnej dyskusji na temat hydroksymocznika (takiej, która uwzględnia dowody medyczne oraz wartości i preferencje rodziców). W badaniu porównane zostaną dwie metody, które pomogą klinicystom to ułatwić – kieszonkowy przewodnik klinicysty i wspólny zestaw narzędzi do podejmowania decyzji dotyczących hydroksymocznika – w grupie rodziców dzieci w wieku 0-5 lat z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Badacze mają nadzieję, że obie metody doprowadzą rodziców do podjęcia świadomej decyzji o wysokiej jakości. Ponadto zespół ma nadzieję wykazać, że rodzice, którzy doświadczają wspólnej decyzji, będą mieli mniejszy niepokój i niepewność decyzji. Naukowcy spodziewają się również, że ci rodzice będą częściej wybierać hydroksymocznik, a ich dzieci będą odczuwać mniejszy ból, mniej hospitalizacji, lepsze wyniki rozwojowe i wyższą jakość życia. Zespół projektowy ma nadzieję wykazać, że metoda zestawu narzędzi jest łatwa w użyciu dla klinicystów i zapewnia rodzicom wsparcie potrzebne do podjęcia świadomej decyzji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) to genetyczna choroba krwi, która naraża dzieci na poważne komplikacje medyczne, wczesną zachorowalność i śmiertelność oraz wysokie wykorzystanie opieki zdrowotnej. W Stanach Zjednoczonych SCD dotyka głównie dzieci pochodzenia afroamerykańskiego i latynoskiego. Hydroksymocznik jest jednym z niewielu leków modyfikujących przebieg tej wyniszczającej i zagrażającej życiu choroby. Krajowe wytyczne oparte na dowodach zalecają stosowanie wspólnego podejścia do podejmowania decyzji w celu podania hydroksymocznika wszystkim dzieciom z SCD już w wieku dziewięciu miesięcy. Wychwyt hydroksymocznika pozostaje niski, ponieważ rodzice nie mają informacji na temat hydroksymocznika i mają obawy co do jego bezpieczeństwa i potencjalnych długoterminowych skutków ubocznych (np. rak, niepłodność, wady wrodzone). Klinicyści nie mają przeszkolenia ani narzędzi ułatwiających wspólną dyskusję z rodzicami, która dostarcza dowodów medycznych i bierze pod uwagę preferencje i wartości rodziców. Obecne badanie porównuje dwie metody rozpowszechniania wytycznych dotyczących hydroksymocznika i ułatwiania wspólnego podejmowania decyzji: kieszonkowy przewodnik kliniczny dotyczący hydroksymocznika Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (zwykła metoda opieki) oraz zestaw narzędzi do wspólnego podejmowania decyzji przez klinicystę dotyczący hydroksymocznika (zestaw narzędzi H-SDM). Konkretnymi celami badania jest ocena skuteczności metody rozpowszechniania zwykłej opieki (przewodnik kieszonkowy lekarza) oraz metody rozpowszechniania zestawu narzędzi H-SDM dla lekarzy w zakresie: raportu rodziców o niepewności decyzji (główny wynik wybrany przez rodziców dzieci z SCD), postrzeganie przez rodziców wspólnego podejmowania decyzji, wiedza rodziców na temat hydroksymocznika, liczba dzieci, którym zaoferowano hydroksymocznik, przyjmowanie hydroksymocznika (osoby z aktywnymi receptami) oraz wyniki zdrowotne dzieci (ból, funkcjonowanie neurokognitywne, jakość życia związana z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i korzystanie z opieki zdrowotnej) . Kwalifikujące się dzieci muszą być w wieku od 0 do 5 lat i być kandydatem na hydroksymocznik. W badaniu wykorzystany zostanie projekt klina schodkowego (przychodnia jest jednostką randomizacji). Długoterminowym celem zespołu badawczego jest poprawa jakości opieki nad dziećmi z SCD. Badacze proponują, aby zapobiec suboptymalnej opiece nad pacjentami z SCD za pomocą wieloskładnikowych metod rozpowszechniania, jeśli zostaną opracowane z kluczowymi interesariuszami i zaprojektowane w celu usunięcia barier dla wysokiej jakości opieki na wielu poziomach (pacjent, klinicysta, system opieki zdrowotnej i społeczność).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

176

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Beinoff Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours Children's Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20060
        • Howard University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • The Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza: anemia sierpowata
  2. Wiek: od urodzenia do 5 lat włącznie
  3. Kwalifikujący się do hydroksymocznika (genotyp SS, Sβ0Thal lub inny genotyp + powikłania kliniczne)
  4. W obu wizytach studyjnych musi uczestniczyć rodzic dziecka, opiekun prawny lub wyznaczony decydent (opiekun).
  5. Rodzic dziecka, opiekun prawny lub wyznaczony decydent (opiekun) musi umieć czytać, rozumieć i mówić po angielsku

Kryteria wyłączenia:

  1. Rodzic/opiekun prawny został wcześniej poproszony LUB podjął decyzję o rozpoczęciu podawania hydroksymocznika.
  2. Wszelkie inne diagnozy lub stany, które w opinii badacza ośrodka lub hematologa uniemożliwiają pacjentowi bycie odpowiednim kandydatem do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Badania usług zdrowotnych
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zestaw narzędzi hydroksymocznika SDM (H-SDM)
Podczas warunku zestawu narzędzi H-SDM ośrodki opracują metody identyfikacji kwalifikujących się pacjentów i monitorowania postępów, będą miały możliwość korzystania z narzędzi wdrożeniowych i będą korzystać z pomocy w podejmowaniu decyzji dotyczących wizyt. Zestaw narzędzi H-SDM zawiera cztery pomoce w podejmowaniu decyzji o wizycie, które pomagają rodzicom w podjęciu decyzji dotyczącej hydroksymocznika: broszura przed wizytą, karta problemów podczas wizyty, broszura po wizycie i narracje wideo {filmy przedstawiające rodziców opowiadających historię o tym, jak podjęli decyzję o hydroksymoczniku).
Behawioralne: Zestaw narzędzi SDM hydroksymocznika
Narzędzia wdrożeniowe i pomoce w podejmowaniu decyzji o wizycie
Aktywny komparator: Kieszonkowy przewodnik klinicysty
W takim przypadku placówki będą udostępniać aktualne wytyczne dotyczące oferowania hydroksymocznika i korzystać z kieszonkowego przewodnika Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) jako odniesienia. ASH opracowała kieszonkowy przewodnik kliniczny „The Hydroxyurea and Transfusion Therapy for the Treatment of Sickle Cell Disease” oparty na dowodach zarządzania niedokrwistością sierpowatokrwinkową Narodowego Instytutu Serca, Płuc i Krwi: Raport panelu ekspertów, 2014.
Behawioralne: Kieszonkowy przewodnik klinicysty
aktualny protokół hydroksymocznika i kieszonkowy przewodnik ASH

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Konflikt decyzyjny
Ramy czasowe: Linia podstawowa - po wspólnej dyskusji z klinicystą

Skala konfliktu decyzyjnego (DCS) to 16-elementowa ankieta dla rodziców, która mierzy niepewność, gdy czuje się niedoinformowana o opcjach, niejasno co do wartości osobistych lub nieobsługiwanych przy dokonaniu wyboru. Rodzice zgłaszają swój poziom zgodności z każdym elementem przy użyciu 5 -punktowej skali Likerta (0 = zdecydowanie zgadza się na 4 = zdecydowanie się nie zgadzam). Dla całkowitego wyniku pozycje są sumowane, podzielone przez 16 i mnożone przez 25. Wszystkie podrodziny składają się z 3 pozycji, z wyjątkiem skutecznych decyzji (4 pozycji), które są zsumowane, podzielone przez liczbę pozycji (3 OR4) i pomnożone przez 25.

Wyniki wahają się od 0 (jest wyjątkowo pewny w zakresie najlepszego wyboru) do 100 (jest wyjątkowo niepewny co do najlepszego wyboru) na całkowity wynik i wszystkie podrodziny. Zatem wyższy wynik wskazuje na wysoki konflikt decyzyjny.
Linia podstawowa - po wspólnej dyskusji z klinicystą
Opcja dyadyczna
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa - po wspólnej dyskusji z klinicystą
Opcja dyadyczna opisuje zachowania klinicystów, aby zaangażować pacjenta/rodzica w podejmowanie decyzji. Obliczany jest całkowity wynik, który waha się od 0 (brak zaangażowania) do 100 (maksymalne zaangażowanie). Wyniki opcji dyadycznych dobrze korelują ze skalą opcji (Melbourne i in., 2011); 1 pozycja „Mój lekarz i ja podjęliśmy decyzję razem” (Légaré i in., 2010). Wyższe wyniki wskazują, że pacjent/rodzic ma wyższe kompetencje decyzyjne.
Wizyta wyjściowa - po wspólnej dyskusji z klinicystą

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oferowana hydroksyurea
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty pierwszej udokumentowanej oferty lub recepty, w zależności od tego, co nastąpili na pierwszym miejscu, oceniane do 7 miesięcy
1 z 3 odpowiedzi - wypełnionych przez koordynatora badań na podstawie przeglądu danych elektronicznej dokumentacji medycznej (EMR): Hydroksyurea nie była oferowana, oferowana ani wcześniej przepisana.
Od daty randomizacji do daty pierwszej udokumentowanej oferty lub recepty, w zależności od tego, co nastąpili na pierwszym miejscu, oceniane do 7 miesięcy
Zadowolenie z podejmowania decyzji
Ramy czasowe: Linia bazowa po wspólnej dyskusji
Ośmiopunktowa ankieta dostosowana do satysfakcji ze skali decyzji 41 (4 pozycji) oraz Agencji Badań Opieki Zdrowotnej i Oceny Konsumentów Oceny opieki zdrowotnej i systemów związanych z doświadczeniem opieki pacjentów (4 pozycje). 42 pozycje są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik w zakresie od 0 do 28, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższą satysfakcję.
Linia bazowa po wspólnej dyskusji
Kwestionariusz wieków i etapów - podskala motoryczna brutto
Ramy czasowe: Po dyskusji z klinicystą
Ten kwestionariusz jest wiarygodnym, dokładnym badaniem rozwojowym i społeczno-emocjonalnym dla dzieci między narodzinami a w wieku 6 lat, z Cronbach α = 0,60 do 0,85. Wyniki wahają się od 0 do 60, a wyższe wyniki wskazują, że rozwój dziecka jest zgodnie z harmonogramem.
Po dyskusji z klinicystą
Pediatryczna jakość życia Zapasy życia - Moduł choroby sierpowatej (moduł PEDS QL - SCD) - Całkowity wynik
Ramy czasowe: Po wspólnej dyskusji z klinicystą
Raport rodzica o chorobie sierpowatej (SCD) jakość życia (QOL) i bólu, mierzony modułem SCD jakości życia pediatrycznego (PEDSQL), który ocenia kilka domen jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL), w tym wpływ na ból, zmęczenie, leczenie bólu, emocje, komunikacja i leczenie. Wyniki wynoszą od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższe funkcjonowanie HRQOL lub wyższe.
Po wspólnej dyskusji z klinicystą
Wiedza hydroksyurea
Ramy czasowe: Po wspólnej dyskusji z klinicystą
Ośmiopunktowy badanie opracowane w oparciu o istniejącą literaturę, podręcznik użytkownika wiedzy Ottawa oraz interesariuszy rodziców i klinicystów i wykorzystywane w naszej pracy pilotażowej. Pozycje są sumowane w celu uzyskania całkowitego wyniku w zakresie od 0 do 9, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą wiedzę.
Po wspólnej dyskusji z klinicystą

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Śledczy

  • Główny śledczy: Lori E Crosby, PsyD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 lutego 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CDR_1609_36055

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Niniejsze badanie będzie zgodne z polityką publicznego dostępu Instytutu Badań nad wynikami ukierunkowanymi na pacjenta (PCORI), która zapewnia społeczeństwu dostęp do opublikowanych wyników badań finansowanych przez PCORI.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Zestaw narzędzi SDM hydroksymocznika

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj