Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Peritransplant Ruxolitinib dla pacjentów z pierwotnym i wtórnym zwłóknieniem szpiku

10 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Fred Hutchinson Cancer Center
To badanie fazy II ma na celu zbadanie, jak dobrze podawanie ruksolitynibu przed, w trakcie i po allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych działa w zapobieganiu chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi i poprawie wyników przeszczepu u pacjentów z pierwotnym i wtórnym zwłóknieniem szpiku. Przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych dawcy (HSCT) jest obecnie jedyną metodą leczenia o udowodnionym potencjale leczniczym w przypadku zwłóknienia szpiku, jednak pacjenci z mielofibrozą mają wysokie ryzyko rozwoju choroby przeszczep przeciw gospodarzowi po przeszczepie. Choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi to stan, w którym przeszczepione komórki od dawcy mogą atakować normalne komórki organizmu. Wiadomo, że ruksolitynib, inhibitor kinazy związanej z janusem (JAK), zmniejsza sygnały zapalne, co może zmniejszać rozmiar śledziony i zmniejszać objawy, takie jak nocne poty i utrata masy ciała. Podawanie ruksolitynibu przed, w trakcie i po przeszczepie może zmniejszyć częstość występowania i nasilenie choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, zwiększyć przeżywalność i poprawić jakość życia pacjentów z pierwotnym i wtórnym zwłóknieniem szpiku.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS:

CZĘŚĆ 1: Pacjenci otrzymują ruksolitynib doustnie (PO) rozpoczynając 8 tygodni przed przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) i kontynuując do około 14 dni przed schematem kondycjonującym, następnie zmniejszając dawkę przez lekarza prowadzącego do dnia -4 w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalna toksyczność. Pacjenci, którzy dołączają do innego badania badawczego dla Części 2, mają zebrane dane i próbki z Części 1 przeniesione do nowego protokołu.

CZĘŚĆ 2: Pacjenci są przypisywani do schematów kondycjonowania o wysokiej (mieloablacyjnej) lub zmniejszonej intensywności, zgodnie z zaleceniami dostawcy klinicznego wraz z Biurem Koordynatorów Klinicznych (CCO):

KONDYCJONOWANIE MIELOABLACYJNE: Pacjenci otrzymują cyklofosfamid dożylnie (IV) w dniach -7 i -6 oraz busulfan IV przez 3 godziny w dniach -5 do -2. Pacjenci z krwią pępowinową (UCB) jako źródłem przeszczepu otrzymują również fludarabinę dożylnie przez 30 minut w dniach od -8 do -6. Leczenie jest kontynuowane przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

KONDYCJONOWANIE O ZMNIEJSZONEJ INTENSYWNOŚCI: Pacjenci otrzymują fludarabinę IV przez 30 minut w dniach -6 do -2 i melfalan IV przez 15-30 minut w dniach -3 i -2. Pacjenci z UCB jako źródłem przeszczepu również przechodzą napromienianie całego ciała (TBI) w dniu -1. Leczenie jest kontynuowane przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

PRZESZCZEP: Po zakończeniu schematu kondycjonowania pacjenci przechodzą HSCT w dniu 0.

PROFILAKTYKA GVHD: Pacjenci otrzymują ruksolitynib do około 7 miesięcy po przeszczepie, a następnie zmniejszają się w ciągu 2 miesięcy do 9 miesięcy po HSCT. Pacjenci otrzymują również takrolimus dożylnie w sposób ciągły (pacjenci szpitalni) lub co 12 godzin (pacjenci ambulatoryjni) począwszy od dnia -1 (dzień -3 w przypadku pacjentów z UCB jako dawcą), a następnie doustnie dwa razy dziennie (BID) po osiągnięciu poziomów terapeutycznych, ze stopniowym zmniejszaniem począwszy od dnia 56 dla pacjentów z powiązanymi dawcami i dnia 100 dla pacjentów z niespokrewnionymi dawcami w ciągu 4 miesięcy w przypadku braku GVHD. Czas trwania takrolimusu u pacjentów z GVHD określa lekarz prowadzący. Pacjenci ze spokrewnionymi i niespokrewnionymi dawcami również otrzymują metotreksat IV w dniach 1, 3, 6 i 11. Pacjenci z UCB jako źródłem przeszczepu otrzymują również mykofenolan mofetylu dożylnie lub doustnie co 8 godzin, począwszy od dni 0-30, a następnie zmniejszają się do dnia 40 w przypadku braku GVHD. Całe leczenie jest kontynuowane przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Pacjenci są obserwowani po 6 miesiącach, 1 roku i 2-5 latach po zakończeniu HSCT.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

53

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • WŁĄCZENIE PODAWANIA INHIBITORA JAK: (CZĘŚĆ I)

  • Kryteria choroby:

    • Rozpoznanie pierwotnego zwłóknienia szpiku (PMF) zgodnie z systemem klasyfikacji Światowej Organizacji Zdrowia z 2016 r. lub rozpoznanie wtórnego zwłóknienia szpiku (MF) zgodnie z definicją Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) ds. kryteriów badań i leczenia nowotworów mieloproliferacyjnych
    • Pacjenci spełniający kryteria dla choroby pośredniego 1, pośredniego 2 lub wysokiego ryzyka według Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) lub DIPSS plus
  • Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody
  • Pacjent musi być potencjalnym kandydatem do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych, zgodnie z oceną lekarza wyrażającego zgodę
  • Pacjent musi wyrazić chęć rozpoczęcia leczenia ruksolitynibem w ciągu 6 miesięcy
  • WŁĄCZENIE PRZESZCZEPU ALLOGENICZNYCH KOMÓREK MACIERZYSTYCH: (CZĘŚĆ II)
  • Spełnienie kryteriów dla części 1, jak powyżej, w momencie rozpoczęcia leczenia ruksolitynibem, w tym zdolność rozumienia i chęć podpisania pisemnej świadomej zgody. Pacjenci przybywający do naszej instytucji w celu przeszczepienia i niezarejestrowani w części 1 mogą nadal zostać włączeni do części 2, jeśli spełnione są kryteria części 1. U tych pacjentów punkty końcowe części 1 zostaną przepisane z dokumentacji medycznej
  • Otrzymywał ruksolitynib przez co najmniej 8 tygodni bezpośrednio przed kondycjonowaniem i był chętny do kontynuacji do 9 miesięcy po przeszczepie, zgodnie z tolerancją
  • Ocena stanu sprawności: Karnofsky >= 70
  • Klirens kreatyniny obliczony za pomocą wzoru Cockcrofta-Gaulta lub klirens kreatyniny z 24-godzinnego moczu musi wynosić > 60 ml/min
  • Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy musi wynosić < 3 mg/dl, chyba że uważa się, że podwyższenie jest spowodowane chorobą Gilberta lub hemolizą
  • Transaminazy muszą być < 3 x górna granica normy
  • Pacjenci z klinicznymi lub laboratoryjnymi objawami choroby wątroby będą oceniani pod kątem przyczyny choroby wątroby, jej ciężkości klinicznej pod względem czynności wątroby oraz stopnia nadciśnienia wrotnego. Pacjenci z piorunującą niewydolnością wątroby, marskością z objawami nadciśnienia wrotnego lub zwłóknieniem pomostowym, alkoholowym zapaleniem wątroby, encefalopatią wątrobową lub możliwymi do skorygowania zaburzeniami czynności wątroby, potwierdzonymi wydłużeniem czasu protrombinowego, wodobrzuszem związanym z nadciśnieniem wrotnym, ropieniem bakteryjnym lub grzybiczym, niedrożnością dróg żółciowych, przewlekłym wirusowe zapalenie wątroby ze stężeniem bilirubiny całkowitej w surowicy > 3 mg/dl i objawową chorobą dróg żółciowych zostanie wykluczone
  • Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) skorygowana > 60% normy. Może nie być na dodatkowym tlenie
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory > 40% LUB frakcja skracania > 26%
  • Wskaźnik współwystępowania < 5 w momencie oceny przed przeszczepem

Kryteria wyłączenia:

  • WYŁĄCZENIE PODAWANIA INHIBITORA JAK: (CZĘŚĆ I)

  • Przeciwwskazania do przyjmowania ruksolitynibu obejmują:

    • Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na inhibitory JAK
    • Kliniczne lub laboratoryjne dowody znacznej niewydolności nerek lub wątroby, w tym marskości
    • Aktywna niekontrolowana infekcja
    • Znany pozytywny wynik testu na ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV).
    • Kobiety w ciąży lub próbujące zajść w ciążę
    • Należy zachować ostrożność u pacjentów z liczbą płytek krwi < 100, chociaż można dostosować dawkę, aby dostosować ją do każdego pacjenta z liczbą płytek krwi > 50
  • Historia wcześniejszego przeszczepu allogenicznego
  • Transformacja białaczkowa (> 20% blastów)
  • WYKLUCZENIE ALLOGENICZNYCH KOMÓREK MACIERZYSTYCH: (CZĘŚĆ II)
  • Niekontrolowana infekcja wirusowa lub bakteryjna w czasie przeglądu danych przeszczepu i konferencji zgody
  • Aktywna lub niedawna (w ciągu 6 miesięcy) inwazyjna infekcja grzybicza bez choroby zakaźnej (ID) konsultacja i zatwierdzenie
  • Historia zakażenia wirusem HIV
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Pacjenci bez rodzeństwa dawcy identycznego z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA), 10 z 10 dopasowanych HLA lub 9 z 10 niedopasowanych alleli niespokrewnionych dawców lub jednostki krwi pępowinowej spełniające kryteria przeszczepu
  • Pacjenci ze śledzioną > 22 cm (>16 cm w przypadku pacjentów z krwią pępowinową), którzy NIE otrzymali konsultacji chirurgicznej splenektomii

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (ruksolitynib, kondycjonowanie, HSCT, profilaktyka GVHD)
Zobacz szczegółowy opis.
Procedura: Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Poddaj się rezonansowi magnetycznemu
Inne nazwy:
  • MRI
Lek: Cyklofosfamid
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-Oksazafosforyna, 2-[bis(2-chloroetylo)amino]tetrahydro-, 2-tlenek, monohydrat
  • Karloksan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cykloksal
  • Clafen
  • Klafen
  • Monohydrat CP
  • Ogniwo CYCLO
  • Cykloblastyna
  • Cyklofosfam
  • Monohydrat cyklofosfamidu
  • Cyklofosfan
  • Cyklostyna
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoksal
  • Genuxal
  • Ledoksyna
  • Mitoksan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
Lek: Fludarabina
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Fluradoza
Lek: Metotreksat
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Abitreksat
  • Folex
  • Mikstura
  • MTX
  • Alfa-metopteryna
  • Ametopteryna
  • Brimeksat
  • CL 14377
  • CL-14377
  • Emteksat
  • Emthexat
  • Farmitreksat
  • Fauldexato
  • Folex PFS
  • Lantarel
  • Ledertreksat
  • Lumekson
  • Maxtrex
  • Medsatreksat
  • Metex
  • Metoblastyna
  • Metotreksat LPF
  • Metotreksat Metyloaminopteryna
  • Metotreksat
  • Metrotex
  • Mexate-AQ
  • Novatrex
  • Reumatreks
  • Texate
  • Tremetex
  • Trexeron
  • Trixilem
  • WR-19039
  • Jylamvo
Procedura: Tomografii komputerowej
Poddaj się tomografii komputerowej
Inne nazwy:
  • Skanowanie CAT
  • Tomografia komputerowa osiowa
Lek: Melfalan
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarkolizyna
  • Musztarda Alaninowo-Azotowa
  • Musztarda L-fenyloalanina
  • L-Sarcolysin Fenyloalanina musztarda
  • Melfalan
  • Musztarda fenyloalaninowa
  • Fenyloalanina Iperyt Azotowy
  • Sarkokloryna
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Lek: Takrolimus
Biorąc pod uwagę IV i PO
Inne nazwy:
  • Prograf
  • Hecoria
  • FK 506
  • Fujimycyna
  • Protopowy
Promieniowanie: Napromienianie całego ciała
Poddaj się TBI
Inne nazwy:
  • Napromienianie całego ciała
  • TBI
  • Napromienianie całego ciała przed przeszczepem komórek macierzystych
Procedura: Aspiracja i biopsja szpiku kostnego
Poddaj się aspiracji szpiku kostnego i biopsji
Lek: Busulfan
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitozan
  • Mieleleukon
  • Mielosan
  • 1,4-bis[metanosulfonoksy]butan
  • AUTOBUS
  • Bussulfam
  • Busulfan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glizofrol
  • GT41
  • GT-41
  • Joakamina
  • Ester tetrametylenowy kwasu metanosulfonowego
  • Kwas metanosulfonowy, ester tetrametylenowy
  • Mielucin
  • Misulban
  • Mieleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutyna
  • Bis(metanosulfonian) tetrametylenu
  • Bis[metanosulfonian] tetrametylenu
  • WR-19508
Lek: Ruksolitynib
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • INCB-18424
  • INCB18424
  • Doustny inhibitor JAK INCB18424
Lek: Mykofenolan mofetylu
Biorąc pod uwagę IV lub PO
Inne nazwy:
  • CellCept
  • FRP
Procedura: Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Poddaj się HSCT
Inne nazwy:
  • Transplantacja allogenicznych komórek krwiotwórczych
  • Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych
  • HSC
  • HSCT
  • Przeszczep komórek macierzystych, allogeniczny
Procedura: Obrazowanie ultradźwiękowe
Poddaj się badaniu ultrasonograficznemu
Inne nazwy:
  • Dwuwymiarowe obrazowanie ultrasonograficzne w skali szarości
Procedura: Echokardiografia
Poddaj się echokardiografii
Inne nazwy:
  • WE

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) stopnia II-IV u pacjentów z mielofibrozą
Ramy czasowe: Do dnia 100
Prawdopodobieństwo ostrej GVHD stopnia II-IV obserwowane w tym badaniu zostanie porównane z ustalonym punktem odniesienia, tym ustalonym punktem odniesienia pochodzącym z wyników poprzedniego badania (Protokół FH 9033).
Do dnia 100

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość nawrotów
Ramy czasowe: W wieku 1 lat
W wieku 1 lat
Częstość występowania GVHD stopnia III-IV
Ramy czasowe: Do dnia 100
Oszacowane jako proste proporcje i nieformalnie porównane z wynikami protokołu FH 9033.
Do dnia 100
Ogólny wskaźnik przeżycia (OS)
Ramy czasowe: W wieku 1 i 2 lat
W wieku 1 i 2 lat
Częstość pierwotnego i wtórnego niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Oszacowane jako proste proporcje i nieformalnie porównane z wynikami protokołu FH 9033.
6 miesięcy
Czas do wszczepienia neutrofili (ANC > 500).
Ramy czasowe: Dzień 100
Dzień 100
Czas do wszczepienia płytek krwi (> 20 000).
Ramy czasowe: Dzień 100
Dzień 100
Śmiertelność bez nawrotów (NRM)
Ramy czasowe: Dzień 100 i 1 rok
Oszacowane jako proste proporcje i nieformalnie porównane z wynikami protokołu FH 9033.
Dzień 100 i 1 rok
Występowanie przewlekłej GVHD
Ramy czasowe: W wieku 1 i 2 lat
W wieku 1 i 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Rachel B. Salit, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

23 kwietnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RG1006507
  • 10093 (Inny identyfikator: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • NCI-2020-01626 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotne zwłóknienie szpiku

Badania kliniczne na Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj