Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

REGN2477+REGN1033:n turvallisuus ja teho potilailla, joilla on satunnainen inkluusiokehon myosiitti

torstai 25. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus suonensisäisesti annetun REGN2477+REGN1033:n turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on satunnainen inkluusiokehon myosiitti

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida REGN2477+REGN1033:n yhdistelmän tehoa kokonaispainoon mitattuna kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA) potilailla, joilla on sporadinen inkluusiokehon myosiitti (sIBM).

Tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat:

  • REGN2477+REGN1033:n tehokkuuden arvioiminen IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS) -luokitusasteikolla
  • REGN2477+REGN1033:n tehokkuuden arvioiminen sIBM Physical Functioning Assessment (sIFA) -testissä
  • REGN2477+REGN1033:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi
  • Arvioida REGN2477+REGN1033:n vaikutuksia kehon koostumukseen DXA:n avulla, mukaan lukien appendikulaarinen vähärasvainen massa ja kokonaisrasvamassa
  • Arvioida REGN2477+REGN1033:n tehoa lihasten suorituskyvyn ja fyysisen toiminnan mittaamiseen
  • Arvioida REGN2477+REGN1033:n tehoa potilaiden raportoimiin tulosmittauksiin, mukaan lukien putoamisen pelko, kaatumiset ja kaatumiset sekä terveyteen liittyvä elämänlaatu
  • REGN2477+REGN1033:n farmakokineettisen (PK)-profiilin arvioiminen, mukaan lukien seerumin toiminnalliset REGN2477- ja toiminnalliset REGN1033-pitoisuudet ajan myötä
  • REGN2477+REGN1033:n immunogeenisuuden arvioimiseksi

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

41 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Miehet ja postmenopausaaliset* naiset
  • Diagnosoitu sIBM:llä Euroopan neuromuskulaarikeskuksen (ENMC) IBM Research Diagnostic Criteria -kriteerien perusteella
  • Kyky kävellä ≥150 metriä kävelyapuvälineen, kuten kepin tai kävelijän, kanssa tai ilman sitä 6 minuutissa.
  • Kyky kiivetä 4 portaita ilman apua (voi käyttää kaiteita)
  • Haluaa ja pystyä noudattamaan klinikkakäyntejä ja opintoihin liittyviä toimenpiteitä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Muut neurologiset sairaudet (esim. aivohalvauksen jälkeinen hemiplegia, Parkinsonin tauti) tai tuki- ja liikuntaelinten sairaudet (esim. vaikea nivelrikko), jotka aiheuttavat liikkuvuuden heikkenemistä
  • Mini-Mental State Examination (MMSE) -pisteet
  • Jatkuva, krooninen, suuriannoksinen (>20 mg prednisonia ekvivalenttia päivässä), systeeminen kortikosteroidihoito 6 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Mikä tahansa tila, joka estää riittävän energian ja proteiinin saannin; aliravitsemus; syömishäiriön esiintyminen.
  • Tahaton painonpudotus ≥10 % viimeisen 6 kuukauden aikana (potilaan raportoima)
  • Sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi viime vuonna tai New York Heart Associationin luokka 4
  • Hypertrofisen kardiomyopatian historia
  • Kaikki lääkkeet, joiden tiedetään vaikuttavan lihasmassaan ja suorituskykyyn, kuten anaboliset steroidit tai kasvuhormoni 6 viikon sisällä ennen seulontaa
  • Ei mahdu sivuston DXA-skanneripöydälle, kokonaismassan skannauksen rajojen sisällä

Huomautus: Muut protokollan sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: REGN2477+REGN1033
Yksittäinen, peräkkäinen, toistuva annos IV tai vastaava lumelääke
Lääke: REGN2477+REGN1033
Yksittäinen, peräkkäinen, toistuva annos suonensisäinen (IV) tai vastaava lumelääke
Kokeellinen: Plasebo
Yksittäinen, peräkkäinen, toistuva annos IV
Lääke: Vastaava lumelääke
Yksittäinen, peräkkäinen, toistuva annos suonensisäinen (IV)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos vähärasvaisessa kokonaismassassa mitattuna kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA)
Aikaikkuna: Viikolle 20 asti
Viikolle 20 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos inkluusiokehon myosiitti-funktionaalisessa arviointiasteikossa (IBM-FRS)
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muutos sporadisen inkluusiokehomyosiitin (sIBM) fyysisen toiminnan arvioinnissa (sIFA)
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Prosenttimuutos koko kehon ja alueellisessa kehon koostumuksessa (mukaan lukien vähärasvainen massa ja rasvamassa) DXA:lla mitattuna
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Absoluuttinen muutos koko kehon ja alueellisessa kehon koostumuksessa (mukaan lukien vähärasvainen massa ja rasvamassa) DXA:lla mitattuna
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muuta 1 toiston maksimivoimakkuutta (1-RM).
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muutos käden otteen lujuudessa dynamometrialla mitattuna
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muutos kävellyssä matkassa 6 minuutin kävelytestissä (6MWT)
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muuta aikaa 10 metrin kävelytestin suorittamiseen (10 MWT)
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muutos instrumentoidussa portaiden nousutehossa
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muutos instrumentoidussa, anturipohjaisessa istuma-seisoma-testiajassa
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muutos putoamisen pelossa mitattuna Falls Efficacy Scale-Internationalin (FES-I) avulla.
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muutos potilaiden yleisvaikutelmassa vakavuuden arvioinneissa (PGIS/PGIC)
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muutos potilaan yleisvaikutelman muutoskohteiden arvioinneissa (PGIS/PGIC)
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muutos kliinikkojen vakavuusarvioinneissa (CGIS/CGIC)
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muutos kliinikkojen globaalien muutoskohteiden arvioinneissa (CGIS/CGIC)
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muutos 36-kohtaisessa lyhytmuotoisessa terveystutkimuksessa (SF-36), mukaan lukien fyysiset toiminnot (PF-10) ja SF-36:n elinvoimaisuusasteikko
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muutos reisilihasten tilavuudessa MRI:llä mitattuna (alatutkimus)
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Putoamistiheys ja lähellä putoamista mitattuna Hopkins Falls Grading Scale -asteikolla
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
REGN2477:n farmakokinetiikka (PK) -profiili
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Arvioitu seerumin REGN2477-pitoisuuden perusteella ajan myötä
Viikolle 30 asti
REGN1033:n farmakokinetiikka (PK) -profiili
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Arvioitu seerumin REGN1033-pitoisuuden perusteella ajan myötä
Viikolle 30 asti
REGN2477+REGN1033:n immunogeenisyys
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Lääkevasta-aineiden (ADA) läsnäolon tai puuttumisen perusteella
Viikolle 30 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Regeneron Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Tiistai 19. helmikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 27. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 5. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 15. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. lokakuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 18. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 29. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset REGN2477+REGN1033

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa