原发性和继发性骨髓纤维化患者的围移植 Ruxolitinib

纳入标准：

• JAK 抑制剂给药包括：（第 I 部分）

• 疾病标准：

  • 2016 年世界卫生组织分类系统定义的原发性骨髓纤维化 (PMF) 诊断或骨髓增生性肿瘤研究和治疗国际工作组 (IWG) 定义的继发性骨髓纤维化 (MF) 诊断
  • 通过动态国际预后评分系统 (DIPSS) 或 DIPSS plus 符合中度 1、中度 2 或高风险疾病标准的患者
• 能够理解并愿意签署书面知情同意书
• 经同意的医生评估，患者必须是潜在的造血干细胞移植候选者
• 患者必须愿意在 6 个月内开始使用 ruxolitinib
• 同种异体干细胞移植纳入：（第二部分）
• 如上所述，在开始 ruxolitinib 时满足第 1 部分的标准，包括理解能力和签署书面知情同意书的意愿。 如果符合第 1 部分标准，到达我们机构进行移植但未参加第 1 部分的患者仍可参加第 2 部分。 这些患者的第 1 部分终点将从医疗记录中转录
• 在调节前立即接受 ruxolitinib 至少 8 周，并愿意在耐受的情况下继续接受移植后 9 个月
• 性能状态得分：Karnofsky >= 70
• 使用 Cockcroft-Gault 公式计算的肌酐清除率或 24 小时 (hr) 尿肌酐清除率必须 > 60 毫升/分钟
• 总血清胆红素必须 < 3 mg/dL，除非升高被认为是由于吉尔伯特病或溶血
• 转氨酶必须 < 正常值上限的 3 倍
• 将对有肝病临床或实验室证据的患者进行肝病病因、肝功能临床严重程度和门脉高压程度的评估。 患有暴发性肝功能衰竭、有门静脉高压症或桥接纤维化证据的肝硬化、酒精性肝炎、肝性脑病或凝血酶原时间延长所证实的可纠正的肝脏合成功能障碍、与门静脉高压症相关的腹水、细菌性或真菌性脓肿、胆道梗阻、慢性血清总胆红素> 3mg / dL的病毒性肝炎，将排除有症状的胆道疾病
• 校正后的一氧化碳肺弥散量 (DLCO) > 60% 正常。 可能没有补充氧气
• 左心室射血分数 > 40% 或缩短分数 > 26%
• 移植前评估时合并症指数 < 5

排除标准：

• JAK 抑制剂给药排除：（第 I 部分）

• 接受 ruxolitinib 的禁忌症包括：

  • 已知对 JAK 抑制剂过敏的患者
  • 显着肾脏或肝脏损害（包括肝硬化）的临床或实验室证据
  • 活动性不受控制的感染
  • 已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性
  • 怀孕或试图怀孕的妇女
  • 血小板 < 100 的患者应谨慎使用，但可以调整剂量以适应任何血小板 > 50 的患者
• 既往同种异体移植史
• 白血病转化（> 20% 母细胞）
• 同种异体干细胞移植排除：（第二部分）
• 移植数据审查和同意会议时不受控制的病毒或细菌感染
• 没有传染病 (ID) 的活动性或近期（6 个月前）侵袭性真菌感染咨询和批准
• HIV感染史
• 怀孕或哺乳
• 没有人类白细胞抗原 (HLA) 相同同胞供体、10 个 HLA 匹配中有 10 个或 10 个等位基因不匹配无关供体中有 9 个或脐带血单元符合移植标准的患者
• 脾脏> 22 cm（脐带血患者> 16 cm）且未接受外科脾切除会诊的患者