Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность REGN2477+REGN1033 у пациентов со спорадическим миозитом с включениями

25 апреля 2019 г. обновлено: Regeneron Pharmaceuticals

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2 безопасности и эффективности внутривенного введения REGN2477 + REGN1033 у пациентов со спорадическим миозитом с включениями

Основная цель исследования — оценить эффективность комбинации REGN2477+REGN1033 в отношении общей мышечной массы, измеренной с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) у пациентов со спорадическим миозитом с включениями (sIBM).

Второстепенными задачами исследования являются:

  • Оценить эффективность REGN2477+REGN1033 по функциональной рейтинговой шкале IBM (IBM-FRS).
  • Оценить эффективность REGN2477+REGN1033 при оценке физического функционирования sIBM (sIFA).
  • Оценить безопасность и переносимость REGN2477+REGN1033.
  • Оценить влияние REGN2477+REGN1033 на состав тела с помощью DXA, включая аппендикулярную безжировую массу и общую жировую массу.
  • Оценить эффективность REGN2477+REGN1033 в отношении показателей мышечной активности и физической функции.
  • Оценить эффективность REGN2477+REGN1033 в отношении показателей результатов, о которых сообщают пациенты, включая страх падения, падения и близкие к ним состояния, а также качество жизни, связанное со здоровьем.
  • Оценить фармакокинетический(ые) (ФК) профиль(и) REGN2477+REGN1033, включая функциональные концентрации REGN2477 и REGN1033 в сыворотке с течением времени.
  • Для оценки иммуногенности REGN2477+REGN1033

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 41 год до 71 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Мужчины и женщины в постменопаузе*
  • Диагноз sIBM основан на диагностических критериях исследования IBM Европейского нервно-мышечного центра (ENMC)
  • Способность пройти ≥150 метров с помощью или без помощи при ходьбе, такой как трость или ходунки, за 6 минут.
  • Возможность подняться на 4 ступени по лестнице без посторонней помощи (можно использовать поручни)
  • Желание и способность соблюдать посещения клиники и процедуры, связанные с исследованием

Ключевые критерии исключения:

  • Другие неврологические состояния (например, гемиплегия после инсульта, болезнь Паркинсона) или заболевания опорно-двигательного аппарата (например, тяжелый остеоартрит), вызывающие нарушение подвижности
  • Минимальная оценка психического состояния (MMSE)
  • Продолжающаяся хроническая системная терапия высокими дозами (> 20 мг преднизона в эквиваленте в день) в течение 6 недель до скрининга.
  • Любое состояние, препятствующее адекватному потреблению энергии и белка; недоедание; наличие расстройства пищевого поведения.
  • Непреднамеренная потеря веса ≥10% за последние 6 месяцев (по сообщениям пациентов)
  • Госпитализация по поводу сердечной недостаточности в прошлом году или класс 4 Нью-Йоркской кардиологической ассоциации
  • История гипертрофической кардиомиопатии
  • Любые препараты, которые, как известно, влияют на мышечную массу и работоспособность, такие как анаболические стероиды или гормон роста, в течение 6 недель до скрининга.
  • Не помещается на столе сканера DXA сайта в пределах границ для сканирования общей нежировой массы.

Примечание. Применяются другие критерии включения/исключения протокола.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: REGN2477+REGN1033
Однократная, последовательная, повторная доза внутривенно или соответствующее плацебо
Лекарство: REGN2477+REGN1033
Однократная, последовательная, повторная доза внутривенно (в/в) или соответствующее плацебо
Экспериментальный: Плацебо
Разовая, последовательная, повторная доза внутривенно
Лекарство: Соответствующее плацебо
Однократная, последовательная, повторная доза Внутривенно (в/в)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процентное изменение общей безжировой массы, измеренное с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (ДРА)
Временное ограничение: До 20 недели
До 20 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение функциональной рейтинговой шкалы миозита с тельцами включения (IBM-FRS)
Временное ограничение: До 26 недели
До 26 недели
Изменения в оценке физического функционирования при спорадическом миозите с включениями (sIBM) (sIFA)
Временное ограничение: До 26 недели
До 26 недели
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE)
Временное ограничение: До 30-й недели
До 30-й недели
Процентное изменение общего и регионального состава тела (включая безжировую и жировую массу), измеренное с помощью DXA
Временное ограничение: До 30-й недели
До 30-й недели
Абсолютное изменение общего и регионального состава тела (включая безжировую и жировую массу), измеренное с помощью DXA.
Временное ограничение: До 30-й недели
До 30-й недели
Изменение максимальной силы жима от груди за 1 повторение (1ПМ)
Временное ограничение: До 26 недели
До 26 недели
Изменение силы хвата кисти, измеренное динамометрическим методом.
Временное ограничение: До 26 недели
До 26 недели
Изменение пройденного расстояния в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: До 26 недели
До 26 недели
Изменение времени выполнения теста с ходьбой на 10 метров (10MWT)
Временное ограничение: До 26 недели
До 26 недели
Изменение мощности инструментального подъема по лестнице
Временное ограничение: До 26 недели
До 26 недели
Изменение времени проведения инструментальных тестов в сидячем положении на основе датчиков
Временное ограничение: До 26 недели
До 26 недели
Изменение страха перед падением по шкале Falls Efficacy Scale-International (FES-I)
Временное ограничение: До 30-й недели
До 30-й недели
Изменения в оценках общего впечатления пациента о тяжести (PGIS/PGIC)
Временное ограничение: До 30-й недели
До 30-й недели
Изменения в оценках общего впечатления пациента об изменениях (PGIS/PGIC)
Временное ограничение: До 30-й недели
До 30-й недели
Изменения в оценках клинического общего впечатления о тяжести (CGIS/CGIC)
Временное ограничение: До 30-й недели
До 30-й недели
Изменения в оценках Clinical Global Impression of Change Items (CGIS/CGIC)
Временное ограничение: До 30-й недели
До 30-й недели
Изменения в краткой форме обследования состояния здоровья из 36 пунктов (SF-36), включая элементы физических функций (PF-10) и шкалу жизнеспособности SF-36.
Временное ограничение: До 30-й недели
До 30-й недели
Изменение объема мышц бедра по данным МРТ (дополнительное исследование)
Временное ограничение: До 30-й недели
До 30-й недели
Частота падений и почти падений, измеренная по шкале оценок Хопкинс-Фолс.
Временное ограничение: До 30-й недели
До 30-й недели
Фармакокинетический (ФК) профиль REGN2477
Временное ограничение: До 30-й недели
Оценивается по концентрации REGN2477 в сыворотке с течением времени.
До 30-й недели
Фармакокинетический (ФК) профиль REGN1033
Временное ограничение: До 30-й недели
Оценивается по концентрации REGN1033 в сыворотке с течением времени.
До 30-й недели
Иммуногенность REGN2477+REGN1033
Временное ограничение: До 30-й недели
По наличию или отсутствию антилекарственных антител (АДА)
До 30-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Regeneron Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

19 февраля 2019 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

27 августа 2020 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

5 ноября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 октября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 октября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 апреля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 апреля 2019 г.

Последняя проверка

1 апреля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования REGN2477+REGN1033

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Latvia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться