Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność REGN2477+REGN1033 u pacjentów ze sporadycznymi wtrętowymi zapaleniami mięśni

25 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 bezpieczeństwa i skuteczności REGN2477+REGN1033 podawanego dożylnie pacjentom ze sporadycznym zapaleniem mięśni wtrętowych

Głównym celem badania jest ocena skuteczności kombinacji REGN2477+REGN1033 na całkowitą beztłuszczową masę mięśniową, mierzoną za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) u pacjentów ze sporadycznym wtrętowym zapaleniem mięśni (sIBM).

Celami drugorzędnymi badania są:

  • Aby ocenić skuteczność REGN2477+REGN1033 w skali IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
  • Aby ocenić skuteczność REGN2477+REGN1033 w ocenie funkcjonowania fizycznego sIBM (sIFA)
  • Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję REGN2477+REGN1033
  • Aby ocenić wpływ REGN2477+REGN1033 na skład ciała za pomocą DXA, w tym beztłuszczową masę wyrostka robaczkowego i całkowitą masę tłuszczu
  • Ocena skuteczności REGN2477+REGN1033 w pomiarach wydajności mięśni i funkcji fizycznych
  • Ocena skuteczności REGN2477+REGN1033 w odniesieniu do zgłaszanych przez pacjentów wskaźników wyników, w tym lęku przed upadkiem, upadkami i bliskimi upadkami oraz związanej ze zdrowiem jakości życia
  • Ocena profilu farmakokinetycznego (PK) REGN2477+REGN1033, w tym funkcjonalnych stężeń REGN2477 i funkcjonalnego REGN1033 w surowicy w czasie
  • Aby ocenić immunogenność REGN2477+REGN1033

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

41 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Mężczyźni i kobiety po menopauzie*
  • Zdiagnozowano sIBM w oparciu o kryteria diagnostyczne IBM Research Diagnostic Criteria Europejskiego Centrum Nerwowo-mięśniowego (ENMC).
  • Zdolność do przejścia ≥150 metrów, z lub bez pomocy, takiej jak laska lub chodzik, w ciągu 6 minut.
  • Możliwość samodzielnego pokonania 4 stopni schodów (może korzystać z poręczy)
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wizyt w klinice i procedur związanych z badaniem

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Inne stany neurologiczne (np. porażenie połowicze po udarze, choroba Parkinsona) lub schorzenia mięśniowo-szkieletowe (np. ciężka choroba zwyrodnieniowa stawów) powodujące upośledzenie ruchliwości
  • Wynik Mini-Mental State Examination (MMSE).
  • Ciągła, przewlekła, ogólnoustrojowa terapia kortykosteroidami w dużych dawkach (>20 mg prednizonu na dobę) w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Każdy stan, który wyklucza odpowiednie spożycie energii i białka; niedożywienie; obecność zaburzeń odżywiania.
  • Niezamierzona utrata masy ciała o ≥10% w ciągu ostatnich 6 miesięcy (zgłoszenie pacjenta)
  • Hospitalizacja z powodu niewydolności serca w ciągu ostatniego roku lub klasy 4 według New York Heart Association
  • Historia kardiomiopatii przerostowej
  • Wszelkie leki, o których wiadomo, że wpływają na masę mięśniową i wydajność, takie jak sterydy anaboliczne lub hormon wzrostu, w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Nie można zmieścić się na stole skanera DXA witryny, w granicach skanowania całkowitej beztłuszczowej masy

Uwaga: Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: REGN2477+REGN1033
Pojedyncza, sekwencyjna, powtarzana dawka dożylna lub pasujące placebo
Lek: REGN2477+REGN1033
Pojedyncze, sekwencyjne, powtarzane dawki Dożylne (IV) lub pasujące placebo
Eksperymentalny: Placebo
Pojedyncza, sekwencyjna, powtarzana dawka IV
Lek: Dopasowane placebo
Pojedyncze, sekwencyjne, powtarzane dawki Dożylne (IV)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana całkowitej beztłuszczowej masy mierzona metodą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA)
Ramy czasowe: Do 20 tygodnia
Do 20 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w skali oceny funkcjonalnego zapalenia mięśni wtrętowych (IBM-FRS)
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Do 26 tygodnia
Zmiana w Sporadyczne wtrętowe zapalenie mięśni (sIBM) Ocena funkcjonowania fizycznego (sIFA)
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Do 26 tygodnia
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Do 30 tygodnia
Procentowa zmiana całkowitego i regionalnego składu ciała (w tym masy beztłuszczowej i masy tłuszczowej) mierzona za pomocą DXA
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Do 30 tygodnia
Bezwzględna zmiana całkowitego i regionalnego składu ciała (w tym masy beztłuszczowej i masy tłuszczowej) mierzona za pomocą DXA
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Do 30 tygodnia
Zmiana maksymalnej siły nacisku na klatkę piersiową w 1 powtórzeniu (1-RM).
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Do 26 tygodnia
Zmiana siły chwytu dłoni mierzona dynamometrycznie
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Do 26 tygodnia
Zmiana przebytego dystansu w 6-minutowym teście marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Do 26 tygodnia
Zmiana czasu do ukończenia testu marszu na 10 metrów (10MWT)
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Do 26 tygodnia
Zmiana mocy wchodzenia po schodach oprzyrządowanych
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Do 26 tygodnia
Zmiana oprzyrządowanego, opartego na czujnikach czasu testu z pozycji siedzącej na stojącą
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Do 26 tygodnia
Zmiana lęku przed upadkiem mierzona za pomocą Międzynarodowej Skali Skuteczności Upadków (FES-I)
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Do 30 tygodnia
Zmiana w ocenach ogólnego wrażenia ciężkości pacjenta (PGIS/PGIC)
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Do 30 tygodnia
Zmiana w ocenach globalnego wrażenia pacjenta dotyczącego elementów zmiany (PGIS/PGIC)
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Do 30 tygodnia
Zmiana w ocenach ogólnego wrażenia klinicysty dotyczącego ciężkości (CGIS/CGIC)
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Do 30 tygodnia
Zmiana w ocenach globalnego wrażenia klinicysty dotyczącego elementów zmiany (CGIS/CGIC)
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Do 30 tygodnia
Zmiana w 36-itemowej krótkiej ankiecie zdrowia (SF-36), w tym pozycji dotyczących funkcji fizycznych (PF-10) i skali witalności SF-36
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Do 30 tygodnia
Zmiana objętości mięśni uda mierzona metodą MRI (badanie częściowe)
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Do 30 tygodnia
Częstotliwość upadków i bliskich upadków mierzona za pomocą skali ocen Hopkins Falls
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Do 30 tygodnia
Profil farmakokinetyczny (PK) REGN2477
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Oceniane na podstawie stężenia REGN2477 w surowicy w czasie
Do 30 tygodnia
Profil farmakokinetyczny (PK) REGN1033
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Oceniane na podstawie stężenia REGN1033 w surowicy w czasie
Do 30 tygodnia
Immunogenność REGN2477+REGN1033
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Określone na podstawie obecności lub braku przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Do 30 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

19 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

27 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

5 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na REGN2477+REGN1033

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bulgaria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj