一项评估 INCA033989 对骨髓增生性肿瘤参与者的研究 (LIMBER)
2024年4月9日 更新者：Incyte Corporation
INCA033989 在骨髓增生性肿瘤参与者中的一期、开放标签、多中心研究
本研究旨在评估骨髓增生性肿瘤患者服用 INCA033989 的安全性、耐受性、剂量限制毒性 (DLT) 并确定最大耐受剂量 (MTD) 和/或推荐扩展剂量 (RDE)。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
140
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Incyte Corporation Call Center (US)
- 电话号码：1.855.463.3463
- 邮箱：medinfo@incyte.com
研究联系人备份
- 姓名：Incyte Corporation Call Center (ex-US)
- 电话号码：+800 00027423
- 邮箱：eumedinfo@incyte.com
学习地点
-
-
California
-
Duarte、California、美国、91010
- 招聘中
- City of Hope Medical Center
-
Palo Alto、California、美国、94304
- 招聘中
- Stanford Cancer Institute
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33136
- 尚未招聘
- University of Miami Health System
-
Tampa、Florida、美国、33612
- 尚未招聘
- Moffitt Cancer Center
-
-
Kansas
-
Westwood、Kansas、美国、66205
- 招聘中
- The University of Kansas Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- 招聘中
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- 招聘中
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- 尚未招聘
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10065
- 招聘中
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York、New York、美国、10029
- 招聘中
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- 招聘中
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- 招聘中
- Cleveland Clinic
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- 招聘中
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- 尚未招聘
- MD Anderson Cancer Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 预期寿命 > 6 个月。
- 愿意接受预处理和定期进行研究中的骨髓活检和抽吸（根据疾病情况）。
- 来自当地合格实验室的 CALR 外显子 9 突变的现有文件。
- 具有协议中定义的 MF 或 ET 的参与者。
排除标准：
- 存在除 ET、PMF 或 ET 后 MF 之外的任何血液恶性肿瘤。
- 研究入组前最近 3 个月内有大出血或血栓形成史。
- 实验室值超过方案定义阈值的参与者。
- 之前已接受过任何同种异体或自体干细胞移植或计划进行此类移植。
- 过去 2 年内患有活动性侵袭性恶性肿瘤。
- 有临床意义的或不受控制的心脏病史。
- 活跃的 HBV/HCV 或已知的 HIV 病史。
- 在首次研究剂量之前的 5 个半衰期或 28 天内（以较短者为准）之前用于治疗参与者疾病的任何化疗、免疫调节药物治疗、免疫抑制治疗、生物治疗、内分泌治疗、靶向治疗、抗体或低甲基化剂治疗。
- 在首次研究治疗剂量前 4 周内的任何时间接受 G-CSF 或 GM-CSF、romiplostim 或艾曲波帕治疗的参与者。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第 1a 部分剂量递增队列疾病 A 组 - 伴有 MF
INCA033989将按照方案定义的起始方案以28天为周期进行给药，以确定最大耐受剂量（MTD）和/或扩展推荐剂量（RDE[s]）。
患有骨髓纤维化 (MF) 的参与者将加入该组。
|
INCA033989将以方案规定的剂量给药。
|
|
实验性的：第 1a 部分 A 组疾病剂量递增队列 - 伴有 ET
INCA033989将按照方案定义的起始方案以28天为周期进行给药，以确定最大耐受剂量（MTD）和/或扩展推荐剂量（RDE[s]）。
患有原发性血小板增多症 (ET) 的参与者将加入该组。
|
INCA033989将以方案规定的剂量给药。
|
|
实验性的：第 1b 部分：剂量扩展 - 使用 MF
INCA033989 将在第 1a 部分期间确定的 RDE 进行管理。
患有治疗组 A (TGA) 骨髓纤维化 MF 的参与者将加入该组。
|
INCA033989将以方案规定的剂量给药。
|
|
实验性的：第 1b 部分：剂量扩展 - 使用 ET
INCA033989 将在第 1a 部分期间确定的 RDE 进行管理。
患有治疗组 A (TGA) 原发性血小板增多症 (ET) 的参与者将加入该组。
|
INCA033989将以方案规定的剂量给药。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
出现剂量限制性毒性 (DLT) 的参与者数量
大体时间：最长 28 天
|
剂量限制性毒性将被定义为按照方案发生任何毒性。
|
最长 28 天
|
|
患有 TEAE 导致剂量调整或停药的参与者人数
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
患有 TEAE 导致剂量调整或停药的参与者人数。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
定义为首次报告的不良事件或首次服用研究药物后已有事件恶化
|
最长 3 年零 60 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
患有 MF 的参与者：使用修订后的 IWG-MRT 和 ELN MF 响应标准进行响应
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
定义为使用修订后的 IWG-MRT 和 ELN 响应标准进行响应的参与者的百分比。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
患有 MF 的参与者：实现方案中定义的脾脏体积缩小的参与者的百分比
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
定义为具有规定的脾脏体积缩小方案的参与者的百分比。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
患有症状性贫血的 MF 参与者：贫血反应
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
对于非输血依赖 (TD) 参与者：如果基线时非 TD，则血红蛋白相对于方案中定义的基线增加。
对于 TD 参与者：实现方案中定义的输血独立性 (TI)。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
ET 参与者：响应率
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
定义为使用研究药物治疗时完全缓解或部分缓解的参与者比例。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
患有 ET 的参与者：总症状评分 (TSS) 相对于基线的平均变化
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
TSS 相对于基线的平均变化。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
药代动力学参数：INCA33989的Cmax
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
定义为 INCA33989 的最大观察血浆浓度。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
药代动力学参数：INCA033989的Tmax
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
定义为达到 INCA33989 最大血浆浓度的时间。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
药代动力学参数：INCA33989的Cmin
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
定义为 INCA33989 的最低观察血浆浓度。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
药代动力学参数：INCA33989的AUC(0-t)
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
定义为浓度-时间曲线下的面积，直至 INCA33989 最后可测量的浓度。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
药代动力学参数：INCA33989的AUC 0-∞
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
定义为 INCA33989 浓度-时间曲线下从 0 到无穷大的面积。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
药代动力学参数：INCA33989的CL/F
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
定义为 INCA33989 的表观口服剂量清除率。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
药代动力学参数：INCA33989的Vz/F
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
定义为 INCA33989 的表观口服剂量分布体积。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
药代动力学参数：INCA33989的t1/2
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
定义为 INCA33989 的表观终相处置半衰期。
|
最长 3 年零 60 天
|
|
疾病相关等位基因负担的平均变化
大体时间：最长 3 年零 60 天
|
通过靶向 NGS 量化疾病相关变异等位基因频率相对于基线的平均变化，并根据血液中的骨髓和淋巴比例进行评估。
|
最长 3 年零 60 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Incyte Medical Monitor、Incyte Corporation
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年12月4日
初级完成 (估计的)
2028年10月29日
研究完成 (估计的)
2028年10月29日
研究注册日期
首次提交
2023年8月30日
首先提交符合 QC 标准的
2023年9月11日
首次发布 (实际的)
2023年9月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月9日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
提交研究提案后，Incyte 会与合格的外部研究人员共享数据。
这些请求由审查小组根据科学价值进行审查和批准。
提供的所有数据均经过匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。
试验数据的可用性根据 https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency 中描述的标准和流程进行
IPD 共享时间框架
数据将在首次发表后或市场授权产品和适应症研究结束后 2 年后共享。
IPD 共享访问标准
合格研究的数据将根据 www.incyteclinicaltrials.com 数据共享部分中描述的标准和流程与合格的研究人员共享
网站。
对于获得批准的请求，研究人员将有权根据数据共享协议的条款访问匿名数据。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
INCA033989的临床试验
-
Incyte Corporation招聘中骨髓增生性肿瘤西班牙, 日本, 法国, 意大利, 德国, 澳大利亚, 英国, 丹麦, 加拿大