Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Közös döntéshozatal a hidroxi-karbamidra vonatkozóan (ENGAGE-HU)

2025. június 4. frissítette: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Sarlósejtes vérszegénységben szenvedő gyermekek szüleinek és szolgáltatóiknak a bevonása a hidroxi-karbamidra vonatkozó közös döntéshozatalba (ENGAGE HU)

A tanulmány célja annak megértése, hogy miként lehet a legjobban segíteni a sarlósejtes betegségben szenvedő kisgyermekek szüleinek és orvosaiknak a hidroxi-karbamidról való közös megbeszélést (amely figyelembe veszi az orvosi bizonyítékokat, valamint a szülői értékeket és preferenciákat). A tanulmány két olyan módszert fog összehasonlítani, amelyek segítenek a klinikusoknak ennek megkönnyítésében – egy klinikus zsebútmutatót és egy klinikus hidroxi-karbamiddal közös döntéshozatali eszköztárat – a sarlósejtes betegségben szenvedő, 0-5 éves gyermekek szüleinek csoportjában. A nyomozók azt remélik, hogy mindkét módszer jó minőségű, megalapozott döntéshez vezet a szülők számára. Ezen túlmenően a csapat azt reméli, hogy bebizonyítja, hogy a közös döntést megélő szülők kisebb szorongással és döntési bizonytalansággal rendelkeznek. A kutatók arra is számítanak, hogy ezek a szülők nagyobb valószínűséggel választják a hidroxi-karbamidot, és gyermekeik kevesebb fájdalmat, kevesebb kórházi kezelést, jobb fejlődési eredményeket és magasabb életminőséget fognak tapasztalni. A projektcsapat azt reméli, hogy megmutatja, hogy az eszköztár módszere könnyen használható a klinikusok számára, és megadja a szülőknek a megalapozott döntés meghozatalához szükséges támogatást.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A sarlósejtes betegség (SCD) egy genetikai eredetű vérbetegség, amely súlyos egészségügyi szövődmények, korai morbiditás és mortalitás, valamint magas egészségügyi igénybevétel kockázatának teszi ki a gyermekeket. Az Egyesült Államokban az SCD elsősorban afro-amerikai és latin gyerekeket érint. A hidroxi-karbamid az egyik egyetlen betegségmódosító kezelés ennek a pusztító és életveszélyes betegségnek a kezelésére. A nemzeti bizonyítékokon alapuló iránymutatások közös döntéshozatali megközelítés alkalmazását javasolják annak érdekében, hogy a hidroxi-karbamidot minden SCD-ben szenvedő gyermek számára már kilenc hónapos koruktól elérhető legyen. A hidroxi-karbamid felvétele továbbra is alacsony, mert a szülőknek nincs információjuk a hidroxi-karbamidról, és aggódnak a biztonságosságával és a lehetséges hosszú távú mellékhatásokkal (pl. rák, meddőség, születési rendellenességek). A klinikusok nem rendelkeznek megfelelő képzéssel vagy eszközökkel ahhoz, hogy elősegítsék a szülőkkel folytatott közös megbeszélést, amely orvosi bizonyítékokat szolgáltat, és figyelembe veszi a szülők preferenciáit és értékeit. A jelenlegi tanulmány két módszert hasonlít össze a hidroxi-karbamidra vonatkozó irányelvek terjesztésére és a megosztott döntéshozatal elősegítésére: az American Society of Hematology hidroxi-karbamid klinikusok zsebkönyvét (szokásos gondozási módszer) és a klinikus hidroxi-karbamid közös döntéshozatali eszköztárát (H-SDM toolkit). A tanulmány konkrét célja a szokásos gondozási disszeminációs módszer (klinikus zsebútmutató) és a H-SDM klinikai eszköztár terjesztési módszerének hatékonyságának értékelése a következő témákban: szülői jelentés a döntési bizonytalanságról (az elsődleges eredményt az SCD-ben szenvedő gyermekek szülei választják), a szülőknek a közös döntéshozatal megtapasztalása, a szülők hidroxi-karbamiddal kapcsolatos ismerete, a hidroxi-karbamiddal felkínált gyermekek száma, a hidroxi-karbamid felvétele (azok, akiknek aktív receptje van), és a gyermek egészségi állapota (fájdalom, neurokognitív működés, sarlósejtes életminőség és egészségügyi hasznosítás) . A részvételre jogosult gyermekeknek 0 és 5 év közöttieknek kell lenniük, és hidroxi-karbamidra jelölteknek kell lenniük. A vizsgálat lépcsőzetes ék kialakítást alkalmaz (a klinika a randomizáció egysége). A kutatócsoport hosszú távú célja az SCD-ben szenvedő gyermekek ellátásának minőségének javítása. A kutatók azt javasolják, hogy az SCD-ben szenvedő betegek szuboptimális ellátása megelőzhető legyen többkomponensű terjesztési módszerekkel, ha azokat a kulcsfontosságú érdekelt felekkel közösen fejlesztették ki, és úgy tervezték, hogy több szinten (beteg, klinikus, egészségügyi rendszer és közösség) felszámolja a magas színvonalú ellátás akadályait.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

176

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Beinoff Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Nemours Children's Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20060
        • Howard University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • The Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Diagnózis: sarlósejtes betegség
  2. Életkor: születés - 5 év, bezárólag
  3. Alkalmas hidroxi-karbamidra (SS genotípus, Sβ0Thal vagy más genotípus + klinikai szövődmények)
  4. A gyermek szülőjének, törvényes gyámjának vagy kijelölt döntéshozójának (gondozójának) részt kell vennie mindkét tanulmányi látogatáson
  5. A gyermek szülőjének, törvényes gyámjának vagy kijelölt döntéshozójának (gondozójának) tudnia kell angolul olvasni, megérteni és beszélni.

Kizárási kritériumok:

  1. A szülőt/törvényes gyámot korábban megkeresték, VAGY döntöttek arról, hogy kezdeményezik-e a hidroxi-karbamid alkalmazását.
  2. Minden olyan diagnózis vagy állapot, amely a helyszíni kutató vagy hematológus véleménye szerint megakadályozná, hogy a beteg megfelelő jelölt legyen a vizsgálatra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egészségügyi szolgáltatások kutatása
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Hydroxyurea SDM Toolkit (H-SDM)
A H-SDM eszköztár feltétele alatt a helyszínek módszereket dolgoznak ki a jogosult betegek azonosítására és a haladás nyomon követésére, lehetőségük lesz az implementációs eszközök használatára, valamint a látogatási döntési segédeszközöket fogják használni. A H-SDM eszköztár négy látogatási döntési segédanyagot tartalmaz, amelyek segítik a szülőket a hidroxi-karbamiddal kapcsolatos döntéseikben: látogatás előtti brosúra, látogatás közbeni kibocsátási kártya, látogatás utáni füzet és videós narratívák {videók a szülőkről, akik elmesélik történetüket arról, hogyan döntöttek a hidroxi-karbamidról).
Viselkedési: Hydroxyurea SDM Toolkit
Megvalósítási eszközök és látogatási döntési segédletek
Aktív összehasonlító: Clinicista Pocket Guide
Ebben az esetben a webhelyek aktuális irányelveket adnak a hidroxi-karbamid kínálásához, és referenciaként az Amerikai Hematológiai Társaság (ASH) zsebkönyvét használják. Az ASH kidolgozta a „A hidroxi-karbamid és transzfúziós terápia a sarlósejtes betegségek kezelésére” című klinikai zsebútmutatót a National Heart, Lung and Blood Institute sarlósejtes betegségek bizonyítékokon alapuló kezelése: Szakértői Panel jelentése, 2014 alapján.
Viselkedési: Clinicista Pocket Guide
aktuális hidroxi-karbamid protokoll és ASH zsebútmutató

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Döntési konfliktus
Időkeret: Alapvonal - Miután megosztotta a megbeszélést a klinikussal

A döntéshozatali konfliktus skála (DCS) egy 16 elemből álló szülő által készített felmérés, amely a bizonytalanságot tapasztalja meg, amikor a lehetőségekről nem ismeri, nem tisztázott a személyes értékekről, vagy nem támogatott választásban. A szülők egy 5 pontos Likert skála segítségével jelentik be az egyes tételekkel való megállapodási szintet (0 = határozottan egyetértenek a 4 = határozottan nem értenek). A teljes pontszámhoz az elemeket összegezzük, osztják 16 -mal, és szorozva 25 -rel. Az összes aláconcs három elemből áll, kivéve a tényleges döntéseket (4 tétel), amelyeket összegeznek, elosztva a (3 OR4) tételek számával és szorozva 25 -rel.

A pontszámok 0 -tól (rendkívül biztosnak érzi magát a legjobb választásnál) és 100 -ig (rendkívül bizonytalan a legjobb választásnál) a teljes pontszámon és az összes alsó ponton. Így a magasabb pontszám magas döntési konfliktust jelez.
Alapvonal - Miután megosztotta a megbeszélést a klinikussal
Diádikus opció
Időkeret: Alapvető látogatás - Miután megosztotta a megbeszéléseket a klinikussal
A diádikus lehetőség leírja a klinikus viselkedését, hogy bevonja a beteget/szülőt a döntéshozatalba. A teljes pontszámot kiszámítják, amely 0 -tól (nem részvétel nélkül) és 100 -ig (maximális részvétel). A diádikus opciós pontszámok jól korrelálnak az opciós skálával (Melbourne et al., 2011); 1 tétel "Az orvosom és én együtt hoztam a döntést" (Légaré et al., 2010). A magasabb pontszámok azt mutatják, hogy a beteg/szülő magasabb megosztott döntéshozatali kompetenciákkal rendelkezik.
Alapvető látogatás - Miután megosztotta a megbeszéléseket a klinikussal

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hidroxi -karbamát kínáltak
Időkeret: A randomizálás napjától az első dokumentált ajánlat vagy recept napjáig, attól függően, hogy melyik jött az első, akár 7 hónapig értékelve
A 3 válasz közül 1 - a kutatási koordinátor által kitöltött elektronikus orvosi nyilvántartások (EMR) adatai alapján: A hidroxi -karbamát nem kínálták, nem kínálták vagy korábban felírták.
A randomizálás napjától az első dokumentált ajánlat vagy recept napjáig, attól függően, hogy melyik jött az első, akár 7 hónapig értékelve
Elégedettség a döntéshozatalval
Időkeret: A kiindulási érték a közös megbeszélés után
Nyolc elemből álló felmérés, amelyet a 41-es döntési skála (4 tétel), valamint az Egészségügyi Kutatási Ügynökség és a Minőség fogyasztói értékelése az egészségügyi szolgáltatók és a betegek ápolási tapasztalataival kapcsolatos rendszerek felmérésének (4 tétel) kapcsán adaptálva adaptált (4 tétel). A 42 tételt összegezzük, hogy a teljes pontszám 0 és 28 között legyen, a magasabb pontszámok pedig a magasabb elégedettségre utalnak.
A kiindulási érték a közös megbeszélés után
Korok és szakaszok kérdőív - bruttó motoros alskála
Időkeret: A klinikussal folytatott megbeszélés után
Ez a kérdőív megbízható, pontos fejlődési és társadalmi-érzelmi szűrő a születés és 6 éves gyermekek számára, a Cronbach α = .60-0,85. A pontszámok 0 -tól 60 -ig terjednek, a magasabb pontszámok azt jelzik, hogy a gyermek fejlődése ütemtervben van.
A klinikussal folytatott megbeszélés után
Gyermekgyógyászati ​​életminőség -leltár - Sarlóssejt -betegség modul (PEDS QL - SCD modul) - Teljes pontszám
Időkeret: Miután megosztotta a megbeszélést a klinikussal
A sarlósejt-betegség (SCD) -specifikus életminőség (QOL) és a fájdalom szülői jelentése, a gyermekgyógyászati ​​életminőség (PEDSQL) SCD modul alapján, amely az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQOL) számos területét felméri, beleértve a fájdalom hatását, a fáradtságot, a fájdalomkezelést, az érzelmeket, a kommunikációt és a kezelési tengelyt. A pontszámok 0 -tól 100 -ig terjednek, a magasabb pontszámok a magasabb HRQOL vagy a magasabb működésre utalnak.
Miután megosztotta a megbeszélést a klinikussal
Hidroxi -karbamid tudás
Időkeret: Miután megosztotta a megbeszélést a klinikussal
Nyolc elemből álló felmérés, amelyet a meglévő irodalom, az Ottawa Knowledge felhasználói kézikönyv, valamint a szülői és klinikusok érdekelt felei alapján fejlesztettek ki, és a kísérleti munkánkban használják. Az elemeket összegezzük, hogy a teljes pontszám 0 és 9 között legyen, a magasabb pontszámok pedig több tudást jeleznek.
Miután megosztotta a megbeszélést a klinikussal

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Lori E Crosby, PsyD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. július 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. február 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. február 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 20.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. június 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. június 4.

Utolsó ellenőrzés

2025. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CDR_1609_36055

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Ez a tanulmány megfelel a Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI) nyilvános hozzáférési szabályzatának, amely biztosítja, hogy a nyilvánosság hozzáférjen a PCORI által finanszírozott kutatások publikált eredményeihez.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes vérszegénység

Klinikai vizsgálatok a Hydroxyurea SDM Toolkit

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Liberia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel