Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av REGN2477+REGN1033 hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt

25. april 2019 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av sikkerheten og effekten av intravenøst ​​administrert REGN2477+REGN1033 hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt

Hovedmålet med studien er å evaluere effekten av REGN2477+REGN1033 i kombinasjon på total mager masse, målt ved Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt (sIBM).

De sekundære målene for studien er:

  • For å evaluere effekten av REGN2477+REGN1033 på IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
  • For å evaluere effekten av REGN2477+REGN1033 på sIBM Physical Functioning Assessment (sIFA)
  • For å evaluere sikkerheten og toleransen til REGN2477+REGN1033
  • For å evaluere effekten av REGN2477+REGN1033 på kroppssammensetning av DXA, inkludert appendikulær mager masse og total fettmasse
  • For å evaluere effekten av REGN2477+REGN1033 på mål på muskelytelse og fysisk funksjon
  • For å evaluere effekten av REGN2477+REGN1033 på pasientrapporterte utfallsmål, inkludert frykt for å falle, fall og nær fall, og helserelatert livskvalitet
  • For å evaluere den(e) farmakokinetiske(r) (PK) profilen til REGN2477+REGN1033, inkludert funksjonelle REGN2477 og funksjonelle REGN1033 konsentrasjoner i serum over tid
  • For å evaluere immunogenisiteten til REGN2477+REGN1033

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

43 år til 73 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Menn og postmenopausale* kvinner
  • Diagnostisert med sIBM basert på European Neuromuscular Center (ENMC) IBM Research Diagnostic Criteria
  • Evne til å gå ≥150 meter, med eller uten ganghjelp som stokk eller rullator, på 6 minutter.
  • Evne til å gå opp 4 trappetrinn uten hjelp (kan bruke rekkverk)
  • Villig og i stand til å overholde klinikkbesøk og studierelaterte prosedyrer

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Andre nevrologiske tilstander (f.eks. hemiplegi etter hjerneslag, Parkinsons) eller muskel-skjeletttilstander (f.eks. alvorlig slitasjegikt) som forårsaker bevegelseshemming
  • Poengsum for Mini-Mental State Examination (MMSE).
  • Pågående, kronisk, høydose (>20 mg prednisonekvivalent per dag), systemisk kortikosteroidbehandling innen 6 uker før screening.
  • Enhver tilstand som utelukker tilstrekkelig inntak av energi og protein; underernæring; tilstedeværelse av en spiseforstyrrelse.
  • Utilsiktet vekttap på ≥10 % de siste 6 månedene (pasientrapportert)
  • Sykehusinnleggelse for hjertesvikt i fjor eller New York Heart Association klasse 4
  • Historie med hypertrofisk kardiomyopati
  • Alle legemidler som er kjent for å påvirke muskelmasse og ytelse, som anabole steroider eller veksthormon innen 6 uker før screening
  • Kan ikke passe på nettstedets DXA-skannerbord, innenfor grenser for skanning av total mager masse

Merk: Andre protokoller for inkludering/eksklusjonskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: REGN2477+REGN1033
Enkel, sekvensiell, gjentatt dose IV eller matchende placebo
Legemiddel: REGN2477+REGN1033
Enkel, sekvensiell, gjentatt dose intravenøs (IV) eller matchende placebo
Eksperimentell: Placebo
Enkel, sekvensiell, gjentatt dose IV
Legemiddel: Matchende placebo
Enkel, sekvensiell, gjentatt dose intravenøs (IV)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring i total mager masse målt ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA)
Tidsramme: Frem til uke 20
Frem til uke 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endring i sporadisk inklusjonskroppsmyositt (sIBM) Fysisk funksjonsvurdering (sIFA)
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Prosentvis endring i total og regional kroppssammensetning (inkludert mager masse og fettmasse) målt med DXA
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Absolutt endring i total og regional kroppssammensetning (inkludert mager masse og fettmasse) målt med DXA
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i 1-repetisjons maksimale (1-RM) brystpressstyrke
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endring i håndgrepsstyrke målt ved dynamometri
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endring i gått distanse i 6-minutters gangtesten (6MWT)
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endre i tid for å fullføre 10-meters gangtesten (10MWT)
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endring i instrumentert trappestigningskraft
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endring i instrumentert, sensorbasert sitte-til-stå-testtid
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endring i frykt for å falle målt via Falls Efficacy Scale-International (FES-I)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i vurderinger av pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGIS/PGIC)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i pasientens globale inntrykk av vurderinger av endringselementer (PGIS/PGIC)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i Clinician Global Impression of Severity-vurderinger (CGIS/CGIC)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i klinikerens globale inntrykk av vurderinger av endringselementer (CGIS/CGIC)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i 36-elements Short Form Health Survey (SF-36), inkludert fysiske funksjonselementer (PF-10) og vitalitetsskalaen til SF-36
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i lårmuskelvolum målt ved MR (delstudie)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Frekvensen av fall og nesten fall målt ved Hopkins Falls graderingsskala
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Farmakokinetikk (PK) profil for REGN2477
Tidsramme: Inntil uke 30
Vurdert via serumkonsentrasjon av REGN2477 over tid
Inntil uke 30
Farmakokinetikk (PK) profil for REGN1033
Tidsramme: Inntil uke 30
Vurdert via serumkonsentrasjon av REGN1033 over tid
Inntil uke 30
Immunogenisitet av REGN2477+REGN1033
Tidsramme: Inntil uke 30
Som bestemt av tilstedeværelsen eller fraværet av antistoff-antistoffer (ADA)
Inntil uke 30

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

19. februar 2019

Primær fullføring (Forventet)

27. august 2020

Studiet fullført (Forventet)

5. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

18. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sporadisk inklusjonskroppsmyositt

Kliniske studier på REGN2477+REGN1033

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Peru

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere