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Processo decisionale condiviso per l'idrossiurea (ENGAGE-HU)

4 giugno 2025 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Coinvolgere i genitori di bambini con anemia falciforme e i loro fornitori nel processo decisionale condiviso per l'idrossiurea (ENGAGE HU)

L'obiettivo dello studio è capire come aiutare al meglio i genitori di bambini piccoli con anemia falciforme e i loro medici a discutere in comune sull'idrossiurea (che tenga conto delle prove mediche e dei valori e delle preferenze dei genitori). Lo studio confronterà due metodi per aiutare i medici a facilitare questo, una guida tascabile per il medico e un toolkit per il processo decisionale condiviso con l'idrossiurea, in un gruppo di genitori di bambini di età compresa tra 0 e 5 anni con anemia falciforme. Gli investigatori sperano che entrambi i metodi portino i genitori a prendere una decisione di alta qualità e ben informata. Inoltre, il team spera di dimostrare che i genitori che sperimentano una decisione condivisa avranno meno ansia e incertezza decisionale. I ricercatori si aspettano anche che questi genitori siano più propensi a scegliere l'idrossiurea e che i loro figli avranno meno dolore, meno ricoveri, migliori risultati di sviluppo e una migliore qualità della vita. Il team del progetto spera di dimostrare che il metodo del toolkit è facile da usare per i medici e offre ai genitori il supporto necessario per prendere una decisione informata.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia falciforme (SCD) è una malattia genetica del sangue che mette i bambini a rischio di gravi complicazioni mediche, morbilità e mortalità precoci e un elevato utilizzo dell'assistenza sanitaria. Negli Stati Uniti, la SCD colpisce principalmente i bambini afroamericani e latini. L'idrossiurea è uno degli unici trattamenti modificanti la malattia per questa malattia devastante e pericolosa per la vita. Le linee guida nazionali basate sull'evidenza raccomandano l'uso di un approccio decisionale condiviso per offrire idrossiurea a tutti i bambini con SCD già a partire dai nove mesi di età. L'assorbimento di idrossiurea rimane basso perché i genitori non hanno informazioni sull'idrossiurea e sono preoccupati per la sua sicurezza e i potenziali effetti collaterali a lungo termine (ad es. cancro, infertilità, malformazioni congenite). I medici non hanno la formazione o gli strumenti per facilitare una discussione condivisa con i genitori che fornisca prove mediche e tenga conto delle preferenze e dei valori dei genitori. L'attuale studio mette a confronto due metodi per diffondere le linee guida sull'idrossiurea e facilitare il processo decisionale condiviso: la guida tascabile clinica dell'idrossiurea dell'American Society of Hematology (metodo di cura usuale) e un kit di strumenti decisionali condivisi con idrossiurea clinico (kit di strumenti H-SDM). Gli obiettivi specifici dello studio sono valutare l'efficacia del consueto metodo di disseminazione delle cure (guida tascabile per il clinico) e del metodo di disseminazione del toolkit clinico H-SDM su: relazione dei genitori sull'incertezza decisionale (esito primario scelto dai genitori di bambini con SCD), percezione dei genitori di sperimentare un processo decisionale condiviso, conoscenza dei genitori dell'idrossiurea, numero di bambini a cui è stata offerta idrossiurea, assorbimento di idrossiurea (quelli con prescrizioni attive) e risultati sulla salute del bambino (dolore, funzionamento neurocognitivo, qualità della vita correlata all'anemia falciforme e utilizzo dell'assistenza sanitaria) . I bambini idonei devono avere un'età compresa tra 0 e 5 anni e un candidato per l'idrossiurea per partecipare. Lo studio utilizzerà un disegno a cuneo a gradini (la clinica è l'unità di randomizzazione). L'obiettivo a lungo termine del gruppo di ricerca è quello di migliorare la qualità dell'assistenza ai bambini con SCD. I ricercatori propongono che l'assistenza subottimale per i pazienti con SCD sia prevenibile con l'uso di metodi di diffusione multicomponente se sviluppati con le principali parti interessate e progettati per affrontare gli ostacoli all'assistenza di alta qualità a più livelli (paziente, medico, sistema sanitario e comunità).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

176

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Beinoff Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours Children's Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20060
        • Howard University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • The Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi: anemia falciforme
  2. Età: dalla nascita ai 5 anni inclusi
  3. Idoneo per idrossiurea (genotipo SS, Sβ0Thal o altro genotipo + complicanze cliniche)
  4. Il genitore del bambino, il tutore legale o il decisore designato (caregiver) devono partecipare a entrambe le visite di studio
  5. Il genitore, il tutore legale o il decisore designato (tutore) del minore devono essere in grado di leggere, comprendere e parlare inglese

Criteri di esclusione:

  1. Il genitore/tutore legale è stato precedentemente contattato OPPURE ha deciso se iniziare il trattamento con idrossiurea.
  2. Qualsiasi e tutte le altre diagnosi o condizioni che, secondo l'opinione del ricercatore del sito o dell'ematologo, impedirebbero al paziente di essere un candidato idoneo per lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Ricerca sui servizi sanitari
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Toolkit Hydroxyurea SDM (H-SDM)
Durante la condizione del toolkit H-SDM, i siti svilupperanno metodi per identificare i pazienti idonei e monitorare i progressi, avranno l'opportunità di utilizzare gli strumenti di implementazione e utilizzeranno gli aiuti alla decisione della visita. Il toolkit H-SDM comprende quattro ausili decisionali per la visita per supportare i genitori nella loro decisione sull'idrossiurea: opuscolo pre-visita, scheda di emissione durante la visita, opuscolo post-visita e narrazioni video {video di genitori che raccontano la loro storia su come hanno preso una decisione sull'idrossiurea).
Comportamentale: Kit di strumenti per l'idrossiurea SDM
Strumenti di implementazione e aiuti alla decisione di visita
Comparatore attivo: Guida tascabile per il medico
In questa condizione, i siti forniranno le linee guida correnti per l'offerta di idrossiurea e utilizzeranno la guida tascabile dell'American Society of Hematology (ASH) come riferimento. ASH ha sviluppato la guida clinica tascabile "L'idrossiurea e la terapia trasfusionale per il trattamento dell'anemia falciforme" basata sulla gestione basata sull'evidenza dell'anemia falciforme del National Heart, Lung, and Blood Institute: Expert Panel Report, 2014.
Comportamentale: Guida tascabile per il medico
attuale protocollo idrossiurea e guida tascabile ASH

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conflitto decisionale
Lasso di tempo: Basale - Dopo una discussione condivisa con il medico

Decisionl Conflict Scale (DCS) è un sondaggio completato per i genitori di 16 elementi che misura l'incertezza sperimentata quando si sente non informato sulle opzioni, poco chiaro sui valori personali o non supportati nel fare una scelta. I genitori segnalano il loro livello di accordo con ciascun elemento utilizzando una scala Likert a 5 punti (0 = fortemente accetta 4 = fortemente in disaccordo). Per il punteggio totale, gli articoli vengono sommati, divisi per 16 e moltiplicati per 25. Tutti i sottotitoli sono costituiti da 3 articoli ad eccezione del subcore di decisioni efficaci (4 articoli) che sono sommati, divisi per il numero di articoli (3 OR4) e moltiplicati per 25.

I punteggi vanno da 0 (si sente estremamente certi sulla scelta migliore) a 100 (si sente estremamente incerto sulla scelta migliore) sul punteggio totale e su tutti i subcores. Pertanto, un punteggio più alto indica un elevato conflitto decisionale.
Basale - Dopo una discussione condivisa con il medico
Opzione diadica
Lasso di tempo: Visita di base - Dopo una discussione condivisa con il medico
L'opzione diadica descrive i comportamenti del medico per coinvolgere un paziente/genitore nel processo decisionale. Viene calcolato un punteggio totale che varia da 0 (nessun coinvolgimento) a 100 (coinvolgimento massimo). I punteggi delle opzioni diadici sono ben correlati alla scala delle opzioni (Melbourne et al., 2011); 1 articolo "Io e il mio dottore abbiamo preso la decisione insieme" (Légaré et al., 2010). Punteggi più alti indicano che il paziente/genitore ha competenze decisionali condivise più elevate.
Visita di base - Dopo una discussione condivisa con il medico

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Idrossiurea offerta
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla data della prima offerta o prescrizione documentata, a seconda di quale evento si è valutato fino a 7 mesi
1 di 3 risposte - Completato dal coordinatore della ricerca basato sulla revisione dei dati della cartella clinica elettronica (EMR): l'idrossiurea non è stata offerta, offerta o precedentemente prescritta.
Dalla data di randomizzazione fino alla data della prima offerta o prescrizione documentata, a seconda di quale evento si è valutato fino a 7 mesi
Soddisfazione per il processo decisionale
Lasso di tempo: Basale dopo la discussione condivisa
L'indagine a otto elementi si è adattato dalla soddisfazione con la scala delle decisioni 41 (4 articoli) e dall'Agenzia per la ricerca sanitaria e la valutazione dei consumatori di qualità dei fornitori di assistenza sanitaria e sondaggi sui sistemi relativi all'esperienza del paziente delle cure (4 articoli). 42 articoli sono sommati per ottenere un punteggio totale che va da 0 a 28, con punteggi più alti che indicano una maggiore soddisfazione.
Basale dopo la discussione condivisa
Questionario di età e fasi
Lasso di tempo: Dopo discussione con il medico
Questo questionario è uno screener di sviluppo affidabile e accurato e socio-emotivo per i bambini tra nascita e 6 anni, con un Cronbach α = .60 a .85. I punteggi vanno da 0 a 60, con punteggi più alti che indicano che lo sviluppo del bambino è nei tempi previsti.
Dopo discussione con il medico
Inventario della qualità della vita pediatrica - Modulo di malattia delle cellule falciformi (PEDS QL - Modulo SCD) - Punteggio totale
Lasso di tempo: Dopo una discussione condivisa con il medico
Rapporto genitore del modulo SCD specifico per la malattia delle cellule falciformi (SCD) e del dolore, misurato dal modulo SCD di qualità pediatrica (PEDSQL), che valuta diversi settori della qualità della vita correlata alla salute (HRQOL), tra cui l'impatto del dolore, l'affaticamento, la gestione del dolore, le emozioni, la comunicazione e l'adesione del trattamento. I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano HRQOL più elevato o funzionamento più elevato.
Dopo una discussione condivisa con il medico
Conoscenza dell'idrossiurea
Lasso di tempo: Dopo una discussione condivisa con il medico
L'indagine a otto elementi si è sviluppato sulla base della letteratura esistente, del manuale dell'utente della conoscenza di Ottawa e delle parti interessate dei genitori e medici e utilizzato nel nostro lavoro pilota. Gli articoli sono sommati per ottenere un punteggio totale che va da 0 a 9, con punteggi più alti che indicano maggiori conoscenze.
Dopo una discussione condivisa con il medico

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Investigatori

  • Investigatore principale: Lori E Crosby, PsyD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

28 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

28 febbraio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

22 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CDR_1609_36055

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Questo studio sarà conforme alla politica di accesso pubblico del Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI), che garantisce che il pubblico abbia accesso ai risultati pubblicati della ricerca finanziata dal PCORI.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su Kit di strumenti per l'idrossiurea SDM

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