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Innocuité et efficacité de REGN2477 + REGN1033 chez les patients atteints de myosite à inclusions sporadique

25 avril 2019 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals

Une étude de phase 2 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'innocuité et l'efficacité du REGN2477 + REGN1033 administré par voie intraveineuse chez des patients atteints de myosite à inclusions sporadique

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité de l'association REGN2477 + REGN1033 sur la masse maigre totale, telle que mesurée par absorptiométrie biénergétique à rayons X (DXA) chez des patients atteints de myosite à inclusions sporadique (sIBM).

Les objectifs secondaires de l'étude sont :

  • Évaluer l'efficacité de REGN2477 + REGN1033 sur l'échelle d'évaluation fonctionnelle IBM (IBM-FRS)
  • Évaluer l'efficacité de REGN2477 + REGN1033 sur l'évaluation du fonctionnement physique sIBM (sIFA)
  • Pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de REGN2477 + REGN1033
  • Évaluer les effets de REGN2477+REGN1033 sur la composition corporelle par DXA, y compris la masse maigre appendiculaire et la masse grasse totale
  • Évaluer l'efficacité de REGN2477+REGN1033 sur les mesures de la performance musculaire et de la fonction physique
  • Évaluer l'efficacité de REGN2477 + REGN1033 sur les mesures de résultats rapportées par les patients, y compris la peur de tomber, les chutes et les quasi-chutes, et la qualité de vie liée à la santé
  • Évaluer le(s) profil(s) pharmacocinétique(s) (PK) de REGN2477+REGN1033, y compris les concentrations fonctionnelles de REGN2477 et de REGN1033 dans le sérum au fil du temps
  • Pour évaluer l'immunogénicité de REGN2477+REGN1033

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

41 ans à 71 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Hommes et femmes ménopausées*
  • Diagnostiqué avec sIBM sur la base des critères de diagnostic de recherche IBM du Centre neuromusculaire européen (ENMC)
  • Capacité à marcher ≥150 mètres, avec ou sans aide à la marche comme une canne ou une marchette, en 6 minutes.
  • Capacité à monter 4 marches d'escalier sans aide (peut utiliser des mains courantes)
  • Volonté et capable de se conformer aux visites à la clinique et aux procédures liées à l'étude

Critères d'exclusion clés :

  • Autres troubles neurologiques (p. ex., hémiplégie post-AVC, maladie de Parkinson) ou troubles musculo-squelettiques (p. ex., arthrose sévère) entraînant une diminution de la mobilité
  • Score du mini-examen de l'état mental (MMSE)
  • Traitement continu, chronique, à forte dose (> 20 mg d'équivalent de prednisone par jour), corticothérapie systémique systémique dans les 6 semaines précédant le dépistage.
  • Toute condition qui empêche un apport adéquat en énergie et en protéines ; malnutrition; présence d'un trouble du comportement alimentaire.
  • Perte de poids involontaire de ≥ 10 % au cours des 6 derniers mois (rapportée par le patient)
  • Hospitalisation pour insuffisance cardiaque au cours de la dernière année ou classe 4 de la New York Heart Association
  • Antécédents de cardiomyopathie hypertrophique
  • Tous les médicaments connus pour influencer la masse musculaire et la performance tels que les stéroïdes anabolisants ou l'hormone de croissance dans les 6 semaines précédant le dépistage
  • Impossible de tenir sur la table du scanner DXA du site, dans les limites pour la numérisation de la masse maigre totale

Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion du protocole s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: REGN2477+REGN1033
Intraveineuse unique, séquentielle, à doses répétées ou placebo correspondant
Médicament: REGN2477+REGN1033
Intraveineuse (IV) à dose unique, séquentielle, à doses répétées ou placebo correspondant
Expérimental: Placebo
IV unique, séquentielle, à doses répétées
Médicament: Placebo correspondant
Intraveineuse (IV) à dose unique, séquentielle et répétée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Variation en pourcentage de la masse maigre totale mesurée par absorptiométrie à rayons X à double énergie (DXA)
Délai: Jusqu'à la semaine 20
Jusqu'à la semaine 20

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la myosite à corps d'inclusion (IBM-FRS)
Délai: Jusqu'à la semaine 26
Jusqu'à la semaine 26
Modification de l'évaluation du fonctionnement physique de la myosite à corps d'inclusion sporadique (sIBM) (sIFA)
Délai: Jusqu'à la semaine 26
Jusqu'à la semaine 26
Incidence et gravité des événements indésirables liés au traitement (EIAT)
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Jusqu'à la semaine 30
Variation en pourcentage de la composition corporelle totale et régionale (y compris la masse maigre et la masse grasse) mesurée par DXA
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Jusqu'à la semaine 30
Changement absolu de la composition corporelle totale et régionale (y compris la masse maigre et la masse grasse) tel que mesuré par DXA
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Jusqu'à la semaine 30
Modification de la force maximale de la presse pectorale à 1 répétition (1-RM)
Délai: Jusqu'à la semaine 26
Jusqu'à la semaine 26
Modification de la force de préhension mesurée par dynamométrie
Délai: Jusqu'à la semaine 26
Jusqu'à la semaine 26
Changement de la distance parcourue lors du test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: Jusqu'à la semaine 26
Jusqu'à la semaine 26
Changement de temps pour terminer le test de marche de 10 mètres (10MWT)
Délai: Jusqu'à la semaine 26
Jusqu'à la semaine 26
Modification de la puissance de montée d'escalier instrumentée
Délai: Jusqu'à la semaine 26
Jusqu'à la semaine 26
Modification du temps de test assis-debout instrumenté et basé sur des capteurs
Délai: Jusqu'à la semaine 26
Jusqu'à la semaine 26
Modification de la peur de tomber mesurée par l'échelle internationale d'efficacité des chutes (FES-I)
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Jusqu'à la semaine 30
Modification des évaluations de l'impression globale de gravité du patient (PGIS/PGIC)
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Jusqu'à la semaine 30
Changement dans les évaluations des éléments d'impression globale du patient sur le changement (PGIS/PGIC)
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Jusqu'à la semaine 30
Changement dans les évaluations de l'impression globale de gravité du clinicien (CGIS/CGIC)
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Jusqu'à la semaine 30
Changement dans les évaluations des éléments d'impression globale de changement du clinicien (CGIS/CGIC)
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Jusqu'à la semaine 30
Modification de l'enquête sur la santé du formulaire abrégé en 36 éléments (SF-36), y compris les éléments de la fonction physique (PF-10) et l'échelle de vitalité du SF-36
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Jusqu'à la semaine 30
Modification du volume musculaire de la cuisse mesurée par IRM (sous-étude)
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Jusqu'à la semaine 30
Fréquence des chutes et des quasi-chutes mesurée par l'échelle de classement des chutes de Hopkins
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Jusqu'à la semaine 30
Profil pharmacocinétique (PK) du REGN2477
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Évalué via la concentration sérique de REGN2477 au fil du temps
Jusqu'à la semaine 30
Profil pharmacocinétique (PK) du REGN1033
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Évalué via la concentration sérique de REGN1033 au fil du temps
Jusqu'à la semaine 30
Immunogénicité de REGN2477+REGN1033
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Tel que déterminé par la présence ou l'absence d'anticorps anti-médicament (ADA)
Jusqu'à la semaine 30

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Regeneron Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

19 février 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

27 août 2020

Achèvement de l'étude (Anticipé)

5 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2018

Première publication (Réel)

18 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 avril 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 avril 2019

Dernière vérification

1 avril 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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