Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van REGN2477+REGN1033 bij patiënten met sporadische inclusielichaammyositis

25 april 2019 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie naar de veiligheid en werkzaamheid van intraveneus toegediende REGN2477+REGN1033 bij patiënten met sporadische inclusielichaammyositis

Het primaire doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid van REGN2477+REGN1033 in combinatie met de totale magere massa, zoals gemeten door middel van dual-energy röntgenabsorptiometrie (DXA) bij patiënten met sporadische inclusielichaammyositis (sIBM).

De secundaire doelstellingen van de studie zijn:

  • Om de werkzaamheid van REGN2477+REGN1033 op de IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS) te evalueren
  • Om de werkzaamheid van REGN2477+REGN1033 op de sIBM Physical Functioning Assessment (sIFA) te evalueren
  • Om de veiligheid en verdraagbaarheid van REGN2477+REGN1033 te evalueren
  • Om de effecten van REGN2477 + REGN1033 op de lichaamssamenstelling door DXA te evalueren, inclusief appendiculaire magere massa en totale vetmassa
  • Om de werkzaamheid van REGN2477 + REGN1033 te evalueren op metingen van spierprestaties en fysieke functie
  • Evalueren van de werkzaamheid van REGN2477+REGN1033 op door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten, waaronder angst om te vallen, vallen en bijna vallen, en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
  • Om het farmacokinetische (s) (PK) profiel van REGN2477 + REGN1033 te evalueren, inclusief functionele REGN2477- en functionele REGN1033-concentraties in serum in de loop van de tijd
  • Om de immunogeniciteit van REGN2477+REGN1033 te evalueren

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

43 jaar tot 73 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Mannen en postmenopauzale vrouwen*
  • Gediagnosticeerd met sIBM op basis van de IBM Research Diagnostic Criteria van het European Neuromuscular Center (ENMC).
  • Vermogen om ≥150 meter te lopen, met of zonder loophulpmiddel zoals wandelstok of rollator, in 6 minuten.
  • Mogelijkheid om 4 trappen zonder hulp te beklimmen (mag leuningen gebruiken)
  • Bereid en in staat om te voldoen aan kliniekbezoeken en studiegerelateerde procedures

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Andere neurologische aandoeningen (bijv. hemiplegie na beroerte, Parkinson) of musculoskeletale aandoeningen (bijv. ernstige artrose) die mobiliteitsbeperkingen veroorzaken
  • Mini-Mental State Examination (MMSE) score
  • Lopende, chronische, hoge dosis (>20 mg prednison-equivalent per dag), systemische corticosteroïdtherapie binnen 6 weken voorafgaand aan de screening.
  • Elke aandoening die een adequate inname van energie en eiwitten verhindert; ondervoeding; aanwezigheid van een eetstoornis.
  • Onbedoeld gewichtsverlies van ≥10% in de afgelopen 6 maanden (door patiënt gemeld)
  • Ziekenhuisopname voor hartfalen in vorig jaar of New York Heart Association klasse 4
  • Geschiedenis van hypertrofische cardiomyopathie
  • Alle geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze de spiermassa en prestaties beïnvloeden, zoals anabole steroïden of groeihormoon binnen 6 weken voorafgaand aan de screening
  • Past niet op de DXA-scannertafel van de site, binnen de grenzen voor het scannen van de totale magere massa

Opmerking: er zijn andere criteria voor opnemen/uitsluiten van het protocol van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: REGN2477+REGN1033
Enkele, sequentiële, herhaalde dosis IV of bijpassende placebo
Geneesmiddel: REGN2477+REGN1033
Enkele, sequentiële, herhaalde dosis intraveneus (IV) of bijpassende placebo
Experimenteel: Placebo
Enkele, sequentiële, herhaalde dosis IV
Geneesmiddel: Bijpassende placebo
Enkele, sequentiële, herhaalde dosis intraveneus (IV)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Procentuele verandering in de totale magere massa zoals gemeten met dual-energy X-ray absorptiometry (DXA)
Tijdsspanne: Tot week 20
Tot week 20

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
Tijdsspanne: Tot week 26
Tot week 26
Verandering in de sporadische inclusielichaammyositis (sIBM) Physical Functioning Assessment (sIFA)
Tijdsspanne: Tot week 26
Tot week 26
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot week 30
Tot week 30
Procentuele verandering in totale en regionale lichaamssamenstelling (inclusief magere massa en vetmassa) zoals gemeten door DXA
Tijdsspanne: Tot week 30
Tot week 30
Absolute verandering in totale en regionale lichaamssamenstelling (inclusief vetvrije massa en vetmassa) zoals gemeten door DXA
Tijdsspanne: Tot week 30
Tot week 30
Verandering in de 1-herhaling maximale (1-RM) drukkracht op de borst
Tijdsspanne: Tot week 26
Tot week 26
Verandering in handgreepkracht zoals gemeten door dynamometrie
Tijdsspanne: Tot week 26
Tot week 26
Verandering in gelopen afstand in de 6-minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Tot week 26
Tot week 26
Verandering in tijd om de 10-meter looptest (10MWT) af te ronden
Tijdsspanne: Tot week 26
Tot week 26
Verandering in geïnstrumenteerd trapklimvermogen
Tijdsspanne: Tot week 26
Tot week 26
Verandering in geïnstrumenteerde, sensorgebaseerde zit-naar-stand testtijd
Tijdsspanne: Tot week 26
Tot week 26
Verandering in angst om te vallen zoals gemeten via de Falls Efficacy Scale-International (FES-I)
Tijdsspanne: Tot week 30
Tot week 30
Verandering in patiënt Global Impression of Severity assessments (PGIS/PGIC)
Tijdsspanne: Tot week 30
Tot week 30
Verandering in patiënt Global Impression of Change Items assessments (PGIS/PGIC)
Tijdsspanne: Tot week 30
Tot week 30
Verandering in Clinician Global Impression of Severity-beoordelingen (CGIS/CGIC)
Tijdsspanne: Tot week 30
Tot week 30
Verandering in de beoordeling van Global Impression of Change Items door de clinicus (CGIS/CGIC)
Tijdsspanne: Tot week 30
Tot week 30
Verandering in 36-item Short Form Health Survey (SF-36), inclusief de fysieke functie-items (PF-10) en de vitaliteitsschaal van de SF-36
Tijdsspanne: Tot week 30
Tot week 30
Verandering in dijspiervolume zoals gemeten met MRI (subonderzoek)
Tijdsspanne: Tot week 30
Tot week 30
Frequentie van vallen en bijna-vallen zoals gemeten door de Hopkins Falls Grading Scale
Tijdsspanne: Tot week 30
Tot week 30
Farmacokinetiek (PK) profiel van REGN2477
Tijdsspanne: Tot week 30
Beoordeeld via serumconcentratie van REGN2477 in de loop van de tijd
Tot week 30
Farmacokinetiek (PK) profiel van REGN1033
Tijdsspanne: Tot week 30
Beoordeeld via serumconcentratie van REGN1033 in de loop van de tijd
Tot week 30
Immunogeniciteit van REGN2477+REGN1033
Tijdsspanne: Tot week 30
Zoals bepaald door de aanwezigheid of afwezigheid van anti-drug antilichamen (ADA)
Tot week 30

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

19 februari 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

27 augustus 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

5 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sporadische myositis van het inclusielichaam

Klinische onderzoeken op REGN2477+REGN1033

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in France

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren