원발성 및 속발성 골수 섬유증 환자를 위한 이식 전후 Ruxolitinib

포함 기준:

• JAK 억제제 투여 포함: (파트 I)

• 질병 기준:

  • 2016년 세계보건기구 분류 체계에서 정의한 원발성 골수 섬유증(PMF) 진단 또는 골수 증식성 신생물 연구 및 치료 기준에 대한 국제 실무 그룹(IWG)에서 정의한 이차 골수 섬유증(MF) 진단
  • DIPSS(Dynamic International Prognostic Scoring System) 또는 DIPSS 플러스에 의한 중급 1, 중급 2 또는 고위험 질환에 대한 기준을 충족하는 환자
• 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력
• 환자는 동의한 의사가 평가한 잠재적 조혈 줄기 세포 이식 후보여야 합니다.
• 환자는 6개월 이내에 룩솔리티닙을 시작할 의향이 있어야 합니다.
• 동종 줄기 세포 이식 포함: (파트 II)
• 서면 동의서에 서명할 의사와 이해할 수 있는 능력을 포함하여 룩소리티닙 시작 시점에 위와 같은 파트 1의 기준 충족. 이식을 위해 저희 기관에 도착했지만 파트 1에 등록되지 않은 환자는 파트 1 기준이 충족되면 파트 2에 등록될 수 있습니다. 이 환자들은 의료 기록에서 전사된 파트 1 종점을 갖게 됩니다.
• 컨디셔닝 직전 최소 8주 동안 룩소리티닙을 받았고 허용되는 대로 이식 후 9개월까지 계속할 의향이 있음
• 성능 상태 점수: Karnofsky >= 70
• Cockcroft-Gault 공식을 사용하여 계산된 크레아티닌 청소율 또는 24시간(시간) 소변 크레아티닌 청소율은 > 60 ml/min이어야 합니다.
• 총 혈청 빌리루빈은 상승이 길버트병 또는 용혈로 인한 것으로 생각되지 않는 한 < 3mg/dL이어야 합니다.
• 트랜스아미나제는 < 3 x 정상 상한값이어야 합니다.
• 간 질환의 임상적 또는 실험실적 증거가 있는 환자는 간 질환의 원인, 간 기능 측면에서의 임상적 중증도 및 문맥 고혈압 정도에 대해 평가됩니다. 전격성 간부전, 문맥 고혈압 또는 연결 섬유증의 증거가 있는 간경변증, 알코올성 간염, 간성 뇌병증 또는 프로트롬빈 시간의 연장으로 입증되는 교정 가능한 간 합성 기능 장애, 문맥 고혈압과 관련된 복수, 세균성 또는 진균성 농양, 담도 폐쇄, 만성 총 혈청 빌리루빈이 > 3mg/dL인 바이러스성 간염 및 증상이 있는 담도 질환은 제외됩니다.
• 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력 > 60% 정상으로 수정됨. 보충 산소를 사용하지 않을 수 있음
• 좌심실 박출률 > 40% 또는 단축률 > 26%
• 이식 전 평가 시 동반이환 지수 < 5

제외 기준:

• JAK 억제제 투여 제외: (파트 I)

• 다음을 포함하는 룩소리티닙 투여에 대한 금기 사항:

  • JAK 억제제에 대해 알려진 과민증이 있는 환자
  • 간경변증을 포함한 중대한 신장 또는 간 장애의 임상적 또는 실험실적 증거
  • 활성 제어되지 않은 감염
  • 알려진 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성
  • 임신 중이거나 임신을 시도 중인 여성
  • 혈소판이 100 미만인 환자에게는 주의해야 하지만 혈소판이 50을 초과하는 모든 사람을 수용하기 위해 용량을 조정할 수 있습니다.
• 이전 동종 이식의 역사
• 백혈병 변형(> 20% 폭발)
• 동종 줄기 세포 이식 배제: (파트 II)
• 이식 데이터 검토 및 동의 회의 시 제어되지 않은 바이러스 또는 세균 감염
• 활동성 또는 최근(6개월 이전) 감염성 질환(ID)이 없는 침습성 진균 감염 상담 및 승인
• HIV 감염의 역사
• 임신 또는 모유 수유
• 인간 백혈구 항원(HLA)이 동일한 형제 기증자, HLA 일치 10개 중 10개 또는 대립형질 불일치 10개 중 9개 비혈연 기증자 또는 이식 기준을 충족하는 제대혈 단위가 없는 환자
• 외과적 비장절제 상담을 받지 않은 비장이 > 22cm(제대혈 환자의 경우 >16cm)인 환자