산발성 봉입체 근염 환자에서 REGN2477+REGN1033의 안전성 및 유효성
2019년 4월 25일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
산발성 봉입체 근염 환자에서 정맥 투여된 REGN2477+REGN1033의 안전성 및 효능에 대한 2상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 1차 목적은 산발성 봉입체 근염(sIBM) 환자를 대상으로 DXA(Dual-energy X-ray absorptiometry)로 측정한 총 제지방량에 대한 REGN2477+REGN1033 조합의 효능을 평가하는 것입니다.
이 연구의 2차 목표는 다음과 같습니다.
- IBM-Functional Rating Scale(IBM-FRS)에서 REGN2477+REGN1033의 효능 평가
- sIBM 신체 기능 평가(sIFA)에서 REGN2477+REGN1033의 효능 평가
- REGN2477+REGN1033의 안전성 및 내약성 평가
- DXA에 의한 체성분에 대한 REGN2477+REGN1033의 효과 평가(사지 근육량 및 총 지방량 포함)
- 근육 성능 및 신체 기능 측정에 대한 REGN2477+REGN1033의 효능 평가
- REGN2477+REGN1033이 낙상, 낙상 및 거의 낙상에 대한 두려움, 건강 관련 삶의 질을 포함하여 환자가 보고한 결과 측정에 대한 효능을 평가하기 위해
- 시간 경과에 따른 혈청 내 기능적 REGN2477 및 기능적 REGN1033 농도를 포함하여 REGN2477+REGN1033의 약동학(들)(PK) 프로필을 평가하기 위해
- REGN2477+REGN1033의 면역원성을 평가하기 위해
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
43년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 남성 및 폐경기* 여성
- ENMC(European Neuromuscular Center) IBM 연구 진단 기준에 따라 sIBM으로 진단
- 지팡이나 보행 보조기와 같은 보행 보조기의 유무에 관계없이 6분 이내에 150미터 이상을 걸을 수 있는 능력.
- 도움 없이 계단 4개를 오를 수 있는 능력(손잡이를 사용할 수 있음)
- 진료소 방문 및 연구 관련 절차를 준수할 의지와 능력
주요 제외 기준:
- 기타 신경학적 상태(예: 뇌졸중 후 편마비, 파킨슨병) 또는 운동 장애를 유발하는 근골격계 상태(예: 심한 골관절염)
- 간이 정신 상태 검사(MMSE) 점수
- 스크리닝 전 6주 이내에 진행 중인 만성 고용량(1일당 >20 mg 프레드니손 등가물), 전신 코르티코스테로이드 요법.
- 에너지와 단백질의 적절한 섭취를 방해하는 모든 상태; 영양 실조; 섭식 장애의 존재.
- 지난 6개월 동안 ≥10%의 의도하지 않은 체중 감소(환자 보고)
- 작년 심부전 또는 New York Heart Association Class 4로 입원
- 비대성 심근병증의 병력
- 스크리닝 전 6주 이내에 아나볼릭 스테로이드 또는 성장 호르몬과 같이 근육량 및 성능에 영향을 미치는 것으로 알려진 모든 약물
- 총 근육량 스캔을 위한 경계 내에서 현장의 DXA 스캐너 테이블에 맞출 수 없음
참고: 다른 프로토콜 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: REGN2477+REGN1033
단일, 순차적, 반복 투여 IV 또는 일치하는 위약
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단일, 순차적, 반복 투여 정맥 주사(IV) 또는 일치하는 위약
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실험적: 위약
단일, 순차적, 반복 용량 IV
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단일, 순차적, 반복 투여 정맥 주사(IV)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA)으로 측정한 총 제지방량의 백분율 변화
기간: 20주까지
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20주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale(IBM-FRS)의 변화
기간: 26주까지
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26주까지
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산발성 봉입체 근염(sIBM) 신체 기능 평가(sIFA)의 변화
기간: 26주까지
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26주까지
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치료 관련 부작용(TEAE)의 발생률 및 중증도
기간: 30주까지
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30주까지
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DXA로 측정한 전체 및 부위별 체성분(제지방량 및 체지방량 포함) 변화율
기간: 30주까지
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30주까지
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DXA로 측정한 전체 및 부위별 체성분(제지방량 및 체지방량 포함)의 절대적인 변화
기간: 30주까지
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30주까지
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1회 최대(1-RM) 흉부 압박 강도의 변화
기간: 26주까지
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26주까지
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동력계로 측정한 악력의 변화
기간: 26주까지
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26주까지
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6분 걷기 테스트(6MWT)에서 걸은 거리의 변화
기간: 26주까지
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26주까지
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10m 보행 테스트 완료 시간 변경(10MWT)
기간: 26주까지
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26주까지
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계측 계단 오르기 힘의 변화
기간: 26주까지
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26주까지
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계측된 센서 기반 기립 테스트 시간의 변화
기간: 26주까지
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26주까지
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FES-I(Falls Efficacy Scale-International)를 통해 측정한 낙상 공포의 변화
기간: 30주까지
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30주까지
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중증도 평가에 대한 전반적인 환자 인상 변화(PGIS/PGIC)
기간: 30주까지
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30주까지
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변경 항목 평가에 대한 환자 전체 인상의 변화(PGIS/PGIC)
기간: 30주까지
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30주까지
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중증도 평가에 대한 임상의의 전반적인 인상 변화(CGIS/CGIC)
기간: 30주까지
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30주까지
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변경 항목 평가에 대한 임상의의 전반적인 인상 변화(CGIS/CGIC)
기간: 30주까지
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30주까지
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신체 기능 항목(PF-10) 및 SF-36의 활력 척도를 포함한 36개 항목의 약식 건강 조사(SF-36) 변경
기간: 30주까지
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30주까지
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MRI로 측정한 허벅지 근육량의 변화(하위 연구)
기간: 30주까지
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30주까지
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Hopkins Falls Grading Scale로 측정한 추락 및 근접 추락 빈도
기간: 30주까지
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30주까지
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REGN2477의 약동학(PK) 프로필
기간: 30주까지
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시간 경과에 따른 REGN2477의 혈청 농도를 통해 평가됨
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30주까지
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REGN1033의 약동학(PK) 프로필
기간: 30주까지
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시간 경과에 따른 REGN1033의 혈청 농도를 통해 평가됨
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30주까지
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REGN2477+REGN1033의 면역원성
기간: 30주까지
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항약물 항체(ADA)의 존재 또는 부재에 의해 결정됨
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30주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2019년 2월 19일
기본 완료 (예상)
2020년 8월 27일
연구 완료 (예상)
2020년 11월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 10월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 10월 15일
처음 게시됨 (실제)
2018년 10월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 4월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 4월 25일
마지막으로 확인됨
2019년 4월 1일
추가 정보
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