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多发性硬化症的最佳可用疗法与自体造血干细胞移植 (BEAT-MS) (BEAT-MS)

2024年1月26日 更新者：National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

最佳可用疗法与自体造血干细胞移植治疗难治性复发性多发性硬化症的多中心随机对照试验 (ITN077AI)

这是一项包含 156 名参与者的多中心前瞻性评估者设盲（盲法）随机对照试验，将自体造血干细胞移植 (AHSCT) 的治疗策略与最佳可用疗法 (BAT) 的治疗策略进行比较，以治疗难治性复发性多发性多发性硬化症硬化症（MS）。 参与者将以 1 比 1 (1:1) 的比例随机分配。

所有参与者将在随机分组后随访 72 个月（第 0 天，第 0 次访问）。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这项为期六年的研究的参与者招募重点是多发性硬化症 (MS)，尽管接受了治疗，但该病仍然活跃。 本研究将比较高剂量免疫抑制继以自体造血干细胞移植 (AHSCT) 与最佳可行疗法 (BAT) 治疗复发性 MS。

MS是一种由自身免疫细胞引起的疾病。 通常，免疫细胞会抵抗感染。 在 MS 中，称为 T 细胞的免疫细胞或由免疫细胞产生的化学产物会与大脑和脊髓中神经纤维的覆盖物或涂层（髓磷脂）发生反应。 这会导致某些神经纤维的外衣脱落（脱髓鞘），从而导致神经系统问题。 MS 会导致视力丧失、虚弱或不协调、感觉丧失或改变、思维或记忆问题、控制排尿问题和其他残疾。

大多数 MS 患者首先会出现免疫攻击（称为复发），然后是稳定期。 随着时间的推移，MS 可能会出现从轻微到致残的新症状和恶化症状。 这称为复发性 MS。 复发性多发性硬化症包括复发缓解型多发性硬化症（RRMS）和继发进展性多发性硬化症（SPMS）。 有药物（药物）可以减少复发，但这些药物既不能治愈，也不能在不继续治疗的情况下诱导长期缓解。

十多种药物已被批准用于治疗复发型多发性硬化症。 这些药物的安全性和疗效各不相同。 尽管有越来越多的有效药物可供使用，但一些复发性 MS 患者对治疗没有反应。 正在进行研究以寻找其他治疗方法。

在药物无效的情况下，高剂量免疫抑制继以自体造血干细胞移植 (AHSCT) 已被证明有助于复发 MS。 AHSCT 涉及收集在骨髓中产生的干细胞。 这些干细胞被“动员”离开骨髓并进入血液，在那里它们可以被收集和储存。 然后，参与者将接受旨在杀死免疫细胞的化学疗法。 然后通过输注将自己储存（冷冻）的干细胞送回。 这种干细胞的“移植”可以让身体形成新的免疫细胞，以恢复其免疫系统。 新研究表明，与药物相比，AHSCT 可能更好地控制 MS。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

156

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • 招聘中
        • Stanford Multiple Sclerosis Center
        • 首席研究员：
          • Jeffrey Dunn, MD, FAAN
        • 接触：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • Rocky Mountain Multiple Sclerosis Center, University of Colorado School of Medicine
        • 首席研究员：
          • John R. Corboy, MD
        • 接触：
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • 招聘中
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Carolina Ionete, MD, PhD
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • 主动，不招人
        • University of Minnesota Multiple Sclerosis Center
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • B. Mark Keegan, MD,FRCPC
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • John L. Trotter Multiple Sclerosis Center, Washington University School of Medicine in St. Louis
        • 首席研究员：
          • Gregory Wu, MD, PhD
        • 接触：
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • 招聘中
        • Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis at Mount Siinai
        • 首席研究员：
          • Aaron Miller, MD
        • 接触：
      • Rochester、New York、美国、14620
        • 尚未招聘
        • Rochester Multiple Sclerosis Center, University of Rochester
        • 首席研究员：
          • Andrew D. Goodman, MD
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • 主动，不招人
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • 招聘中
        • University of Cincinnati (UC) Waddell Center for Multiple Sclerosis
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Aram Zabeti, MD
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 招聘中
        • Mellen Center for Multiple Sclerosis Treatment and Research, Cleveland Clinic
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jeffrey A. Cohen, MD
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Multiple Sclerosis Center, Oregon Health & Science University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Yadav Vijayshree, MD,MCR,FANA,FAAN
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Penn Comprehensive MS Center, Hospital of the University of Pennsylvania
        • 首席研究员：
          • Amit Bar-Or, MD,FRCP,FAAN,FANA
        • 接触：
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • 招聘中
        • University of Texas Southwestern Medical Center: Division of Multiple Sclerosis and Neuroimmunology
        • 首席研究员：
          • Benjamin Greenberg, MD
        • 接触：
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Maxine Mesigner Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center, Baylor College of Medicine Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • George J. Hutton, MD
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23219
        • 招聘中
        • Virginia Commonwealth University Multiple Sclerosis Treatment and Research Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Unsong Oh, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • 招聘中
        • Clinical Research Division, Fred Hutchinson Cancer Research Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • George E. Georges, MD
      • Seattle、Washington、美国、98122
        • 招聘中
        • Multiple Sclerosis Center, Swedish Neuroscience Institute
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • James D. Bowen, MD
      • Seattle、Washington、美国、98133
        • 招聘中
        • Multiple Sclerosis Center at Northwest Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Annette Wundes, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 55年 (成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

参与者必须满足以下所有条件才有资格参加本研究：

  1. 根据 2017 年麦当劳标准诊断多发性硬化症 (MS)
  2. (Kurtzke) 扩展残疾状况量表 (EDSS) 在随机分组时 ≤ 6.0（第 0 天）

  3. 满足 2017 年麦当劳 MRI 空间传播标准的脑磁共振成像 (MRI) 的 T2 异常

    -- 必须提供详细的 MRI 报告或 MRI 图像，以供现场神经病学调查员审查。

  4. 高活动性难治性复发性 MS，定义为筛查访视前 36 个月内≥2 次疾病活动发作（访视 -2）。 两次疾病活动发作将是临床 MS 复发或 MS 疾病活动的 MRI 证据，并且必须满足以下所有标准：

    1. 在使用经 FDA 或 MHRA 批准用于治疗复发性 MS 的口服 DMT 或单克隆抗体治疗 ≥ 1 个月后，必须至少发生一次疾病活动发作，特别是：富马酸二甲酯 (Tecfidera®)、富马酸地罗昔美、特立氟胺(Aubagio®)、克拉屈滨 (Mavenclad®)、达珠单抗 (Zinbryta®)、siponimod (Mayzent®)、ozanimod、芬戈莫德 (Gilenya®)、利妥昔单抗 (Rituxan®)、ocrelizumab (Ocrevus®)、natalizumab (Tysabri®)、alemtuzumab （Campath®、Lemtrada®）或奥法木单抗（Arzerra®），以及
    2. 在筛选访问（访问 -2）之前的 12 个月内必须至少发生一次疾病活动，并且
    3. 至少一次疾病活动发作必须是临床 MS 复发（参见下面的 c.i. 项）。 其他发作必须至少发生在临床 MS 复发之前或之后一个月，并且必须是另一种临床

    MS 复发或疾病活动的 MRI 证据（参见项目 d.ii. 以下）：

    一世。临床 MS 复发必须由神经科医生的评估确认并同时记录在病历中。 如果临床 MS 复发未记录在病历中，则必须得到研究裁定委员会的批准，并且

    二.疾病活动性的 MRI 证据必须包括大脑或脊髓 MRI 上 ≥ 2 个独特的活动性病变。 必须提供详细的 MRI 报告或 MRI 图像，以供现场神经病学调查员审查。 独特的活动性病变定义为以下任一情况：

    • 钆增强病变，或
    • 与筛选访视前不超过 24 个月获得的参考扫描相比新的非增强 T2 病变（访视 -2）。

  5. 使用以下至少一种高效 DMT 进行治疗的候选人：

    克拉屈滨、那他珠单抗、阿仑单抗、ocrelizumab、利妥昔单抗和奥法木单抗（在 FDA 批准用于复发性 MS 后）。 每个 DMT 的治疗候选人被定义为满足以下所有条件：

    • 候选 DMT 之前没有疾病活动，并且
    • 对候选 DMT 没有禁忌症，并且
    • 筛选前 12 个月内未使用候选 DMT 进行治疗。
  6. 在随机分组前 ≥ 14 天（第 0 天）完成 SARS-CoV-2 系列疫苗接种。
  7. VZV 抗体阳性，或至少在随机分组前 4 周（第 0 天）完成了至少一剂水痘带状疱疹糖蛋白 E (gE) Shingrix 疫苗。
  8. 使用至少一种候选 DMT 进行 MS 治疗的保险或公共资金批准，以及
  9. 根据研究者的意见，能够遵守研究程序并提供知情同意。

排除标准：

符合以下任何标准的受试者将不符合本研究的资格：

  1. 根据 2017 年麦克唐纳标准诊断原发性进行性多发性硬化症 (MS)
  2. 视神经脊髓炎或抗髓鞘少突胶质细胞糖蛋白（抗 MOG）抗体相关脑脊髓炎病史
  3. 在 3 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用研究药物进行的先前治疗。 FDA 或 MHRA 授权用于预防或治疗 SARS-CoV-2 的药物不被视为研究性药物。

  4. 在随机分组前一个月内（第 0 天）出现以下情况之一：

    1. 急性 MS 复发发作，或
    2. 静脉注射甲基泼尼松龙 1000 mg/天，持续 3 天或同等剂量。
  5. 在筛选访视（访视 -2）和随机化（第 0 天）之间开始那他珠单抗、阿仑单抗、ocrelizumab 或利妥昔单抗
  6. 脑 MRI 或脑脊液 (CSF) 检查表明进行性多灶性脑白质病 (PML) 的诊断
  7. 符合骨髓增生异常综合征 (MDS) 诊断的血细胞减少史
  8. 存在不明原因的血细胞减少症、红细胞增多症、血小板增多症或白细胞增多症
  9. 镰状细胞性贫血或其他血红蛋白病史

  10. 过去或现在感染乙型肝炎或丙型肝炎的证据，包括治疗过的乙型肝炎或丙型肝炎

    -注意：乙型肝炎免疫接种后的乙型肝炎表面抗体不被视为既往感染的证据。

  11. 轻度至重度肝硬化的存在或病史

  12. 存在以下任一情况的肝脏疾病：

    1. 总胆红素 ≥ 正常上限 (ULN) 或总胆红素的 1.5 倍

      • 存在吉尔伯特综合征时 ULN 的 3.0 倍，或
    2. 丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或天冬氨酸氨基转移酶 (AST) ≥ ULN 的 2.0 倍。
  13. 在随机分组前 14 天内（第 0 天），SARS-CoV-2 PCR 检测呈阳性，或按照机构标准进行替代核酸扩增检测 (NAAT)。
  14. HIV感染的证据
  15. 阳性 QuantiFERON - TB Gold、TB Gold Plus 或 T-SPOT®.TB 测试结果（例如，血液测试结果。 纯化蛋白衍生物 (PPD) 结核菌素检测可替代 QuantiFERON - TB Gold、TB Gold Plus 或 T-SPOT®.TB 检测结果。
  16. 活动性病毒、细菌、内寄生虫或机会性感染
  17. 活动性侵袭性真菌感染
  18. 随机分组前 30 天内（第 0 天）因感染或肠外（IV 或 IM）抗生素、抗病毒药、抗真菌药或抗寄生虫药住院治疗，除非获得传染病专家的批准
  19. 随机分组后 6 周内（第 0 天）收到活疫苗或减毒活疫苗

  20. 具有临床意义的心脏病的存在或病史，包括：

    1. 需要任何抗心律失常治疗的心律失常，间歇性室性早搏的低剂量β受体阻滞剂除外

    2. 冠状动脉疾病，有以下任一诊断记录：

      • 慢性劳力性心绞痛，或
      • 充血性心力衰竭的体征或症状。

    3. 心脏瓣膜病的证据，包括以下任何一项：

      • 中度至重度瓣膜狭窄或关闭不全，
      • 有症状的二尖瓣脱垂，或
      • 存在人工二尖瓣或主动脉瓣。
  21. 左心室射血分数 (LVEF) < 50%
  22. 肾功能受损定义为估计肾小球滤过率 (eGFR) < 60 mL/min/1.73 m^2 根据慢性肾脏病流行病学协作 (CKD-EPI) 公式
  23. 一秒用力呼气容积（FEV1）
  24. 肺一氧化碳扩散能力 (DLCO)（针对 Hgb 校正）< 70% 预测值
  25. 糖尿病控制不佳，定义为 HbA1c >8%

  26. 恶性肿瘤病史，但经过充分治疗的局部基底细胞癌或鳞状皮肤癌或宫颈原位癌除外。

    -注意：研究裁决委员会将在个体基础上考虑参与者在随机化（第 0 天）之前被判断为治愈的恶性肿瘤。

  27. 任何需要治疗的中度至重度风湿性自身免疫性疾病的存在或病史，包括但不限于以下：

    • 系统性红斑狼疮
    • 系统性硬化症
    • 类风湿关节炎
    • 干燥综合征
    • 多肌炎
    • 皮肌炎
    • 混合性结缔组织病
    • 风湿性多肌痛
    • 多软骨炎
    • 结节病
    • 血管炎综合征，或
    • 未特指的胶原血管病。
  28. 存在活动性消化性溃疡病，定义为胃或十二指肠溃疡的内窥镜或放射学诊断
  29. AHSCT 的既往病史
  30. 实体器官移植既往史
  31. 妊娠试验阳性或母乳喂养
  32. 无法或不愿使用有效的节育手段
  33. 未能自愿接受或理解不可逆转的不育是治疗的副作用
  34. 严重到足以干扰依从性或知情同意的精神疾病、精神缺陷或认知功能障碍
  35. 对小鼠、兔或大肠杆菌衍生蛋白过敏史
  36. 身体中的任何金属材料或电子设备，或妨碍参与者接受含钆 MRI 的情况
  37. 缺血性脑血管疾病的存在或病史，包括但不限于短暂性脑缺血发作、蛛网膜下腔出血、脑血栓形成、脑栓塞或脑出血

  38. 其他神经系统疾病的存在或病史，包括但不限于：

    • 中枢神经系统 (CNS) 或脊髓肿瘤
    • 脊髓病的代谢或感染原因
    • 遗传性进行性中枢神经系统疾病
    • CNS 结节病，或
    • 系统性自身免疫性疾病可能导致进行性神经系统疾病或影响进行研究评估的能力。
  39. 存在研究者确定的任何医学合并症将显着增加治疗死亡率的风险，或
  40. 存在研究者认为与参与试验不相符的任何其他伴随医疗状况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：AHSCT

AHSCT：自体造血干细胞移植后的清髓和免疫清除治疗

参与者将经历：

  1. 动员和移植物采集：用环磷酰胺、非格司亭和地塞米松动员外周血干细胞 (PBSC)。 自体移植物将通过白细胞分离术收集并冷冻保存。
  2. 调理：环磷酰胺动员后 ≥ 30 天，将开始使用为期六天的 BEAM 化疗和兔抗胸腺细胞球蛋白方案的高剂量清髓和免疫清除调理。
  3. 自体冷冻保存的移植物输注：冷冻保存的外周血干细胞 (PBSC) 移植物将在预处理方案完成后的第二天解冻并输注。 每个袋子都将根据与细胞疗法认证基金会 (FACT) 准则一致的机构标准解冻和输注。 参与者将在移植物输注后接受泼尼松。
程序：自体造血干细胞移植
  1. 根据方案/机构标准的 PBSC 动员和收集方案包括：静脉注射环磷酰胺 (Cytoxan®)，4 克/m^2；静脉注射美司钠 (Mesnex®)，总给药量为 4 克/米^2）；口服地塞米松，10 毫克剂量，每日四次）；皮下注射非格司亭，10 微克/千克/天，直至完成白细胞去除术目标；和通过白细胞分离术采集的 CD34+ 外周血干细胞。

  2. 根据协议和机构标准进行调理：

    • 6 天 BEAM（例如 卡莫司汀 (BCNU)、依托泊苷 (VP-16)、阿糖胞苷 (Ara-C) 和美法仑 (Melphalan) 化疗方案，以及
    • 兔抗胸腺细胞球蛋白 (rATG) 2.5 mg/kg/天 x2
  3. 自体冷冻移植输注：目标分化簇 (CD)34+ 细胞输注剂量为 5 x 10^6 CD34+ 细胞/kg（最小 4 x 10^6 CD34+ 细胞/kg；最大 7.5 x 10^6 CD34+ 细胞/公斤）。

对于上述 1 和 2：适用理想体重 (IBW) 与实际体重 (ABW)。

其他名称：
  • AHSCT
有源比较器：最佳可行疗法 (BAT)
随机接受 BAT 的参与者：现场调查员将从以下药物中选择最佳可用疗法：克拉屈滨 (Mavenclad®)、那他珠单抗 (Tysabri®)、阿仑单抗 (Campath®、Lemtrada®)、ocrelizumab (Ocrevus®)、ublituximab (BRIUMVI™)、利妥昔单抗 (Rituxan®) 或奥法木单抗 (Arzerra®)（经 FDA 批准用于复发性多发性硬化症）。
生物：最佳可行疗法 (BAT)

现场调查员从以下选择疾病缓解疗法 (DMT)：

  • 克拉屈滨
  • 那他珠单抗
  • 阿仑单抗
  • 奥瑞珠单抗，
  • 利妥昔单抗，
  • 奥法木单抗，或
  • 乌布妥昔单抗
其他名称：
  • 那他珠单抗 (Tysabri®)
  • 阿仑单抗（Campath®、Lemtrada®）
  • ocrelizumab (Ocrevus®)
  • 利妥昔单抗（Rituxan®）
  • 克拉屈滨 (Mavenclad®)
  • 奥法木单抗（Kesimpta®）
  • ublituximab (BRIUMVI™)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
多发性硬化症 (MS) 无复发生存期
大体时间：从第 0 天（随机分组到治疗）长达 36 个月（3 年）
MS 无复发生存期，分析为从治疗随机化到 MS 复发或因任何原因死亡的时间。
从第 0 天（随机分组到治疗）长达 36 个月（3 年）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
每年多发性硬化症 (MS) 复发的次数
大体时间：从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）
年复发率 (ARR) 时间计算为每年确认的复发次数除以研究时间。
从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）
多发性硬化症 (MS) 疾病活动或任何原因死亡的任何证据的发生
大体时间：从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）
MS 疾病活动或任何原因导致的死亡的任何证据的出现，分析为事件发生时间。
从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）
Kurtz 扩展残疾状况量表 (EDSS) 确认残疾恶化的发生率
大体时间：从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）

由蒙面（盲法）评分者执行的 Kurtzke 扩展残疾状态量表测量。

EDSS，定义为：

  • 与随机化（第 0 天）时的 EDSS 相比，EDSS 减少 ≥ 1.0 步，并且
  • ≥ 6 个月后确认残疾改善。 通过 EDSS 测量的确认的残疾恶化时间将是 EDSS 首次增加 ≥ 1.0 步的时间。
从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）
Kurtz 扩展残疾状况量表 (EDSS) 确认残疾改善的发生率
大体时间：第 0 天（随机化治疗）至第 72 个月（6 岁）

由蒙面（盲法）评分者执行的 Kurtzke 扩展残疾状态量表测量。

确认的残疾改善定义为：

  • 与随机化（第 0 天）时的 EDSS 相比，EDSS 减少 ≥ 1.0 步，并且
  • ≥ 6 个月后确认残疾改善。 通过 EDSS 测量的确认残疾改善时间将是 EDSS 首次下降 ≥ 1.0 步的时间。
第 0 天（随机化治疗）至第 72 个月（6 岁）
从预随机访问到后续评估的全脑体积变化
大体时间：从 Visit Pre-R 到 72 个月（6 年）
评估方法：磁共振成像 (MRI) 成像。
从 Visit Pre-R 到 72 个月（6 年）
血清神经丝轻链 (NfL) 浓度的变化
大体时间：从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）
血清中神经丝轻链 (NfL) 浓度的程度是神经元细胞骨架的一个组成部分，在神经轴突损伤后释放到脑脊液和随后的血液中。
从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）
全因死亡的发生率：全因死亡率
大体时间：第 0 天（随机化治疗）至第 72 个月（6 岁）
任何死亡，无论与治疗的关系如何。
第 0 天（随机化治疗）至第 72 个月（6 岁）
经历严重不良事件 (SAE) 的参与者比例
大体时间：从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）

导致以下任何结果的事件：

  • 死亡，
  • 使参与者面临直接死亡风险的危及生命的事件，
  • 住院治疗或现有住院治疗的延长，
  • 进行正常生活功能的能力持续或严重丧失或严重中断，或

  • 先天性异常或出生缺陷。

    • 注意：可能不会导致死亡、危及生命或需要住院治疗的重要医疗事件可能会被视为严重事件，根据适当的医学判断，它们可能会危及参与者并可能需要医疗或手术干预以防止所列结果之一在这个定义中。

参考：联邦法规第 21 篇第 312.32(a) 部分
从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）
感染 3 级或更高级别的参与者的比例
大体时间：从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）
根据 2017 年 11 月 27 日发布的美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 NCI-CTCAE 5.0 版中规定的标准。
从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）
患有进行性多灶性白质脑病 (PML) 的参与者的比例
大体时间：从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）

在参与本研究的过程中发生 PML。

一种大脑白质疾病，由病毒感染引起，多瘤病毒 JC（JC 病毒）以制造髓磷脂的细胞为目标，髓磷脂是隔离神经细胞（神经元）的物质。
从第 0 天（随机分组到治疗）长达 72 个月（6 年）
自体造血干细胞移植 (AHSCT) 受者中性粒细胞植入的时间
大体时间：从移植物输注之日（外周血干细胞-PBSC 输注的接收）到 72 个月（6 年）
中性粒细胞植入定义为在不同日期连续两次测量的绝对中性粒细胞计数 (ANC) > 500/µl。
从移植物输注之日（外周血干细胞-PBSC 输注的接收）到 72 个月（6 年）
经历原发性或继发性移植失败的自体造血干细胞移植 (AHSCT) 接受者的比例
大体时间：从移植日（接受外周血干细胞-PBSC 输注）到移植后第 28 天

移植物失败可以是原发性的（移植物从未建立）或继发性的（已建立的移植物丢失）。

原发性移植失败是指到第 T28 天没有足够的造血功能，定义为满足以下所有条件：

  • 骨髓细胞构成
  • 外周血白细胞计数 (WBC) < 500/µl，
  • 外周血中性粒细胞绝对计数 (ANC) < 100/µl，并且
  • 血小板 < 10,000/µl。
从移植日（接受外周血干细胞-PBSC 输注）到移植后第 28 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

合作者

PPD
Rho Federal Systems Division, Inc.
Immune Tolerance Network (ITN)
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

调查人员

  • 学习椅：Jeffrey A. Cohen, MD、Mellen Center for MS Treatment and Research, Cleveland Clinic
  • 学习椅：George E. Georges, MD、Fred Hutchinson Cancer Center
  • 学习椅：Paolo A. Muraro, MD, PhD、Department of Medicine, Imperial College London

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年12月19日

初级完成 (估计的)

2026年10月1日

研究完成 (估计的)

2029年10月1日

研究注册日期

首次提交

2019年8月5日

首先提交符合 QC 标准的

2019年8月5日

首次发布 (实际的)

2019年8月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年1月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月26日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • DAIT ITN077AI
  • UM1AI109565 (美国 NIH 拨款/合同)
  • NIAID CRMS ID#: 38573 (其他标识符：DAIT NIAID)
  • BMT CTN 1905 (其他标识符：Bone Marrow and Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

参与者级别的数据访问和其他相关材料将在试验完成后提供。

IPD 共享时间框架

试用完成后，24个月内状态post数据库锁定。

IPD 共享访问标准

免疫学数据库和分析门户 (ImmPort) 可在以下网址注册：https://www.immport.org/registration 并提交请求研究数据访问的理由。

ImmPort 是临床和机械数据的长期存档，是美国国家过敏和传染病研究所过敏、免疫学和移植 (NIAID DAIT) 资助的数据存储库。 该档案支持 NIH 与公众共享数据的使命。 通过 ImmPort 共享的数据由 NIH 资助的项目、其他研究组织和科学家个人提供，确保这些发现将成为未来研究的基础。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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