用于帕金森病相关便秘的口服 ENT-01 (KARMET) (KARMET)
2024年1月31日 更新者：Enterin Inc.
一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量研究，以评估口服 ENT-01 治疗帕金森病相关便秘 (KARMET) 的安全性、耐受性和疗效
这项研究将作为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究进行。 大约 72 名患者将按 3:1 的比例随机分配至治疗组或安慰剂组，其中大约 54 名患者分配接受活性研究产品，大约 18 名患者分配接受安慰剂。
- 研究更新-
修正案 3 - 在此修正案中，另外 80 名患者（大约）将以 1:1 的比例随机分配至治疗组或安慰剂组（双盲），每组分配约 40 名受试者。
研究概览
详细说明
该研究将在门诊进行。 每位患者将有 6 次门诊就诊：一次筛查访视、一次随机化访视、3 次随访访视和 1 次研究结束访视。
将根据筛选期间建立的每周完全自发排便率 (CSBM) 基线对患者随机化进行分层。 患者将被允许根据协议规范调整他们的剂量。 将为所有患者提供救援药物，以确保他们定期排便。
患者还将被要求参加最多 2 项子研究：一项 pk 研究和/或一项粪便微生物组研究。 前 20 名同意 pk 研究的患者将在随机分组和 2 次随访时采集额外的血样。 前 20 名同意粪便微生物组研究的患者将在随机化和 2 次随访时提供粪便样本。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
151
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Sun City、Arizona、美国、85351
- Banner Sun Health Research Institute
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72205
- Clinical Trials, Inc.
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California
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Fountain Valley、California、美国、92708
- The Parkinson's and Movement Disorder Institute
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Fresno、California、美国、93710
- Neuro Pain Medical Center
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Oxnard、California、美国、93030
- Pacific Neuroscience Medical Group
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Pasadena、California、美国、91105
- SC3 Research - Pasadena
-
Santa Clarita、California、美国、91321
- Trial Connections - Care Access Research, Santa Clarita
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-
Colorado
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Englewood、Colorado、美国、80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
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-
Connecticut
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Fairfield、Connecticut、美国、06824
- Associated Neurologist of Southern CT
-
Norwich、Connecticut、美国、06360
- Care Access Research, Norwich
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20007
- Georgetown University Hospital
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Florida
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Atlantis、Florida、美国、33462
- JEM Research Institute
-
Boca Raton、Florida、美国、33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Miami、Florida、美国、33145
- Elias Research - Floridian Research Institute
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Miami、Florida、美国、33155
- Elias Research - Allied Biomedical Research Institute
-
Miami、Florida、美国、33175
- Pharmax Research of South Florida
-
Port Charlotte、Florida、美国、33980
- Parkinson's Disease Treatment Center of SWFL
-
Port Charlotte、Florida、美国、33952
- MEDSOL Clinical Research
-
Sarasota、Florida、美国、34239
- Intercoastal Medical Group
-
Tampa、Florida、美国、33603
- University of South Florida
-
West Palm Beach、Florida、美国、33407
- Palm Beach Neurology and Premier Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30331
- Atlanta Center for Medical Research
-
-
Indiana
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Anderson、Indiana、美国、46011
- BTC Network - Community Clinical Research Center
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-
Louisiana
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Alexandria、Louisiana、美国、71301
- Interspond - The Neuromedical Clinic of Central Louisiana
-
Baton Rouge、Louisiana、美国、70810
- The NeuroMedical Center, P.C.
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-
Maryland
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Elkridge、Maryland、美国、21075
- Parkinson's and Movement Disorders Center of Maryland
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-
Michigan
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West Bloomfield、Michigan、美国、48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
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-
Nebraska
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Lincoln、Nebraska、美国、68506
- Neurology Associates Clinical Research
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89128
- Interspond - Neurology Center of Las Vegas
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-
New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国、13756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New Jersey
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Toms River、New Jersey、美国、08755
- Evolution Research Group - Neuroscience Research Institution
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Toms River、New Jersey、美国、08755
- Neuroscience Researc Institute of NJ
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-
New York
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Albany、New York、美国、12208
- Albany Medical College
-
New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
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Raleigh、North Carolina、美国、27607
- Raleigh Neurology Associates
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Wake Forest、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
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Ohio
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Centerville、Ohio、美国、45459
- Dayton Center for Neurological Disorders
-
Cincinnati、Ohio、美国、45219
- University of Cincinnati
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Cleveland、Ohio、美国、44095
- Cleveland Clinic
-
Dayton、Ohio、美国、45459
- Elias Research - Neurology Diagnostics Research
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Toledo、Ohio、美国、43614
- University of Toledo Medical Center
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、美国、74136
- The Movement Disorder Clinic of Oklahoma
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-
Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State University
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-
South Carolina
-
Greer、South Carolina、美国、29650
- Interspond - Premier Neurology
-
Indian Land、South Carolina、美国、29707
- Interspond - Metrolina Neurological Associates
-
-
Texas
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Bedford、Texas、美国、76021
- North Texas Movement Disorders Institute
-
Dallas、Texas、美国、75218
- BTC Network - Neurological Associates of North Texas
-
Houston、Texas、美国、77074
- Clinical Trial Network
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23456
- Sentara Neuroscience Institute
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Washington
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Kirkland、Washington、美国、98034
- Evergreen Health - Booth Gardner Parkinson's Care Center
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West Virginia
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Huntington、West Virginia、美国、25701
- University Physicians & Surgeons, Inc. dba Marshall Health
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
30年 至 90年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者年龄在 30-90 岁之间，男女皆宜
- 受试者必须提供书面知情同意书并愿意并能够遵守研究程序。
- 受试者必须被诊断患有帕金森氏病，定义为在没有其他解释或非典型特征的情况下存在以下主要特征中的至少三个：静止性震颤、强直、运动迟缓和/或运动不能、姿势和步态异常。
- 肠易激综合症 (IBS) 的标准不足
- 便秘已存在 6 个月以上且对一线治疗无反应，通常是非处方药治疗，例如镁乳（1 克）、Miralax（17 克溶于 8 盎司水中）或等效药物，至少每周一次且反应不一致超过 6 周或受试者对一线治疗不满意。
- 体重指数 (BMI) 为 18-40 kg/m2
受试者必须满足功能性便秘的罗马 IV 标准，其中包括以下 2 项或更多项：
- 至少 25% 的排便用力
- 至少 25% 的排便呈块状或硬便
- 至少 25% 的排便感觉排便不尽
- 至少 25% 的排便感觉肛门直肠阻塞/阻塞
- 手动操作以促进至少 25% 的排便（例如，手指排便、骨盆底支撑）
- 每周自发排便少于 3 次的自我报告
- 在不使用泻药的情况下很少出现稀便
- 受试者必须能够阅读、理解并将数据准确记录到日记中，以保证完全参与研究。
- 女性受试者的血清或尿液妊娠试验必须呈阴性，并且不得处于哺乳期。 对于能够生育的女性，在整个研究过程中必须使用激素（即口服、植入或注射）和单屏障方法或双屏障避孕方法。 输精管切除术的伴侣将被允许与另一种单一屏障方法结合使用。
- 不能生育的女性受试者必须在 CRF 中记录这一点（即输卵管结扎、子宫切除术或绝经后[定义为自上次月经以来至少一年]）。 60 岁以下女性的绝经后状态将通过卵泡刺激素 (FSH) 来确认。
排除标准：
- 无法或不愿提供知情同意或遵守研究程序。
- 超越帕金森氏病的继发性便秘的诊断
- 根据筛选期间报告的平均 CSBM 率，筛选日记的审查表明每周完成日记的时间少于 11 天和/或 3 次或更多次完全自发排便 (CSBM)
受损的胃肠系统包括：
- 结构性、代谢性或功能性胃肠道疾病或失调
- 筛查访视后 2 周内出现急性胃肠道疾病
- 筛选访视后 30 天内的胃肠道大手术史（胆囊切除术、息肉切除术、疝修补术或阑尾切除术的历史并不排除，只要它们是在筛选访视前 30 天以上进行的）
- 在剂量调整期前 2 周和整个研究的其余时间，不能或不愿意戒掉泻药、阿片类药物、氯硝西泮或任何可能导致便秘的药物。
- 不能或不愿意在筛选期结束时退出质子泵抑制剂和抗酸剂。
- 在研究期间不能或不愿意退出匹莫范色林。
- 需要进一步评估或治疗的筛选实验室或体格检查的任何临床显着异常。
- 研究者认为可能干扰研究进行的除帕金森氏病以外的神经系统疾病。
- 使用空肠内多巴胺或卡比多巴/左旋多巴（即 多帕）。
- 在入组前 2 周内开始服用新的帕金森病药物或修改现有药物的受试者。
- 无法维持稳定的饮食方案。
- 具有认知障碍的受试者无法理解知情同意书。
- 受试者处于法定监护之下。
- 怀孕或哺乳的女性。
- 过度饮酒或滥用药物的历史。
- 在本研究中给药前一个月内参加药物研究试验。
- 研究者认为会混淆对研究的正确解释的任何其他原因。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：积极治疗
ENT-01 片剂将每天口服一次。
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ENT-01将以片剂形式给药，每天一次。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂治疗
每天口服一次安慰剂药片。
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安慰剂将以片剂形式给药，每天一次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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经历治疗相关不良事件的参与者人数 - 安全终点
大体时间：通过长达 10 周的研究治疗
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NCI CTCAE v.4.3 报告和评估的治疗相关不良事件数量。
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通过长达 10 周的研究治疗
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经历剂量限制性毒性不良事件的参与者人数
大体时间：通过研究治疗 给药期长达 10 周
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根据 NCI CTCAE v.4.3 报告和评估，经历剂量限制性毒性不良事件的参与者人数。 根据方案，剂量限制性毒性不良事件包括呕吐、腹泻、腹痛和头晕。 |
通过研究治疗 给药期长达 10 周
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每周 CSBM 基线变化 - 主要疗效终点
大体时间：25天的治疗期，其中一部分是固定剂量。
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治疗固定剂量期间参与者每周 CSBM 基线率的变化。 固定剂量期从第一天或受试者未经历剂量限制性毒性（恶心、呕吐、腹泻或头晕）的最高剂量开始。固定剂量期不会是自每个受试者以来的所有受试者的特定时间段。受试者将根据其对 ENT-01 给药的耐受性开始固定剂量期。 |
25天的治疗期，其中一部分是固定剂量。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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参与者便秘严重程度从基线-次要疗效终点的变化
大体时间：长达 10 周的研究治疗给药期
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参与者报告了根据布里斯托尔粪便评分量表 (0-5) 评估的基线变化，即排便难易程度的增加。
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长达 10 周的研究治疗给药期
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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基线粪便微生物组的变化 - 探索性结果
大体时间：通过研究治疗给药期和完成长达 24 周
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收集参与者在粪便中观察到的基线肠道微生物组状况，以了解 ENT-01 对粪便微生物组的治疗相关影响
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通过研究治疗给药期和完成长达 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Denise Barbut, MD, FRCP、Enterin Inc.
- 学习椅：Michael Zasloff, MD PhD、Enterin Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年12月10日
初级完成 (实际的)
2021年12月14日
研究完成 (实际的)
2021年12月14日
研究注册日期
首次提交
2018年11月27日
首先提交符合 QC 标准的
2018年12月18日
首次发布 (实际的)
2018年12月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月31日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
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