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Segurança e eficácia de REGN2477+REGN1033 em pacientes com miosite esporádica de corpos de inclusão

25 de abril de 2019 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Um estudo de fase 2 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo da segurança e eficácia de REGN2477+REGN1033 administrado por via intravenosa em pacientes com miosite esporádica de corpos de inclusão

O objetivo principal do estudo é avaliar a eficácia de REGN2477+REGN1033 em combinação na massa magra total, conforme medido por absorciometria de raios X de dupla energia (DXA) em pacientes com miosite esporádica por corpos de inclusão (sIBM).

Os objetivos secundários do estudo são:

  • Avaliar a eficácia de REGN2477+REGN1033 na escala de classificação funcional IBM (IBM-FRS)
  • Avaliar a eficácia de REGN2477+REGN1033 na Avaliação de Funcionamento Físico sIBM (sIFA)
  • Avaliar a segurança e tolerabilidade de REGN2477+REGN1033
  • Avaliar os efeitos de REGN2477+REGN1033 na composição corporal por DXA, incluindo massa magra apendicular e massa gorda total
  • Avaliar a eficácia de REGN2477+REGN1033 em medidas de desempenho muscular e função física
  • Avaliar a eficácia de REGN2477+REGN1033 em medidas de resultados relatados pelo paciente, incluindo medo de cair, quedas e quase quedas e qualidade de vida relacionada à saúde
  • Avaliar o perfil farmacocinético (PK) de REGN2477+REGN1033, incluindo concentrações funcionais de REGN2477 e REGN1033 no soro ao longo do tempo
  • Para avaliar a imunogenicidade de REGN2477+REGN1033

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

41 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Homens e mulheres na pós-menopausa*
  • Diagnosticado com sIBM com base no European Neuromuscular Center (ENMC) IBM Research Diagnostic Criteria
  • Capacidade de caminhar ≥150 metros, com ou sem auxílio de bengala ou andador, em 6 minutos.
  • Capacidade de subir 4 degraus de escadas sem ajuda (pode usar corrimãos)
  • Disposto e capaz de cumprir visitas clínicas e procedimentos relacionados ao estudo

Principais Critérios de Exclusão:

  • Outras condições neurológicas (por exemplo, hemiplegia pós-AVC, Parkinson) ou condições músculo-esqueléticas (por exemplo, osteoartrite grave) causando comprometimento da mobilidade
  • Pontuação do Mini-Exame do Estado Mental (MMSE)
  • Terapia contínua, crônica, de alta dose (>20 mg de prednisona equivalente por dia), corticosteróide sistêmico dentro de 6 semanas antes da triagem.
  • Qualquer condição que impeça a ingestão adequada de energia e proteína; desnutrição; presença de transtorno alimentar.
  • Perda de peso não intencional de ≥10% nos últimos 6 meses (relatada pelo paciente)
  • Hospitalização por insuficiência cardíaca no último ano ou Classe 4 da New York Heart Association
  • Histórico de cardiomiopatia hipertrófica
  • Quaisquer medicamentos conhecidos por influenciar a massa muscular e o desempenho, como esteróides anabolizantes ou hormônio do crescimento, dentro de 6 semanas antes da triagem
  • Incapaz de caber na mesa do scanner DXA do local, dentro das bordas para varredura da massa magra total

Observação: outros critérios de inclusão/exclusão de protocolo se aplicam

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: REGN2477+REGN1033
IV de dose única, sequencial, repetida ou placebo correspondente
Medicamento: REGN2477+REGN1033
Intravenosa (IV) única, sequencial, de dose repetida ou placebo correspondente
Experimental: Placebo
IV de dose única, sequencial e repetida
Medicamento: Placebo correspondente
Intravenosa (IV) de dose única, sequencial e repetida

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração percentual na massa magra total medida por absorciometria de raios-X de dupla energia (DXA)
Prazo: Até a semana 20
Até a semana 20

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na Escala de Avaliação Funcional de Miosite do Corpo de Inclusão (IBM-FRS)
Prazo: Até a semana 26
Até a semana 26
Alteração na Avaliação do Funcionamento Físico por Corpos de Inclusão Esporádica (sIBM) (sIFA)
Prazo: Até a semana 26
Até a semana 26
Incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Até a semana 30
Até a semana 30
Alteração percentual na composição corporal total e regional (incluindo massa magra e massa gorda) medida por DXA
Prazo: Até a semana 30
Até a semana 30
Mudança absoluta na composição corporal total e regional (incluindo massa magra e massa gorda) medida por DXA
Prazo: Até a semana 30
Até a semana 30
Mudança na força de pressão no peito de 1 repetição máxima (1-RM)
Prazo: Até a semana 26
Até a semana 26
Mudança na força de preensão manual medida por dinamometria
Prazo: Até a semana 26
Até a semana 26
Mudança na distância percorrida no teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
Prazo: Até a semana 26
Até a semana 26
Mudança no tempo para completar o teste de caminhada de 10 metros (10MWT)
Prazo: Até a semana 26
Até a semana 26
Mudança na potência de subida de escada instrumentada
Prazo: Até a semana 26
Até a semana 26
Mudança no tempo de teste sit-to-stand instrumentado e baseado em sensor
Prazo: Até a semana 26
Até a semana 26
Mudança no medo de cair medida pela Falls Efficacy Scale-International (FES-I)
Prazo: Até a semana 30
Até a semana 30
Mudança nas avaliações de impressão global de gravidade do paciente (PGIS/PGIC)
Prazo: Até a semana 30
Até a semana 30
Mudança na impressão global do paciente de avaliações de itens de mudança (PGIS/PGIC)
Prazo: Até a semana 30
Até a semana 30
Mudança nas avaliações de impressão global de gravidade do clínico (CGIS/CGIC)
Prazo: Até a semana 30
Até a semana 30
Mudança na impressão global clínica de avaliações de itens de mudança (CGIS/CGIC)
Prazo: Até a semana 30
Até a semana 30
Alteração na Pesquisa de Saúde de Formulário Resumido de 36 itens (SF-36), incluindo os Itens de Função Física (PF-10) e a Escala de Vitalidade do SF-36
Prazo: Até a semana 30
Até a semana 30
Alteração no volume do músculo da coxa conforme medido por ressonância magnética (subestudo)
Prazo: Até a semana 30
Até a semana 30
Frequência de quedas e quase-quedas conforme medido pela Escala de Graduação de Hopkins Falls
Prazo: Até a semana 30
Até a semana 30
Perfil farmacocinético (PK) de REGN2477
Prazo: Até a semana 30
Avaliado através da concentração sérica de REGN2477 ao longo do tempo
Até a semana 30
Perfil farmacocinético (PK) de REGN1033
Prazo: Até a semana 30
Avaliado através da concentração sérica de REGN1033 ao longo do tempo
Até a semana 30
Imunogenicidade de REGN2477+REGN1033
Prazo: Até a semana 30
Conforme determinado pela presença ou ausência de anticorpos antidrogas (ADA)
Até a semana 30

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

19 de fevereiro de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

27 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (Antecipado)

5 de novembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de outubro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de outubro de 2018

Primeira postagem (Real)

18 de outubro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de abril de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de abril de 2019

Última verificação

1 de abril de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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