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Sicurezza ed efficacia di REGN2477+REGN1033 in pazienti con miosite sporadica da corpi inclusi

25 aprile 2019 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla sicurezza e l'efficacia di REGN2477+REGN1033 somministrato per via endovenosa in pazienti con miosite sporadica da corpi inclusi

L'obiettivo primario dello studio è valutare l'efficacia di REGN2477+REGN1033 in combinazione sulla massa magra totale, misurata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA) in pazienti con miosite sporadica da corpi inclusi (sIBM).

Gli obiettivi secondari dello studio sono:

  • Valutare l'efficacia di REGN2477+REGN1033 sulla IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
  • Valutare l'efficacia di REGN2477+REGN1033 sulla sIBM Physical Functioning Assessment (sIFA)
  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità di REGN2477+REGN1033
  • Valutare gli effetti di REGN2477+REGN1033 sulla composizione corporea mediante DXA, inclusa la massa magra appendicolare e la massa grassa totale
  • Valutare l'efficacia di REGN2477+REGN1033 sulle misure delle prestazioni muscolari e della funzione fisica
  • Valutare l'efficacia di REGN2477+REGN1033 sulle misurazioni degli esiti riportati dai pazienti, tra cui la paura di cadere, le cadute e le quasi cadute e la qualità della vita correlata alla salute
  • Valutare il profilo farmacocinetico (PK) di REGN2477+REGN1033, comprese le concentrazioni funzionali di REGN2477 e REGN1033 funzionale nel siero nel tempo
  • Valutare l'immunogenicità di REGN2477+REGN1033

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 43 anni a 73 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Uomini e donne in postmenopausa*
  • Diagnosticato con sIBM basato sui criteri diagnostici di ricerca IBM del Centro neuromuscolare europeo (ENMC).
  • Capacità di camminare per ≥150 metri, con o senza un ausilio per la deambulazione come un bastone o un deambulatore, in 6 minuti.
  • Capacità di salire 4 gradini di scale senza assistenza (può utilizzare i corrimano)
  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite cliniche e le procedure relative allo studio

Criteri chiave di esclusione:

  • Altre condizioni neurologiche (p. es., emiplegia post-ictus, morbo di Parkinson) o condizioni muscolo-scheletriche (p. es., artrosi grave) che causano compromissione della mobilità
  • Punteggio del Mini-Mental State Examination (MMSE).
  • Terapia sistemica con corticosteroidi sistemici in corso, cronica, ad alte dosi (>20 mg di prednisone equivalente al giorno) nelle 6 settimane precedenti lo screening.
  • Qualsiasi condizione che precluda un adeguato apporto di energia e proteine; malnutrizione; presenza di un disturbo alimentare.
  • Perdita di peso non intenzionale ≥10% negli ultimi 6 mesi (riferita dal paziente)
  • Ricovero in ospedale per insufficienza cardiaca nell'ultimo anno o classe 4 della New York Heart Association
  • Storia di cardiomiopatia ipertrofica
  • Qualsiasi farmaco noto per influenzare la massa muscolare e le prestazioni come gli steroidi anabolizzanti o l'ormone della crescita entro 6 settimane prima dello screening
  • Impossibile adattarsi al tavolo dello scanner DXA del sito, entro i limiti per la scansione della massa magra totale

Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione del protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: REGN2477+REGN1033
Singola, sequenziale, dose ripetuta IV o placebo corrispondente
Droga: REGN2477+REGN1033
Singola, sequenziale, dose ripetuta per via endovenosa (IV) o placebo corrispondente
Sperimentale: Placebo
Singola, sequenziale, dose ripetuta IV
Droga: Placebo corrispondente
Singola, sequenziale, dose ripetuta Endovenosa (IV)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale della massa magra totale misurata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 20
Fino alla settimana 20

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della scala di valutazione funzionale della miosite da corpi di inclusione (IBM-FRS)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Modifica della valutazione del funzionamento fisico della miosite da corpi inclusi sporadica (sIBM) (sIFA)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Fino alla settimana 30
Variazione percentuale della composizione corporea totale e regionale (compresa la massa magra e la massa grassa) misurata da DXA
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Fino alla settimana 30
Variazione assoluta della composizione corporea totale e regionale (compresa la massa magra e la massa grassa) misurata da DXA
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Fino alla settimana 30
Modifica della forza massima di 1 ripetizione (1-RM) nella pressa per il torace
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Variazione della forza di presa della mano misurata dalla dinamometria
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Variazione della distanza percorsa nel test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Modifica del tempo per completare il test del cammino di 10 metri (10MWT)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Modifica della potenza di salita delle scale strumentata
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Modifica del tempo di test sit-to-stand strumentato e basato su sensori
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Variazione della paura di cadere misurata tramite la Falls Efficacy Scale-International (FES-I)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Fino alla settimana 30
Modifica delle valutazioni dell'impressione globale di gravità del paziente (PGIS/PGIC)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Fino alla settimana 30
Variazione nelle valutazioni dell'impressione globale del paziente sugli elementi di modifica (PGIS/PGIC)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Fino alla settimana 30
Modifica delle valutazioni dell'impressione globale di gravità del medico (CGIS/CGIC)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Fino alla settimana 30
Modifica nelle valutazioni dell'impressione globale del medico sugli elementi di modifica (CGIS/CGIC)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Fino alla settimana 30
Modifica dell'indagine sulla salute in forma breve a 36 voci (SF-36), inclusi gli elementi della funzione fisica (PF-10) e la scala della vitalità dell'SF-36
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Fino alla settimana 30
Variazione del volume muscolare della coscia misurata mediante risonanza magnetica (sottostudio)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Fino alla settimana 30
Frequenza di cadute e quasi cadute misurata dalla Hopkins Falls Grading Scale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Fino alla settimana 30
Profilo farmacocinetico (PK) di REGN2477
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Valutato tramite la concentrazione sierica di REGN2477 nel tempo
Fino alla settimana 30
Profilo farmacocinetico (PK) di REGN1033
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Valutato tramite la concentrazione sierica di REGN1033 nel tempo
Fino alla settimana 30
Immunogenicità di REGN2477+REGN1033
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Come determinato dalla presenza o assenza di anticorpi anti-farmaco (ADA)
Fino alla settimana 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

19 febbraio 2019

Completamento primario (Anticipato)

27 agosto 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

5 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

18 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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