囊性纤维化患者吸入 OligoG 与安慰剂的剂量探索研究 (SMR3372)
2022年6月27日 更新者：AlgiPharma AS
囊性纤维化患者吸入低聚糖 (OligoG) 与安慰剂的随机、双盲、剂量探索研究
随机、双盲、安慰剂对照研究。 研究分为两部分：
剂量探索部分，随后是长期随访（6 个月）
研究概览
详细说明
第 1 部分：随机、双盲、安慰剂对照剂量探索。 在标准护理之上，患者将被分配到 3 剂 OligoG 中的 1 剂，或分配给安慰剂。 患者将接受 12 周的治疗，然后进行 4 周的清除。主要终点是预计 FEV1 百分比的相对变化。 次要终点包括额外的肺活量测定参数、恶化率、生活质量、痰液流变学和微生物学、安全实验室测试和不良事件报告。
第 2 部分：随机双盲 6 个月研究，用于对第 1 部分中确定的剂量进行长期随访。除了在第 1 部分中接受安慰剂的患者之外，还将在第 2 部分中招募新患者。 除了第 1 部分研究的终点外，第 2 部分将包括肺清除率指数 (LCI)、MRI 或 CT 胸部成像以及药物经济学参数。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
-
Cologne、德国、50924
- CF Zentrum Köln, Universitätskrankenhaus Köln
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- CF的确诊
- 筛选时 FEV1 >40 且 < 正常预测值的 90%
- 最近 12 分钟内 PA 感染史
- 最近 12 分钟内因 tp PA 感染（非根除）而接受抗生素治疗的病史
- 同时吸入妥布霉素、粘菌素、氨曲南或左黄新（循环或连续）
- 稳定的 CF 疾病
- 愿意继续服用稳定的 CF 药物（标准护理）
- 有生育能力的妇女必须进行尿妊娠试验阴性
- 男性和女性必须使用可接受的避孕措施
- 可吸入干粉
- 愿意签署知情同意书
- 愿意并能够遵循学习程序
排除标准：
- 使用高渗盐水 > 每天两次
- 具有临床意义的异常实验室检查结果，CRP 除外。 如果 GGT 值高，案例将在决定前由专家讨论
- 可能扭曲结果或导致额外风险的合并症史
- 随机化前 28 天内肺部恶化
- 随机分组前 28 天内 CF 治疗的变化
- 伯克霍尔德菌属 在筛选前 12 m 内发现
- 怀孕或哺乳的女性
- 对 IMP 成分（包括牛奶蛋白）的过敏反应史
- 无法根据 ATS/ERS 标准进行肺功能测试
- 不受控制或不稳定的疾病可能会限制依从性
- 器官移植史或计划
- 筛查访视前最后 12 个月内的过敏性 ABPA
- 持续补氧的要求
- 目前参与另一项临床研究
- 除 CF 外的其他医疗状况，这会使患者面临不可接受的高风险
- 并发恶性疾病，基底细胞癌和宫颈肿瘤除外
- 有临床意义的酒精或药物滥用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：安慰剂 DPI
匹配的安慰剂干粉用于吸入。
OligoG 被乳糖取代。
10 粒胶囊，出价
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10 粒干粉吸入胶囊，BID
其他名称：
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有源比较器：低剂量 OligoG DPI
17.5 mg 吸入用 OligoG 干粉。
10 粒胶囊，出价
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10 粒干粉吸入胶囊，BID
其他名称：
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有源比较器：中剂量 OligoG DPI
27.5 mg 吸入用 OligoG 干粉。
10 粒胶囊，出价
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10 粒干粉吸入胶囊，BID
其他名称：
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有源比较器：高剂量 OligoG DPI
37.5 mg 吸入用 OligoG 干粉。
10 粒胶囊，出价
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10 粒干粉吸入胶囊，BID
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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1 秒用力呼气量 (FEV1)
大体时间：治疗 12 周（第 1 部分）和 26 周（第 2 部分）前后的变化
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一个人在一秒钟内可以用力呼出的空气量
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治疗 12 周（第 1 部分）和 26 周（第 2 部分）前后的变化
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肺清除率指数 (LCI)（仅第二部分）
大体时间：治疗26周前后的变化
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通过多次呼吸冲洗测量的肺清除率指数 (LCI) 是通气不均匀性的敏感指标。
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治疗26周前后的变化
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痰培养微生物学
大体时间：治疗 12 周（第 1 部分）和 26 周（第 2 部分）前后的变化
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减少铜绿假单胞菌 CFU 计数和总计数
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治疗 12 周（第 1 部分）和 26 周（第 2 部分）前后的变化
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肺部恶化
大体时间：治疗 12 周（第 1 部分）和 26 周（第 2 部分）前后的变化
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急性肺部恶化
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治疗 12 周（第 1 部分）和 26 周（第 2 部分）前后的变化
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Silke van Koningsbruggen-Rietschel, MD, PhD、University Hospital Cologne
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2021年9月1日
初级完成 (预期的)
2022年10月1日
研究完成 (预期的)
2022年11月1日
研究注册日期
首次提交
2018年10月3日
首先提交符合 QC 标准的
2018年10月5日
首次发布 (实际的)
2018年10月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年6月27日
最后验证
2022年6月1日
更多信息
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