Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effekt af REGN2477+REGN1033 hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis

25. april 2019 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En fase 2 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøst ​​administreret REGN2477+REGN1033 hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten af ​​REGN2477+REGN1033 i kombination på total mager masse, som målt ved Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis (sIBM).

Undersøgelsens sekundære mål er:

  • For at evaluere effektiviteten af ​​REGN2477+REGN1033 på IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
  • For at evaluere effektiviteten af ​​REGN2477+REGN1033 på sIBM Physical Functioning Assessment (sIFA)
  • For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​REGN2477+REGN1033
  • For at evaluere virkningerne af REGN2477+REGN1033 på kropssammensætning af DXA, herunder appendikulær mager masse og total fedtmasse
  • For at evaluere effektiviteten af ​​REGN2477+REGN1033 på mål for muskelpræstation og fysisk funktion
  • For at evaluere effektiviteten af ​​REGN2477+REGN1033 på patientrapporterede resultatmål, herunder frygt for at falde, fald og tæt på fald og sundhedsrelateret livskvalitet
  • For at evaluere den(e) farmakokinetiske(r) (PK) profil af REGN2477+REGN1033, inklusive funktionelle REGN2477 og funktionelle REGN1033 koncentrationer i serum over tid
  • For at evaluere immunogeniciteten af ​​REGN2477+REGN1033

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

43 år til 73 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mænd og postmenopausale* kvinder
  • Diagnosticeret med sIBM baseret på European Neuromuscular Center (ENMC) IBM Research Diagnostic Criteria
  • Mulighed for at gå ≥150 meter, med eller uden ganghjælp som stok eller rollator, på 6 minutter.
  • Mulighed for at gå op ad 4 trappetrin uden hjælp (kan bruge gelændere)
  • Villig og i stand til at overholde klinikbesøg og studierelaterede procedurer

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Andre neurologiske tilstande (f.eks. hemiplegi efter slagtilfælde, Parkinsons) eller muskel-skelettilstande (f.eks. svær slidgigt), der forårsager mobilitetssvækkelse
  • Mini-Mental State Examination (MMSE) score
  • Løbende, kronisk, højdosis (>20 mg prednisonækvivalent pr. dag), systemisk kortikosteroidbehandling inden for 6 uger før screening.
  • Enhver tilstand, der udelukker tilstrækkeligt indtag af energi og protein; fejlernæring; tilstedeværelsen af ​​en spiseforstyrrelse.
  • Utilsigtet vægttab på ≥10 % inden for de seneste 6 måneder (patientrapporteret)
  • Hospitalsindlæggelse for hjertesvigt sidste år eller New York Heart Association klasse 4
  • Historie om hypertrofisk kardiomyopati
  • Enhver medicin, der vides at påvirke muskelmasse og ydeevne, såsom anabolske steroider eller væksthormon inden for 6 uger før screening
  • Kan ikke passe på webstedets DXA-scannerbord, inden for grænser til scanning af total mager masse

Bemærk: Andre protokolkriterier for inklusion/udelukkelse gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: REGN2477+REGN1033
Enkelt, sekventiel, gentagen dosis IV eller matchende placebo
Medicin: REGN2477+REGN1033
Enkelt, sekventiel, gentagen dosis intravenøst ​​(IV) eller matchende placebo
Eksperimentel: Placebo
Enkelt, sekventiel, gentagen dosis IV
Medicin: Matchende placebo
Enkelt, sekventiel, intravenøs gentagen dosis (IV)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring i total mager masse målt ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DXA)
Tidsramme: Op til uge 20
Op til uge 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i den sporadiske inklusionslegememyositis (sIBM) Fysisk funktionsvurdering (sIFA)
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Procentvis ændring i total og regional kropssammensætning (inklusive mager masse og fedtmasse) målt ved DXA
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Absolut ændring i total og regional kropssammensætning (inklusive mager masse og fedtmasse) målt ved DXA
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i den maksimale 1-gentagelse (1-RM) brystpresstyrke
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i håndgrebsstyrke målt ved dynamometri
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i gåafstand i 6-minutters gangtesten (6MWT)
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i tid for at gennemføre 10-meter gangtesten (10MWT)
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i instrumenteret trappestigningskraft
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i instrumenteret, sensorbaseret sidde-til-stå-testtid
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i frygt for at falde målt via Falls Efficacy Scale-International (FES-I)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i vurderinger af patientens globale indtryk af sværhedsgrad (PGIS/PGIC)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i patientens globale indtryk af vurderinger af ændringselementer (PGIS/PGIC)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i vurderinger af klinikerens globale indtryk af sværhedsgrad (CGIS/CGIC)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i klinikerens globale indtryk af vurderinger af ændringselementer (CGIS/CGIC)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i 36-elements Short Form Health Survey (SF-36), inklusive fysiske funktionselementer (PF-10) og vitalitetsskalaen for SF-36
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i lårmuskelvolumen målt ved MR (delundersøgelse)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Hyppighed af fald og næsten fald målt ved Hopkins Falls Grading Scale
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Farmakokinetik (PK) profil for REGN2477
Tidsramme: Op til uge 30
Vurderet via serumkoncentration af REGN2477 over tid
Op til uge 30
Farmakokinetik (PK) profil for REGN1033
Tidsramme: Op til uge 30
Vurderet via serumkoncentration af REGN1033 over tid
Op til uge 30
Immunogenicitet af REGN2477+REGN1033
Tidsramme: Op til uge 30
Som bestemt af tilstedeværelsen eller fraværet af anti-lægemiddel-antistoffer (ADA)
Op til uge 30

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

19. februar 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

27. august 2020

Studieafslutning (Forventet)

5. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

18. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sporadisk inklusionslegememyositis

Kliniske forsøg med REGN2477+REGN1033

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner