REGN2477+REGN1033治疗散发性包涵体肌炎的安全性和有效性
2019年4月25日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
散发性包涵体肌炎患者静脉注射 REGN2477+REGN1033 的安全性和有效性的 2 期随机、双盲、安慰剂对照研究
该研究的主要目的是评估 REGN2477+REGN1033 联合治疗对散发性包涵体肌炎 (sIBM) 患者通过双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 测量的总瘦体重的疗效。
该研究的次要目标是：
- 评估 REGN2477+REGN1033 在 IBM 功能评定量表 (IBM-FRS) 上的功效
- 评估 REGN2477+REGN1033 在 sIBM 身体功能评估 (sIFA) 上的功效
- 评估 REGN2477+REGN1033 的安全性和耐受性
- 通过 DXA 评估 REGN2477+REGN1033 对身体成分的影响，包括四肢瘦体重和总脂肪量
- 评估 REGN2477+REGN1033 对肌肉性能和身体功能测量的功效
- 评估 REGN2477+REGN1033 对患者报告的结果指标的疗效，包括对跌倒的恐惧、跌倒和差点跌倒，以及与健康相关的生活质量
- 评估 REGN2477+REGN1033 的药代动力学 (PK) 特征，包括随时间推移血清中功能性 REGN2477 和功能性 REGN1033 浓度
- 评估REGN2477+REGN1033的免疫原性
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
41年 至 71年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 男性和绝经后*女性
- 根据欧洲神经肌肉中心 (ENMC) IBM 研究诊断标准诊断为 sIBM
- 能够在 6 分钟内步行 ≥ 150 米，无论是否使用拐杖或助行器等助行器。
- 能够独立爬 4 级楼梯（可以使用扶手）
- 愿意并能够遵守门诊就诊和研究相关程序
关键排除标准：
- 导致行动障碍的其他神经系统疾病（例如，中风后偏瘫、帕金森病）或肌肉骨骼疾病（例如，严重的骨关节炎）
- 简易精神状态检查 (MMSE) 分数
- 筛选前 6 周内持续、慢性、高剂量（>20 mg 泼尼松当量/天）、全身性皮质类固醇治疗。
- 任何妨碍摄入足够能量和蛋白质的情况；营养不良；饮食失调的存在。
- 过去 6 个月内体重意外减轻 ≥ 10%（患者报告）
- 去年因心力衰竭住院或纽约心脏协会 4 级
- 肥厚型心肌病病史
- 筛选前 6 周内已知会影响肌肉质量和性能的任何药物，例如合成代谢类固醇或生长激素
- 无法放在站点的 DXA 扫描仪台上，在扫描总瘦体重的边界内
注意：其他协议包含/排除标准适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：REGN2477+REGN1033
单次、顺序、重复剂量 IV 或匹配的安慰剂
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单次、顺序、重复剂量静脉注射 (IV) 或匹配的安慰剂
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实验性的：安慰剂
单次、顺序、重复给药 IV
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单次、顺序、重复剂量静脉注射 (IV)
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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通过双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 测量的总瘦体重百分比变化
大体时间：直到第 20 周
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直到第 20 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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包涵体肌炎功能评定量表 (IBM-FRS) 的变化
大体时间：直到第 26 周
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直到第 26 周
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散发性包涵体肌炎 (sIBM) 身体功能评估 (sIFA) 的变化
大体时间：直到第 26 周
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直到第 26 周
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治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度
大体时间：直到第 30 周
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直到第 30 周
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通过 DXA 测量的总体和局部身体成分（包括瘦体重和脂肪量）的百分比变化
大体时间：直到第 30 周
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直到第 30 周
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通过 DXA 测量的总体和局部身体成分（包括瘦体重和脂肪量）的绝对变化
大体时间：直到第 30 周
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直到第 30 周
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1 次重复最大 (1-RM) 胸部推举力量的变化
大体时间：直到第 26 周
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直到第 26 周
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通过测力法测量的握力变化
大体时间：直到第 26 周
|
直到第 26 周
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6 分钟步行测试 (6MWT) 中步行距离的变化
大体时间：直到第 26 周
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直到第 26 周
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更改完成 10 米步行测试 (10MWT) 的时间
大体时间：直到第 26 周
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直到第 26 周
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仪表化爬楼梯能力的变化
大体时间：直到第 26 周
|
直到第 26 周
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仪器化、基于传感器的坐站测试时间的变化
大体时间：直到第 26 周
|
直到第 26 周
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通过国际跌倒效能量表 (FES-I) 测量的跌倒恐惧变化
大体时间：直到第 30 周
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直到第 30 周
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患者对严重程度评估总体印象的变化 (PGIS/PGIC)
大体时间：直到第 30 周
|
直到第 30 周
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改变项目评估的患者总体印象改变 (PGIS/PGIC)
大体时间：直到第 30 周
|
直到第 30 周
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临床医生对严重性评估的总体印象的变化 (CGIS/CGIC)
大体时间：直到第 30 周
|
直到第 30 周
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临床医生对变化项评估的总体印象变化 (CGIS/CGIC)
大体时间：直到第 30 周
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直到第 30 周
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36 项短期健康调查 (SF-36) 的变化，包括身体功能项目 (PF-10) 和 SF-36 的活力量表
大体时间：直到第 30 周
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直到第 30 周
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通过 MRI 测量的大腿肌肉体积变化（子研究）
大体时间：直到第 30 周
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直到第 30 周
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根据霍普金斯瀑布分级量表测量的跌倒和险些跌倒的频率
大体时间：直到第 30 周
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直到第 30 周
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REGN2477 的药代动力学 (PK) 概况
大体时间：直到第 30 周
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通过随时间推移的 REGN2477 血清浓度进行评估
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直到第 30 周
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REGN1033 的药代动力学 (PK) 概况
大体时间：直到第 30 周
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通过随时间推移的 REGN1033 血清浓度进行评估
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直到第 30 周
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REGN2477+REGN1033的免疫原性
大体时间：直到第 30 周
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根据是否存在抗药抗体 (ADA) 确定
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直到第 30 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2019年2月19日
初级完成 (预期的)
2020年8月27日
研究完成 (预期的)
2020年11月5日
研究注册日期
首次提交
2018年10月15日
首先提交符合 QC 标准的
2018年10月15日
首次发布 (实际的)
2018年10月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年4月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年4月25日
最后验证
2019年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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