肢帯型筋ジストロフィー2A型的临床试验

肢端肥大症 | 巨人症 | 家族性孤立性垂体腺瘤 | 国际知识产权协会 | 垂体腺瘤易感性 | 人民行动党

英国

癌症 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢肿瘤 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 间皮瘤，恶性 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 实体瘤，成人 | 钢筋混凝土 | 间皮瘤;肺

美国

前列腺癌 | 神经内分泌肿瘤 | 肢端肥大症 | 库欣病 | 倾倒综合症 | 垂体瘤 | 异位促肾上腺皮质激素分泌 (EAS) 肿瘤 | BRAF 黑色素瘤阴性 | NRAS 黑色素瘤阴性

比利时, 巴西, 保加利亚, 加拿大, 法国, 德国, 意大利, 日本, 大韩民国, 泰国, 火鸡, 美国, 阿根廷, 希腊, 匈牙利, 印度, 以色列, 马来西亚, 墨西哥, 荷兰, 秘鲁, 波兰, 葡萄牙, 罗马尼亚, 俄罗斯联邦, 西班牙, 瑞士, 台湾

慢性疼痛 | 马凡综合症 | 血管埃勒斯-当洛斯综合征 | Loeys-Dietz综合征

美国

眼内黑色素瘤 | 复发性黑色素瘤 | IV 期黑色素瘤 | 睫状体和脉络膜黑色素瘤，中号/大号 | 睫状体和脉络膜黑色素瘤，小尺寸 | 虹膜黑色素瘤 | 眼外扩散黑色素瘤 | 肢端黑色素瘤 | Lentigo Maligna 恶性黑色素瘤 | 浅表扩散性恶性黑色素瘤 | 阶段，眼内黑色素瘤

加拿大

转移性肺非小细胞癌 | 转移性黑色素瘤 | IV 期肺癌 AJCC v8 | 转移性葡萄膜黑色素瘤 | 肢端黑色素瘤 | 临床 IV 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 软脑膜肿瘤 | 转移性粘膜黑色素瘤 | 中枢神经系统黑色素瘤 | 黑素细胞瘤

美国

代谢性疾病 | 嘌呤-嘧啶代谢 | AICDA，OMIM *605257，高 IgM 免疫缺陷，2 型； HIGM2 | UNG、OMIM *191525、高 IgM 综合征 5 | NT5C3A，OMIM *606224，贫血，溶血，由于 UMPH1 缺乏 | UMPS，OMIM *613891，乳清酸尿症 | DHODH，OMIM *126064，米勒综合征（轴后肢面发育不全） | DPYD、OMIM *274270、二氢嘧啶脱氢酶缺乏症 | DPYS、OMIM *613326、二氢嘧啶酶缺乏症 | UPB1、OMIM *606673、β-脲基丙酸酶缺乏症 | CAD，*1140120，发育性和癫痫性脑病 | ADA2，OMIM *607575... 及其他条件

美国

马凡综合症 | 特纳综合症 | Loeys-Dietz综合征 | 胸主动脉瘤和夹层综合征 | Ehlers-Danlos IV 型综合征

美国

癌症 | 大肠癌 | 卵巢肿瘤 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 肺癌 | 直肠癌 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 间皮瘤，恶性 | 结肠癌 | 胰腺癌 | 结直肠腺癌 | 实体瘤，成人 | 钢筋混凝土 | 胰腺肿瘤 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌，复发 | 非小细胞鳞状肺癌 | 中苏组织

美国

胰腺癌 | 霍奇金淋巴瘤 | 林奇综合症 | 结节性硬化症 | 范可尼贫血 | 反洗钱 | 非霍奇金淋巴瘤 | 家族性腺瘤性息肉病 | 急性白血病 | 痣样基底细胞癌综合征 | 1 型神经纤维瘤病 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 材料数据表 | 横纹肌肉瘤 | 冯·希佩尔-林道病 | 肾上腺皮质癌 | 神经纤维瘤病II型 | 先天性角化不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 要旨 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 脉络丛癌 | 卡尼情结 | 黑斑-杰格斯综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌 | 体质错配修复缺陷综合征 | 李法美尼综合症 | BAP1 肿瘤易感综合征 | DICER1 综合症 | PTEN错构瘤肿瘤综合征 | 嗜铬细胞瘤/副神经节瘤 | 家族性急性髓性白血病 | 家族性癌症 | 腺瘤性息肉病 | 灰烬综合症 | 家族性肾母细胞瘤 | ... 及其他条件

美国

背疼 | 肠易激综合症 | 子宫内膜异位症 | 间质性膀胱炎 | 慢性疲劳综合症 | 颞下颌关节紊乱 | 纤维肌痛综合征 | 前庭痛 | 偏头痛 | 紧张性头痛

美国

蕈样肉芽肿 | 塞扎里综合症 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阳性 | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | T细胞淋巴瘤 | 未特指的外周 T 细胞淋巴瘤 | 原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阴性 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | T 细胞幼淋巴细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | 原发性皮肤 CD8 阳性侵袭性嗜表皮 T 细胞淋巴瘤 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | NK细胞淋巴瘤 | 侵袭性 NK 细胞白血病 | 成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 及其他条件

美国

Emery-Dreifuss 肌营养不良症 | 先天性肌无力综合症 | 肢带型肌营养不良症 | ITGA7（整合素 Alpha-7）缺乏症导致的先天性肌营养不良症 | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌肉萎缩症和 Dystroglycan 异常糖基化伴有严重癫痫） | Α-肌营养不良症（由 TRAPPC11 突变引起的先天性肌营养不良伴脂肪肝和婴儿期白内障） | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌营养不良症伴 Dystroglycan 低糖基化） | Α-肌营养不良症（先天性肌营养不良伴肌营养不良和癫痫） | Alpha-Dystroglycanopathy（Dystroglycanopathy... 及其他条件

美国

黑色素瘤 | 乳腺癌 | 肝细胞癌 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 三阴性乳腺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 食管鳞状细胞癌 | 尿路上皮癌 | 肢端黑色素瘤 | 铂类耐药输卵管癌 | 铂类耐药原发性腹膜癌 | DMMR 结直肠癌 | MSI-H 结直肠癌 | 铂耐药上皮性卵巢癌

美国

SMARCA4基因突变 | DDX3X | 16P11.2 缺失综合征 | 16p11.2 重复 | 1Q21.1删除 | 1Q21.1 微复制综合症（紊乱） | ACTL6B | ADNP | AHDC1 | ANK2 | ANKRD11 | 干旱1B | 灰1L | BCL11A | 冠军1 | 冠心病2 | 冠心病8 | CSNK2A1 | CTBP1 | CTNNB1基因突变 | CUL3 | DNMT3A | DSCAM | DYRK1A型 | FOXP1 | GRIN2A | GRIN2B | 与 HIVEP2 相关的智力障碍 | HNRNPH2 | 卡特纳尔2 | KDM5B | KDM6B | KMT2C基因突变 | KMT2E | KMT5B | MBD5 | MED13L | PACS1 | PPP2R5D 相关智力障碍 | PTCHD1 | 休息 | SCN2A 脑病 | SETBP1基因突变 | SETD5 | SMARCC... 及其他条件

美国

血管炎 | AL淀粉样变性 | 结节性硬化症 | 法布里病 | 胱氨酸尿症 | 局灶节段性肾小球硬化 | IgA肾病 | 巴特综合症 | 纯红细胞再生障碍 | 膜性肾病 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 常染色体显性多囊肾病 | 胱氨酸增多症 | 肾炎 | BK肾病 | 钙化防御 | 吉特尔曼综合症 | C3肾小球病 | 致密物病 | 膜增生性肾小球肾炎 | 阿尔波特综合症 | 腹膜后纤维化 | 原发性高草酸尿症 | 肾性尿崩症 | 纤维肌性发育不良 | 牙病 | 劳综合症 | 腺嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏症 | 常染色体隐性多囊肾病 | Denys-Drash 综合症 | 类固醇耐药性肾病综合征 | 纤维性肾小球肾炎 | 镰状细胞肾病 | 指甲髌骨综合症 | 类固醇敏感性肾病综合征 | 伴有单克隆 IgG 沉积的增生性肾小球肾炎 | 家族性肾性糖尿 | 利德尔综合症 | 啊淀粉样变性 | AHL淀粉样变性 | 自... 及其他条件

英国

主动脉瓣疾病 | 马凡综合症 | 二尖瓣主动脉瓣 | 胸主动脉瘤 | 胸主动脉夹层 | 特纳综合症 | 血管埃勒斯-当洛斯综合征 | 家族性胸主动脉瘤和主动脉夹层 | PHACE综合症 | 主动脉病变 | 胸主动脉疾病 | 胸主动脉破裂 | 升主动脉疾病 | 降主动脉疾病 | 升主动脉瘤 | 降主动脉瘤 | Loeys-Dietz综合征 | Shprintzen-Goldberg 综合症 | 常染色体隐性皮肤松弛症 | 先天性挛缩性蛛网膜炎 | 动脉迂曲综合征 | 二叶式主动脉瓣相关主动脉病

美国

脓疱型银屑病 | 头皮糜烂性脓疱性皮肤病 | 白塞氏病 | 疱疹样皮炎 | 坏疽性脓皮病 | 线性 IgA 大疱性皮肤病 | 其他特定的皮肤或皮下组织炎症性疾病 | 斯威特综合症 | 肠道相关性皮肤病-关节炎综合征 | 急性全身性发疹性脓疱病 | 红斑角化病 | Sneddon-Wilkinson病 | IgA天疱疮 | 褶皱处的细菌性脓疱病 | 小儿肢端脓疱病 | 一过性新生儿脓疱病 | 中性粒细胞性汗腺炎 | 类风湿性嗜中性皮炎 | 中性粒细胞性荨麻疹 | 斯蒂尔病 | 边缘红斑 | 未分类的周期性发热综合征/自身炎症综合征 | 大疱性系统性红斑狼疮 | 炎症性大疱性表皮松解症 | 手背嗜中性皮肤病（脓疱性血管炎） | 小血管炎包括荨麻疹性血管炎 | 持续性高位红斑 | 中血管炎

瑞士

透明细胞肾细胞癌 | 宫颈癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 输卵管癌 | 实体瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 膀胱癌 | 皮肤癌 | 三阴性乳腺癌 | 晚期实体瘤 | 原发性腹膜癌 | 子宫内膜癌 | 默克尔细胞癌 | 皮肤黑色素瘤 | 粘膜黑色素瘤 | 实体瘤，成人 | 基底细胞癌 | 胸膜间皮瘤 | 皮肤鳞状细胞癌 | 不可切除的实体瘤 | 上皮性卵巢癌 | 肢端黑色素瘤 | MSI-H 实体恶性肿瘤 | MSI-H 癌症 | 胃食管结合部 (GEJ) 癌 | 非小细胞肺癌鳞状 | 非小细胞肺癌 | 具有高肿瘤突变负担的癌症 | 结直肠癌 (MSI-H) | DMMR实体恶性肿瘤 | DMMR癌症 | 胰腺腺癌 (MSI-H)

美国, 澳大利亚, 大韩民国, 加拿大

性发育障碍 | 先天性肾上腺增生症 | 结节性硬化症 | 卡尔曼综合症 | 普瑞德-威利综合症 | 神经纤维瘤病 | 雷特综合症 | 22q11 缺失综合征 | 特纳综合症 | 努南综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | Saethre-Chotzen 综合征 | 先天性垂体功能减退症 | 科妮莉亚德兰格综合症 | PWS 样综合征 | 银罗素综合症 | 克氏 (XXY-) 综合征 | XXXXY综合症 | XXYY综合症 | XXXX 综合症（Tetra-X 综合症） | 46、XY DSD | 奥尔布赖特遗传性骨病 | 17p- 缺失综合征 | VCF综合症 | POLR3A突变体 | 大户综合症 | 雅各布森综合症 / 11 q 综合症 | 没药综合症 | 充电综合症 | 1q25-32 删除 | Bardet Biedl 综合症 | 罕见的骨病 | 威...

荷兰